Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mezenchimális őssejtek vizsgálata a Crohn-betegségben szenvedő betegek ileális tasak fisztulájának kezelésére (IPAAF)

2026. április 13. frissítette: Anthony Lembo

IB/IIA fázisú allogén csontvelő-eredetű mezenchimális őssejtek vizsgálata az ileális anális anasztomózis és az ileális tasak fisztulák kezelésére a Crohn-betegség esetén

A resztoratív proctocolectomia ileális tasak anális anasztomózissal (IPAA) a választott eljárás a colitis ulcerosa, a familiáris adenomatosus polyposis és bizonyos Crohn-betegségben szenvedő betegek számára a betegek általános alacsony morbiditása és jó életminősége miatt. Néhány betegnél azonban Crohn-betegség alakulhat ki, amely a Crohn-betegség klinikai diagnózisa az IPAA-t követően. A tasak Crohn-betegségének egyik megnyilvánulása a tasakból származó sipoly, amely a hüvelybe vagy a perianális területre terjed. Ezeket a fisztulákat meglehetősen nehéz lehet gyógyszerekkel és helyi sebészeti beavatkozással kezelni, és esetenként rekonstrukciós tasakhoz vezet, de gyakrabban szükséges a tasak kimetszése végleges végbélosztómiával. Ennek a vizsgálatnak a célja az allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejtek biztonságosságának és hatékonyságának értékelése olyan betegek kezelésére, akiknél a tasak körüli sipolyok a Crohn-betegség klinikai diagnózisával kapcsolatosak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a tanulmánynak a célja a felnőtt allogén csontvelőből származó mesenchymalis őssejtek (MSC) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása az orvosilag refrakter peri-pouch fisztulizáló betegség kezelésében a Crohn-betegség hátterében. A tanulmány 20 résztvevőt véletlenszerűen választ ki. A beiratkozott résztvevőket véletlenszerűen besorolják az MSC-vel kezelt csoportba, szemben a placebóval, 3:1 arányban. A kezelési csoport résztvevői 75 millió sejt dózisban kapnak közvetlen MSC-injekciót. Ezt közvetlen injekció formájában adják be a sipoly traktusába és környékén. A résztvevők teljes gyógyulása három hónap múlva kerül értékelésre. Ha teljes gyógyulást sikerült elérni, a résztvevőket egy évig követik. Ha a teljes gyógyulást nem érik el három hónapon belül, a résztvevők jogosultak lesznek egy második MSC-injekcióra, ugyanabban a 75 millió sejt dózisban. Azok a kontroll résztvevők, akik nem gyógyultak meg teljesen a placebóval, átmennek a 6 hónapos vizit alkalmával, hogy MSC-injekciót kapjanak, és a kezelés után egy évig, összesen 18 hónapig követik őket. Az elsődleges hatékonysági elemzést a 6. hónap időpontjában kell elvégezni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok

  1. Azok a 18-75 éves férfiak és nők, akik legalább 6 hónappal korábban ileális tok anális anasztomózison estek át, és akiknél a Crohn-betegség klinikai diagnózisa a klinikai tünetek kombinációjával, biopsziával végzett pouchoscopia és enterográfia alapján állapítható meg.

  2. Egy- és többtraktusú (legfeljebb 2 belső és 3 külső nyílás) a csípőbéli tasakból, az ileális anális anasztomózisból vagy az anasztomózistól távolabbi anális csatorna, amely a perianális bőrbe, a perineális testbe vagy a hüvelybe kerül. Azok a betegek, akiknek fisztulája a tasakban, anasztomózisban vagy az anasztomózistól távolabbi anális csatornában keletkezik, mindketten beleszámítanak a felvételbe.

    1. A sipoly kialakulásának elfogadható belső nyílásai és helyei közé tartozik az ileális tasak teste, a tasak anális anasztomózisa és az anasztomózistól távolabbi anális csatorna.
    2. A sipoly kialakulásának elfogadható külső nyílásai és helyei közé tartozik a perianális bőr, a perineális test és/vagy a hüvelyfal.
  3. Egyidejű Crohn-féle terápiák stabil dózisú (>2 hónap) kortikoszteroidokkal, 5-ASA gyógyszerekkel, immunmodulátorokkal, anti-TNF terápiával, anti-integrinnel és anti-interleukinnel egyidejűleg megengedettek.
  4. A fent leírt hagyományos orvosi terápiák kudarcot vallottak, mint a szisztémás immunszuppresszióra adott válasz hiánya (pl. azatioprin, metotrexát, 6-merkaptopurin) vagy biológiai (pl. anti-TNF, anti-integrin, anti-interleukin) terápiák a fisztulizáló CD kezelésére legalább 2 hónapig
  5. Nincsenek ellenjavallatok az MR-vizsgálatokhoz: pl. pacemaker vagy mágnesesen aktív fémdarabok, klausztrofóbia
  6. Hozzáértő és képes írásos, tájékozott beleegyezést adni
  7. Képes betartani a protokollt.

Kizárási kritériumok

  1. Képtelenség tájékozott beleegyezést adni.
  2. Súlyos antibiotikum-rezisztens pouchitis
  3. Súlyos mandzsettagyulladás, amely ellenáll az antibiotikumoknak
  4. Változás a CD orvosi kezelésében az előző 2 hónapban, vagy a következő 2 hónapban várható változások
  5. Klinikailag jelentős egészségügyi állapotok az MSC beadását megelőző hat hónapon belül: pl. szívinfarktus, aktív angina, pangásos szívelégtelenség vagy egyéb olyan állapotok, amelyek a vizsgálók véleménye szerint veszélyeztetik az alany biztonságát.

  6. Különleges kizárások;

    1. HIV
    2. Hepatitis B vagy C
    3. Rendellenes CBC a szűréskor

    én. Vérlemezkék <50 kg/uL vagy több mint 1,5 millió kg/uL ii. WBC <50 x kg/uL iii. Hbg <7,0 g/dl d. Rendellenes AST vagy ALT a szűréskor (meghatározása >/= 2x ULN)

  7. A kórelőzményben előfordult rák, beleértve a melanomát (kivéve a lokalizált bőrrákokat) a szűrést követő egy éven belül
  8. Kolorektális rák története 5 éven belül
  9. Vizsgálati gyógyszer a kiindulási értéktől számított harminc (30) napon belül
  10. Terhes, szoptat vagy teherbe akar esni

  11. Elágazó fistula traktus, amelynek > 2 belső nyílása vagy 3 külső nyílása van,

    1. A 3-nál több vak/elágazó pályával rendelkező alanyok nem tartoznak ide
    2. A bal és/vagy jobb oldalon lévő sipolyok megengedettek
  12. Allergiás a helyi érzéstelenítőkre
  13. Nem hajlandó elfogadni, hogy a vizsgálatban való részvétel során elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmazzon
  14. A nem tályogos krónikus üreggel rendelkező alanyok nem vesznek részt a beiratkozásban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Mesenchymális őssejtek
Allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejtek 75 millió sejt dózisban történő közvetlen injektálása az ileális tasak sipolyába a kiinduláskor, 3 hónap elteltével lehetséges ismételt injekcióval, ha nem gyógyul meg teljesen az első injekció után.
Drog: Mesenchymális őssejtek
Allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejtek
Placebo Comparator: Placebo
Közvetlen normál sóoldat befecskendezése. Ha 6 hónap elteltével nem gyógyulnak meg teljesen, a résztvevők átmennek a kezelési csoportba, hogy allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejteket kapjanak 75 millió sejt dózisban az ileális tasak sipolyába.
Egyéb: Placebo
Normál sóoldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események
Időkeret: 6. hónap
Azon résztvevők száma, akiknél kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket észleltek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után az orvosilag refrakter tokfisztulizáló betegség kezelésére, a CCF-Stem Cells IBD-002 protokoll szerint.
6. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes klinikai gyógyulás
Időkeret: 6. hónap, 12. hónap

Azon résztvevők száma, akik teljes klinikai gyógyulásban részesültek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után az orvosilag refrakter tokfisztulizáló betegség kezelésére a tok Crohn-betegségének hátterében.

A teljes gyógyulást a következőképpen határozzuk meg:

Radiográfiás gyógyulás: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem hiányával 3 dimenzióból 3-ban, ödéma hiánya, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Maradhat egy sipoly traktus hege

Klinikai gyógyulás: a drenázs 100%-os leállítása klinikai vizsgálat során mély tapintással és betegjelentésenként, valamint a külső sipolynyílás epithelizálása
6. hónap, 12. hónap
Részleges gyógyulás
Időkeret: 6. hónap, 12. hónap

A részleges klinikai gyógyulásban részt vevők száma, 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében az orvosilag nem ellenálló tokfisztulizáló betegség kezelésére

A részleges gyógyulást a következőképpen határozzák meg:

Radiográfiai gyógyulás: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem hiányával 3-ból 2-ben, ödéma hiánya, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Maradhat egy sipoly traktus hege

Klinikai gyógyulás: 50%-nál nagyobb vagy egyenlő a drenázs megszűnése a klinikai vizsgálat során mély tapintással és betegjelentéssel és a külső sipolynyílás epithelizációjával
6. hónap, 12. hónap
Válasz hiánya
Időkeret: 6. hónap, 12. hónap

Azon résztvevők száma, akiknél nem reagáltak a 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében fellépő orvosilag refrakter tokfisztulizáló betegség kezelésére

A válasz hiánya a következőképpen definiálható: Radiográfiai és klinikai gyógyulás, amely nem éri el a részleges gyógyulás küszöbét
6. hónap, 12. hónap
A betegség súlyosbodása
Időkeret: 6. hónap, 12. hónap

Azon résztvevők száma, akiknél a betegség súlyosbodó, 75 millió allogén csontvelőből származó MSC-s injekciót adtak be a Crohn-betegség hátterében orvosilag ellenálló tokfisztulizáló betegség kezelésére.

A súlyosbodó betegség meghatározása a következő:

Radiográfiai: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem 3-ból 2-ben, ödéma, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Megnövekedett számú traktus látható, vagy megnövekedett elágazás az elsődleges traktusból,

Klinikai: Megnövelt vízelvezetés betegjelentésenként és klinikai vizsgálaton
6. hónap, 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Anthony Lembo

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Amy Lightner, MD, The Cleveland Clinic

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. november 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. november 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 17.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 13.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20-818

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel