Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av takrolimus vs mykofenolatmofetil hos pediatriske pasienter med nefrotisk syndrom (STAMP)

13. oktober 2023 oppdatert av: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studie av takrolimus vs mykofenolatmofetil hos pediatriske pasienter med hyppig tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom: en randomisert, multisenter, åpen studie med parallellarmer

Primært nefrotisk syndrom utgjør omtrent 90 % av det totale antallet nefrotisk syndrom i barndommen, og det er den vanligste glomerulære sykdommen hos barn. Selv om behandling med steroider er nyttig for primært nefrotisk syndrom, har tendens til å forårsake hyppige tilbakefall/steroidavhengig nefrotisk syndrom etter behandling, og bruk av immunsuppressive midler blitt et nytt valg for behandling av slike pasienter. Denne studien er en prospektiv, randomisert, multisenter, åpen, parallellkontrollert studie, som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til steroid kombinert med de immunsuppressive midlene som er takrolimus og mykofenolatmofetil til barn som har hyppige tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom, alt vi ønsker. for å få riktig medikamentvalg og individualiserte behandlingstilbud for barn med nefrotisk syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Selv om steroider er anerkjent som førstelinjebehandlinger for nefrotisk syndrom, får de aller fleste barn tilbakefall, og omtrent halvparten av dem har hyppige tilbakefall eller steroidavhengighet etter behandling med steroider alene. Noen barn opplevde steroidresistens etter flere tilbakefall, og utviklet seg til slutt til kronisk nyresvikt. Langvarig eller gjentatt bruk av store doser steroider vil føre til bivirkninger som fedme, vekstretardasjon og hypertensjon. Selv om behandling av steroider med immunsuppressive midler er et nytt valg for behandling av slike pasienter, vil tradisjonelle immunsuppressive midler som cyklofosfamid og cyklosporin A gi noen alvorlige irreversible bivirkninger, mens immunsuppressive midler takrolimus har de doble effektene av immunsuppresjon og podocyttbeskyttelse, og er mer utbredt i avdelingen for nefrologi, dessuten har de andre immunsuppressive midlene mykofenolatmofetil fordel av ingen nyretoksisk, mindre bivirkninger og høyere sikkerhet, som gradvis har blitt verdsatt av nefrologer de siste årene. Denne studien sammenligner hovedsakelig effekten og sikkerheten til takrolimus og mykofenolatmofetil ved behandling av barn med hyppig tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom, for å gi en mer effektiv og tryggere behandling for barn med nefrotisk syndrom samt terapeutiske medisineringsalternativer .

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

270

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100032
        • Peking University first hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 401122
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 451161
        • Henan Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215002
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Shichuan
      • Chengdu, Shichuan, Kina, 610043
        • Chengdu Women and Children's Center Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310006
        • The Children Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Sensitive, men hyppige tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom
  • Alder: 2 til 18 år
  • Normal nyrefunksjon: estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≥90ml/min/1,73m2
  • Morgenurinprotein
  • Ingen takrolimus, mykofenolatmofetil, cyklosporin A, rituximab eller cyklofosfamid ble brukt innen 2 år før innmeldingen

Ekskluderingskriterier:

  • steroid-resistent nefrotisk syndrom
  • Familiehistorie med nefrotisk syndrom, kronisk glomerulonefritt eller uremi
  • Leukopeni (hvite blodlegemer ≤ 3,0 * 10^9 / L)
  • Moderat til alvorlig anemi (hemoglobin
  • Trombocytopeni (antall blodplater
  • Positive hepatitt B-virus serologiske indikatorer (hepatitt B-overflateantigen eller/og hepatitt B-virus e-antigen eller/og hepatitt B-kjerneantistoff), hepatitt C-viruspositive eller pasienter med unormal leverfunksjon (2 eller flere ganger med alaminaminotransferase eller total bilirubin ble overskredet normalverdien og fortsatte å stige i 2 uker)
  • Det er kroniske aktive infeksjoner som Epstein-Barrvirus, cytomegalovirus eller Mycobacterium tuberculosis, og bruk av steroider og immunsuppressive midler kan forverre sykdomstilstanden
  • Sekundært nefrotisk syndrom (som purpurisk nefritis, lupus nefritis, etc.)
  • De som har hematologiske eller endokrine systemsykdommer samt alvorlig organsykdom som hjerte, lever eller nyre
  • De som har andre autoimmune sykdommer eller primære immunsvikt eller svulster
  • De som var kjent for å være sensibiliserte overfor takrolimus, mykofenolatmofetil, glukokortikoider eller noen av de ovennevnte legemidlene
  • De som har deltatt i andre kliniske studier innen tre måneder før påmeldingen
  • De som ikke var egnet til å delta i denne studien bedømt av etterforsker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Takrolimus (gruppe A)
Takrolimus: 0,5 mg og 1 mg; kapsel; 0,05-0,10 mg/kg/dag, BID; Steroid: 5mg; Orale tabletter; 1,0-1,5 mg/kg, qod eller 0,5-0,75 mg/kg/dag, qd;
Legemiddel: Takrolimus

Pasientene vil bli delt inn i to grupper tilfeldig. Takrolimusdose: 0,05-0,10 mg/kg/dag, BID. Konsentrasjonen for takrolimus er 5-10 ng/ml, reduser deretter dosen av legemidler for å opprettholde konsentrasjonen for takrolimus er < 5 ng/ml. Total varighet: 1 år.

Steroiddose: 1,0-1,5 mg/kg, qod eller 0,5-0,75 mg/kg/dag, qd, og trappe ned steroidet gradvis til 5mg/dag.

Andre navn:
  • Takrolimus kapsler（CYONSE®）
Aktiv komparator: Mykofenolatmofetil (gruppe B)
Mykofenolatmofetil: 250mg; Dispergerbare tabletter; 20~30mg/kg/dag, BID; Steroid: 5mg; Orale tabletter; 1,0-1,5 mg/kg, qod eller 0,5-0,75 mg/kg/dag, qd;
Legemiddel: Mykofenolatmofetil

Pasientene vil bli delt inn i to grupper tilfeldig. Mykofenolatmofetil dose: 20~30mg/kg/dag, BID. Konsentrasjonen for MPA-AUC er 30~50 μg.t/ml, reduser deretter dosen av medikamenter for å opprettholde konsentrasjonen for MPA-AUC er ≤40 μg.t/ml. Total varighet: 1 år.

Steroiddose: 1,0-1,5 mg/kg, qod eller 0,5-0,75 mg/kg/dag, qd, og trappe ned steroidet gradvis til 5mg/dag.

Andre navn:
  • Mycophenolate Mofetil Dispergerbare tabletter (CYCOPIN®)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
1 års tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Frekvensen av ingen tilbakefall innen 1 år
1 års periode etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilbakefall av nefrotisk syndrom i løpet av 12 måneder etter randomisering
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Andel pasienter med ett eller flere tilbakefall av nefrotisk syndrom
1 års periode etter randomisering
Antall tilbakefall i løpet av 12 måneders oppfølging
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Antall nefrotisk syndrom tilbakefall per pasientår i løpet av 12 måneders perioden etter randomisering
1 års periode etter randomisering
Første gang med tilbakefall
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Den første gangen med tilbakefall etter pasienter som deltok i denne studien
1 års periode etter randomisering
Kumulativ prednisondosering (milligram per kilogram per år)
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Den totale dosen av prednisoner fra begynnelsen til slutten av forsøket
1 års periode etter randomisering
Endring i serumkolesterol, hemoglobin og blodalbumin hos pasientene
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Endringene i serumkolesterol, hemoglobin og blodalbumin i hver oppfølging under studien
1 års periode etter randomisering
Endring i nyrefunksjonen til pasientene
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Endringen for nyrefunksjon ble bedømt av endringene i serumkreatinin og estimert glomerulær filtrasjonshastighet i hver oppfølging under studien
1 års periode etter randomisering
Endring i antropometri og veksthastighet i løpet av 12 måneders periode etter randomisering
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Endringer i standardavviksscore for vekt, høyde og kroppsmasseindeks i løpet av en 12-måneders periode etter randomisering
1 års periode etter randomisering
Uønsket hendelse
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Antall skadelige reaksjoner og typer uønskede hendelser under studien
1 års periode etter randomisering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Peking University First Hospital
Tongji Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital
Second Xiangya Hospital of Central South University
Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
Children's Hospital of Chongqing Medical University
First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
Chengdu Women and Children's Center Hospital

Etterforskere

  • Studiestol: Jianhua Mao, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

12. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

7. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STAMP

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Vi kunne ikke dele data uten pasientenes samtykke.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nefrotisk syndrom hos barn

Kliniske studier på Takrolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere