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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie zu oraler Cannabidiol-Lösung (GWP42003-P, CBD-OS) bei Patienten mit Rett-Syndrom

12. Juli 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Untersuchung der Langzeitsicherheit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen (GWP42003-P, CBD-OS) bei Patienten mit Rett-Syndrom

Diese Studie wird durchgeführt, um die Langzeitsicherheit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen (GWP42003-P, CBD-OS) bei Teilnehmern mit Rett-Syndrom zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Milano, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Siena, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site #1
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site #2
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site #1
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site #2
      • Valencia, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat alle geplanten Visiten der Behandlungsphase der randomisierten kontrollierten Studie (RCT), GWND18064 (NCT03848832), abgeschlossen und ist zum Zeitpunkt der RCT-Nachsorge auf eine Open-Label-Verlängerung (OLE) umgestiegen
  • Der Teilnehmer (sofern er nach Meinung des Prüfarztes über ein angemessenes Verständnis verfügt) und/oder der/die Teilnehmer/gesetzliche Vertreter ist bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung/Zustimmung zur Teilnahme an der Studie abzugeben.
  • Der Teilnehmer und die Pflegekraft des Teilnehmers sind willens und in der Lage (nach Meinung des Prüfarztes), alle Studienanforderungen zu erfüllen (einschließlich der Durchführung aller Pflegerbewertungen durch dieselbe Pflegekraft während der gesamten Studie).
  • Fähigkeit, das als flüssige Lösung bereitgestellte Prüfpräparat (IMP) zu schlucken, oder die Fähigkeit, dass das IMP über eine Gastrostomie- (G) oder nasogastrale (NG) Ernährungssonde verabreicht wird (nur G- oder NG-Sonden aus Polyurethan oder Silikon). sind erlaubt).
  • Der Teilnehmer und/oder Elternteil/gesetzliche Vertreter ist bereit, zuzulassen, dass die zuständigen Behörden über die Teilnahme an der Studie benachrichtigt werden, wenn dies nach örtlichem Recht vorgeschrieben ist.
  • Der Teilnehmer und/oder Elternteil/gesetzliche Vertreter ist bereit, zuzulassen, dass der Hausarzt des Teilnehmers (falls der Teilnehmer einen hat) und der Berater (falls der Teilnehmer einen hat) über die Teilnahme an der Studie benachrichtigt werden, falls es sich um den Hausarzt handelt /consultant unterscheidet sich vom Ermittler.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer erfüllt nach Meinung des Prüfarztes die Abbruchkriterien (einschließlich klinisch signifikanter abnormaler Laborwerte).
  • Der Teilnehmer erfüllte während der RCT die Kriterien für einen dauerhaften Abbruch der IMP (außer im Fall eines unerwünschten Ereignisses [AE], wenn das UE nicht als mit der IMP zusammenhängend angesehen wurde; Teilnehmer, die Alaninaminotransferase (ALT)/Aspartataminotransferase (AST)-Erhöhungen aufwiesen Abbruchkriterien müssen ausgeschlossen werden).
  • Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie sind bereit sicherzustellen, dass sie oder ihre Partnerin eine hochwirksame Methode zur Empfängnisverhütung anwenden (z. nur hormonelle Empfängnisverhütung in Verbindung mit Ovulationshemmung [oral, injizierbar oder implantierbar], Intrauterinpessare/Hormon freisetzende Systeme, beidseitiger Tubenverschluss, Vasektomie des Partners, sexuelle Abstinenz während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Dosis
  • Der Teilnehmer wurde zuvor in diese Studie aufgenommen und dosiert.
  • Der Teilnehmer ist nicht bereit, während der Studie auf Blutspenden zu verzichten.
  • Männliche Teilnehmer, die fruchtbar sind (d. h. nach der Pubertät, es sei denn, sie sind durch bilaterale Orchidektomie dauerhaft sterilisiert) und mit einem Partner im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie stimmen zu, sicherzustellen, dass sie männliche Empfängnisverhütung (z. B. Kondom) verwenden oder während der Studie und für 3 Monate danach sexuell abstinent bleiben die letzte Dosis

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GWP42003-P
100 Milligramm pro Milliliter (mg/ml) GWP42003-P Lösung zum Einnehmen, zweimal täglich eingenommen (morgens und abends).
Arzneimittel: GWP42003-P
GWP42003-P präsentiert als orale Lösung mit Cannabidiol in den Hilfsstoffen Sesamöl mit wasserfreiem Ethanol, Süßstoff (Sucralose) und Erdbeeraroma
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), Behandlungsabbrüchen aufgrund von UEs, schwerwiegenden UEs und behandlungsbedingten UEs
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 16 (Tag 767) im OLE
Unerwünschte Ereignisse (AEs) wurden definiert als alle neuen ungünstigen/unbeabsichtigten Anzeichen/Symptome (einschließlich anormaler Laborbefunde, falls relevant) oder die Diagnose oder Verschlechterung einer bereits bestehenden Erkrankung, die während der Studie auftritt. TEAEs wurden als die UEs definiert, die nach der ersten Dosis von GWP42003-P begannen oder sich in ihrer Schwere oder Schwere verschlechterten. Ein schwerwiegendes UE wurde als jedes UE definiert, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Ereignisse, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder Krebs andere Erfahrungen, die auf ein erhebliches Risiko, eine Kontraindikation, eine Nebenwirkung oder eine Vorsichtsmaßnahme hindeuten, die möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordern, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern, oder ein Ereignis, das das Nutzen-Risiko-Verhältnis der Studie verändert.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 16 (Tag 767) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten klinischen Laborparametern gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Behandlungsbedingte klinische Parameter wurden wie folgt definiert: Behandlungsbedingte Alanintransferase (ALT) > 3 × obere Grenze des Normalwerts (ULN), > 5 × ULN und > 8 × ULN; Behandlungsbedingte Aspartataminotransferase (AST) > 3 × ULN, > 5 × ULN und > 8 × ULN; Behandlungsbedingte ALT oder AST > 3 × ULN, > 5 × ULN und > 8 × ULN; Behandlungsbedingte ALT oder AST > 3 × ULN und entweder Bilirubin > 2 × ULN oder International Normalized Ratio (INR) > 1,5.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionswerte des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 15 (Tag 739) im OLE
Potenziell klinisch signifikante Vitalfunktionswerte des Blutdrucks (BP) wurden definiert als systolische BD-Änderung (mmHg) im Sitzen: < -20 oder > 20 mmHg und diastolische BD-Änderung im Sitzen: < -10 oder > 10 mmHg. Vitalfunktionsmessungen wurden in sitzender Position in Ruhe für 5 Minuten durchgeführt. Die Blutdruckwerte wurden, wenn möglich, während der gesamten Studie am selben Arm aufgezeichnet.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 15 (Tag 739) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionswerte der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 15 (Tag 739) im OLE
Potenziell klinisch signifikante Vitalzeichenwerte der Pulsfrequenz wurden als Pulsfrequenzänderung definiert: < -10 oder > 10 Schläge pro Minute. Vitalfunktionsmessungen wurden in sitzender Position in Ruhe für 5 Minuten durchgeführt.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 15 (Tag 739) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter prozentualer Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Klinisch signifikante Veränderungen des Körpergewichts wurden als prozentuale Veränderung des Körpergewichts definiert (Änderung ≤ 7 % oder Änderung ≥ 7 %).
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem EKG-Ergebnis mit Post-Open-Label-Extension-Baseline-Markierung
Zeitfenster: Besuch 4 (Tag 29) bis Besuch 15 (Tag 739) im OLE
Elektrokardiogramm-Bewertungen wurden für QTcB und QTcF > 450 ms, > 480 ms und > 500 ms durchgeführt. QTcB = korrigiertes QT-Intervall mit Bazette-Korrektur. QTcF = QTc korrigiert von Fridericia.
Besuch 4 (Tag 29) bis Besuch 15 (Tag 739) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen im Menstruationszyklus zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Die Teilnehmer wurden während der Studie auf Veränderungen der typischen Menstruationszyklen, der Dauer der Menstruationszyklen und der typischen Stärke der Menstruationszyklen untersucht.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit Suizidgedanken oder -verhalten zu Beginn und zu jedem Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Suizidgedanken und -verhalten wurden vom Prüfarzt durch ein klinisches Interview mit der Pflegekraft beurteilt. Der Fragebogen umfasste folgende Fragen: Hat das Kind einen Wunsch geäußert, tot zu sein? Hat das Kind Suizidversuche unternommen? Hat das Kind nichtsuizidales selbstverletzendes Verhalten gezeigt? Die Antworten wurden als Ja/Nein notiert.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Mittlere Veränderung der Werte des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1) am Ende der Behandlung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Blutproben wurden gesammelt, um Veränderungen der Serum-IGF-1-Spiegel zu beurteilen. Eine negative mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verringerung der IGF-1-Spiegel hin.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen im Tanner-Staging zu Beginn und am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE

Das Schamhaarwachstum und die Brustentwicklung aller Jugendlichen wurden vom Prüfarzt oder einer Pflegekraft anhand der Tanner-Staging-Kategorisierung von 1 bis 5 beurteilt.

Stufe 1 – kein Drüsengewebe; Warzenhof folgt den Hautkonturen der Brust; Keine Schambehaarung Stadium 2 – Brustknospenformen; Warzenhof beginnt sich zu erweitern; eine kleine Menge langer, flaumiger Haare mit leichter Pigmentierung an den großen Schamlippen Stadium 3 – Die Brust beginnt sich zu erheben und erstreckt sich über die Grenzen des Warzenhofs hinaus, der sich weiter verbreitert, aber in Kontur mit der umgebenden Brust bleibt; Das Haar wird gröber und lockiger und beginnt sich seitlich auszudehnen. Stadium 4 – Erhöhte Brustgröße und -erhebung; Warzenhof und Papille bilden einen sekundären Hügel, der aus der Kontur der umgebenden Brust herausragt; Erwachsenenähnliche Haarqualität, die sich über das Schambein erstreckt, aber die medialen Oberschenkel ausspart. Stadium 5 – Die Brust erreicht die endgültige Erwachsenengröße; Warzenhof kehrt zur Kontur der umgebenden Brust zurück, mit einer vorspringenden zentralen Papille; Das Haar erstreckt sich bis zur medialen Oberfläche des Oberschenkels.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ)-Gesamtwert am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
RSBQ ist ein von Pflegekräften ausgefüllter Fragebogen, der den Gesamtzustand (45 Punkte) von Personen mit Rett-Syndrom bewertet. Jedes Element wird auf einer 3-Punkte-Skala (0-2) bewertet; 0 steht für eine Aussage, die „soweit Sie wissen nicht zutrifft“, 1 für eine Aussage, die „eher oder manchmal zutrifft“, und 2 für eine Aussage, die „sehr zutrifft oder oft zutrifft“. “ Item 31 („Verwendet den Blick, um Gefühle, Bedürfnisse und Wünsche auszudrücken“) ist umgekehrt bewertet (0 bedeutet „sehr wahr oder oft wahr“, 1 bedeutet „eher oder manchmal wahr“ und 2 bedeutet „stimmt nicht so weit wie du weißt"). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 90, wobei höhere Punktzahlen einen größeren Schweregrad darstellen. Eine negative mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung des Gesamtzustands hin.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Mittlere klinische Gesamteindrücke-Verbesserung (CGI-I) kontinuierlicher Score am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Besuche 14 (Tag 729) im OLE
CGI-I ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt beurteilen muss, ob sich der Zustand eines Patienten im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn des Eingriffs verbessert oder verschlechtert hat. Dies wurde wie folgt bewertet: 1 = sehr stark verbessert; 2 = stark verbessert; 3 = minimal verbessert; 4 = keine Änderung; 5 = minimal schlechter; 6 = viel schlechter; oder 7 = sehr viel schlechter. Der mittlere kontinuierliche CGI-I-Score (gemittelt aus jeder gemäß Protokoll und Anhang aufgenommenen Behandlung) bei Visite 14 (Tag 729) wird berichtet. Höhere Mittelwerte weisen auf einen schlechteren Zustand hin.
Besuche 14 (Tag 729) im OLE
Durchschnittliche Gesamteindrücke des Arztes – Schweregradskala (CGI-S) Kontinuierlicher Score am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Besuche 14 (Tag 729) im OLE
CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt den Schweregrad der Krankheit des Teilnehmers zum Zeitpunkt der Bewertung im Verhältnis zur Erfahrung des Arztes mit Teilnehmern mit derselben Diagnose bewerten muss. Dies wurde wie folgt bewertet: 1 = normal, überhaupt nicht krank; 2 = grenzwertig krank; 3 = leicht krank; 4 = mäßig krank; 5 = deutlich krank; 6 = schwer krank; oder 7 = sehr krank. Der mittlere kontinuierliche CGI-S-Score (gemittelt aus jeder gemäß Protokoll und Anhang aufgenommenen Behandlung) bei Visite 14 (Tag 729) wird berichtet. Höhere Werte weisen auf eine schwerere Erkrankung hin.
Besuche 14 (Tag 729) im OLE
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtwert des Fragebogens zu Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ) am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
CSHQ ist ein von Betreuern durchgeführtes Schlafscreening-Instrument für Kinder im Schulalter; die 33 Items in 8 Unterskalen umfasst: Widerstand gegen die Schlafenszeit (Wertebereich 6–18), Einschlafverzögerung (Bereich 1–3), Schlafdauer (Bereich 3–9), Schlafangst (Bereich 4–12), nächtliches Aufwachen (Bereich 3–9), Parasomnien (Bereich 7–21), Atemstörungen im Schlaf (Bereich 3–9), Tagesmüdigkeit (Bereich 8–24). Die 33 Items reichen von 1 bis 3, wobei 3 = „normalerweise“ (≥ 5 Mal/Woche), 2 = „manchmal“ (2-4 Mal/Woche) und 1 = „selten“ (≤ 1 Mal/Woche) ; für die Items 31 und 32 3 = einschlafen, 2 = sehr schläfrig, 1 = nicht schläfrig. Eine Punktzahl von 3 zeigt einen größeren Schweregrad an; jedoch 6 Punkte (1 – geht gleichzeitig ins Bett; 3 – schläft im eigenen Bett ein; 26 – wacht allein auf; 2 – schläft in 20 Minuten ein; 10 – schläft die richtige Menge; 11 – schläft jeden Tag die gleiche Menge ) werden rückwärts bewertet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 33 bis 99, wobei höhere Werte auf ein gestörtes Schlafverhalten hinweisen. Eine negative mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung des Schlafs hin.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl der 9-Punkte-Bewertung des motorischen Verhaltens (MBA-9) am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE
MBA-9 wird aus der vollständigen MBA-Skala (37 Rett-Syndrom-Symptome) abgeleitet, indem die Elemente ausgewählt werden, die als änderbar erachtet werden und Bereiche mit bedeutenden klinischen Veränderungen widerspiegeln. Der MBA-9 umfasst 9 Items (Regression motorischer Fähigkeiten; schlechter Augen-/sozialer Kontakt; Mangel an anhaltendem Interesse; greift nicht nach Gegenständen oder Personen; Kauschwierigkeiten; Sprachstörung; Ungeschicklichkeit der Hand; Dystonie; und Hypertonie/Rigidität). Für jeden Punkt wird der Schweregrad der aktuellen Symptome vom Prüfarzt auf einer numerischen 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte einen größeren Schweregrad darstellen (0 = normal oder nie; 1 = leicht oder selten; 2 = mäßig oder gelegentlich ; 3 = deutlich oder häufig; 4 = sehr stark oder konstant). Die MBA-9-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahlen von 9 verschiedenen Subskalenelementen summiert wurden. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 36, wobei höhere Punktzahlen einen größeren Schweregrad darstellen. Eine negative mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung des Verhaltens hin.
Baseline der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Besuch 1 (Tag 1) bis Besuch 14 (Tag 729) im OLE

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Mitarbeiter

GW Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GWND19002
  • 2019-001605-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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