Köldökzsinórvér transzplantáció Dilanubicellel HIV-pozitív hematológiai rákok kezelésére

Bevételi kritériumok:

• >= 6 hónaptól =< 65 évig
• Kombinált antiretrovirális terápiával (cART) végzett kezelés legalább 1 hónapig a beiratkozás előtt
• Vírusterhelés < 5000 kópia/ml plazma a CART-on

• A betegség kritériumai

  • Akut mieloid leukémia

    • Magas kockázat az első teljes remisszióban (CR1), >= 2 ciklus a teljes remisszió eléréséhez (CR), eritroblasztos vagy megakariocita leukémia; >= második teljes remisszióban (CR2)
    • Minden betegnek CR-ben kell lennie a hematológiai felépülés és a csontvelő morfológiája szerint < 5%-os blasztok és >= 15%-os sejtszám alapján.
    • Azok a betegek, akiknél nem nyerhető megfelelő csontvelő/biopsziás minta a remissziós állapot morfológiai értékeléssel történő meghatározásához, de teljesítették az áramlási citometriás remisszió kritériumait, a keringő blasztok nélküli perifériás vérképet és/vagy a normális citogenetikát (ha van ilyen) jogosult legyen. A morfológiai értékeléshez, beleértve az esetleges ismételt eljárásokat, mintát kell venni (amennyire lehetséges). Ezeket a betegeket a beiratkozás előtt meg kell beszélni a vizsgálatvezető vezetővel, Filippo Milanóval

  • Akut limfoblaszt leukémia

    • Magas kockázatú CR1 (például, de nem kizárólagosan: t(9;22), t(1;19), t(4;11) vagy egyéb vegyes vonalú leukémia [MLL] átrendeződés, hipodiploid); több mint 1 ciklus a CR eléréséhez; >= CR2
    • Minden betegnek CR-ben kell lennie a hematológiai felépülés és a csontvelő morfológiája szerint < 5%-os blasztok és >= 15%-os sejtszám alapján.
    • Azok a betegek, akiknél nem nyerhető megfelelő csontvelő/biopsziás minta a remissziós állapot morfológiai értékeléssel történő meghatározásához, de teljesítették az áramlási citometriás remisszió kritériumait, a keringő blasztok nélküli perifériás vérképet és/vagy a normál citogenetikát (ha van ilyen) jogosult legyen. A morfológiai értékeléshez, beleértve az esetleges ismételt eljárásokat, mintát kell venni (amennyire lehetséges). Ezeket a betegeket a beiratkozás előtt meg kell beszélni a vizsgálatvezető vezetővel, Filippo Milanóval
  • Krónikus mielogén leukémia, kivéve a refrakter blast krízist. Ahhoz, hogy az első krónikus fázisban (CP1) részesülhessen, a betegnek sikertelennek kell lennie az imatinib-meziláttal szemben, vagy intoleranciának kell lennie
  • Myelodysplasia (MDS) Nemzetközi Prognostic Scoring System (IPSS) közepes (Int)-2 vagy magas kockázatú (azaz refrakter anaemia többlet blastokkal [RAEB], refrakter anaemia többlet blastokkal transzformációban [RAEBt]) vagy refrakter anaemia súlyos pancytopeniával vagy magas kockázatú citogenetika. A csontvelő aspirátum reprezentatív morfológiája szerint a robbantások arányának 10%-nál kisebbnek kell lennie
  • Egyéb hematológiai rosszindulatú daganatok, például non-Hodgkin limfómák. Fred Hutch telephelye: Ezeket a betegeket be kell mutatni a Betegellátási Konferencián (PCC) a beiratkozás előtt, tekintettel arra, hogy az autotranszplantációs protokollok potenciálisan versengenek. Résztvevő központok: Ezeket a betegeket a beiratkozás előtt meg kell beszélni a vizsgálatvezető vezetővel, Filippo Milanóval
• Karnofsky (>= 16 éves) >= 70%
• Lansky (<16 éves) >= 50%
• Felnőttek: A számított kreatinin-clearance-nek > 60 ml-nek, a szérum kreatinin-értéknek pedig < 2 mg/dl-nek kell lennie
• Gyermekek (<18 éves): A számított kreatinin-clearance > 60 ml/perc
• A szérum teljes bilirubinszintjének <3 mg/dl-nek kell lennie
• A transzaminázok mennyiségének a normálérték felső határának háromszorosának kell lennie
• A tüdő szén-monoxidra (DLCO) korrigált diffúziós kapacitása > 50% normális, vagy olyan gyermekgyógyászati ​​betegek esetében, akiknél a DLCO nem mérhető, megfelelő tüdőfunkcióval rendelkezik
• A bal kamrai ejekciós frakció > 45% VAGY
• Rövidítő frakció > 26%
• Az írásbeli beleegyező nyilatkozat megértésének képessége és aláírására való hajlandóság (felnőtt alany vagy a kiskorú alany szülője/törvényes gyámja)

Kizárási kritériumok:

• Kontrollálatlan vírusos vagy bakteriális fertőzés a vizsgálatba való beiratkozáskor
• Aktív vagy közelmúltban (6 hónap előtti) invazív gombás fertőzés fertőző betegség (ID) konzultáció és jóváhagyás nélkül
• Terhes vagy szoptató
• Előző myeloablatív transzplantáció az elmúlt 6 hónapban
• Kiterjedt korábbi kezelés, beleértve a > 12 hónapos alkilátor terápiát vagy a > 6 hónapos alkilátor terápiát kiterjedt besugárzással
• A központi idegrendszer (CNS) leukémiás érintettsége nem tisztul intratekális kemoterápiával. Diagnosztikai lumbálpunkciót kell végezni