rVA576 u dospělých jedinců s mírným až středně bulózním pemfigoidem

Kritéria pro zařazení:

1. Dospělí muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let
2. Subjekt s nově přítomným mírným až středně závažným kožním bulózním pemfigoidem (BP)
3. Globální skóre BPDAI při screeningu 10-56 (≥ 10, ale <56)
4. Subjekty s relapsem mírného až středně těžkého bulózního pemfigoidu jsou způsobilé, pokud jejich onemocnění bylo v klidu alespoň 2 měsíce před současným relapsem.

5. Kožní bulózní pemfigoid (BP) podle standardních diagnostických kritérií:

   1. Klinický obraz (kožní puchýře a/nebo svědivá dermatóza), A
   2. Studie přímé imunofluorescence (DIF).
6. Stav výkonu podle Karnofsky ≥ 60 %
7. Adekvátní funkce srdce, ledvin, jater, neurologické a psychiatrické funkce stanovené zkoušejícím a prokázané screeningovými laboratorními hodnoceními, měřením vitálních funkcí, záznamem EKG a výsledky fyzikálního vyšetření.
8. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí souhlasit s důsledným používáním účinné antikoncepce po celou dobu studie a mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test z moči podle plánu návštěv.
9. Muži s potenciální partnerkou v plodném věku musí souhlasit s důsledným používáním účinné antikoncepce NEBO podstoupili vazektomii
10. Ochota a schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
11. Ochota a schopnost poskytnout dobrovolný písemný informovaný souhlas
12. Ochota podstoupit imunizaci proti Neisseria meningitidis a antibiotickou profylaxi v souladu s platnými směrnicemi a místním standardem péče o PI v místě studie

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s těžkým TK. Závažné onemocnění definované jako globální BPDAI ≥ 56.
2. Pacienti s refrakterním TK.
3. Podezření na TK vyvolaný léky
4. Současné kožní stavy bránící fyzickému hodnocení TK.
5. Účast na klinickém hodnocení hodnoceného přípravku do 6 týdnů od screeningu.
6. Známá přecitlivělost na klíště nebo na rVA576 a na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku.
7. Pacienti s BP užívající systémový kortikosteroid nebo systémový imunomodulátor nebo jinou léčbu pro aktuální epizodu BP (včetně azathioprinu, dapsonu, doxycyklinu atd.) za předpokladu, že léčbu nelze přerušit před 1. dnem.
8. Léčba biologickými přípravky (např. etanercept, adalimumab, ustekinumab, infliximab, intravenózní imunoglobulin (IVIG) a rituximab nebo jiné anti-CD20 terapie) během 5 poločasů léčiv před screeningem.
9. Známá přecitlivělost na mometason-furoát nebo na jiné kortikosteroidy nebo na kteroukoli pomocnou látku mometason-furoátu
10. Před vstupem do studie obdržel rVA576 pro léčbu aktuální epizody BP.
11. Pacienti se závažnými zdravotními nebo chirurgickými stavy při screeningu nebo 1. dni, včetně, ale bez omezení na ně, srdečních, respiračních, ledvinových, jaterních, hematologických, gastrointestinálních, endokrinních, plicních, srdečních, neurologických, mozkových, psychiatrických nebo jiných závažných akutních nebo chronických onemocnění stav, který může zvýšit riziko spojené s účastí/léčbou ve studii nebo může narušit interpretaci výsledků studie a podle názoru zkoušejícího by způsobil, že pacient není vhodný pro vstup do studie.
12. Přítomnost jakékoli malignity, která byla v aktivní léčbě nebo v předchozích 5 letech s výjimkou pacientů s odstraněním nekomplikovaného bazaliomu nebo kožního spinocelulárního karcinomu, kteří se mohou studie zúčastnit.
13. Vrozená nebo získaná imunodeficience (např. běžná variabilní imunodeficience, transplantace orgánů).
14. Klinicky významné měření vitálních funkcí nebo nálezy EKG, jak určil zkoušející.
15. Klinicky významné abnormální výsledky laboratorních testů.
16. Aktivní nebo nedávná anamnéza klinicky významné infekce do 1 měsíce od screeningu.
17. Těhotná nebo kojící nebo plánující těhotenství během studie.
18. Důkaz aktivního onemocnění hepatitidy B (HBsAg pozitivní nebo HBcAg pozitivní) nebo hepatitidy C (HCV ab pozitivní), CMV (IgM pozitivní) nebo infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (HIV1/2 Ab pozitivní)
19. Aktivní zneužívání alkoholu nebo drog.