A kannabidiol belsőleges oldat (GWP42003-P, CBD-OS) hosszú távú biztonsági vizsgálata Rett-szindrómás betegeknél
2022. július 12. frissítette: Jazz Pharmaceuticals
Nyílt kiterjesztési kísérlet a kannabidiol belsőleges oldat (GWP42003-P, CBD-OS) hosszú távú biztonságosságának vizsgálatára Rett-szindrómás betegeknél
Ezt a vizsgálatot a kannabidiol belsőleges oldat (GWP42003-P, CBD-OS) hosszú távú biztonságosságának értékelésére végzik Rett-szindrómás résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
21
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Perth, Ausztrália
- Clinical Trial Site
-
South Brisbane, Ausztrália
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294-0021
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110-1093
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Egyesült Államok, 29646
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Clinical Trial Site
-
Vancouver, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Genova, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Messina, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Milano, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Rome, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Siena, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Clinical Trial Site #1
-
Barcelona, Spanyolország
- Clinical Trial Site #2
-
Madrid, Spanyolország
- Clinical Trial Site #1
-
Madrid, Spanyolország
- Clinical Trial Site #2
-
Valencia, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő elvégezte a randomizált kontrollált vizsgálat (RCT), GWND18064 (NCT03848832) kezelési szakaszának összes tervezett vizitjét, és az RCT-követés időpontjáig átállt a nyílt elrendezésű kiterjesztésre (OLE).
- A résztvevő (amennyiben megfelelő megértéssel rendelkezik, a vizsgáló véleménye szerint) és/vagy a résztvevő(k)/jogi képviselő hajlandó és képes tájékozott hozzájárulást adni a vizsgálatban való részvételhez.
- A résztvevő és a résztvevő gondozója hajlandó és képes (a vizsgáló véleménye szerint) megfelelni az összes vizsgálati követelménynek (beleértve azt is, hogy az összes gondozói értékelést ugyanaz a gondozó végezze el a vizsgálat során).
- Képes lenyelni a folyékony oldatként szállított vizsgálati készítményt (IMP), vagy az IMP-t gasztrosztómán (G) vagy nasogastricus (NG) etetőszondán keresztül lehet beadni (csak poliuretánból vagy szilíciumból készült G- vagy NG-csövek megengedett).
- A résztvevő és/vagy szülő(i)/törvényes képviselője hajlandó engedélyezni a felelős hatóságok értesítését a vizsgálatban való részvételről, ha a helyi törvény előírja.
- A résztvevő és/vagy szülő(i)/törvényes képviselője hajlandó engedélyezni a résztvevő alapellátásban dolgozó orvosának (ha van ilyen) és tanácsadójának (ha a résztvevőnek van ilyen) értesítését a vizsgálatban való részvételről, ha az alapellátást végző orvos /tanácsadó különbözik a nyomozótól.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevő a vizsgáló véleménye szerint megfelel a visszavonási kritériumoknak (beleértve a klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékeket).
- A résztvevő megfelelt az RCT során az IMP végleges leállításának kritériumainak (kivéve, ha nemkívánatos esemény [AE], ha az AE nem volt összefüggésben az IMP-vel; olyan résztvevők, akiknél az alanin-aminotranszferáz (ALT)/aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje emelkedett ki kell zárni a leállítási kritériumokat).
- Fogamzóképes nők, hacsak nem hajlandók gondoskodni arról, hogy ők vagy partnerük rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak (pl. kombinált [ösztrogént és progesztogént tartalmazó] hormonális fogamzásgátlás, amely az ovuláció gátlásával jár [orális, intravaginális vagy transzdermális], progesztogén- csak az ovuláció gátlásával kapcsolatos hormonális fogamzásgátlás [orális, injekciós vagy beültethető], méhen belüli eszközök/hormonfelszabadító rendszerek, kétoldali petevezeték elzáródás, vazektomizált partner, szexuális absztinencia a vizsgálat alatt és az utolsó adag után 3 hónapig
- A résztvevő korábban részt vett ebben a vizsgálatban, és megkapta az adagolást.
- A résztvevő a vizsgálat ideje alatt nem hajlandó tartózkodni a véradástól.
- Férfi résztvevők, akik termékenyek (azaz pubertás után, hacsak nem bilaterális orchidectomiával tartósan sterilek) és fogamzóképes partnerük van, kivéve, ha beleegyeznek abba, hogy férfi fogamzásgátlást (például óvszert) használnak, vagy szexuálisan absztinensek maradnak a vizsgálat alatt és 3 hónapig az utolsó adag
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GWP42003-P
100 milligramm milliliterenként (mg/ml) GWP42003-P belsőleges oldat, naponta kétszer (reggel és este).
|
A GWP42003-P belsőleges oldat, amely kannabidiolt tartalmaz a segédanyagokban szezámolajban vízmentes etanollal, édesítőszerrel (szukralóz) és eper aromával.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a nemkívánatos események miatti megszakítások, a súlyos mellékhatások és a kezeléssel összefüggő mellékhatások miatti résztvevők száma
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 16. látogatásig (767. nap) az OLE-ben
|
A nemkívánatos eseményeket (AE) minden új, kedvezőtlen/nem szándékos jelként/tünetként határozták meg (beleértve a kóros laboratóriumi leleteket is, ha relevánsak), vagy egy már meglévő állapot diagnózisát vagy rosszabbodását, amely a vizsgálat során jelentkezik.
A TEAE-k azok a mellékhatások, amelyek a GWP42003-P első adagját követően elkezdődtek vagy súlyosbodtak.
Súlyos nemkívánatos eseménynek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi: halál, életveszélyes nemkívánatos élmény, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódása, tartós vagy jelentős rokkantság/képtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy rák, bármilyen egyéb tapasztalat, amely jelentős veszélyre, ellenjavallatra, mellékhatásra vagy óvintézkedésre utal, amely orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhet a fent felsorolt kimenetelek valamelyikének megelőzésére, vagy olyan eseményre, amely megváltoztatja a vizsgálat kockázat/haszon arányát.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 16. látogatásig (767. nap) az OLE-ben
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során felmerülő klinikai laboratóriumi paraméterek az alapvonaltól számítva bármikor az adagolás után
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
A kezelés során felmerülő klinikai paramétereket a következőképpen határoztuk meg: Kezelés közben felmerülő alanin transzferáz (ALT) > 3 × a normál felső határa (ULN), > 5 × ULN és > 8 × ULN; Kezelés utáni aszpartát aminotranszferáz (AST) > 3 × ULN, > 5 × ULN és > 8 × ULN; Kezelés előtti ALT vagy AST > 3 × ULN, > 5 × ULN és > 8 × ULN; Kezelés utáni ALT vagy AST > 3 × ULN és bilirubin > 2 × ULN vagy nemzetközi normalizált arány (INR) > 1,5.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél potenciálisan klinikailag szignifikáns változások következtek be a vérnyomás életjelében az alapvonalhoz képest bármikor az adagolás után
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 15. látogatásig (739. nap) az OLE-ben
|
A vérnyomás (BP) potenciálisan klinikailag szignifikáns életjel-értékei az ülő helyzet szisztolés vérnyomásának (Hgmm) változásának számítottak: < -20 vagy > 20 Hgmm, valamint az ülés közbeni diasztolés vérnyomás változásában: < -10 vagy > 10 Hgmm.
Az életjel méréseket ülő helyzetben, nyugalomban 5 percig végeztük.
A vérnyomásértékeket lehetőség szerint ugyanazzal a karral rögzítették a vizsgálat során.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 15. látogatásig (739. nap) az OLE-ben
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a pulzusszám életjel-értékei klinikailag szignifikánsan megváltoztak az alapvonalhoz képest bármikor az adagolás után
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 15. látogatásig (739. nap) az OLE-ben
|
A pulzusszám potenciálisan klinikailag szignifikáns vitális értékeit pulzusszám változásként határoztuk meg: < -10 vagy > 10 ütés percenként.
Az életjel méréseket ülő helyzetben, nyugalomban 5 percig végeztük.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 15. látogatásig (739. nap) az OLE-ben
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a testtömeg klinikailag jelentős százalékos változása az alapvonalhoz képest bármikor az adagolás után
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
A klinikailag szignifikáns testtömeg-változásokat a testtömeg százalékos változásaként határozták meg (≤7%-os változás vagy ≥7%-os változás).
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek legalább egy nyitott címke-kiterjesztés alapvonalon megjelölt EKG-eredménye van
Időkeret: 4. látogatás (29. nap) és 15. látogatás (739. nap) az OLE-ben
|
Az elektrokardiogram értékelését QTcB és QTcF >450 msec, >480 msec és >500 msec esetén végeztük.
QTcB = korrigált QT intervallum Bazette korrekcióval.
QTcF = Fridericia által korrigált QTc.
|
4. látogatás (29. nap) és 15. látogatás (739. nap) az OLE-ben
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a menstruációs ciklus bármely időpontban megváltozott az adagolást követően
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
A résztvevőket értékelték a tipikus menstruációs ciklusokban, a menstruációs ciklusok időtartamában és a menstruációs ciklusok jellemző erősségében a vizsgálat során bekövetkezett bármilyen változás tekintetében.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
|
Öngyilkossági gondolattal vagy viselkedéssel rendelkező résztvevők száma az alaphelyzetben és az adagolás után bármikor
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
Az öngyilkossági gondolatokat és viselkedést a vizsgáló a gondozóval folytatott klinikai interjú során értékelte.
A kérdőív a következő kérdéseket tartalmazta: Kinyilvánította-e a gyermek bármilyen vágyát, hogy meghaljon?, tett-e öngyilkossági kísérletet?, mutatott-e a gyermek nem öngyilkos önkárosító magatartást?
A válaszokat igen/nem formátumban rögzítettük.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
|
Az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) szintjének átlagos változása a kiindulási értékhez képest a kezelés végén
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
Vérmintákat vettünk a szérum IGF-1-szint változásának értékelésére.
A kiindulási értékhez képest negatív átlagos változás az IGF-1 szint csökkenését jelzi.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott a bőrszín stádiuma a kiinduláskor és a kezelés végén
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
Az összes serdülő szeméremszőrzet-növekedését és mellfejlődését a vizsgáló vagy a gondozó a Tanner Staging 1-től 5-ig terjedő kategorizációjával értékelte. 1. szakasz - Nincs mirigyszövet; a bimbóudvar követi a mellkas bőrvonalát; Nincs szeméremszőrzet 2. szakasz – A mellbimbók kialakulása; a bimbóudvar kiszélesedni kezd; kis mennyiségű hosszú, szőrös szőr enyhe pigmentációval a nagyajkakon 3. stádium – A mell emelkedni kezd, és túlnyúlik a bimbóudvar határain, amely tovább szélesedik, de a környező mell kontúrjában marad; A szőr durvábbá és göndörebbé válik, és oldalirányban kezd megnyúlni. 4. szakasz – Megnövekedett mellméret és megemelkedés; a bimbóudvar és a papilla a környező mell kontúrjából kiálló másodlagos halmot képez; Felnőttekhez hasonló szőrzet, amely a szeméremtesten átnyúlik, de kíméli a középső combokat. 5. szakasz – A mell eléri a végső felnőtt méretet; a bimbóudvar visszatér a környező emlő kontúrjához, kiugró központi papillával; A szőr a comb mediális felületéig nyúlik. |
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a Rett-szindróma viselkedési kérdőív (RSBQ) általános pontszámában a kezelés végén
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
Az RSBQ egy gondozó által kitöltött kérdőív, amely felméri a Rett-szindrómás egyének általános állapotát (45 elem).
Minden tétel értékelése 3 pontos skálán történik (0-2); A 0 olyan tételt jelöl, amely „nem igaz, amennyire Ön tudja”, 1 azt jelzi, hogy egy tétel „valamelyest vagy néha igaz”, és 2 azt jelzi, hogy „nagyon igaz vagy gyakran igaz”.
" A 31-es tétel ("Szem tekintetet használ érzések, szükségletek és kívánságok közvetítésére") fordított pontozású (a 0 a "nagyon igaz vagy gyakran igaz", az 1 a "valamelyest vagy néha igaz", a 2 pedig azt, hogy "nem igaz, amennyiben tudod").
Az összesített pontszám 0 és 90 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jelentenek.
A kiindulási értékhez képest negatív átlagos változás az általános állapot javulását jelzi.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
|
Átlagos klinikai globális benyomások-javulás (CGI-I) folyamatos pontszám a kezelés végén
Időkeret: Látogassa meg a 14-et (729. nap) az OLE-ben
|
A CGI-I egy 7 fokozatú skála, amely megköveteli, hogy a klinikus értékelje, hogy a beteg állapota javult-e vagy romlott-e a beavatkozás kezdetén fennálló alapállapothoz képest.
Ezt a következőképpen értékelték: 1 = nagyon sokat javult; 2 = sokat javult; 3 = minimálisan javított; 4 = nincs változás; 5 = minimálisan rosszabb; 6 = sokkal rosszabb; vagy 7 = sokkal rosszabb.
A 14. viziten (729. nap) az átlagos folyamatos CGI-I pontszámot (a protokoll szerint és a mellékletben szereplő összes kezelés átlagaként) jelentik.
A magasabb átlagpontszámok rosszabb állapotot jeleznek.
|
Látogassa meg a 14-et (729. nap) az OLE-ben
|
|
Átlagos klinikai benyomások – súlyossági skála (CGI-S) folyamatos pontszám a kezelés végén
Időkeret: Látogassa meg a 14-et (729. nap) az OLE-ben
|
A CGI-S egy 7 pontos skála, amely megköveteli, hogy a klinikus értékelje a résztvevő betegségének súlyosságát az értékelés időpontjában ahhoz képest, ahogyan a klinikus tapasztalata ugyanazzal a diagnózissal rendelkező résztvevőkkel.
Ezt a következőképpen értékelték: 1 = normális, egyáltalán nem beteg; 2 = borderline beteg; 3 = enyhén beteg; 4 = közepesen beteg; 5 = kifejezetten beteg; 6 =súlyosan beteg; vagy 7 = rendkívül beteg.
A 14. vizit (729. nap) átlagos folyamatos CGI-S pontszámát (a protokoll szerint és a mellékletben szereplő összes kezelés átlagaként) jelentik.
A magasabb pontszámok súlyosabb betegséget jeleznek.
|
Látogassa meg a 14-et (729. nap) az OLE-ben
|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a gyermekek alvási szokásaira vonatkozó kérdőív (CSHQ) összpontszámában a kezelés végén
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
A CSHQ egy gondozó által elvégzett alvásszűrő eszköz, amelyet iskolás korú gyermekek számára terveztek; amely 33 tételt tartalmaz 8 alskálán belül: lefekvés előtti ellenállás (pontszám 6-18), elalvás késése (1-3 tartomány), alvás időtartama (3-9 tartomány), alvási szorongás (4-12 tartomány), éjszakai ébredések (tartomány 3-9), parasomniák (7-21 tartomány), alvás közbeni légzési zavarok (3-9 tartomány), nappali álmosság (8-24 tartomány).
A 33 elem 1-től 3-ig terjed, ahol 3="általában" (≥5 alkalom/hét), 2="néha" (2-4 alkalommal/hét) és 1="ritkán" (≤1 alkalom/hét) ; a 31. és 32. tételnél 3=elalszik, 2=nagyon álmos, 1=nem álmos.
A 3-as pontszám nagyobb súlyosságot jelez; azonban 6 elem (1-egy időben lefekszik; 3-elalszik el a saját ágyában; 26-egyedül ébred; 2-20 perc alatt elalszik; 10-alszik eleget; 11-naponta ugyanannyit alszik el ) pontozása fordított.
Az összesített pontszám 33 és 99 között mozog, a magasabb pontszámok a zavart alvási viselkedésre utalnak.
A kiindulási értékhez képest negatív átlagos változás az alvás javulását jelzi.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a 9 tételes motoros viselkedési értékelésben (MBA-9) a kezelés végén elért összpontszámban
Időkeret: A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
Az MBA-9 a teljes MBA skálából (37 Rett-szindróma tünet) származik, kiválasztva azokat az elemeket, amelyek alkalmasnak ítélték a változtatásra, és amelyek a jelentős klinikai változások területeit tükrözték.
Az MBA-9 9 tételt tartalmaz (motoros készségek regressziója; gyenge szem/társas érintkezés; tartós érdeklődés hiánya; nem nyúl tárgyakhoz vagy emberekhez; rágási nehézségek; beszédzavar; kézügyetlenség; disztónia; és hipertónia/merevség).
Az egyes tételeknél az aktuális tünetek súlyosságát a vizsgáló egy 0-tól 4-ig terjedő 5 fokozatú numerikus skálán értékeli, a magasabb pontszámok pedig nagyobb súlyosságot jelentenek (0 = normális vagy soha; 1 = enyhe vagy ritka; 2 = közepes vagy alkalmi 3 = kifejezett vagy gyakori; 4 = nagyon súlyos vagy állandó).
A teljes MBA-9 pontszámot 9 különböző alskála elem pontszámának összegzésével számítottuk ki.
Az összesített pontszám 0 és 36 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jelentenek.
A kiindulási értékhez képest negatív átlagos változás a viselkedés javulását jelzi.
|
A randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kiindulópontja az 1. látogatástól (1. nap) a 14. látogatásig (729. nap) az OLE-ben
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. február 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. június 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. június 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 30.
Első közzététel (Tényleges)
2020. február 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. augusztus 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 12.
Utolsó ellenőrzés
2022. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Szindróma
- Rett szindróma
- Antikonvulzív szerek
- Cannabidiol
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GWND19002
- 2019-001605-24 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .