Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kannabidiolioraaliliuoksen (GWP42003-P, CBD-OS) pitkäaikainen turvallisuustutkimus potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä

tiistai 12. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals

Avoin jatkotutkimus kannabidiolioraaliliuoksen (GWP42003-P, CBD-OS) pitkäaikaisen turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä

Tämä tutkimus tehdään kannabidiolioraaliliuoksen (GWP42003-P, CBD-OS) pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi Rett-oireyhtymää sairastavilla osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Clinical Trial Site #1
      • Barcelona, Espanja
        • Clinical Trial Site #2
      • Madrid, Espanja
        • Clinical Trial Site #1
      • Madrid, Espanja
        • Clinical Trial Site #2
      • Valencia, Espanja
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Milano, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Siena, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja on suorittanut kaikki suunnitellut käynnit satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT), GWND18064 (NCT03848832) hoitovaiheessa, ja on siirtynyt avoimeen laajennukseen (OLE) RCT-seurantaan mennessä
  • Osallistuja (jos hänellä on tutkijan mielestä riittävä ymmärrys) ja/tai osallistuja(t)/laillinen edustaja on halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuva suostumus tutkimukseen osallistumiselle.
  • Osallistuja ja osallistujan hoitaja ovat halukkaita ja kykeneviä (tutkijan näkemyksen mukaan) noudattamaan kaikkia kokeen vaatimuksia (mukaan lukien kaikkien hoitajan arvioiden suorittaminen saman hoitajan toimesta koko tutkimuksen ajan).
  • Mahdollisuus niellä nestemäisenä liuoksena toimitettua tutkimuslääkettä (IMP) tai kyky toimittaa IMP gastrostomia (G) tai nenämahaletkun (NG) kautta (vain G- tai NG-putket, jotka on valmistettu polyuretaanista tai silikonista ovat sallittuja).
  • Osallistuja ja/tai vanhemmat/laillinen edustaja on halukas sallimaan, että vastuuviranomaiset saavat ilmoituksen kokeeseen osallistumisesta, jos paikallinen laki niin vaatii.
  • Osallistuja ja/tai vanhemmat/laillinen edustaja on halukas sallimaan osallistujan perusterveydenhuollon ammattihenkilölle (jos osallistujalla on) ja konsultille (jos osallistujalla on) ilmoituksen tutkimukseen osallistumisesta, jos perusterveydenhuollon ammattilainen /konsultti on eri kuin tutkija.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja täyttää tutkijan mielestä vetäytymiskriteerit (mukaan lukien kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratorioarvot).
  • Osallistuja täytti RCT:n aikana IMP-hoidon pysyvän keskeyttämisen kriteerit (paitsi jos kyseessä oli haittatapahtuma [AE], jos AE:n ei katsottu liittyvän IMP:hen; osallistujat, jotka kohtasivat alaniiniaminotransferaasin (ALT)/aspartaattiaminotransferaasin (AST) nousun lopettamiskriteerit on suljettava pois).
  • Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, elleivät he ole halukkaita varmistamaan, että he tai heidän kumppaninsa käyttävät erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. yhdistelmäehkäisyä [estrogeenia ja progestiinia sisältävä] hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon [oraalinen, intravaginaalinen tai transdermaalinen], progestiini- vain hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estämiseen (oraalinen, injektoitava tai implantoitava), kohdunsisäiset laitteet/hormoneja vapauttavat järjestelmät, molemminpuolinen munanjohtimien tukos, vasektomoitu kumppani, seksuaalinen pidättyvyys kokeen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen
  • Osallistuja on aiemmin ilmoittautunut tähän tutkimukseen ja saanut annoksen.
  • Osallistuja ei halua pidättäytyä verenluovutuksesta kokeen aikana.
  • Miesosallistujat, jotka ovat hedelmällisiä (eli murrosiän jälkeen, elleivät ole pysyvästi steriilejä kahdenvälisen orkidean poiston jälkeen) ja hedelmällisessä iässä olevan kumppanin kanssa, elleivät he suostu varmistamaan, että he käyttävät miesten ehkäisyä (esim. kondomia) tai ovat seksuaalisesti pidättyväisiä kokeen aikana ja 3 kuukautta sen jälkeen viimeinen annos

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GWP42003-P
100 milligrammaa millilitrassa (mg/ml) GWP42003-P oraaliliuos, otettuna kahdesti päivässä (aamulla ja illalla).
Lääke: GWP42003-P
GWP42003-P oraaliliuoksena, joka sisältää kannabidiolia apuaineissa seesamiöljyä vedettömän etanolin, makeutusaineen (sukraloosi) ja mansikka-aromiaineen kanssa
Muut nimet:
  • Kannabidioli
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), haittavaikutuksista johtuvia keskeytyksiä, vakavia haittavaikutuksia ja hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 16 (päivä 767) OLE:ssa
Haittatapahtumat (AE) määriteltiin uusiksi epäsuotuisiksi/epätoivotuiksi merkeiksi/oireiksi (mukaan lukien epänormaalit laboratoriolöydökset tarvittaessa) tai diagnoosiksi tai olemassa olevan sairauden pahenemiseksi, joka ilmenee tutkimuksen aikana. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat tai pahenivat vakavuudeltaan tai vakavuudeltaan ensimmäisen GWP42003-P-annoksen jälkeen. Vakavaksi haittavaikutukseksi määriteltiin mikä tahansa haittavaikutus, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai syöpä, mikä tahansa muu kokemus, joka viittaa merkittävään vaaraan, vasta-aiheeseen, sivuvaikutukseen tai varotoimenpiteeseen, joka saattaa vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin edellä mainitun tuloksen estämiseksi, tai tapahtumaan, joka muuttaa tutkimuksen riski/hyötysuhdetta.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 16 (päivä 767) OLE:ssa
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvät kliiniset laboratorioparametrit lähtötasosta milloin tahansa annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Hoitoon liittyvät kliiniset parametrit määriteltiin seuraavasti: Hoitoon liittyvä alaniinitransferaasi (ALT) > 3 × normaalin yläraja (ULN), > 5 × ULN ja > 8 × ULN; Hoitoon liittyvä aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × ULN, > 5 × ULN ja > 8 × ULN; Hoitoon liittyvä ALT tai AST > 3 × ULN, > 5 × ULN ja > 8 × ULN; Hoitoon liittyvä ALAT tai ASAT > 3 × ULN ja joko bilirubiini > 2 × ULN tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia verenpaineen elintoimintoarvoissa lähtötasosta milloin tahansa annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 15 (päivä 739) OLE:ssä
Potentiaalisesti kliinisesti merkittävät verenpaineen elintoimintoarvot määriteltiin systolisen verenpaineen (mmHg) muutokseksi istuessa: < -20 tai > 20 mmHg ja istuvan diastolisen verenpaineen muutokseksi: < -10 tai > 10 mmHg. Elintoimintojen mittaukset tehtiin istuma-asennossa levossa 5 minuutin ajan. Verenpainelukemat kirjattiin samalla kädellä koko kokeen ajan, jos mahdollista.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 15 (päivä 739) OLE:ssä
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia pulssin vitaaliarvoissa lähtötasosta milloin tahansa annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 15 (päivä 739) OLE:ssä
Potentiaalisesti kliinisesti merkittävät pulssin elintoimintojen arvot määriteltiin pulssin muutokseksi: < -10 tai > 10 lyöntiä minuutissa. Elintoimintojen mittaukset tehtiin istuma-asennossa levossa 5 minuutin ajan.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 15 (päivä 739) OLE:ssä
Niiden osallistujien määrä, joiden painossa on kliinisesti merkittävä prosentuaalinen muutos lähtötasosta milloin tahansa annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Kliinisesti merkittävät ruumiinpainon muutokset määriteltiin prosentuaalisena muutoksena ruumiinpainossa (≤7 % muutos tai ≥7 % muutos).
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi avoin etikettilaajennuksen perustason merkitty EKG-tulos
Aikaikkuna: Käynti 4 (päivä 29) käyntiin 15 (päivä 739) OLE:ssa
Elektrokardiogrammi-arvioinnit suoritettiin QTcB:lle ja QTcF:lle > 450 ms, > 480 ms ja > 500 ms. QTcB = korjattu QT-aika Bazette-korjauksella. QTcF = Friderician korjannut QTc.
Käynti 4 (päivä 29) käyntiin 15 (päivä 739) OLE:ssa
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutoksia kuukautiskierrossa milloin tahansa annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Osallistujilta arvioitiin mahdolliset muutokset tyypillisissä kuukautiskierrossa, kuukautiskierron kesto ja kuukautiskierron tyypillinen vahvuus tutkimuksen aikana.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Niiden osallistujien määrä, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä lähtötilanteessa ja milloin tahansa annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Tutkija arvioi itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä hoitajan kliinisen haastattelun avulla. Kyselyyn sisältyi seuraavat kysymykset: Onko lapsi ilmaissut haluavansa kuolla?, Onko lapsi yrittänyt itsemurhaa?, Onko lapsi osoittanut itsemurhaa itseään vahingoittavaa käyttäytymistä? Vastaukset kirjattiin kyllä/ei.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta insuliinin kaltaisessa kasvutekijä 1:ssä (IGF-1) hoidon lopussa
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Verinäytteitä kerättiin seerumin IGF-1-tasojen muutosten arvioimiseksi. Negatiivinen keskimääräinen muutos lähtötasosta osoittaa IGF-1-tasojen alenemisen.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutoksia parkitusvaiheessa lähtötilanteessa ja hoidon lopussa
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa

Tutkija tai hoitaja arvioi kaikkien nuorten häpykarvojen kasvua ja rintojen kehitystä käyttämällä Tanner Staging -luokitusta 1-5.

Vaihe 1 - Ei rauhaskudosta; areola seuraa rintakehän ihon muotoja; Ei häpykarvoja. Vaihe 2 – Rintojen silmumuodot; areola alkaa leveneä; pieni määrä pitkiä, untuvaisia ​​hiuksia, joissa on lievää pigmentaatiota suurissa häpyhuuletissa. Vaihe 3 – Rinnat alkavat kohota ja ulottuvat areolan rajojen ulkopuolelle, joka levenee edelleen, mutta pysyy ääriviivassa ympäröivän rinnan kanssa; Hiuksista tulee karkeampia ja kiharampia ja ne alkavat ulottua sivusuunnassa. Vaihe 4 – Suurentunut rintojen koko ja kohouma; areola ja papilla muodostavat toissijaisen kumpun, joka ulkonee ympäröivän rinnan ääriviivasta; Aikuisen kaltainen karvalaatu, joka ulottuu häpyyn, mutta säästää keskireisiä. Vaihe 5 – Rinta saavuttaa lopullisen aikuisen koon; areola palaa ympäröivän rinnan muotoon ulkonevan keskellä olevan papillan kanssa; Karvat ulottuvat reiden mediaaliselle pinnalle.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Rett-oireyhtymän käyttäytymiskyselyn (RSBQ) kokonaispistemäärässä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
RSBQ on hoitajan täyttämä kyselylomake, joka arvioi Rett-oireyhtymää sairastavien henkilöiden yleiskunnon (45 kohtaa). Jokainen kohde on arvioitu 3 pisteen asteikolla (0-2); 0 osoittaa, että se "ei ole totta, sikäli kuin tiedät", 1 osoittaa, että seikka on "jossain määrin tai joskus totta" ja 2 osoittaa, että se on "erittäin totta tai usein totta". Kohta 31 ("Käyttää katsetta välittääkseen tunteita, tarpeita ja toiveita") on pisteytetty käänteisesti (0 tarkoittaa "erittäin totta tai usein totta", 1 tarkoittaa "jossain määrin tai joskus totta" ja 2 tarkoittaa "ei pidä paikkaansa tiedät kyllä"). Yhteenlaskettu pistemäärä vaihtelee välillä 0–90, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta. Negatiivinen keskimääräinen muutos lähtötasosta osoittaa yleiskunnon paranemista.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Keskimääräinen kliininen globaali impressioiden paraneminen (CGI-I) jatkuva pistemäärä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Vierailu 14 (päivä 729) OLE:ssa
CGI-I on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, onko potilaan tila parantunut tai huonontunut suhteessa perustilaan toimenpiteen alussa. Tämä arvioitiin seuraavasti: 1 = erittäin paljon parantunut; 2 = paljon parantunut; 3 = vähän parannettu; 4 = ei muutosta; 5 = vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; tai 7 = paljon huonompi. Keskimääräinen jatkuva CGI-I-pistemäärä (keskiarvo jokaisesta protokollan ja liitteen mukaan rekisteröidystä hoidosta) käynnillä 14 (päivä 729) raportoidaan. Korkeammat keskiarvot osoittavat huonompaa tilaa.
Vierailu 14 (päivä 729) OLE:ssa
Keskimääräiset kliinisen yleisimpressiot – vakavuusasteikon (CGI-S) jatkuva pistemäärä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Vierailu 14 (päivä 729) OLE:ssa
CGI-S on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan osallistujan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon kokemukseen osallistujista, joilla oli sama diagnoosi. Tämä arvioitiin seuraavasti: 1 = normaali, ei ollenkaan sairas; 2 = rajasairas; 3 = lievästi sairas; 4 = kohtalaisen sairas; 5 = selvästi sairas; 6 = vakavasti sairas; tai 7 = erittäin sairas. Keskimääräinen jatkuva CGI-S-pistemäärä (keskiarvo jokaisesta protokollan ja liitteen mukaan rekisteröidystä hoidosta) käynnillä 14 (päivä 729) raportoidaan. Korkeammat pisteet viittaavat vakavampaan sairauteen.
Vierailu 14 (päivä 729) OLE:ssa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta lasten nukkumistottumuskyselyssä (CSHQ) kokonaispistemäärä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
CSHQ on kouluikäisille lapsille suunniteltu hoitajan suorittama unenseulontalaite; joka sisältää 33 seikkaa 8 ala-asteikolla: nukkumaanmenovastus (pistemäärät 6-18), nukahtamisen viive (alue 1-3), unen kesto (alue 3-9), unen ahdistus (alue 4-12), yöherätykset (alue 3-9), parasomniat (vaihteluväli 7-21), unen aiheuttamat hengityshäiriöt (vaihteluvälit 3-9), päiväsaikaan uneliaisuus (vaihteluväli 8-24). 33 kohdetta vaihtelevat 1–3, jossa 3="yleensä" (≥5 kertaa viikossa), 2="joskus" (2-4 kertaa viikossa) ja 1="harvoin" (≤1 kerta/viikko) ; kohdissa 31 ja 32: 3 = nukahtaa, 2 = erittäin uninen, 1 = ei uninen. Pistemäärä 3 osoittaa suurempaa vakavuutta; kuitenkin 6 tuotetta (1-menee nukkumaan samaan aikaan; 3-nukahtaa omaan sänkyyn; 26-herää itse; 2-nukahtaa 20 minuutissa; 10-nukkuu oikean määrän; 11-nukkuu saman verran joka päivä ) pisteytetään käänteisesti. Yhteenlaskettu pistemäärä vaihtelee välillä 33–99, ja korkeammat pisteet osoittavat häiriintynyttä unikäyttäytymistä. Negatiivinen keskimääräinen muutos lähtötasosta osoittaa unen paranemisen.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta 9 kohdan motorisen käyttäytymisen arvioinnissa (MBA-9) kokonaispistemäärä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa
MBA-9 on johdettu koko MBA-asteikosta (37 Rett-oireyhtymän oireita) valitsemalla kohteet, joiden katsotaan olevan muutettavissa ja jotka heijastivat merkityksellisiä kliinisiä muutoksia. MBA-9 sisältää 9 kohtaa (motoristen taitojen regressio; huono silmä-/sosiaalinen kontakti; jatkuvan kiinnostuksen puute; ei kurota esineisiin tai ihmisiin; pureskeluvaikeudet; puhehäiriöt; käden kömpelyys; dystonia ja hypertonia/jäykkyys). Tutkija arvioi kullekin aiheelle nykyisten oireiden vakavuuden 5-pisteisellä numeerisella asteikolla, joka vaihtelee välillä 0–4, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta (0 = normaali tai ei koskaan; 1 = lievä tai harvinainen; 2 = kohtalainen tai satunnainen 3 = huomattava tai usein; 4 = erittäin vakava tai jatkuva). MBA-9 kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla yhdeksän eri alaskaalan pisteet. Yhteenlaskettu pistemäärä vaihtelee välillä 0–36, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta. Negatiivinen keskimääräinen muutos lähtötilanteesta osoittaa käyttäytymisen paranemista.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) lähtötilanne 1. käynnistä (päivä 1) käyntiin 14 (päivä 729) OLE:ssa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jazz Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

GW Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GWND19002
  • 2019-001605-24 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Kliiniset tutkimukset GWP42003-P

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa