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rVA576 em indivíduos adultos com penfigoide bolhoso leve a moderado

22 de junho de 2021 atualizado por: AKARI Therapeutics

Um estudo aberto de Fase IIa de braço único de segurança e eficácia de rVA576 em indivíduos adultos com penfigoide bolhoso leve a moderado

O penfigoide bolhoso (BP) é a mais comum das doenças autoimunes da pele com bolhas na Europa Ocidental. [Joly 2012] O estudo recrutará os novos pacientes com PA leve a moderada com início ou recidiva. A população do estudo consistirá em pacientes com idade superior a 18 anos com episódio ativo de PA, confirmado pelos critérios de inclusão e exclusão e que, na opinião do Investigador, se beneficiariam do tratamento com rVA576. O recombinante rVA576 é um pequeno inibidor proteico do complemento C5 e LTB4, que impede a clivagem de C5 pela C5 convertase e, assim, inibe a geração de C5b-9 o complexo de ataque à membrana (MAC), além de impedir a liberação da anafilatoxina C5a. O rVA576 é eficaz na inibição da atividade do complemento terminal, independentemente da via de ativação (clássica, lectina ou alternativa). Este estudo aberto de fase IIa de braço único avaliará a segurança e a eficácia do rVA576 em pacientes adultos com penfigoide bolhoso leve a moderado

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Lubeck, Alemanha
        • University of Lubeck
    • Hanzeplein 1
      • Groningen, Hanzeplein 1, Holanda, 9700 RB
        • UMCG Groningen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes adultos do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 anos
  2. Sujeito com penfigoide bolhoso cutâneo (BP) leve a moderado
  3. Escore global BPDAI na triagem de 10-56 (≥ 10 mas <56)
  4. Indivíduos com recidiva de penfigóide bolhoso leve a moderado são elegíveis se a doença estiver quiescente por pelo menos 2 meses antes da recidiva atual.
  5. Penfigoide bolhoso cutâneo (PB) de acordo com os critérios diagnósticos padrão:

    1. Apresentação clínica (bolhas cutâneas e/ou dermatose pruriginosa), E
    2. Estudos de imunofluorescência direta (IFD).
  6. Estado de desempenho de Karnofsky ≥ 60%
  7. Função cardíaca, renal, hepática, neurológica e psiquiátrica adequada, conforme determinado pelo investigador e demonstrado por avaliações laboratoriais de triagem, medição de sinais vitais, registro de ECG e resultados de exames físicos.
  8. As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem concordar em usar contracepção eficaz de forma consistente ao longo do estudo e ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e um teste de gravidez negativo na urina de acordo com o cronograma de visitas.
  9. Homens com uma parceira em potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes de forma consistente OU fizeram vasectomia
  10. Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
  11. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado voluntário por escrito
  12. Disposto a receber imunização contra Neisseria meningitidis e profilaxia antibiótica de acordo com as diretrizes aplicáveis ​​e o padrão local de atendimento do PI no local do estudo

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com PA grave. Doença grave a definida como BPDAI global ≥ 56.
  2. Pacientes com PA refratária.
  3. Suspeita de PA induzida por drogas
  4. Condições de pele concomitantes que impedem a avaliação física da PA.
  5. Participação em um ensaio clínico de um produto experimental dentro de 6 semanas após a triagem.
  6. Hipersensibilidade conhecida ao carrapato ou ao rVA576 e a qualquer um de seus excipientes.
  7. Pacientes com BP em uso de corticosteroide sistêmico ou imunomodulador sistêmico ou outro tratamento para o episódio atual de BP (incluindo azatioprina, dapsona, doxiciclina, etc.) desde que o tratamento não possa ser descontinuado antes do Dia 1.
  8. Tratamento com produtos biológicos (por ex. etanercepte, adalimumabe, ustequinumabe, infliximabe, imunoglobulina intravenosa (IVIG) e rituximabe ou outras terapias anti-CD20) dentro de 5 meias-vidas dos medicamentos antes da triagem.
  9. Hipersensibilidade conhecida ao furoato de mometasona ou a outros corticosteroides ou a qualquer excipiente do furoato de mometasona
  10. Recebeu rVA576 para o tratamento do episódio atual de BP antes da entrada no estudo.
  11. Pacientes com condições médicas ou cirúrgicas graves na triagem ou no Dia 1, incluindo, entre outros, doenças cardíacas, respiratórias, renais, hepáticas, hematológicas, gastrointestinais, endócrinas, pulmonares, cardíacas, neurológicas, cerebrais, psiquiátricas ou qualquer outra doença grave aguda ou crônica condição que pode aumentar o risco associado à participação/tratamento no estudo ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para a entrada no estudo.
  12. Presença de qualquer malignidade que esteja em tratamento ativo ou nos últimos 5 anos, exceto para pacientes com remoção de carcinoma basocelular não complicado ou carcinoma espinocelular cutâneo, que podem participar do estudo.
  13. Imunodeficiência congênita ou adquirida (por exemplo, imunodeficiência variável comum, transplante de órgãos).
  14. Medições de sinais vitais clinicamente significativas ou achados de ECG, conforme determinado pelo investigador.
  15. Resultados de testes laboratoriais anormais clinicamente significativos.
  16. A história ativa ou recente de infecção clinicamente significativa dentro de 1 mês após a triagem.
  17. Grávida ou amamentando, ou planejando engravidar durante o estudo.
  18. Evidência de uma doença ativa de hepatite B (HBsAg positivo ou HBcAg positivo) ou hepatite C (HCV ab positivo), CMV (IgM positivo) ou infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) (HIV1/2 Ab positivo)
  19. Abuso ativo de álcool ou drogas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Estudo aberto de braço único
Indivíduos com BP serão tratados com regime de rVA576 de 30 mg uma vez ao dia por 6 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetro de segurança
Prazo: 42 dias

Proporção de participantes que relatam eventos adversos de grau 3, 4 e 5, que estão relacionados/possivelmente relacionados ao rVA576 durante o período de tratamento.

Os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) consistem em:

  • Mudança da linha de base no exame físico
  • ECG
  • Exames laboratoriais clínicos
  • Sinais vitais Os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE v4.03) serão usados ​​para classificar os eventos adversos.
42 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetro de eficácia
Prazo: 42 dias
Alteração no BPDAI entre a linha de base (dia 1) e o dia 42.
42 dias
Questionário de qualidade de vida
Prazo: 42 dias
Mudança no questionário de qualidade de vida entre a linha de base (Dia 1) e o Dia 42
42 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de setembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

12 de março de 2020

Conclusão do estudo (Real)

29 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

29 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • AK 801

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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