Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) u pacjentów z zespołem Retta

12 lipca 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Otwarte badanie rozszerzone mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) u pacjentów z zespołem Retta

Badanie to zostanie przeprowadzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P, CBD-OS) u uczestników z zespołem Retta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site #1
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site #2
      • Madrid, Hiszpania
        • Clinical Trial Site #1
      • Madrid, Hiszpania
        • Clinical Trial Site #2
      • Valencia, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Genova, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Milano, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Siena, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 miesięcy do 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik odbył wszystkie zaplanowane wizyty w fazie leczenia randomizowanego badania kontrolowanego (RCT), GWND18064 (NCT03848832) i przeszedł do kontynuacji otwartej próby (OLE) do punktu kontrolnego RCT
  • Uczestnik (jeśli zdaniem badacza posiada odpowiednie zrozumienie) i/lub uczestnik(e)/przedstawiciel prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik i opiekun uczestnika są chętni i zdolni (w opinii badacza) do przestrzegania wszystkich wymagań badania (w tym do ukończenia wszystkich ocen opiekuna przez tego samego opiekuna w trakcie badania).
  • Zdolność do połknięcia badanego produktu leczniczego (IMP) dostarczonego w postaci płynnego roztworu lub możliwość podania IMP przez sondę do karmienia gastrostomią (G) lub nosowo-żołądkową (NG) (tylko sondy G lub NG wykonane z poliuretanu lub silikonu są dozwolone).
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny wyraża zgodę na powiadomienie właściwych organów o udziale w badaniu, jeśli jest to wymagane przez lokalne prawo.
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny wyraża zgodę na powiadomienie lekarza podstawowej opieki zdrowotnej uczestnika (jeśli takiego posiada uczestnik) i konsultanta (jeśli takiego posiada uczestnik) o udziale w badaniu, jeżeli lekarz pierwszego kontaktu /konsultant różni się od badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • W opinii badacza uczestnik spełnia kryteria wycofania (w tym klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych).
  • Uczestnik spełnił podczas RCT kryteria trwałego odstawienia IMP (chyba że w przypadku zdarzenia niepożądanego [AE], jeśli AE nie zostało uznane za związane z IMP; uczestnicy, u których wystąpiło zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT)/aminotransferazy asparaginianowej (AST) należy wykluczyć kryteria zaprzestania).
  • Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że chcą upewnić się, że one lub ich partner stosują wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (np. złożoną hormonalną antykoncepcję [zawierającą estrogen i progestagen] związaną z hamowaniem owulacji [doustną, dopochwową lub przezskórną], progestagen- tylko antykoncepcja hormonalna związana z hamowaniem owulacji [doustna, iniekcyjna lub implantacyjna], wkładki wewnątrzmaciczne/systemy uwalniające hormony, obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii, abstynencja seksualna podczas badania i przez 3 miesiące po ostatniej dawce
  • Uczestnik został wcześniej zarejestrowany i otrzymał dawkę w tym badaniu.
  • Uczestnik nie wyraża zgody na powstrzymanie się od oddawania krwi w trakcie trwania badania.
  • Mężczyźni, którzy są płodni (tj. po okresie dojrzewania, chyba że trwale bezpłodni po obustronnej orchidektomii) i partnerzy mogący zajść w ciążę, chyba że zgodzą się na stosowanie męskiej antykoncepcji (np. prezerwatywy) lub zachowanie abstynencji seksualnej podczas badania i przez 3 miesiące po nim ostatnia dawka

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GWP42003-P
100 miligramów na mililitr (mg/ml) GWP42003-P roztwór doustny, przyjmowany dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Lek: GWP42003-P
GWP42003-P przedstawiony jako roztwór doustny zawierający kannabidiol w substancjach pomocniczych olej sezamowy z bezwodnym etanolem, słodzik (sukraloza) i aromat truskawkowy
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidioleks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z jakimikolwiek zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), przerwaniem leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi i zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania z randomizacją (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 16 (dzień 767) w OLE
Zdarzenia niepożądane (AE) zdefiniowano jako wszelkie nowe niekorzystne/niezamierzone oznaki/objawy (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, jeśli dotyczy) lub diagnozę lub pogorszenie wcześniej istniejącego stanu, które wystąpiły podczas badania. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub nasiliły po podaniu pierwszej dawki GWP42003-P. Poważne zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane, którego skutkiem był którykolwiek z następujących skutków: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znacząca niesprawność/niesprawność, wada wrodzona/wada wrodzona lub rak, jakiekolwiek inne doświadczenie, które sugeruje znaczące zagrożenie, przeciwwskazanie, działanie niepożądane lub środek ostrożności, które mogą wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej w celu zapobieżenia jednemu z wyżej wymienionych wyników lub zdarzenie, które zmienia stosunek korzyści do ryzyka w badaniu.
Punkt wyjściowy badania z randomizacją (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 16 (dzień 767) w OLE
Liczba uczestników z klinicznymi parametrami laboratoryjnymi związanymi z leczeniem od wartości początkowej w dowolnym czasie po podaniu dawki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Parametry kliniczne związane z leczeniem zdefiniowano następująco: transferaza alaninowa (ALT) związana z leczeniem > 3 × górna granica normy (GGN), > 5 × GGN i > 8 × GGN; Zgłaszająca się do leczenia aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3×GGN, >5×GGN i >8×GGN; Związane z leczeniem AlAT lub AspAT > 3 × GGN, > 5 × GGN i > 8 × GGN; AlAT lub AspAT pojawiające się w trakcie leczenia > 3 × GGN i albo stężenie bilirubiny > 2 × GGN, albo międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,5.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi zmianami wartości parametrów życiowych ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym momencie po podaniu dawki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania z randomizacją (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 15 (dzień 739) w OLE
Potencjalnie istotne klinicznie wartości parametrów życiowych ciśnienia krwi (BP) zdefiniowano jako zmianę ciśnienia skurczowego w pozycji siedzącej (mmHg): < -20 lub > 20 mmHg oraz zmianę ciśnienia rozkurczowego w pozycji siedzącej: < -10 lub > 10 mmHg. Pomiary funkcji życiowych wykonywano w pozycji siedzącej w spoczynku przez 5 minut. Odczyty ciśnienia krwi były rejestrowane przy użyciu tego samego ramienia przez cały czas trwania próby, jeśli było to możliwe.
Punkt wyjściowy badania z randomizacją (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 15 (dzień 739) w OLE
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany wartości czynności życiowych i częstości tętna w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym czasie po podaniu dawki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania z randomizacją (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 15 (dzień 739) w OLE
Potencjalnie istotne klinicznie wartości funkcji życiowych częstości tętna zdefiniowano jako zmianę częstości tętna: < -10 lub > 10 uderzeń na minutę. Pomiary funkcji życiowych wykonywano w pozycji siedzącej w spoczynku przez 5 minut.
Punkt wyjściowy badania z randomizacją (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 15 (dzień 739) w OLE
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą procentową masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej w dowolnym czasie po podaniu dawki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Klinicznie istotne zmiany masy ciała zdefiniowano jako procentową zmianę masy ciała (zmiana ≤7% lub zmiana ≥7%).
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Liczba uczestników z co najmniej jednym rozszerzeniem po otwarciu etykiety Linia podstawowa oznaczona jako wynik EKG
Ramy czasowe: Wizyta od 4 (dzień 29) do wizyty 15 (dzień 739) w OLE
Ocenę elektrokardiogramu wykonano dla odstępów QTcB i QTcF >450 ms, >480 ms i >500 ms. QTcB = skorygowany odstęp QT z korektą Bazette'a. QTcF = QTc skorygowane przez Fridericię.
Wizyta od 4 (dzień 29) do wizyty 15 (dzień 739) w OLE
Liczba uczestniczek z jakimikolwiek zmianami w cyklu miesiączkowym w dowolnym czasie po podaniu dawki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Uczestników oceniano pod kątem wszelkich zmian typowych cykli menstruacyjnych, czasu trwania cykli menstruacyjnych i typowej siły cykli menstruacyjnych podczas badania.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Liczba uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi na początku badania i w dowolnym momencie po podaniu dawki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Myśli i zachowania samobójcze były oceniane przez badacza podczas wywiadu klinicznego z opiekunem. Ankieta zawierała następujące pytania: Czy dziecko wyrażało chęć śmierci?, Czy dziecko podejmowało próby samobójcze?, Czy dziecko przejawiało zachowania niesamobójcze? Odpowiedzi zostały zapisane jako Tak/Nie.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Średnia zmiana od wartości początkowej stężeń insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) na koniec leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Pobrano próbki krwi w celu oceny zmian w poziomach IGF-1 w surowicy. Ujemna średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na obniżenie poziomów IGF-1.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Liczba uczestników ze zmianami stopnia zaawansowania Tannera na początku leczenia i na końcu leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE

Wzrost włosów łonowych i rozwój piersi wszystkich nastolatków zostały ocenione przez badacza lub opiekuna przy użyciu kategoryzacji Tannera w skali od 1 do 5.

Etap 1 - Brak tkanki gruczołowej; otoczka podąża za konturami skóry klatki piersiowej; Brak owłosienia łonowego Etap 2 - Formy zawiązków piersi; otoczka zaczyna się rozszerzać; niewielka ilość długich, puszystych włosów z lekką pigmentacją na wargach sromowych większych Etap 3 – pierś zaczyna się podnosić i wychodzi poza granice otoczki, która nadal się rozszerza, ale pozostaje w konturze z otaczającą piersią; Włosy stają się bardziej szorstkie i kręcone i zaczynają rozciągać się na boki Etap 4 - Zwiększony rozmiar i uniesienie piersi; otoczka i brodawka tworzą wtórny kopiec wystający z konturu otaczającej piersi; Jakość włosów podobna do dorosłej, rozciągająca się w poprzek kości łonowej, ale oszczędzająca środkową część ud. Etap 5 – Pierś osiąga ostateczny rozmiar dla dorosłego; otoczka powraca do konturu otaczającej piersi z wystającą centralną brodawką; Włosy sięgają do przyśrodkowej powierzchni uda.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu Zachowania Zespołu Retta (RSBQ) Ogólny wynik na koniec leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
RSBQ to kwestionariusz wypełniany przez opiekuna, który ocenia ogólny stan (45 pozycji) osób z zespołem Retta. Każda pozycja jest oceniana w 3-stopniowej skali (0-2); 0 oznacza pozycję, która „o ile wiesz, nie jest prawdziwa”, 1 oznacza, że ​​pozycja jest „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwa”, a 2 wskazuje pozycję, która jest „bardzo prawdziwa lub często prawdziwa”. Pozycja 31 („Wykorzystuje wzrok, aby przekazać uczucia, potrzeby i życzenia”) ma odwrotną punktację (0 oznacza „bardzo prawdziwe lub często prawdziwe”, 1 oznacza „w pewnym stopniu lub czasami prawdziwe”, a 2 oznacza „nieprawdziwe, jeśli chodzi o wiesz"). Całkowity zsumowany wynik mieści się w zakresie od 0 do 90, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. Ujemna średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę stanu ogólnego.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Średnia ocena ciągła ogólnej poprawy wrażeń klinicznych (CGI-I) na koniec leczenia
Ramy czasowe: Odwiedź 14 (dzień 729) w OLE
CGI-I to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, czy stan pacjenta poprawił się, czy pogorszył w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji. Zostało to ocenione jako: 1 = bardzo duża poprawa; 2 = znacznie ulepszony; 3 = minimalna poprawa; 4 = bez zmian; 5 = minimalnie gorzej; 6 = znacznie gorzej; lub 7 = bardzo dużo gorzej. Podaje się średni ciągły wynik CGI-I (uśredniony z każdego leczenia zarejestrowanego zgodnie z protokołem i aneksem) podczas wizyty 14 (dzień 729). Wyższe średnie wyniki wskazują na gorszy stan.
Odwiedź 14 (dzień 729) w OLE
Średnie ogólne wrażenia klinicysty — Skala ciężkości (CGI-S) Ciągły wynik na koniec leczenia
Ramy czasowe: Odwiedź 14 (dzień 729) w OLE
CGI-S to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby uczestnika w momencie oceny w stosunku do doświadczenia klinicysty z uczestnikami, którzy mieli tę samą diagnozę. Zostało to ocenione jako: 1 = normalne, wcale nie chore; 2 = osoba z pogranicza choroby; 3 = lekko chory; 4 = średnio chory; 5 = znacznie chory; 6 = ciężko chory; lub 7 = bardzo chory. Podaje się średni ciągły wynik CGI-S (uśredniony z każdego leczenia zarejestrowanego zgodnie z protokołem i zgodnie z aneksem) podczas wizyty 14 (dzień 729). Wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę.
Odwiedź 14 (dzień 729) w OLE
Średnia zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu nawyków związanych ze snem dzieci (CSHQ) Całkowity wynik na koniec leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
CSHQ to wypełniane przez opiekuna narzędzie do badania przesiewowego snu przeznaczone dla dzieci w wieku szkolnym; która obejmuje 33 pozycje w 8 podskalach: opór przed snem (zakres punktacji 6-18), opóźnienie zasypiania (zakres 1-3), czas trwania snu (zakres 3-9), niepokój podczas snu (zakres 4-12), budzenie się w nocy (zakres 3-9), parasomnie (zakres 7-21), zaburzenia oddychania podczas snu (zakres 3-9), senność w ciągu dnia (zakres 8-24). 33 pozycje mieszczą się w zakresie od 1 do 3, gdzie 3 = „zwykle” (≥5 razy w tygodniu), 2 = „czasami” (2-4 razy w tygodniu) i 1 = „rzadko” (≤1 raz w tygodniu) ; dla pozycji 31 ​​i 32, 3=zasypiam, 2=bardzo śpiący, 1=nie śpiący. Wynik 3 wskazuje na większą dotkliwość; jednak 6 pozycji (1-Kładzie się spać o tej samej porze; 3-Zasypia we własnym łóżku; 26-Budzi się sam; 2-Zasypia w 20 minut; 10-Śpi odpowiednią ilość; 11-Śpi taką samą ilość każdego dnia ) mają odwróconą punktację. Całkowity zsumowany wynik mieści się w zakresie od 33 do 99, przy czym wyższe wyniki wskazują na zaburzenia snu. Ujemna średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę snu.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
Średnia zmiana od wartości początkowej w 9-itemowej ocenie zachowania motorycznego (MBA-9) Całkowity wynik na koniec leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE
MBA-9 pochodzi z pełnej skali MBA (37 objawów zespołu Retta) poprzez wybranie pozycji uznanych za podatne na zmianę i odzwierciedlających obszary znaczących zmian klinicznych. MBA-9 obejmuje 9 pozycji (Regresja zdolności motorycznych; Słaby kontakt wzrokowy/społeczny; Brak trwałego zainteresowania; Nie sięga po przedmioty lub ludzi; Trudności z przeżuwaniem; Zaburzenia mowy; Niezdarność rąk; Dystonia; Wzmożone napięcie mięśniowe/sztywność). Dla każdej pozycji badacz ocenia nasilenie obecnych objawów na 5-punktowej skali liczbowej od 0 do 4, gdzie wyższe wyniki oznaczają większe nasilenie (0 = normalne lub nigdy; 1 = łagodne lub rzadkie; 2 = umiarkowane lub sporadyczne). ; 3 = wyraźny lub częsty; 4 = bardzo ciężki lub stały). Całkowity wynik MBA-9 został obliczony poprzez zsumowanie wyników 9 różnych elementów podskali. Całkowity zsumowany wynik mieści się w zakresie od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. Ujemna średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę zachowania.
Punkt wyjściowy randomizowanego badania kontrolowanego (RCT) Wizyta 1 (dzień 1) do wizyty 14 (dzień 729) w OLE

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Współpracownicy

GW Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWND19002
  • 2019-001605-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na GWP42003-P

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj