他克莫司与吗替麦考酚酯在小儿肾病综合征患者中的研究 (STAMP)
2023年10月13日 更新者：Mao Jianhua、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
他克莫司与吗替麦考酚酯在患有频繁复发或类固醇依赖性肾病综合征的儿科患者中的研究：一项随机、多中心、开放标签、平行臂研究
原发性肾病综合征约占儿童期肾病综合征总数的90%，是儿童最常见的肾小球疾病。
虽然激素治疗对原发性肾病综合征有效，但治疗后易引起频繁复发/激素依赖性肾病综合征，免疫抑制剂的使用成为此类患者治疗的新选择。
本研究是一项前瞻性、随机、多中心、开放、平行对照试验，评价类固醇联合免疫抑制剂（他克莫司和吗替麦考酚酯）对患有频繁复发或类固醇依赖性肾病综合征的儿童的疗效和安全性，我们希望为肾病综合征患儿获得合适的药物选择和个体化治疗方案。
研究概览
详细说明
虽然类固醇是公认的肾病综合征一线治疗药物，但绝大多数患儿会复发，其中约半数在单独使用类固醇治疗后出现频繁复发或类固醇依赖。
部分患儿多次复发后出现激素抵抗，最终发展为慢性肾功能不全。
长期或反复大剂量应用类固醇会导致肥胖、生长迟缓、高血压等副作用。
虽然类固醇联合免疫抑制剂治疗是此类患者治疗的新选择，但传统的免疫抑制剂如环磷酰胺和环孢素A会带来一些严重的不可逆的副作用，而免疫抑制剂他克莫司具有免疫抑制和足细胞保护的双重作用，且在肾内科应用更为广泛，另外，另一类免疫抑制剂吗替麦考酚酯具有无肾毒性、不良反应少、安全性高等优点，近年来逐渐受到肾内科医师的重视。
本研究主要比较他克莫司与吗替麦考酚酯治疗小儿频繁复发或激素依赖性肾病综合征的疗效和安全性，以期为小儿肾病综合征提供更有效、更安全的治疗方案及治疗药物选择。 .
研究类型
介入性
注册 (实际的)
270
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100032
- Peking University First Hospital
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Chongqing
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Chongqing、Chongqing、中国、401122
- Children's hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、451161
- Henan Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410011
- Second Xiangya Hospital of Central South University
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- Nanjing Children's Hospital
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Suzhou、Jiangsu、中国、215002
- Children's Hospital of Soochow University
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250021
- Shandong Provincial Hospital
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
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Shichuan
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Chengdu、Shichuan、中国、610043
- Chengdu Women and Children's Center Hospital
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-
Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310006
- The Children Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 敏感但经常复发或类固醇依赖性肾病综合征
- 年龄：2至18岁
- 肾功能正常：估计肾小球滤过率≥90ml/min/1.73m2
- 晨尿蛋白
- 入组前 2 年内未使用他克莫司、霉酚酸酯、环孢菌素 A、利妥昔单抗或环磷酰胺
排除标准：
- 激素抵抗性肾病综合征
- 肾病综合征、慢性肾小球肾炎或尿毒症家族史
- 白细胞减少症（白细胞≤3.0 * 10^9 / L）
- 中度至重度贫血（血红蛋白
- 血小板减少症（血小板计数
- 乙肝病毒血清学指标阳性（乙肝表面抗原或/和乙肝病毒e抗原或/和乙肝核心抗体），丙肝病毒阳性或肝功能异常患者（谷丙转氨酶或总胆红素2次及以上）超过正常值，并持续上升2周）
- 有EB病毒、巨细胞病毒或结核分枝杆菌等慢性活动性感染，使用类固醇和免疫抑制剂可能会加重病情
- 继发性肾病综合征（如紫癜性肾炎、狼疮性肾炎等）
- 患有血液或内分泌系统疾病，以及心脏、肝脏或肾脏等严重器官疾病者
- 那些患有其他自身免疫性疾病或原发性免疫缺陷或肿瘤的人
- 那些已知对他克莫司、吗替麦考酚酯、糖皮质激素或任何上述药物敏感的人
- 入组前三个月内参加过其他临床试验者
- 经研究者判断不适合参加本研究者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：他克莫司（A组）
他克莫司：0.5mg和1mg；胶囊; 0.05-0.10mg/kg/天，BID；
类固醇：5毫克；口服片剂； 1.0-1.5 mg/kg, qod 或 0.5-0.75
毫克/千克/天，每日一次；
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患者将被随机分为两组。 他克莫司剂量：0.05-0.10 毫克/千克/天，出价。 他克莫司浓度为5-10 ng/ml，然后减少药物剂量以维持他克莫司浓度<5ng/ml。 总持续时间：1年。 类固醇剂量：1.0-1.5 mg/kg，qod 或 0.5-0.75 mg/kg/天，qd，然后逐渐减量至5mg/天。
其他名称：
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有源比较器：吗替麦考酚酯（B组）
吗替麦考酚酯：250mg；分散片； 20~30mg/kg/天，BID；类固醇：5毫克；口服片剂； 1.0-1.5 mg/kg，每日一次或 0.5-0.75
毫克/公斤/天，每日一次；
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患者将被随机分为两组。 霉酚酸酯剂量：20~30mg/kg/天，BID。 MPA-AUC浓度为30~50 μg.h/ml，则减量药物维持MPA-AUC浓度≤40 μg.h/ml。 总持续时间：1年。 类固醇剂量：1.0-1.5 mg/kg，qod 或 0.5-0.75 mg/kg/天，qd，然后逐渐减量至5mg/天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1年无复发生存率
大体时间：随机分组后 1 年
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1年内无复发率
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随机分组后 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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随机分组后 12 个月内肾病综合征复发
大体时间：随机分组后 1 年
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有一次或多次肾病综合征复发的患者比例
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随机分组后 1 年
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随访 12 个月内复发次数
大体时间：随机分组后 1 年
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随机分组后 12 个月期间每位患者每年的肾病综合征复发数
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随机分组后 1 年
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第一次复发
大体时间：随机分组后 1 年
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患者参加本研究后首次复发
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随机分组后 1 年
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累积泼尼松剂量（每年每千克毫克数）
大体时间：随机分组后 1 年
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试验开始至结束泼尼松总用量
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随机分组后 1 年
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患者血清胆固醇、血红蛋白和血白蛋白的变化
大体时间：随机分组后 1 年
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研究期间各次随访血清胆固醇、血红蛋白和血白蛋白的变化
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随机分组后 1 年
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患者肾功能的变化
大体时间：随机分组后 1 年
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通过研究期间每次随访中血清肌酐和估计肾小球滤过率的变化来判断肾功能的变化
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随机分组后 1 年
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随机分组后 12 个月期间人体测量学和生长速度的变化
大体时间：随机分组后 1 年
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随机分组后 12 个月期间体重、身高和体重指数标准差评分的变化
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随机分组后 1 年
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不良事件
大体时间：随机分组后 1 年
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研究期间有害反应的数量和不良事件的类型
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随机分组后 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Jianhua Mao, MD、Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Ren H, Shen P, Li X, Pan X, Zhang W, Chen N. Tacrolimus versus cyclophosphamide in steroid-dependent or steroid-resistant focal segmental glomerulosclerosis: a randomized controlled trial. Am J Nephrol. 2013;37(1):84-90. doi: 10.1159/000346256. Epub 2013 Jan 22.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
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- Koefoed-Nielsen PB, Karamperis N, Hojskov C, Poulsen JH, Jorgensen KA. The calcineurin activity profiles of cyclosporin and tacrolimus are different in stable renal transplant patients. Transpl Int. 2006 Oct;19(10):821-7. doi: 10.1111/j.1432-2277.2006.00359.x.
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- Sepe V, Libetta C, Giuliano MG, Adamo G, Dal Canton A. Mycophenolate mofetil in primary glomerulopathies. Kidney Int. 2008 Jan;73(2):154-62. doi: 10.1038/sj.ki.5002653. Epub 2007 Nov 7.
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- Schwartz GJ, Brion LP, Spitzer A. The use of plasma creatinine concentration for estimating glomerular filtration rate in infants, children, and adolescents. Pediatr Clin North Am. 1987 Jun;34(3):571-90. doi: 10.1016/s0031-3955(16)36251-4.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月12日
初级完成 (实际的)
2023年5月31日
研究完成 (实际的)
2023年7月12日
研究注册日期
首次提交
2019年7月30日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月6日
首次发布 (实际的)
2019年8月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月13日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- STAMP
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
未经患者同意，我们无法共享数据。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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