Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie takrolimu vs mykofenolát mofetilu u dětských pacientů s nefrotickým syndromem (STAMP)

13. října 2023 aktualizováno: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studie takrolimu vs mykofenolát mofetilu u dětských pacientů s často recidivujícím nefrotickým syndromem závislým na steroidech: Randomizovaná, multicentrická, otevřená studie s paralelním ramenem

Primární nefrotický syndrom tvoří přibližně 90 % z celkového počtu nefrotických syndromů v dětském věku a je nejčastějším glomerulárním onemocněním u dětí. Ačkoli je léčba steroidy užitečná u primárního nefrotického syndromu, náchylnost k častému relapsu/steroid-dependentního nefrotického syndromu po léčbě a použití imunosupresiv se stalo novou volbou pro léčbu těchto pacientů. Tato studie je prospektivní, randomizovaná, multicentrická, otevřená, paralelně kontrolovaná studie, hodnotící účinnost a bezpečnost steroidů v kombinaci s imunosupresivy, kterými jsou takrolimus a mykofenolát mofetil, u dětí s často relabujícím nebo steroid-dependentním nefrotickým syndromem, vše co si přejeme získat správnou volbu léku a individualizované možnosti léčby pro děti s nefrotickým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ačkoli jsou steroidy uznávány jako léčba první volby u nefrotického syndromu, u velké většiny dětí dochází k relapsu a asi polovina z nich má po léčbě samotnými steroidy častý relaps nebo závislost na steroidech. U některých dětí se po mnoha recidivách objevila rezistence na steroidy a nakonec se vyvinula do chronické dysfunkce ledvin. Dlouhodobá nebo opakovaná aplikace velkých dávek steroidů povede k vedlejším účinkům, jako je obezita, zpomalení růstu a hypertenze. Ačkoli je léčba steroidy imunosupresivy novou volbou pro léčbu těchto pacientů, tradiční imunosupresiva, jako je cyklofosfamid a cyklosporin A, přinesou některé závažné ireverzibilní vedlejší účinky, zatímco imunosupresiva takrolimus mají dvojí účinek imunosuprese a ochrany podocytů, a je více využíván na nefrologickém oddělení, navíc ostatní imunosupresiva mykofenolát mofetil mají výhodu v tom, že nejsou toxický pro ledviny, méně nežádoucích účinků a vyšší bezpečnost, což v posledních letech postupně oceňují nefrologové. Tato studie porovnává především účinnost a bezpečnost takrolimu a mykofenolátmofetilu v léčbě dětí s často recidivujícím nefrotickým syndromem nebo nefrotickým syndromem závislým na steroidech s cílem poskytnout účinnější a bezpečnější léčbu pro děti s nefrotickým syndromem, stejně jako možnosti terapeutické medikace. .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

270

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100032
        • Peking University First Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Čína, 401122
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
        • First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 451161
        • Henan Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410011
        • Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215002
        • Children's Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Shichuan
      • Chengdu, Shichuan, Čína, 610043
        • Chengdu Women and Children's Center Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310006
        • The Children Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Citlivé, ale časté recidivy nebo nefrotický syndrom závislosti na steroidech
  • Věk: 2 až 18 let
  • Normální funkce ledvin: odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≥90 ml/min/1,73 m2
  • Bílkoviny z ranní moči
  • Během 2 let před zařazením nebyl použit žádný takrolimus, mykofenolát mofetil, cyklosporin A, rituximab ani cyklofosfamid

Kritéria vyloučení:

  • nefrotický syndrom rezistentní na steroidy
  • Rodinná anamnéza nefrotického syndromu, chronické glomerulonefritidy nebo urémie
  • Leukopenie (bílé krvinky ≤ 3,0 * 10^9 / l)
  • Středně těžká až těžká anémie (hemoglobin
  • Trombocytopenie (počet krevních destiček
  • Pozitivní sérologické indikátory viru hepatitidy B (povrchový antigen hepatitidy B nebo / a antigen viru hepatitidy B nebo / a jádrová protilátka hepatitidy B), pozitivní na virus hepatitidy C nebo pacienti s abnormální funkcí jater (2 nebo vícekrát alaminaminotransferáza nebo celkový bilirubin překročila normální hodnotu a pokračovala v růstu po dobu 2 týdnů)
  • Existují chronické aktivní infekce, jako je Epstein-Barrvirus, cytomegalovirus nebo Mycobacterium tuberculosis, a užívání steroidů a imunosupresiv může stav onemocnění zhoršit.
  • Sekundární nefrotický syndrom (jako je purpurová nefritida, lupusová nefritida atd.)
  • Ti, kteří trpí hematologickými nebo endokrinními chorobami a také závažnými onemocněními orgánů, jako je srdce, játra nebo ledviny
  • Ti, kteří s jinými autoimunitními onemocněními nebo primárními imunodeficity nebo nádory
  • Ti, o kterých bylo známo, že jsou senzibilizovaní na takrolimus, mykofenolát mofetil, glukokortikoidy nebo některý z výše uvedených léků
  • Ti, kteří se zúčastnili jiných klinických studií do tří měsíců před zařazením
  • Ti, kteří nebyli vhodní pro účast v této studii, posoudil zkoušející

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Takrolimus (skupina A)
Takrolimus: 0,5 mg a 1 mg; Kapsle; 0,05-0,10 mg/kg/den, BID; Steroid: 5 mg; Perorální tablety; 1,0-1,5 mg/kg, qod nebo 0,5-0,75 mg/kg/den, qd;
Lék: Takrolimus

Pacienti budou náhodně rozděleni do dvou skupin. Dávka takrolimu: 0,05-0,10 mg/kg/den, BID. Koncentrace takrolimu je 5-10 ng/ml, poté snižte dávkování léků, abyste udrželi koncentraci takrolimu < 5 ng/ml. Celková doba trvání: 1 rok.

Dávka steroidu: 1,0-1,5 mg/kg, qod nebo 0,5-0,75 mg/kg/den, qd, pak postupně snižujte dávku steroidu na 5 mg/den.

Ostatní jména:
  • Tobolky takrolimu (CYONSE®)
Aktivní komparátor: Mykofenolát mofetil (skupina B)
Mykofenolát mofetil: 250 mg; Dispergovatelné tablety; 20~30 mg/kg/den, BID; Steroid: 5 mg; Perorální tablety; 1,0-1,5 mg/kg, qod nebo 0,5-0,75 mg/kg/den, qd;
Lék: Mykofenolát mofetil

Pacienti budou náhodně rozděleni do dvou skupin. Dávka mykofenolát mofetilu: 20~30 mg/kg/den, BID. Koncentrace pro MPA-AUC je 30~50 μg.h/ml，pak snižte dávkování léků, abyste udrželi koncentraci pro MPA-AUC ≤40 μg.h/ml. Celková doba trvání: 1 rok.

Dávka steroidu: 1,0-1,5 mg/kg, qod nebo 0,5-0,75 mg/kg/den, qd, pak postupně snižujte dávku steroidu na 5 mg/den.

Ostatní jména:
  • Mykofenolát mofetil dispergovatelné tablety（CYCOPIN®）

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
1letá míra přežití bez relapsu
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Míra žádné recidivy během 1 roku
1 rok po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relaps nefrotického syndromu během 12 měsíců po randomizaci
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Podíl pacientů s jedním nebo více relapsy nefrotického syndromu
1 rok po randomizaci
Počet relapsů během 12 měsíců sledování
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Počet relapsů nefrotického syndromu na pacienta za rok během 12 měsíců po randomizaci
1 rok po randomizaci
Poprvé k recidivě
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Poprvé k relapsu poté, co se pacienti zúčastnili této studie
1 rok po randomizaci
Kumulativní dávka prednisonu (miligramy na kilogram za rok)
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Celková dávka prednisonů od začátku do konce studie
1 rok po randomizaci
Změna sérového cholesterolu, hemoglobinu a krevního albuminu pacientů
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Změny sérového cholesterolu, hemoglobinu a krevního albuminu při každém sledování během studie
1 rok po randomizaci
Změna funkce ledvin pacientů
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Změna funkce ledvin byla posuzována podle změn sérového kreatininu a odhadované rychlosti glomerulární filtrace při každém sledování během studie
1 rok po randomizaci
Změna antropometrie a rychlosti růstu během 12 měsíců po randomizaci
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Změny ve skóre směrodatné odchylky pro hmotnost, výšku a index tělesné hmotnosti během 12měsíčního období po randomizaci
1 rok po randomizaci
Nežádoucí událost
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Počet škodlivých reakcí a typy nežádoucích účinků během studie
1 rok po randomizaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Spolupracovníci

Peking University First Hospital
Tongji Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital
Second Xiangya Hospital of Central South University
Children's Hospital of Soochow University
Nanjing Children's Hospital
Children's Hospital of Chongqing Medical University
First Affiliated Hospital of Zhongshan Medical University
Chengdu Women and Children's Center Hospital

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Jianhua Mao, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

12. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

7. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STAMP

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Bez souhlasu pacientů jsme nemohli sdílet data.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nefrotický syndrom u dětí

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit