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rVA576 chez les sujets adultes atteints de pemphigoïde bulleuse légère à modérée

22 juin 2021 mis à jour par: AKARI Therapeutics

Une étude ouverte de phase IIa à un seul bras sur l'innocuité et l'efficacité du rVA576 chez des sujets adultes atteints de pemphigoïde bulleuse légère à modérée

La pemphigoïde bulleuse (BP) est la plus courante des maladies cutanées bulleuses auto-immunes en Europe occidentale. [Joly 2012] L'étude recrutera les nouveaux patients ou les patients en rechute atteints de TA légère à modérée. La population d'étude sera composée de patients âgés de plus de 18 ans présentant un épisode actif de BP, confirmé par des critères d'inclusion et d'exclusion et qui, de l'avis de l'investigateur, bénéficieraient d'un traitement par rVA576. Le rVA576 recombinant est un petit complément protéique C5 et inhibiteur de LTB4, qui empêche le clivage de C5 par la convertase C5 et inhibe ainsi la génération de C5b-9 le complexe d'attaque membranaire (MAC), ainsi que la libération de l'anaphylatoxine C5a. rVA576 est efficace pour inhiber l'activité du complément terminal quelle que soit la voie d'activation (classique, lectine ou alternative). Cette étude ouverte de phase IIa à un seul bras évaluera l'innocuité et l'efficacité du rVA576 chez les patients adultes atteints de pemphigoïde bulleuse légère à modérée

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Lubeck, Allemagne
        • University of Lubeck
    • Hanzeplein 1
      • Groningen, Hanzeplein 1, Pays-Bas, 9700 RB
        • UMCG Groningen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients adultes de sexe masculin ou féminin de ≥ 18 ans
  2. Sujet présentant une pemphigoïde bulleuse cutanée (BP) légère à modérée nouvellement présentée
  3. Score global BPDAI au dépistage de 10-56 (≥ 10 mais <56)
  4. Les sujets présentant une rechute de pemphigoïde bulleuse légère à modérée sont éligibles si leur maladie était quiescente depuis au moins 2 mois avant la rechute en cours.
  5. Pemphigoïde bulleuse cutanée (BP) selon les critères diagnostiques standards :

    1. Présentation clinique (bulles cutanées et/ou dermatose prurigineuse), ET
    2. Études d'immunofluorescence directe (DIF).
  6. Statut de performance de Karnofsky ≥ 60%
  7. Fonction cardiaque, rénale, hépatique, neurologique et psychiatrique adéquate, telle que déterminée par l'enquêteur et démontrée par des évaluations de laboratoire de dépistage, la mesure des signes vitaux, l'enregistrement ECG et les résultats de l'examen physique.
  8. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent accepter d'utiliser une contraception efficace de manière cohérente tout au long de l'étude et avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif selon le calendrier des visites.
  9. Les hommes avec un partenaire potentiel de procréer doivent accepter d'utiliser systématiquement une contraception efficace OU ont subi une vasectomie
  10. Volonté et capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
  11. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit volontaire
  12. Disposé à recevoir la vaccination contre Neisseria meningitidis et la prophylaxie antibiotique conformément aux directives applicables et aux normes locales de soins de l'IP sur le site de l'essai

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints de TA sévère. Maladie grave définie comme BPDAI global ≥ 56.
  2. Patients avec TA réfractaire.
  3. TA suspectée d'être induite par les médicaments
  4. Affections cutanées concomitantes empêchant l'évaluation physique de la PA.
  5. Participation à un essai clinique d'un produit expérimental dans les 6 semaines suivant le dépistage.
  6. Hypersensibilité connue à la tique ou au rVA576 et à l'un de ses excipients.
  7. Patients BP sous corticostéroïde systémique ou immunomodulateur systémique ou autre traitement pour l'épisode de BP actuel (y compris azathioprine, dapsone, doxycycline, etc.) à condition que le traitement ne puisse pas être interrompu avant le jour 1.
  8. Traitement avec des produits biologiques (par ex. étanercept, adalimumab, ustekinumab, infliximab, immunoglobulines intraveineuses (IgIV) et rituximab ou autres thérapies anti-CD20) dans les 5 demi-vies des médicaments avant le dépistage.
  9. Hypersensibilité connue au furoate de mométasone ou à d'autres corticostéroïdes ou à l'un des excipients du furoate de mométasone
  10. A reçu rVA576 pour le traitement de l'épisode actuel de BP avant l'entrée dans l'étude.
  11. Patients présentant des problèmes médicaux ou chirurgicaux graves au moment du dépistage ou au jour 1, y compris, mais sans s'y limiter, les troubles cardiaques, respiratoires, rénaux, hépatiques, hématologiques, gastro-intestinaux, endocriniens, pulmonaires, cardiaques, neurologiques, cérébraux, psychiatriques ou tout autre problème médical aigu ou chronique grave condition qui peut augmenter le risque associé à la participation à l'étude/au traitement ou qui peut interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapproprié pour l'entrée à l'étude.
  12. Présence de toute tumeur maligne qui a été sous traitement actif ou au cours des 5 années précédentes, à l'exception des patients présentant l'ablation d'un carcinome basocellulaire non compliqué ou d'un carcinome épidermoïde cutané, qui peuvent participer à l'étude.
  13. Immunodéficience congénitale ou acquise (par exemple, immunodéficience commune variable, transplantation d'organe).
  14. Mesures des signes vitaux ou résultats ECG cliniquement significatifs, tels que déterminés par l'investigateur.
  15. Résultats de tests de laboratoire anormaux cliniquement significatifs.
  16. Antécédents actifs ou récents d'infection cliniquement significative dans le mois suivant le dépistage.
  17. Enceinte ou allaitante, ou prévoyant de tomber enceinte pendant l'étude.
  18. Preuve d'une maladie active de l'hépatite B (HBsAg positif ou HBcAg positif) ou de l'hépatite C (VHC ab positif), du CMV (IgM positif) ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (VIH1/2 Ac positif)
  19. Abus actif d'alcool ou de drogues.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Étude ouverte à un seul bras
Les sujets BP seront traités avec 30 mg une fois par jour de régime de rVA576 pendant 6 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre de sécurité
Délai: 42 jours

Proportion de participants signalant des événements indésirables de grade 3, 4 et 5, qui sont liés/possiblement liés au rVA576 pendant la période de traitement.

Les événements indésirables liés au traitement (TEAE) consistent en :

  • Changement par rapport au départ lors de l'examen physique
  • ECG
  • Tests de laboratoire clinique
  • Signes vitaux Les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE v4.03) seront utilisés pour classer les événements indésirables.
42 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre d'efficacité
Délai: 42 jours
Changement du BPDAI entre la ligne de base (jour 1) et le jour 42.
42 jours
Questionnaire de qualité de vie
Délai: 42 jours
Changement du questionnaire de qualité de vie entre le départ (Jour 1) et le Jour 42
42 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

12 mars 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

29 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2019

Première publication (Réel)

29 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • AK 801

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Pemphigoïde bulleuse (PB)

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