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Um estudo de segurança de longo prazo da solução oral de canabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) em pacientes com síndrome de Rett

12 de julho de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo de extensão aberto para investigar a segurança a longo prazo da solução oral de canabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) em pacientes com síndrome de Rett

Este estudo será conduzido para avaliar a segurança a longo prazo da solução oral de canabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) em participantes com síndrome de Rett.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Perth, Austrália
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Austrália
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Clinical Trial Site #1
      • Barcelona, Espanha
        • Clinical Trial Site #2
      • Madrid, Espanha
        • Clinical Trial Site #1
      • Madrid, Espanha
        • Clinical Trial Site #2
      • Valencia, Espanha
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Genova, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Milano, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Siena, Itália
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante concluiu todas as visitas agendadas da fase de tratamento do estudo randomizado controlado (RCT), GWND18064 (NCT03848832) e fez a transição para a extensão aberta (OLE) até o ponto de acompanhamento do RCT
  • O participante (se possuir compreensão adequada, na opinião do investigador) e/ou o(s) participante(s)/representante legal está disposto e é capaz de dar consentimento informado/consentimento para a participação no estudo.
  • O participante e o cuidador do participante estão dispostos e são capazes (na opinião do investigador) de cumprir todos os requisitos do estudo (incluindo a conclusão de todas as avaliações do cuidador pelo mesmo cuidador durante o estudo).
  • Capacidade de engolir o medicamento experimental (PIM) fornecido como uma solução líquida, ou a capacidade de o ME ser administrado por gastrostomia (G) ou tubo de alimentação nasogástrico (NG) (somente tubos G ou NG feitos de poliuretano ou silicone são autorizadas).
  • O participante e/ou pais/representante legal está disposto a permitir que as autoridades responsáveis ​​sejam notificadas sobre a participação no estudo, se exigido pela lei local.
  • O participante e/ou pais/representante legal está disposto a permitir que o médico de cuidados primários do participante (se o participante tiver um) e o consultor (se o participante tiver um) sejam notificados da participação no estudo, se o médico de cuidados primários /consultor é diferente do investigador.

Critério de exclusão:

  • O participante atende aos critérios de retirada (incluindo valores laboratoriais anormais clinicamente significativos), na opinião do investigador.
  • O participante atendeu durante o RCT os critérios para descontinuação permanente do IMP (a menos que no caso de um evento adverso [EA], se o EA não foi considerado relacionado ao IMP; participantes que atenderam a elevação da alanina aminotransferase (ALT)/aspartato aminotransferase (AST) critérios de descontinuação devem ser excluídos).
  • Mulheres com potencial para engravidar, a menos que estejam dispostas a garantir que elas ou seus parceiros usem um método anticoncepcional altamente eficaz (por exemplo, contracepção hormonal combinada [contendo estrogênio e progestágeno] associada à inibição da ovulação [oral, intravaginal ou transdérmica], progestágeno- apenas contracepção hormonal associada à inibição da ovulação [oral, injetável ou implantável], dispositivos intrauterinos/sistemas liberadores de hormônios, oclusão tubária bilateral, parceiro vasectomizado, abstinência sexual durante o ensaio e por 3 meses após a última dose
  • O participante foi previamente inscrito e administrado neste estudo.
  • O participante não está disposto a se abster de doar sangue durante o julgamento.
  • Participantes do sexo masculino que são férteis (ou seja, após a puberdade, a menos que sejam permanentemente estéreis por orquidectomia bilateral) e com uma parceira com potencial para engravidar, a menos que concordem em garantir que usem contracepção masculina (por exemplo, preservativo) ou permaneçam sexualmente abstinentes durante o estudo e por 3 meses após a última dose

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GWP42003-P
100 miligramas por mililitro (mg/mL) GWP42003-P solução oral, duas vezes ao dia (manhã e noite).
Medicamento: GWP42003-P
GWP42003-P apresentado como solução oral contendo canabidiol nos excipientes óleo de gergelim com etanol anidro, adoçante (sucralose) e aromatizante de morango
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • CBD-OS
  • CDB
  • Epidiolex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com quaisquer eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), interrupções devido a EAs, EAs graves e EAs relacionados ao tratamento
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 16 (Dia 767) no OLE
Eventos adversos (EAs) foram definidos como quaisquer novos sinais/sintomas desfavoráveis/não intencionais (incluindo achados laboratoriais anormais quando relevantes) ou diagnóstico ou piora de uma condição pré-existente que ocorre durante o estudo. Os TEAEs foram definidos como os EAs que começaram ou pioraram em gravidade ou gravidade após a primeira dose de GWP42003-P. Um EA grave foi definido como qualquer EA que resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito ou câncer, qualquer outra experiência que sugira um risco significativo, contraindicação, efeito colateral ou precaução que possa exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados listados acima, ou um evento que altere a relação risco/benefício do estudo.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 16 (Dia 767) no OLE
Número de participantes com parâmetros laboratoriais clínicos emergentes do tratamento desde a linha de base a qualquer momento pós-dose
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Os parâmetros clínicos emergentes do tratamento foram definidos como os seguintes: Alanina transferase (ALT) emergente do tratamento > 3×limite superior do normal (LSN), > 5×LSN e > 8×LSN; Aspartato aminotransferase (AST) emergente do tratamento > 3 × LSN, > 5 × LSN e > 8 × LSN; ALT ou AST emergente do tratamento > 3×LSN, > 5×LSN e > 8×LSN; ALT ou AST emergente do tratamento > 3 × LSN e bilirrubina > 2 × LSN ou razão normalizada internacional (INR) > 1,5.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Número de participantes com alterações potencialmente clinicamente significativas nos valores dos sinais vitais da pressão arterial desde a linha de base a qualquer momento após a dose
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 15 (Dia 739) no OLE
Valores de sinais vitais potencialmente clinicamente significativos da pressão arterial (PA) foram definidos como alteração da PA sistólica (mmHg) sentado: < -20 ou > 20 mmHg e alteração da PA diastólica sentado: < -10 ou > 10 mmHg. As medições dos sinais vitais foram feitas na posição sentada em repouso por 5 minutos. As leituras da pressão arterial foram registradas usando o mesmo braço durante todo o teste, quando possível.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 15 (Dia 739) no OLE
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos valores dos sinais vitais da frequência cardíaca desde a linha de base a qualquer momento após a dose
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 15 (Dia 739) no OLE
Valores de sinais vitais potencialmente clinicamente significativos da frequência do pulso foram definidos como alteração da frequência do pulso: < -10 ou > 10 batimentos por minuto. As medições dos sinais vitais foram feitas na posição sentada em repouso por 5 minutos.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 15 (Dia 739) no OLE
Número de participantes com alteração percentual clinicamente significativa no peso corporal desde a linha de base a qualquer momento após a dose
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
As alterações de peso corporal clinicamente significativas foram definidas como a alteração percentual no peso corporal (alteração ≤7% ou alteração ≥7%).
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Número de participantes com pelo menos um resultado de ECG sinalizado de linha de base de extensão de etiqueta aberta
Prazo: Visita 4 (dia 29) até visita 15 (dia 739) no OLE
Avaliações eletrocardiográficas foram realizadas para QTcB e QTcF >450 mseg, >480 mseg e >500 mseg. QTcB = intervalo QT corrigido com correção de Bazette. QTcF = QTc corrigido por Fridericia.
Visita 4 (dia 29) até visita 15 (dia 739) no OLE
Número de participantes com quaisquer alterações no ciclo menstrual a qualquer momento após a dose
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
As participantes foram avaliadas quanto a quaisquer alterações nos ciclos menstruais típicos, duração dos ciclos menstruais e força típica dos ciclos menstruais durante o estudo.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Número de participantes com ideação ou comportamento suicida na linha de base e em qualquer momento após a dose
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
A ideação e o comportamento suicida foram avaliados pelo investigador por meio de uma entrevista clínica com o cuidador. O questionário incluía as seguintes questões: A criança expressou algum desejo de estar morta?, A criança fez alguma tentativa de suicídio?, A criança apresentou algum comportamento autolesivo não suicida? As respostas foram registradas como Sim/Não.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Alteração média desde a linha de base nos níveis do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1) no final do tratamento
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Amostras de sangue foram coletadas para avaliar alterações nos níveis séricos de IGF-1. Uma alteração média negativa desde a linha de base indica uma redução nos níveis de IGF-1.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Número de participantes com alterações no estadiamento de Tanner na linha de base e no final do tratamento
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE

O crescimento dos pelos pubianos e o desenvolvimento das mamas de todos os adolescentes foram avaliados pelo investigador ou cuidador usando a classificação de Tanner Staging de 1 a 5.

Estágio 1- Sem tecido glandular; a aréola segue os contornos da pele do peito; Sem pelos pubianos Estágio 2- Formam-se brotos mamários; a aréola começa a se alargar; uma pequena quantidade de pêlos longos e felpudos com leve pigmentação nos lábios maiores Estágio 3- A mama começa a ficar mais elevada e se estende além das bordas da aréola, que continua a se alargar, mas permanece em contorno com a mama ao redor; O cabelo torna-se mais grosso e encaracolado e começa a estender-se lateralmente Fase 4- Aumento do tamanho e elevação das mamas; a aréola e a papila formam um monte secundário que se projeta do contorno da mama ao redor; Cabelo de qualidade semelhante ao adulto, estendendo-se pelo púbis, mas poupando a parte medial das coxas. Estágio 5- A mama atinge o tamanho adulto final; a aréola retorna ao contorno da mama circundante, com papila central projetada; O cabelo se estende até a superfície medial da coxa.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração média desde a linha de base no Questionário Comportamental da Síndrome de Rett (RSBQ) Pontuação geral no final do tratamento
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
O RSBQ é um questionário preenchido pelo cuidador que avalia a condição geral (45 itens) em indivíduos com Síndrome de Rett. Cada item é classificado em uma escala de 3 pontos (0-2); 0 indicando um item que "não é verdadeiro até onde você sabe", 1 indicando que um item é "um pouco ou às vezes verdadeiro" e 2 indicando um item que é "muito verdadeiro ou frequentemente verdadeiro". " O item 31 ("Usa o olhar para transmitir sentimentos, necessidades e desejos") é pontuado inversamente (0 indicando "muito verdadeiro ou frequentemente verdadeiro", 1 indicando "um pouco ou às vezes verdadeiro" e 2 indicando "não verdadeiro quanto você sabe"). A pontuação somada total varia de 0 a 90, com pontuações mais altas representando maior gravidade. Uma alteração média negativa da linha de base indica uma melhora na condição geral.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Pontuação contínua média de impressões clínicas globais (CGI-I) no final do tratamento
Prazo: Visita 14 (dia 729) no OLE
CGI-I é uma escala de 7 pontos que requer que o clínico avalie se a condição de um paciente melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção. Isso foi classificado como: 1 = muito melhorado; 2 = muito melhorado; 3 = minimamente melhorado; 4 = sem alteração; 5 = minimamente pior; 6 = muito pior; ou 7 = muito pior. A pontuação CGI-I média contínua (média de cada tratamento inscrito no protocolo e no anexo) na Visita 14 (Dia 729) está sendo relatada. Pontuações médias mais altas indicam pior condição.
Visita 14 (dia 729) no OLE
Impressões Globais Médias do Clínico - Escala de Gravidade (CGI-S) Pontuação Contínua no Final do Tratamento
Prazo: Visita 14 (dia 729) no OLE
CGI-S é uma escala de 7 pontos que requer que o clínico avalie a gravidade da doença do participante no momento da avaliação em relação à experiência do clínico com participantes que tiveram o mesmo diagnóstico. Isso foi classificado como: 1 = normal, nem um pouco doente; 2 = limítrofe doente; 3 = levemente doente; 4 = moderadamente doente; 5 = acentuadamente doente; 6 = gravemente doente; ou 7 = extremamente doente. A pontuação CGI-S média contínua (média de cada tratamento inscrito no protocolo e no anexo) na Visita 14 (Dia 729) está sendo relatada. Pontuações mais altas indicam doença mais grave.
Visita 14 (dia 729) no OLE
Mudança média da linha de base no questionário de hábitos de sono das crianças (CSHQ) Pontuação total no final do tratamento
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
O CSHQ é um instrumento de triagem do sono preenchido pelo cuidador projetado para crianças em idade escolar; que inclui 33 itens dentro de 8 subescalas: resistência na hora de dormir (variação de 6-18), atraso no início do sono (variação 1-3), duração do sono (variação 3-9), ansiedade do sono (variação 4-12), despertares noturnos (variação 3-9), parassonias (faixa 7-21), distúrbios respiratórios do sono (faixa 3-9), sonolência diurna (faixa 8-24). Os 33 itens variam de 1 a 3, onde 3="geralmente" (≥5 vezes/semana), 2="às vezes" (2-4 vezes/semana) e 1="raramente" (≤1 vez/semana) ; para os itens 31 e 32, 3=adormecer, 2=muito sonolento, 1=sem sono. Uma pontuação de 3 indica maior gravidade; porém, 6 itens (1-Vai para a cama no mesmo horário; 3-Dorme na própria cama; 26-Acorda sozinho; 2-Dorme em 20 minutos; 10-Dorme a quantidade certa; 11-Dorme a mesma quantidade todos os dias ) são pontuados inversamente. A pontuação total somada varia de 33 a 99, com pontuações mais altas indicando comportamento de sono perturbado. Uma alteração média negativa em relação à linha de base indica melhora no sono.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
Alteração média desde a linha de base na pontuação total de 9 itens da Avaliação Comportamental Motora (MBA-9) no final do tratamento
Prazo: Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE
O MBA-9 é derivado da escala completa do MBA (37 sintomas da síndrome de Rett), selecionando os itens considerados passíveis de mudança e que refletem áreas de mudança clínica significativa. O MBA-9 inclui 9 itens (Regressão das habilidades motoras; Fraco contato visual/social; Falta de interesse sustentado; Não alcança objetos ou pessoas; Dificuldades de mastigação; Distúrbios da fala; Falta de jeito nas mãos; Distonia; e Hipertonia/rigidez). Para cada item, a gravidade dos sintomas atuais é avaliada pelo investigador em uma escala numérica de 5 pontos variando de 0 a 4, com pontuações mais altas representando maior gravidade (0 = normal ou nunca; 1 = leve ou raro; 2 = moderado ou ocasional ; 3 = marcante ou frequente; 4 = muito grave ou constante). A pontuação total do MBA-9 foi calculada pela soma das pontuações de 9 itens de subescala diferentes. A pontuação total somada varia de 0 a 36, ​​com pontuações mais altas representando maior gravidade. Uma alteração média negativa em relação à linha de base indica melhora no comportamento.
Linha de base do estudo randomizado controlado (RCT) Visita 1 (Dia 1) até a Visita 14 (Dia 729) no OLE

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Colaboradores

GW Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

9 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

9 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de agosto de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de julho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GWND19002
  • 2019-001605-24 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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