雷特综合征患者大麻二酚口服溶液（GWP42003-P，CBD-OS）的长期安全性研究
2022年7月12日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
一项研究大麻二酚口服溶液（GWP42003-P，CBD-OS）在雷特综合征患者中的长期安全性的开放标签扩展试验
将进行这项研究以评估大麻二酚口服溶液（GWP42003-P，CBD-OS）在雷特综合征参与者中的长期安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Toronto、加拿大
- Clinical Trial Site
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Vancouver、加拿大
- Clinical Trial Site
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Genova、意大利
- Clinical Trial Site
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Messina、意大利
- Clinical Trial Site
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Milano、意大利
- Clinical Trial Site
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Rome、意大利
- Clinical Trial Site
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Siena、意大利
- Clinical Trial Site
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Perth、澳大利亚
- Clinical Trial Site
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South Brisbane、澳大利亚
- Clinical Trial Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294-0021
- Clinical Trial Site
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110-1093
- Clinical Trial Site
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Clinical Trial Site
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、美国、29646
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Trial Site
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Edinburgh、英国
- Clinical Trial Site
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Liverpool、英国
- Clinical Trial Site
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London、英国
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙
- Clinical Trial Site #1
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Barcelona、西班牙
- Clinical Trial Site #2
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Madrid、西班牙
- Clinical Trial Site #1
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Madrid、西班牙
- Clinical Trial Site #2
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Valencia、西班牙
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7个月 至 16年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者已完成随机对照试验 (RCT) GWND18064 (NCT03848832) 治疗阶段的所有预定就诊，并已在 RCT 随访点过渡到开放标签扩展 (OLE)
- 参与者（如果研究者认为具有足够的理解力）和/或参与者/法定代表人愿意并且能够对参与试验给予知情同意/同意。
- 参与者和参与者的护理人员愿意并且能够（研究者认为）遵守所有试验要求（包括在整个试验过程中由同一护理人员完成所有护理人员评估）。
- 能够吞服以液体溶液形式提供的研究性医药产品 (IMP)，或者能够通过胃造口术 (G) 或鼻胃管 (NG) 喂食管（仅限由聚氨酯或硅制成的 G 管或 NG 管）输送 IMP被允许）。
- 如果当地法律要求，参与者和/或父母/法定代表愿意通知负责当局参与试验。
- 如果初级保健从业者/consultant 不同于 investigator。
排除标准：
- 研究者认为参与者符合退出标准（包括具有临床意义的异常实验室值）。
- 参与者在随机对照试验期间符合永久停用 IMP 的标准（除非发生不良事件 [AE]，如果 AE 被认为与 IMP 无关；参与者满足丙氨酸氨基转移酶 (ALT)/天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 升高必须排除停药标准）。
- 有生育能力的女性，除非愿意确保她们或她们的伴侣使用高效的节育方法（例如，联合[含有雌激素和孕激素的]与抑制排卵相关的激素避孕[口服、阴道内或经皮]，孕激素-仅与抑制排卵相关的激素避孕药[口服、注射或植入]、宫内节育器/激素释放系统、双侧输卵管阻塞、伴侣输精管结扎、试验期间和最后一次给药后 3 个月禁欲
- 参与者之前已在该试验中注册并给药。
- 参与者不愿意在试验期间放弃献血。
- 有生育能力的男性参与者（即青春期后，除非通过双侧睾丸切除术永久绝育）并且有生育潜力的伴侣，除非同意确保他们使用男性避孕药具（例如，避孕套）或在试验期间和试验后 3 个月保持禁欲最后一剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GWP42003-P
100 毫克每毫升 (mg/mL) GWP42003-P 口服溶液，每天服用两次（早晚）。
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GWP42003-P 以口服溶液形式提供，辅料为麻油中的大麻二酚，无水乙醇、甜味剂（三氯蔗糖）和草莓调味剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有任何治疗紧急不良事件 (TEAE)、因 AE、严重 AE 和治疗相关 AE 停药的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 16 次访问（第 767 天）的基线
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不良事件 (AE) 被定义为任何新的不利/意外体征/症状（包括相关的异常实验室发现）或研究期间发生的先前存在状况的诊断或恶化。
TEAE 被定义为在首次剂量 GWP42003-P 后开始或严重程度或严重性恶化的 AE。
严重 AE 被定义为导致以下任何结果的任何 AE：死亡、危及生命的不良经历、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷或癌症，任何其他表明可能需要医疗或手术干预以防止上述结果之一或改变研究风险/收益比的事件的重大危险、禁忌症、副作用或预防措施的经验。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 16 次访问（第 767 天）的基线
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给药后任何时间从基线开始具有治疗紧急临床实验室参数的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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治疗紧急临床参数定义如下：治疗紧急丙氨酸转移酶（ALT）> 3×正常上限（ULN），> 5×ULN和> 8×ULN；治疗引起的天冬氨酸氨基转移酶 (AST) > 3×ULN、> 5×ULN 和 > 8×ULN；治疗中出现的 ALT 或 AST > 3×ULN、> 5×ULN 和 > 8×ULN；治疗出现的 ALT 或 AST > 3×ULN 和胆红素 > 2×ULN 或国际标准化比值 (INR) > 1.5。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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给药后任何时间生命体征值与基线相比具有潜在临床显着变化的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 15 次访问（第 739 天）的基线
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血压 (BP) 的潜在临床显着生命体征值定义为坐位收缩压 (mmHg) 变化：< -20 或 > 20 mmHg 和坐位舒张压变化：< -10 或 > 10 mmHg。
生命体征测量是在休息的坐姿下进行 5 分钟。
如果可能，在整个试验过程中使用同一只手臂记录血压读数。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 15 次访问（第 739 天）的基线
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给药后任何时间脉搏率生命体征值与基线相比有临床显着变化的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 15 次访问（第 739 天）的基线
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脉搏率的潜在临床显着生命体征值定义为脉搏率变化：<-10 次或>10 次/分钟。
生命体征测量是在休息的坐姿下进行 5 分钟。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 15 次访问（第 739 天）的基线
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给药后任何时间体重相对于基线有临床显着百分比变化的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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临床上显着的体重变化定义为体重的百分比变化（≤7% 变化或≥7% 变化）。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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至少有一个后开放标签扩展基线标记心电图结果的参与者数量
大体时间：在 OLE 中访问 4（第 29 天）到访问 15（第 739 天）
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对 QTcB 和 QTcF >450 毫秒、>480 毫秒和 >500 毫秒进行心电图评估。
QTcB = 经 Bazette 校正的校正 QT 间期。
QTcF = 由 Fridericia 校正的 QTc。
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在 OLE 中访问 4（第 29 天）到访问 15（第 739 天）
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给药后任何时间月经周期有任何变化的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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在研究期间，对参与者的典型月经周期的任何变化、月经周期的持续时间和月经周期的典型强度进行了评估。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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在基线和给药后任何时间有自杀意念或行为的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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自杀意念和行为由研究者通过与看护者的临床访谈进行评估。
调查问卷包括以下问题：孩子是否表达过想死的意愿？孩子是否有过自杀企图？孩子是否表现出任何非自杀性的自伤行为？
回答记录为是/否。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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治疗结束时胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 水平相对于基线的平均变化
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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收集血样以评估血清 IGF-1 水平的变化。
相对于基线的负平均变化表明 IGF-1 水平降低。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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在基线和治疗结束时 Tanner 分期发生变化的参与者人数
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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所有青少年的阴毛生长和乳房发育由研究者或护理人员使用 Tanner 分期分类从 1 到 5 进行评估。 阶段 1- 无腺体组织；乳晕跟随胸部的皮肤轮廓；没有阴毛第 2 阶段- 乳房芽形成；乳晕开始扩大；大阴唇上有少量长而柔软的毛发，有轻微色素沉着 阶段 3- 乳房开始变得更高并延伸到乳晕的边界之外，乳晕继续变宽但与周围乳房的轮廓保持一致；头发变得更粗糙和卷曲，并开始横向延伸 阶段 4- 乳房大小和高度增加；乳晕和乳头形成从周围乳房轮廓突出的次生丘；成人般的毛发质量，延伸穿过耻骨但保留大腿内侧 阶段 5- 乳房达到最终成人大小；乳晕回到周围乳房的轮廓，中央乳头突出；毛发延伸至大腿内侧。 |
OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗结束时 Rett 综合症行为问卷 (RSBQ) 总分相对于基线的平均变化
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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RSBQ 是一份由护理人员完成的问卷，用于评估 Rett 综合症患者的整体状况（45 个项目）。
每个项目都采用 3 分制 (0-2) 进行评分； 0 表示一项“据您所知不正确”，1 表示一项“有点或有时是正确的”，2 表示一项“非常正确或经常正确”。
" 项目 31（“使用眼睛注视来传达感受、需求和愿望”）是反向计分的（0 表示“非常真实或经常真实”，1 表示“有些或有时真实”，2 表示“就目前而言不真实”你知道”）。
总分从 0 到 90 分，分数越高表示严重程度越高。
相对于基线的负平均变化表明整体状况有所改善。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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治疗结束时的平均临床总体印象改善 (CGI-I) 连续评分
大体时间：在 OLE 中访问 14（第 729 天）
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CGI-I 是一个 7 点量表，需要临床医生评估患者的病情相对于干预开始时的基线状态是否有所改善或恶化。
这被评为： 1 = 非常好； 2 = 有很大改善； 3 = 轻微改善； 4 = 无变化； 5 = 稍差； 6 = 更糟；或 7 = 非常糟糕。
正在报告第 14 次访问（第 729 天）的平均连续 CGI-I 分数（根据方案和附件登记的每个治疗的平均值）。
较高的平均分数表示较差的状况。
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在 OLE 中访问 14（第 729 天）
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平均临床医生总体印象 - 严重程度量表 (CGI-S) 治疗结束时的连续评分
大体时间：在 OLE 中访问 14（第 729 天）
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CGI-S 是一个 7 分制量表，要求临床医生在评估时根据临床医生对具有相同诊断的参与者的经验来评估参与者疾病的严重程度。
这被评为： 1 = 正常，完全没有生病； 2 = 临界病态； 3 = 轻度不适； 4 = 中度病； 5 = 病得很重； 6 = 重病；或 7 = 病得很重。
正在报告第 14 次访视（第 729 天）的平均连续 CGI-S 评分（根据方案和附件登记的每种治疗的平均值）。
分数越高表明疾病越严重。
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在 OLE 中访问 14（第 729 天）
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治疗结束时儿童睡眠习惯问卷 (CSHQ) 总分相对于基线的平均变化
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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CSHQ是一款专为学龄儿童设计的看护人完成的睡眠筛查仪；其中包括 8 个分量表 33 个项目：睡前抵抗（得分范围 6-18）、入睡延迟（范围 1-3）、睡眠持续时间（范围 3-9）、睡眠焦虑（范围 4-12）、夜醒（范围3-9）、异态睡眠（范围 7-21）、睡眠呼吸障碍（范围 3-9）、白天嗜睡（范围 8-24）。
33个项目从1到3，其中3="通常"（≥5次/周），2="有时"（2-4次/周），1="很少"（≤1次/周） ;对于项目 31 和 32，3=睡着了，2=很困，1=不困。
3 分表示更严重；然而，6 个项目（1-同时上床睡觉；3-在自己的床上睡着了；26-自己醒来；2-在 20 分钟内入睡；10-睡得适量；11-每天睡的时间相同) 是反向计分的。
总分在 33 到 99 之间，分数越高表明睡眠行为受到干扰。
相对于基线的负平均变化表示睡眠改善。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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治疗结束时 9 项运动行为评估 (MBA-9) 总分相对于基线的平均变化
大体时间：OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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MBA-9 源自完整的 MBA 量表（37 种 Rett 综合征症状），通过选择被认为可以改变并反映有意义的临床变化领域的项目。
MBA-9 包括 9 个项目（运动技能退化；眼睛/社交接触不良；缺乏持续兴趣；无法伸手去拿物体或人；咀嚼困难；语言障碍；手部笨拙；肌张力障碍；肌张力亢进/僵硬）。
对于每个项目，当前症状的严重程度由研究者根据 0 到 4 的 5 分制数字量表进行评分，分数越高表示严重程度越高（0 = 正常或从不；1 = 轻度或罕见；2 = 中度或偶尔；3 = 显着或频繁；4 = 非常严重或持续）。
MBA-9 总分是通过将 9 个不同的子量表项目的分数相加来计算的。
总分从 0 到 36 分，分数越高表示严重程度越高。
相对于基线的负平均变化表明行为有所改善。
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OLE 中随机对照试验 (RCT) 第 1 次访问（第 1 天）至第 14 次访问（第 729 天）的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月28日
初级完成 (实际的)
2021年6月9日
研究完成 (实际的)
2021年6月9日
研究注册日期
首次提交
2020年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月30日
首次发布 (实际的)
2020年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月12日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
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