レット症候群患者におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P、CBD-OS）の長期安全性研究
2022年7月12日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
レット症候群患者におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P、CBD-OS）の長期安全性を調査するための非盲検延長試験
この研究は、レット症候群の参加者におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P、CBD-OS）の長期的な安全性を評価するために実施されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294-0021
- Clinical Trial Site
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110-1093
- Clinical Trial Site
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Clinical Trial Site
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Clinical Trial Site
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Edinburgh、イギリス
- Clinical Trial Site
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Liverpool、イギリス
- Clinical Trial Site
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London、イギリス
- Clinical Trial Site
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Genova、イタリア
- Clinical Trial Site
-
Messina、イタリア
- Clinical Trial Site
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Milano、イタリア
- Clinical Trial Site
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Rome、イタリア
- Clinical Trial Site
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Siena、イタリア
- Clinical Trial Site
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Perth、オーストラリア
- Clinical Trial Site
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South Brisbane、オーストラリア
- Clinical Trial Site
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Toronto、カナダ
- Clinical Trial Site
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Vancouver、カナダ
- Clinical Trial Site
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Barcelona、スペイン
- Clinical Trial Site #1
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Barcelona、スペイン
- Clinical Trial Site #2
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Madrid、スペイン
- Clinical Trial Site #1
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Madrid、スペイン
- Clinical Trial Site #2
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Valencia、スペイン
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7ヶ月～16年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -参加者は、ランダム化比較試験（RCT）、GWND18064（NCT03848832）の治療段階の予定されたすべての訪問を完了し、RCTフォローアップの時点までに非盲検延長（OLE）に移行しました
- 参加者（調査官の意見では、十分な理解がある場合）および/または参加者/法定代理人は、治験への参加についてインフォームドコンセント/同意を喜んで与えることができます。
- 参加者と参加者の介護者は、（治験責任医師の意見では）すべての試験要件（試験全体を通して同じ介護者によるすべての介護者評価の完了を含む）を遵守する意思と能力がある。
- -液体溶液として提供される治験薬（IMP）を飲み込む能力、または胃瘻（G）または経鼻胃（NG）栄養チューブ（ポリウレタンまたはシリコンで作られたGまたはNGチューブのみ）を介してIMPを送達する能力許可されます）。
- -参加者および/または親/法定代理人は、現地の法律で義務付けられている場合、責任ある当局に治験への参加を通知することを許可します。
- -参加者および/または親/法定代理人は、参加者のプライマリケア開業医（参加者がいる場合）およびコンサルタント（参加者がいる場合）に治験への参加を通知することを許可します。 /コンサルタントは調査員とは異なります。
除外基準:
- -参加者は、研究者の意見では、離脱基準（臨床的に重要な異常な検査値を含む）を満たしています。
- -参加者はRCT中に永久的なIMP中止の基準を満たしました（有害事象[AE]の場合を除き、AEがIMPに関連していると見なされなかった場合;アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の上昇を満たした参加者中止基準を除外する必要があります)。
- 出産の可能性のある女性、またはそのパートナーが避妊の非常に効果的な方法を使用することを望んでいない場合 (例: [エストロゲンとプロゲストーゲンを含む] 排卵の抑制に関連するホルモン避妊法 [経口、膣内、または経皮]、プロゲストーゲン-排卵の阻害に関連するホルモン避妊のみ [経口、注射可能、または埋め込み可能]、子宮内装置/ホルモン放出システム、両側卵管閉塞、精管切除されたパートナー、試験中および最後の投与後3か月間の性的禁欲
- -参加者は以前に登録され、この試験に投与されています。
- -参加者は、試験中に献血を控えることを望んでいません。
- -妊娠可能な男性参加者（つまり、思春期後、両側精巣摘除術によって永久に無菌でない限り）で、出産の可能性のあるパートナーがいる場合、男性用避妊薬（コンドームなど）を使用するか、試験中および試験後3か月間性的禁欲を維持することに同意しない限り最後の投与
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GWP42003-P
1 ミリリットルあたり 100 ミリグラム (mg/mL) の GWP42003-P 経口溶液を、1 日 2 回 (朝と夜) 服用します。
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GWP42003-Pは、無水エタノール、甘味料（スクラロース）、ストロベリー香料を含む賦形剤ゴマ油にカンナビジオールを含む経口溶液として提示されました
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に起因する有害事象（TEAE）、AEによる中止、重篤なAE、および治療関連のAEのある参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) 訪問 1 (1 日目) から訪問 16 (767 日目) までのベースライン
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有害事象（AE）は、新たな好ましくない/意図しない徴候/症状（関連する場合は異常な検査所見を含む）、または研究中に発生する既存の状態の診断または悪化として定義されました。
TEAE は、GWP42003-P の初回投与後に重症度または重篤度が開始または悪化した AE として定義されました。
重篤な AE は、次の結果のいずれかをもたらす AE と定義されました。上記の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする可能性のある重大な危険性、禁忌、副作用または予防措置、または研究のリスク/利益比を変更するイベントを示唆するその他の経験。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) 訪問 1 (1 日目) から訪問 16 (767 日目) までのベースライン
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投与後の任意の時点でのベースラインからの治療で出現する臨床検査パラメータを持つ参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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治療に起因する臨床パラメーターは次のように定義されました。治療創発性アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3×ULN、> 5×ULN、および> 8×ULN; -治療に伴うALTまたはAST> 3×ULN、> 5×ULNおよび> 8×ULN; -治療に伴うALTまたはAST> 3×ULNおよびビリルビン> 2×ULNまたは国際正規化比（INR）> 1.5。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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投与後の任意の時点で血圧のバイタルサイン値がベースラインから潜在的に臨床的に重要な変化を示した参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) 訪問 1 (1 日目) から訪問 15 (739 日目) までのベースライン
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潜在的に臨床的に重要な血圧 (BP) のバイタルサイン値は、座位収縮期血圧 (mmHg) 変化: < -20 または > 20 mmHg および座位拡張期血圧変化: < -10 または > 10 mmHg として定義されました。
バイタル サインの測定は、5 分間の安静時の座位で行われました。
血圧測定値は、可能な場合、試験全体を通して同じ腕を使用して記録されました。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) 訪問 1 (1 日目) から訪問 15 (739 日目) までのベースライン
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投与後の任意の時点で、脈拍数のバイタルサイン値がベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) 訪問 1 (1 日目) から訪問 15 (739 日目) までのベースライン
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潜在的に臨床的に重要な脈拍数のバイタル サイン値は、脈拍数の変化として定義されました: < -10 または > 10 拍/分。
バイタル サインの測定は、5 分間の安静時の座位で行われました。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) 訪問 1 (1 日目) から訪問 15 (739 日目) までのベースライン
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投与後の任意の時点でベースラインからの体重の臨床的に有意な変化率を持つ参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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臨床的に有意な体重変化は、体重のパーセント変化 (≤7% 変化または ≥7% 変化) として定義されました。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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少なくとも 1 つのポスト オープン ラベル拡張ベースラインにフラグが立てられた ECG 結果を持つ参加者の数
時間枠：OLE での訪問 4 (29 日目) から訪問 15 (739 日目) まで
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心電図評価は、QTcB および QTcF >450 ミリ秒、>480 ミリ秒、および >500 ミリ秒に対して実行されました。
QTcB = バゼット補正で補正された QT 間隔。
QTcF = フリデリシアによって補正された QTc。
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OLE での訪問 4 (29 日目) から訪問 15 (739 日目) まで
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投与後いつでも月経周期に変化があった参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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参加者は、研究中の典型的な月経周期、月経周期の期間、および月経周期の典型的な強さの変化について評価されました。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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ベースライン時および投与後の任意の時点で自殺念慮または行動を起こした参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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自殺念慮および自殺行動は、調査員が介護者との臨床面談を通じて評価した。
アンケートには次の質問が含まれていました：子供は死にたいという願望を表明しましたか?、子供は自殺未遂をしましたか?、子供は自殺以外の自傷行為を示しましたか?
回答は、はい/いいえとして記録されました。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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治療終了時のインスリン様成長因子-1 (IGF-1) レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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血液サンプルを採取して、血清 IGF-1 レベルの変化を評価しました。
ベースラインからの負の平均変化は、IGF-1 レベルの低下を示します。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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ベースライン時および治療終了時にタナー病期分類に変化があった参加者の数
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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すべての思春期の若者の陰毛の成長と乳房の発達は、1 から 5 までのタナー病期分類を使用して、研究者または介護者によって評価されました。 ステージ 1 - 腺組織はありません。乳輪は胸の皮膚の輪郭に従います。陰毛がない ステージ 2 - 胸のつぼみが形成されます。乳輪が広がり始めます。大陰唇にわずかな色素沈着を伴う少量の長い生毛 ステージ 3 - 乳房がより隆起し始め、乳輪の境界を越えて広がります。乳輪は広がり続けますが、周囲の乳房と輪郭を合わせたままです。髪はより粗くなり、巻き毛になり、横方向に伸び始めます。ステージ 4 - 胸のサイズと隆起が増加します。乳輪と乳頭は、周囲の乳房の輪郭から突出する二次マウンドを形成します。大人のような髪質で、恥骨全体に伸びていますが、太ももの内側は控えめです。 ステージ 5 - 胸が最終的な大人のサイズに達します。乳輪は周囲の乳房の輪郭に戻り、中央の乳頭が突き出ています。毛は太ももの内側表面まで伸びています。 |
OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療終了時のレット症候群行動アンケート（RSBQ）全体スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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RSBQ は、レット症候群患者の全体的な状態 (45 項目) を評価する、介護者が記入するアンケートです。
各項目は 3 段階 (0 ～ 2) で評価されます。 0 は「あなたの知る限り真実ではない」、1 は「ある程度または時々真実である」、2 は「非常に真実である、またはしばしば真実である」という項目を示します。
項目 31 (「視線を使用して感情、ニーズ、および希望を伝える」) は逆スコア (0 は「非常に当てはまる、または多くの場合当てはまる」、1 は「ある程度または時々当てはまる」、2 は「ある限り真実ではない」を示す) です。ほら"）。
合計スコアの範囲は 0 ～ 90 で、スコアが高いほど深刻度が高くなります。
ベースラインからの負の平均変化は、全体的な状態の改善を示します。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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治療終了時の平均臨床全体印象改善 (CGI-I) 連続スコア
時間枠：OLE の訪問 14 (729 日目)
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CGI-I は、介入開始時のベースライン状態と比較して、患者の状態が改善したか悪化したかを臨床医が評価することを求める 7 段階の尺度です。
これは次のように評価されました。1 = 非常に改善されました。 2 = 大幅に改善。 3 = 最小限の改善。 4 = 変更なし。 5 = 最小限に悪化。 6 = かなり悪い。または 7 = 非常に悪い。
１４回目の訪問（７２９日目）における連続ＣＧＩ－Ｉスコアの平均値（プロトコールおよび別紙に登録された各治療から平均）が報告されている。
平均スコアが高いほど、状態が悪いことを示します。
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OLE の訪問 14 (729 日目)
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平均臨床医全体印象 - 重症度スケール (CGI-S) 治療終了時の連続スコア
時間枠：OLE の訪問 14 (729 日目)
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CGI-Sは、臨床医が同じ診断を受けた参加者との臨床医の経験と比較して、評価時に参加者の病気の重症度を評価することを臨床医に要求する7ポイントスケールです。
これは次のように評価されました。1 = 正常、まったく病気ではありません。 2 = 境界疾患。 3 = 軽症。 4 = 中程度の病気。 5 = 著しく病気。 6 = 重病;または 7 = 非常に病気です。
１４回目の来院時（７２９日目）における平均連続ＣＧＩ－Ｓスコア（プロトコールおよび別紙に登録された各治療から平均）が報告されている。
スコアが高いほど、疾患がより深刻であることを示します。
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OLE の訪問 14 (729 日目)
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治療終了時の子供の睡眠習慣アンケート（CSHQ）の合計スコアにおけるベースラインからの平均変化
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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CSHQ は、学齢期の子供向けに設計された、介護者が完成する睡眠スクリーニング装置です。これには、8 つのサブスケール内の 33 項目が含まれます。 3-9)、睡眠時随伴症 (範囲 7-21)、睡眠時呼吸障害 (範囲 3-9)、日中の眠気 (範囲 8-24)。
33 項目は 1 から 3 までの範囲で、3="通常" (週に 5 回以上)、2="ときどき" (週に 2 ～ 4 回)、1="まれに" (週に 1 回以下) です。 ;項目 31 と 32 については、3 = 眠りにつく、2 = とても眠い、1 = 眠くない。
スコア 3 は重大度が高いことを示します。ただし、6 項目 (1-同時に就寝する、3-自分のベッドで眠りにつく、26-自分で起きる、2-20 分以内に眠りにつく、10-適切な量を眠る、11-毎日同じ量を眠る) ) は逆スコアです。
合計スコアは 33 ～ 99 の範囲で、スコアが高いほど睡眠行動が妨げられていることを示します。
ベースラインからの負の平均変化は、睡眠の改善を示します。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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治療終了時の 9 項目の運動行動評価 (MBA-9) 合計スコアにおけるベースラインからの平均変化
時間枠：OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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MBA-9 は、完全な MBA スケール (37 レット症候群の症状) から、変更しやすいと見なされ、意味のある臨床的変化の領域を反映した項目を選択することによって導出されます。
MBA-9 には 9 つの項目 (運動能力の退行、眼球/社会的接触の低下、継続的な関心の欠如、物や人に手を伸ばさない、咀嚼困難、発話障害、手のぎこちなさ、ジストニア、筋緊張亢進/硬直) が含まれます。
各項目について、現在の症状の重症度は、0 から 4 の範囲の 5 段階の数値スケールで研究者によって評価され、スコアが高いほど重症度が高くなります (0 = 正常またはまったくない、1 = 軽度またはまれ、2 = 中程度または時々発生する)。 ; 3 = 顕著または頻繁; 4 = 非常に深刻または一定)。
合計 MBA-9 スコアは、9 つの異なるサブスケール項目のスコアを合計することによって計算されました。
合計スコアの範囲は 0 ～ 36 で、スコアが高いほど深刻度が高くなります。
ベースラインからの負の平均変化は、行動の改善を示します。
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OLE における無作為化比較試験 (RCT) のベースライン 1 回目 (1 日目) から 14 回目 (729 日目) まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年2月28日
一次修了 (実際)
2021年6月9日
研究の完了 (実際)
2021年6月9日
試験登録日
最初に提出
2020年1月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月30日
最初の投稿 (実際)
2020年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年8月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月12日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GWND19002
- 2019-001605-24 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
レット症候群の臨床試験
-
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GWP42003-Pの臨床試験
-
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-
Jazz Pharmaceuticals完了てんかん | ドラベ症候群 | レノックス・ガストー症候群
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Jazz Pharmaceuticals終了しました
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Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)完了
-
Jazz PharmaceuticalsGW Pharmaceuticals完了