rVA576 in soggetti adulti con pemfigoide bolloso da lieve a moderato

Criterio di inclusione:

1. Pazienti adulti maschi o femmine ≥18 anni
2. Soggetto con pemfigoide bolloso cutaneo (BP) da lieve a moderato di nuova presentazione
3. Punteggio globale BPDAI allo screening di 10-56 (≥ 10 ma <56)
4. I soggetti con una ricaduta di pemfigoide bolloso da lieve a moderato sono idonei se la loro malattia era quiescente per almeno 2 mesi prima della ricaduta in corso.

5. Pemfigoide bolloso cutaneo (BP) secondo i criteri diagnostici standard:

   1. Presentazione clinica (vesciche cutanee e/o dermatosi pruriginosa), E
   2. Studi di immunofluorescenza diretta (DIF).
6. Karnofsky performance status ≥ 60%
7. Adeguata funzione cardiaca, renale, epatica, neurologica e psichiatrica determinata dallo sperimentatore e dimostrata mediante screening delle valutazioni di laboratorio, misurazione dei segni vitali, registrazione dell'ECG e risultati dell'esame fisico.
8. Le donne in età fertile (WOCBP) devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace in modo coerente durante tutto lo studio e avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo secondo il programma delle visite.
9. I maschi con un potenziale partner fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace in modo coerente OPPURE hanno subito una vasectomia
10. Disponibilità e capacità di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
11. Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto volontario
12. Disponibilità a ricevere l'immunizzazione contro Neisseria meningitidis e la profilassi antibiotica in conformità con le linee guida applicabili e lo standard di cura locale del PI presso il centro di sperimentazione

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con grave pressione arteriosa. Malattia grave da definire come BPDAI globale ≥ 56.
2. Pazienti con PA refrattaria.
3. Sospetta pressione arteriosa indotta da farmaci
4. Condizioni cutanee concomitanti che impediscono la valutazione fisica della pressione arteriosa.
5. Partecipazione a una sperimentazione clinica di un prodotto sperimentale entro 6 settimane dallo screening.
6. Ipersensibilità nota al segno di spunta o a rVA576 e uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
7. Pazienti con BP in trattamento con corticosteroidi sistemici o immunomodulatori sistemici o altri trattamenti per l'attuale episodio di BP (inclusi azatioprina, dapsone, doxiciclina, ecc.) a condizione che il trattamento non possa essere interrotto prima del Giorno 1.
8. Il trattamento con farmaci biologici (ad es. etanercept, adalimumab, ustekinumab, infliximab, immunoglobulina endovenosa (IVIG) e rituximab o altre terapie anti-CD20) entro 5 emivite dei farmaci prima dello screening.
9. Ipersensibilità nota al mometasone furoato o ad altri corticosteroidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti del mometasone furoato
10. Ricevuto rVA576 per il trattamento dell'attuale episodio di BP prima dell'ingresso nello studio.
11. Pazienti con gravi condizioni mediche o chirurgiche allo screening o al giorno 1 inclusi, ma non limitati a, cardiaci, respiratori, renali, epatici, ematologici, gastrointestinali, endocrini, polmonari, cardiaci, neurologici, cerebrali, psichiatrici o qualsiasi altro grave disturbo medico acuto o cronico condizione che può aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio/trattamento o può interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo per l'ingresso nello studio.
12. Presenza di qualsiasi tumore maligno che sia stato in trattamento attivo o nei precedenti 5 anni ad eccezione dei pazienti con rimozione di carcinoma basocellulare non complicato o carcinoma cutaneo a cellule squamose, che possono prendere parte allo studio.
13. Immunodeficienza congenita o acquisita (ad esempio immunodeficienza variabile comune, trapianto di organi).
14. Misurazioni dei segni vitali clinicamente significative o risultati dell'ECG come determinato dallo sperimentatore.
15. Risultati dei test di laboratorio anormali clinicamente significativi.
16. La storia attiva o recente di infezione clinicamente significativa entro 1 mese dallo screening.
17. Gravidanza o allattamento o pianificazione di una gravidanza durante lo studio.
18. Evidenza di una malattia attiva di epatite B (HBsAg positivo o HBcAg positivo) o epatite C (HCV ab positivo), CMV (IgM positivo) o infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (HIV1/2 Ab positivo)
19. Abuso attivo di alcol o droghe.