소아 신증후군 환자에서 Tacrolimus와 Mycophenolate Mofetil 비교 연구 (STAMP)
2023년 10월 13일 업데이트: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
자주 재발하거나 스테로이드 의존성 신증후군이 있는 소아 환자에서 Tacrolimus와 Mycophenolate Mofetil 비교 연구: 무작위, 다기관, 개방 라벨, 평행군 연구
원발성 신증후군은 소아기 전체 신증후군의 약 90%를 차지하며 소아에서 가장 흔한 사구체 질환입니다.
스테로이드 치료는 원발성 신증후군에 유용하지만, 치료 후 빈번한 재발/스테로이드 의존성 신증후군이 발생하기 쉽고 면역억제제 사용이 이러한 환자의 치료를 위한 새로운 선택이 되었습니다.
이 연구는 자주 재발하거나 스테로이드 의존성 신증후군이 있는 소아에게 타크로리무스 및 마이코페놀레이트 모페틸인 면역억제제와 스테로이드를 병용하는 전향적, 무작위, 다기관, 공개, 병렬 대조 시험입니다. 신증후군 아동을 위한 적절한 약물 선택 및 개별화된 치료 옵션을 얻기 위해.
연구 개요
상세 설명
스테로이드가 신증후군의 1차 치료제로 인식되고 있지만, 대다수의 소아가 재발하고, 그 중 약 절반이 스테로이드 단독 치료 후 잦은 재발 또는 스테로이드 의존성을 보입니다.
일부 어린이는 여러 번 재발한 후 스테로이드 내성을 경험했고 결국 만성 신장 기능 장애로 발전했습니다.
다량의 스테로이드를 장기간 또는 반복적으로 사용하면 비만, 발육지연, 고혈압 등의 부작용이 나타날 수 있습니다.
면역억제제로 스테로이드를 치료하는 것이 이러한 환자의 치료를 위한 새로운 선택이지만 시클로포스파미드 및 시클로스포린 A와 같은 전통적인 면역억제제는 심각한 비가역적 부작용을 일으킬 수 있는 반면, 면역억제제인 타크롤리무스는 면역억제 및 족세포 보호라는 이중 효과를 가지고 있습니다. 신장과에서 더 널리 사용되며, 다른 면역억제제 마이코페놀레이트 모페틸은 신장 독성이 없고 부작용이 적고 안전성이 높아 최근 몇 년 동안 신장 전문의가 점차 평가하고 있는 장점이 있습니다.
본 연구는 주로 재발이 잦거나 스테로이드 의존성 신증후군 환아의 치료에서 타크로리무스와 마이코페놀레이트 모페틸의 효능과 안전성을 비교하여 신증후군 환아에게 보다 효과적이고 안전한 치료와 치료 약물 선택권을 제공하고자 합니다. .
연구 유형
중재적
등록 (실제)
270
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100032
- Peking University First Hospital
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, 중국, 401122
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, 중국, 451161
- Henan Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Tongji Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410011
- Second Xiangya Hospital of Central South University
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, 중국, 210008
- Nanjing Children's Hospital
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215002
- Children's Hospital of Soochow University
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국, 250021
- Shandong Provincial Hospital
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shichuan
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Chengdu, Shichuan, 중국, 610043
- Chengdu Women and Children's Center Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310006
- The Children Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 민감하지만 빈번한 재발 또는 스테로이드 의존성 신증후군
- 연령: 2~18세
- 정상 신장 기능: 예상 사구체 여과율 ≥90ml/min/1.73m2
- 아침 소변 단백질
- 등록 전 2년 이내에 타크로리무스, 마이코페놀레이트 모페틸, 사이클로스포린 A, 리툭시맙 또는 사이클로포스파미드를 사용하지 않았습니다.
제외 기준:
- 스테로이드 내성 신증후군
- 신증후군, 만성 사구체신염 또는 요독증의 가족력
- 백혈구 감소증(백혈구 ≤ 3.0 * 10^9 / L)
- 중등도에서 중증의 빈혈(헤모글로빈
- 혈소판 감소증(혈소판 수
- B형 간염 바이러스 혈청학적 지표 양성(B형 간염 표면 항원 또는/및 B형 간염 바이러스 e항원 또는/및 B형 간염 코어 항체), C형 간염 바이러스 양성 또는 간 기능 이상 환자(알라민 아미노트랜스퍼라제 또는 총 빌리루빈의 2배 이상) 정상치 초과, 2주간 상승 지속)
- Epstein-Barrvirus, cytomegalovirus 또는 Mycobacterium tuberculosis와 같은 만성 활동성 감염이 있으며 스테로이드 및 면역 억제제 사용은 질병 상태를 악화시킬 수 있습니다.
- 속발성 신증후군(자반성 신염, 루푸스 신염 등)
- 심장, 간, 신장 등 중증장기질환은 물론 혈액계, 내분비계 질환이 있는 자
- 기타 자가면역질환이나 원발성 면역결핍 또는 종양이 있는 자
- 타크롤리무스, 마이코페놀레이트 모페틸, 글루코코르티코이드 또는 위의 약물에 민감하다고 알려진 자
- 등록 전 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 자
- 연구자가 판단하여 본 연구 참여에 부적합한 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 타크로리무스(A군)
타크로리무스: 0.5mg 및 1mg; 캡슐; 0.05-0.10mg/kg/일, BID;
스테로이드: 5mg; 경구용 정제; 1.0-1.5 mg/kg, qod 또는 0.5-0.75
mg/kg/일, qd;
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환자는 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다. 타크로리무스 용량: 0.05-0.10 mg/kg/일, BID. 타크로리무스의 농도는 5-10 ng/ml이며, 타크로리무스의 농도를 < 5ng/ml로 유지하기 위해 약물 용량을 줄입니다. 총 기간 : 1년. 스테로이드 용량: 1.0-1.5 mg/kg, qod 또는 0.5-0.75 mg/kg/day, qd, 그런 다음 점차적으로 스테로이드를 5mg/day로 줄입니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 마이코페놀레이트 모페틸(그룹 B)
마이코페놀레이트 모페틸: 250mg; 분산성 정제; 20~30mg/kg/일, BID; 스테로이드: 5mg; 경구용 정제; 1.0-1.5 mg/kg, qod 또는 0.5-0.75
mg/kg/일, qd;
|
환자는 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다. Mycophenolate Mofetil 용량: 20~30mg/kg/일, BID. MPA-AUC의 농도는 30~50μg.h/ml이며, MPA-AUC의 농도를 ≤40μg.h/ml로 유지하기 위해 약물의 용량을 줄입니다. 총 기간 : 1년. 스테로이드 용량: 1.0-1.5 mg/kg, qod 또는 0.5-0.75 mg/kg/day, qd, 그런 다음 점차적으로 스테로이드를 5mg/day로 줄입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1년 무재발 생존율
기간: 무작위 배정 후 1년
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1년 이내에 재발하지 않는 비율
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무작위 배정 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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무작위 배정 후 12개월 동안의 신증후군 재발
기간: 무작위 배정 후 1년
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신증후군이 한 번 이상 재발한 환자의 비율
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무작위 배정 후 1년
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12개월 후속 조치 동안 재발 횟수
기간: 무작위 배정 후 1년
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무작위 배정 후 12개월 동안 환자당 연간 신증후군 재발 수
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무작위 배정 후 1년
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처음으로 재발
기간: 무작위 배정 후 1년
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환자가 본 연구에 참여한 후 처음으로 재발
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무작위 배정 후 1년
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누적 프레드니손 투여량(연간 킬로그램당 밀리그램)
기간: 무작위 배정 후 1년
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시험 시작부터 끝까지 프레드니손의 총 용량
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무작위 배정 후 1년
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환자의 혈청 콜레스테롤, 헤모글로빈 및 혈중 알부민의 변화
기간: 무작위 배정 후 1년
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연구 기간 동안 각 추적 관찰에서 혈청 콜레스테롤, 헤모글로빈 및 혈액 알부민의 변화
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무작위 배정 후 1년
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환자의 신장 기능 변화
기간: 무작위 배정 후 1년
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신장 기능의 변화는 연구 기간 동안 각 추적 관찰에서 혈청 크레아티닌의 변화와 예상 사구체 여과율로 판단했습니다.
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무작위 배정 후 1년
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무작위배정 후 12개월 동안 인체측정학적 변화와 성장속도 변화
기간: 무작위 배정 후 1년
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무작위배정 후 12개월 동안 체중, 신장, 체질량지수의 표준편차 점수 변화
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무작위 배정 후 1년
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부작용
기간: 무작위 배정 후 1년
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연구 중 유해 반응의 수와 이상 반응의 유형
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무작위 배정 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 의자: Jianhua Mao, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 12일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 6일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 13일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STAMP
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
환자의 동의 없이 데이터를 공유할 수 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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타크로리무스에 대한 임상 시험
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University of Oslo School of PharmacyOslo University Hospital완전한
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University Hospital, ToursAstellas Pharma Inc알려지지 않은
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University of British ColumbiaSimon Fraser University; Astellas Pharma Canada, Inc.완전한
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Astellas Pharma China, Inc.완전한