Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsonderzoek op lange termijn van cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P, CBD-OS) bij patiënten met het Rett-syndroom

12 juli 2022 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid op lange termijn van cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P, CBD-OS) bij patiënten met het Rett-syndroom te onderzoeken

Deze studie zal worden uitgevoerd om de veiligheid op lange termijn van cannabidiol drank (GWP42003-P, CBD-OS) te evalueren bij deelnemers met het Rett-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Perth, Australië
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Australië
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Genova, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Milano, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Siena, Italië
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Clinical Trial Site #1
      • Barcelona, Spanje
        • Clinical Trial Site #2
      • Madrid, Spanje
        • Clinical Trial Site #1
      • Madrid, Spanje
        • Clinical Trial Site #2
      • Valencia, Spanje
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 maanden tot 16 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer heeft alle geplande bezoeken van de behandelingsfase van de gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT), GWND18064 (NCT03848832) voltooid en is op het punt van RCT-follow-up overgegaan op open-label extensie (OLE)
  • Deelnemer (indien voldoende inzicht, volgens de mening van de onderzoeker) en/of de deelnemer(s)/wettelijke vertegenwoordiger is bereid en in staat om geïnformeerde toestemming/instemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • De deelnemer en de verzorger van de deelnemer zijn bereid en in staat (volgens de onderzoeker) om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek (inclusief de voltooiing van alle beoordelingen door de verzorger door dezelfde verzorger gedurende het onderzoek).
  • Mogelijkheid om het onderzoeksgeneesmiddel (IMP) dat wordt geleverd als een vloeibare oplossing door te slikken, of de mogelijkheid voor de IMP om te worden toegediend via gastrostomie (G) of nasogastrische (NG) voedingssonde (alleen G- of NG-sondes gemaakt van polyurethaan of siliconen zijn toegestaan).
  • Deelnemer en/of ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger is bereid om de verantwoordelijke autoriteiten op de hoogte te stellen van deelname aan het onderzoek, indien wettelijk verplicht.
  • Deelnemer en/of ouder(s)/wettelijk vertegenwoordiger is bereid om de huisarts van de deelnemer (als de deelnemer die heeft) en consulent (als de deelnemer die heeft) op de hoogte te stellen van deelname aan het onderzoek, als de huisarts /consultant is anders dan de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer voldoet aan de terugtrekkingscriteria (inclusief klinisch significante afwijkende laboratoriumwaarden), naar het oordeel van de onderzoeker.
  • Deelnemer voldeed tijdens de RCT aan de criteria voor definitieve stopzetting van IMP (tenzij in het geval van een bijwerking [AE], als de AE ​​niet gerelateerd werd geacht aan de IMP; deelnemers die alanineaminotransferase (ALT)/aspartaataminotransferase (AST)-verhogingen ontmoetten stopzettingscriteria moeten worden uitgesloten).
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, tenzij ze bereid zijn ervoor te zorgen dat zij of hun partner een zeer effectieve methode van anticonceptie gebruiken (bijv. alleen hormonale anticonceptie geassocieerd met ovulatieremming [oraal, injecteerbaar of implanteerbaar], intra-uteriene apparaten/hormoonafgevende systemen, bilaterale occlusie van de eileiders, gesteriliseerde partner, seksuele onthouding tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na de laatste dosis
  • Deelnemer is eerder ingeschreven en gedoseerd in deze studie.
  • Deelnemer is niet bereid om tijdens de proef af te zien van bloeddonatie.
  • Mannelijke deelnemers die vruchtbaar zijn (d.w.z. na de puberteit tenzij permanent onvruchtbaar door bilaterale orchidectomie) en met een partner die zwanger kan worden, tenzij ze ermee instemmen ervoor te zorgen dat ze mannelijke anticonceptie gebruiken (bijv. condoom) of seksueel onthouding blijven tijdens de proef en gedurende 3 maanden daarna de laatste dosis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GWP42003-P
100 milligram per milliliter (mg/ml) GWP42003-P orale oplossing, tweemaal daags ingenomen (ochtend en avond).
Geneesmiddel: GWP42003-P
GWP42003-P gepresenteerd als een orale oplossing met cannabidiol in de hulpstoffen sesamolie met watervrije ethanol, zoetstof (sucralose) en aardbeiensmaakstof
Andere namen:
  • Cannabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met eventuele tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), stopzettingen vanwege bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 16 (dag 767) in de OLE
Bijwerkingen (AE's) werden gedefinieerd als alle nieuwe ongunstige/onbedoelde tekenen/symptomen (inclusief abnormale laboratoriumbevindingen indien relevant) of diagnose of verslechtering van een reeds bestaande aandoening die tijdens het onderzoek optrad. TEAE's werden gedefinieerd als de bijwerkingen die begonnen of verergerden in ernst of ernst na de eerste dosis GWP42003-P. Een ernstige bijwerking werd gedefinieerd als elke bijwerking die resulteert in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking of kanker, elke andere ervaring die wijst op een aanzienlijk gevaar, contra-indicatie, bijwerking of voorzorgsmaatregel waarvoor mogelijk medische of chirurgische interventie nodig is om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen, of een gebeurtenis die de risico/batenverhouding van het onderzoek verandert.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 16 (dag 767) in de OLE
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende klinische laboratoriumparameters vanaf de basislijn op elk moment na de dosis
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Tijdens de behandeling optredende klinische parameters werden als volgt gedefinieerd: Tijdens de behandeling optredende alaninetransferase (ALT) > 3×bovengrens van normaal (ULN), > 5×ULN en > 8×ULN; Aspartaataminotransferase (AST) > 3×ULN, > 5×ULN en > 8×ULN; Tijdens behandeling optredende ALAT of ASAT > 3×ULN, > 5×ULN en > 8×ULN; Tijdens de behandeling optredende ALAT of ASAT > 3×ULN en ofwel bilirubine > 2×ULN of internationaal genormaliseerde ratio (INR) > 1,5.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante veranderingen in vitale functies van bloeddruk vanaf de basislijn op enig moment na toediening
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 15 (dag 739) in de OLE
Potentieel klinisch significante vitale waarden van bloeddruk (BP) werden gedefinieerd als systolische BP (mmHg) verandering in zittende houding: < -20 of > 20 mmHg en zittende diastolische BP verandering: < -10 of > 10 mmHg. Vital sign metingen werden gedaan in een zittende positie in rust gedurende 5 minuten. Waar mogelijk werden gedurende de hele proef bloeddrukmetingen gedaan met dezelfde arm.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 15 (dag 739) in de OLE
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in de waarden van de vitale functies van de polsslag vanaf de basislijn op enig moment na de dosis
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 15 (dag 739) in de OLE
Potentieel klinisch significante vitale waarden van de polsslag werden gedefinieerd als polsslagverandering: < -10 of > 10 slagen per minuut. Vital sign metingen werden gedaan in een zittende positie in rust gedurende 5 minuten.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 15 (dag 739) in de OLE
Aantal deelnemers met klinisch significante procentuele verandering in lichaamsgewicht ten opzichte van de basislijn op enig moment na de dosis
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Klinisch significante veranderingen in lichaamsgewicht werden gedefinieerd als de procentuele verandering in lichaamsgewicht (≤7% verandering of ≥7% verandering).
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Aantal deelnemers met ten minste één post-open-label extensie Baseline gemarkeerd ECG-resultaat
Tijdsspanne: Bezoek 4 (dag 29) tot bezoek 15 (dag 739) in de OLE
Elektrocardiogrambeoordelingen werden uitgevoerd voor QTcB en QTcF >450 msec, >480 msec en >500 msec. QTcB = gecorrigeerd QT-interval met Bazette-correctie. QTcF = QTc gecorrigeerd door Fridericia.
Bezoek 4 (dag 29) tot bezoek 15 (dag 739) in de OLE
Aantal deelnemers met veranderingen in de menstruatiecyclus op elk moment na de dosis
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Deelnemers werden geëvalueerd op eventuele veranderingen in typische menstruatiecycli, duur van menstruatiecycli en typische sterkte van de menstruatiecycli tijdens het onderzoek.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Aantal deelnemers met zelfmoordgedachten of -gedrag bij de basislijn en op enig moment na de dosis
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Zelfmoordgedachten en -gedrag werden door de onderzoeker beoordeeld via een klinisch interview met de verzorger. De vragenlijst bevatte de volgende vragen: Heeft het kind de wens geuit om dood te zijn? Heeft het kind zelfmoordpogingen ondernomen? Heeft het kind enig niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag vertoond? De antwoorden werden geregistreerd als Ja/Nee.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in insulineachtige groeifactor-1 (IGF-1)-spiegels aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Er werden bloedmonsters verzameld om veranderingen in serum-IGF-1-spiegels te beoordelen. Een negatieve gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verlaging van de IGF-1-spiegels.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Aantal deelnemers met veranderingen in Tanner-stadiëring bij de basislijn en aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE

Schaamhaargroei en borstontwikkeling van alle adolescenten werden beoordeeld door de onderzoeker of verzorger met behulp van Tanner Staging-indeling van 1 tot 5.

Fase 1- Geen klierweefsel; tepelhof volgt de huidcontouren van de borst; Geen schaamhaar Fase 2- Borstknopvorming; tepelhof begint te verwijden; een kleine hoeveelheid lang, donzig haar met lichte pigmentatie op de grote schaamlippen Stadium 3 - De borsten beginnen hoger te worden en gaan verder dan de randen van de tepelhof, die steeds breder wordt maar in contour blijft met de omringende borst; Haar wordt stugger en krulleriger en begint zich lateraal uit te strekken Fase 4 - Toegenomen borstomvang en verhoging; tepelhof en papilla vormen een secundaire heuvel die uitsteekt vanaf de contouren van de omringende borst; Volwassen haarkwaliteit, zich uitstrekkend over het schaambeen maar de mediale dijen ontziend Fase 5 - Borsten bereiken de uiteindelijke volwassen grootte; tepelhof keert terug naar de contouren van de omringende borst, met een uitstekende centrale papil; Haar strekt zich uit tot het mediale oppervlak van de dij.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Algemene score aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
RSBQ is een door zorgverleners ingevulde vragenlijst die de algehele toestand (45 items) beoordeelt bij personen met het Rett-syndroom. Elk item wordt beoordeeld op een 3-puntsschaal (0-2); 0 geeft een item aan dat "niet waar is voor zover u weet", 1 geeft aan dat een item "enigszins of soms waar" is en 2 geeft een item aan dat "zeer waar of vaak waar" is. " Item 31 ("Gebruikt oogopslag om gevoelens, behoeften en wensen over te brengen") wordt omgekeerd gescoord (0 staat voor "zeer waar of vaak waar", 1 voor "enigszins of soms waar" en 2 voor "niet waar voor zover je weet wel"). De totale opgetelde score varieert van 0 tot 90, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen. Een negatieve gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de algehele conditie.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Gemiddelde klinische globale indrukverbetering (CGI-I) continue score aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Bezoek 14 (dag 729) in de OLE
CGI-I is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt of de toestand van een patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een basistoestand aan het begin van de interventie. Dit werd beoordeeld als: 1 = zeer veel verbeterd; 2 = veel verbeterd; 3 = minimaal verbeterd; 4 = geen verandering; 5 = minimaal slechter; 6 = veel erger; of 7 = heel veel erger. De gemiddelde continue CGI-I-score (gemiddelde van elke behandeling ingeschreven volgens protocol en bijlage) bij bezoek 14 (dag 729) wordt gerapporteerd. Hogere gemiddelde scores duiden op een slechtere conditie.
Bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Gemiddelde globale impressies van clinicus - Severity Scale (CGI-S) continue score aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Bezoek 14 (dag 729) in de OLE
CGI-S is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de ziekte van de deelnemer op het moment van beoordeling beoordeelt in verhouding tot de ervaring van de clinicus met deelnemers met dezelfde diagnose. Dit werd beoordeeld als: 1 = normaal, helemaal niet ziek; 2 = borderline ziek; 3 = licht ziek; 4 = matig ziek; 5 = duidelijk ziek; 6 =ernstig ziek; of 7 = extreem ziek. De gemiddelde continue CGI-S-score (gemiddelde van elke behandeling ingeschreven volgens protocol en bijlage) bij bezoek 14 (dag 729) wordt gerapporteerd. Hogere scores duiden op een ernstigere ziekte.
Bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in de vragenlijst voor slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ) Totaalscore aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
CSHQ is een door een verzorger ingevuld slaapscreeningsinstrument dat is ontworpen voor schoolgaande kinderen; waaronder 33 items binnen 8 subschalen: weerstand tegen bedtijd (scorebereik 6-18), vertraging bij het inslapen (bereik 1-3), slaapduur (bereik 3-9), slaapangst (bereik 4-12), nachtelijk wakker worden (bereik 3-9), parasomnieën (bereik 7-21), slaapstoornissen in de ademhaling (bereik 3-9), slaperigheid overdag (bereik 8-24). De 33 items variëren van 1 tot 3, waarbij 3='meestal' (≥5 keer/week), 2='soms' (2-4 keer/week) en 1='zelden' (≤1 keer/week) ; voor items 31 en 32, 3=in slaap vallen, 2=zeer slaperig, 1=niet slaperig. Een score van 3 geeft een grotere ernst aan; echter 6 items (1-Gaat tegelijkertijd naar bed; 3-Valt in slaap in eigen bed; 26-Wordt vanzelf wakker; 2-Valt binnen 20 minuten in slaap; 10-Slaapt de juiste hoeveelheid; 11-Slaapt elke dag evenveel ) worden omgekeerd gescoord. De totale opgetelde score varieert van 33 tot 99, waarbij hogere scores duiden op verstoord slaapgedrag. Een negatieve gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de slaap.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in 9-item Motor Behavioral Assessment (MBA-9) totaalscore aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE
MBA-9 is afgeleid van de volledige MBA-schaal (37 Rett-syndroomsymptomen) door de items te selecteren die vatbaar worden geacht voor verandering en die gebieden van betekenisvolle klinische verandering weerspiegelden. De MBA-9 omvat 9 items (achteruitgang van motorische vaardigheden; slecht oog/sociaal contact; gebrek aan aanhoudende interesse; reiken niet naar voorwerpen of mensen; kauwproblemen; spraakstoornis; onhandigheid van de handen; dystonie; en hypertonie/stijfheid). Voor elk item wordt de ernst van de huidige symptomen door de onderzoeker beoordeeld op een 5-punts numerieke schaal van 0 tot 4, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen (0 = normaal of nooit; 1 = licht of zelden; 2 = matig of incidenteel). ; 3 = uitgesproken of frequent; 4 = zeer ernstig of constant). De totale MBA-9-score werd berekend door de scores van 9 verschillende subschaalitems op te tellen. De totale opgetelde score varieert van 0 tot 36, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen. Een negatieve gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van het gedrag.
Basislijn van gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) Bezoek 1 (dag 1) tot bezoek 14 (dag 729) in de OLE

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Medewerkers

GW Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GWND19002
  • 2019-001605-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Klinische onderzoeken op GWP42003-P

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren