Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Takrolimusz és mikofenolát-mofetil vizsgálata nephrosis szindrómában szenvedő gyermek betegeknél (STAMP)

2023. október 13. frissítette: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Takrolimusz és mikofenolát-mofetil vizsgálata gyakran kiújuló vagy szteroidfüggő nephrosis szindrómában szenvedő gyermekbetegeknél: Randomizált, többközpontú, nyílt elrendezésű, párhuzamos karú vizsgálat

Az elsődleges nephrosis szindróma a gyermekkori nefrotikus szindróma összes számának körülbelül 90%-át teszi ki, és ez a leggyakoribb glomeruláris betegség gyermekeknél. Bár a szteroidos kezelés primer nephrosis szindrómában hasznos, a kezelés után gyakori relapszus/szteroidfüggő nephrosis szindróma kialakulására hajlamos, és az immunszuppresszív szerek alkalmazása új választássá vált ilyen betegek kezelésében. Ez a tanulmány egy prospektív, randomizált, többközpontú, nyílt, párhuzamosan kontrollált vizsgálat, amely a szteroid és az immunszuppresszív szerek, például a takrolimusz és a mikofenolát-mofetil kombinációjának hatékonyságát és biztonságosságát értékeli olyan gyermekeknél, akik gyakran kiújuló vagy szteroidfüggő nefrotikus szindrómában szenvednek. hogy nephrosis szindrómában szenvedő gyermekek számára megfelelő gyógyszerválasztást és személyre szabott kezelési lehetőségeket kapjunk.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Bár a szteroidokat a nephrosis szindróma első vonalbeli kezelésének tekintik, a gyermekek túlnyomó többsége visszaesik, és körülbelül felüknek gyakori visszaesése vagy szteroidfüggősége a csak szteroidokkal végzett kezelés után. Néhány gyermek szteroid-rezisztenciát tapasztalt többszöri visszaesés után, és végül krónikus veseműködési zavarokká fejlődött. A szteroidok nagy dózisainak hosszú távú vagy ismételt alkalmazása olyan mellékhatásokhoz vezet, mint az elhízás, a növekedési retardáció és a magas vérnyomás. Bár a szteroidok immunszuppresszív szerekkel történő kezelése új választás az ilyen betegek kezelésében, a hagyományos immunszuppresszív szerek, mint a ciklofoszfamid és a ciklosporin A súlyos, visszafordíthatatlan mellékhatásokkal járnak, míg az immunszuppresszív szerek, a takrolimusz kettős hatással bír: immunszuppresszió és podocitavédelem. A nefrológiai osztályon szélesebb körben alkalmazzák, mi több, a többi immunszuppresszív szer, a mikofenolát-mofetil előnye, hogy nem vese toxikus, kevesebb mellékhatást és nagyobb biztonságot nyújt, amit az elmúlt években a nefrológusok fokozatosan értékelnek. Ez a tanulmány elsősorban a takrolimusz és a mikofenolát-mofetil hatékonyságát és biztonságosságát hasonlítja össze gyakran kiújuló vagy szteroidfüggő nephrosis szindrómában szenvedő gyermekek kezelésében, hogy hatékonyabb és biztonságosabb kezelést nyújtson a nephrosis szindrómában szenvedő gyermekek számára, valamint a terápiás gyógyszeres lehetőségeket. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

270

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100032
        • Peking University First Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kína, 401122
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510080
        • First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kína, 451161
        • Henan Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430030
        • Tongji Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kína, 410011
        • Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kína, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Suzhou, Jiangsu, Kína, 215002
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kína, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Shichuan
      • Chengdu, Shichuan, Kína, 610043
        • Chengdu Women and Children's Center Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310006
        • The Children Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Érzékeny, de gyakori relapszusok vagy szteroidfüggő nefrotikus szindróma
  • Kor: 2-18 éves korig
  • Normál vesefunkció: becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≥90 ml/perc/1,73 m2
  • Reggeli vizelet fehérje
  • A felvételt megelőző 2 éven belül nem használtak takrolimuszt, mikofenolát-mofetilt, ciklosporin A-t, rituximabot vagy ciklofoszfamidot

Kizárási kritériumok:

  • szteroid-rezisztens nefrotikus szindróma
  • Nephrosis szindróma, krónikus glomerulonephritis vagy urémia a családban
  • Leukopénia (fehérvérsejtek ≤ 3,0 * 10^9 / l)
  • Közepes vagy súlyos vérszegénység (hemoglobin
  • Thrombocytopenia (thrombocytaszám
  • Pozitív Hepatitis B vírus szerológiai indikátorok (Hepatitis B felületi antigén és/vagy Hepatitis B vírus e antigén vagy/és Hepatitis B core antitest), Hepatitis C vírus-pozitív vagy kóros májműködésű betegek (2 vagy több alamin aminotranszferáz vagy összbilirubin meghaladta a normál értéket, és 2 hétig tovább emelkedett)
  • Vannak krónikus aktív fertőzések, mint például az Epstein-Barrvírus, a citomegalovírus vagy a Mycobacterium tuberculosis, és a szteroidok és immunszuppresszív szerek használata súlyosbíthatja a betegség állapotát.
  • Másodlagos nefrotikus szindróma (például purpurás nephritis, lupus nephritis stb.)
  • Azok, akik hematológiai vagy endokrin rendszer betegségben, valamint súlyos szervi betegségben szenvednek, mint például a szív, a máj vagy a vese
  • Azok, akik más autoimmun betegségben vagy elsődleges immunhiányban vagy daganatban szenvednek
  • Azok, akikről ismert volt, hogy érzékenyek a takrolimuszra, mikofenolát-mofetilre, glükokortikoidokra vagy a fenti gyógyszerek bármelyikére
  • Azok, akik a beiratkozást megelőző három hónapon belül más klinikai vizsgálatokban vettek részt
  • Akik nem voltak alkalmasak a vizsgálatban való részvételre, azokat a vizsgáló értékelte

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Takrolimusz (A csoport)
Takrolimusz: 0,5 mg és 1 mg; Kapszula; 0,05-0,10 mg/kg/nap, BID; Szteroid: 5 mg; Orális tabletták; 1,0-1,5 mg/kg, qod vagy 0,5-0,75 mg/kg/nap, qd;
Drog: Takrolimusz

A betegeket véletlenszerűen két csoportra osztják. Takrolimusz adag: 0,05-0,10 mg/kg/nap, BID. A takrolimusz koncentrációja 5-10 ng/ml, majd csökkentse a gyógyszerek adagját, hogy a takrolimusz koncentrációja 5 ng/ml alatt maradjon. Teljes időtartam: 1 év.

Szteroid adag: 1,0-1,5 mg/kg, naponta vagy 0,5-0,75 mg/kg/nap, qd, majd fokozatosan csökkentse a szteroid adagját napi 5 mg-ra.

Más nevek:
  • Takrolimusz kapszula (CYONSE®)
Aktív összehasonlító: Mikofenolát-mofetil (B csoport)
Mycophenolate Mofetil: 250mg; Diszpergálható tabletták; 20-30 mg/kg/nap, BID; Szteroid: 5 mg; Orális tabletták; 1,0-1,5 mg/kg, qod vagy 0,5-0,75 mg/kg/nap, qd;
Drog: Mikofenolát Mofetil

A betegeket véletlenszerűen két csoportra osztják. Mycophenolate Mofetil adag: 20-30 mg/kg/nap, BID. Az MPA-AUC koncentrációja 30-50 μg.h/ml, majd csökkentse a gyógyszerek adagját, hogy az MPA-AUC koncentrációja ≤40 μg.h/ml maradjon. Teljes időtartam: 1 év.

Szteroid adag: 1,0-1,5 mg/kg, naponta vagy 0,5-0,75 mg/kg/nap, qd, majd fokozatosan csökkentse a szteroid adagját napi 5 mg-ra.

Más nevek:
  • Mycophenolate Mofetil diszpergálható tabletta (CYCOPIN®)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1 éves relapszusmentes túlélési arány
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
Az 1 éven belüli visszaesés aránya
1 éves periódus a randomizálás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nefrotikus szindróma visszaesése a randomizálást követő 12 hónapon belül
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
A nefrotikus szindróma egy vagy több kiújulásában szenvedő betegek aránya
1 éves periódus a randomizálás után
A visszaesések száma a 12 hónapos követés során
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
A nefrotikus szindróma relapszusainak száma betegévenként a randomizálást követő 12 hónapos időszakban
1 éves periódus a randomizálás után
Az első alkalom, hogy visszaesik
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
Ez az első alkalom, hogy kiújuljon, miután a betegek részt vettek ebben a vizsgálatban
1 éves periódus a randomizálás után
Kumulatív prednizon dózis (milligramm/kg/év)
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
A prednizonok teljes adagja a vizsgálat elejétől a végéig
1 éves periódus a randomizálás után
A betegek szérum koleszterin-, hemoglobin- és véralbuminszintjének változása
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
A szérum koleszterin-, hemoglobin- és véralbuminszint változásai az egyes követések során a vizsgálat során
1 éves periódus a randomizálás után
A betegek vesefunkciójának megváltozása
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
A vesefunkció változását a szérum kreatininszint és a becsült glomeruláris filtrációs ráta változásai alapján ítélték meg a vizsgálat során minden egyes követés során.
1 éves periódus a randomizálás után
Az antropometria és a növekedési sebesség változása a randomizációt követő 12 hónapos időszakban
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
A súly, magasság és testtömeg-index szórásértékeinek változása a randomizációt követő 12 hónapos időszakban
1 éves periódus a randomizálás után
Nemkívánatos esemény
Időkeret: 1 éves periódus a randomizálás után
A káros reakciók száma és a nemkívánatos események típusai a vizsgálat során
1 éves periódus a randomizálás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Együttműködők

Peking University First Hospital
Tongji Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital
Second Xiangya Hospital of Central South University
Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
Children's Hospital of Chongqing Medical University
First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
Chengdu Women and Children's Center Hospital

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Jianhua Mao, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. november 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 6.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 13.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STAMP

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Nem oszthattunk meg adatokat a betegek beleegyezése nélkül.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel