Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mezenchymalnych komórek macierzystych w leczeniu przetoki jelita krętego u uczestników z chorobą Leśniowskiego-Crohna (IPAAF)

1 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Amy Lightner

Badanie fazy IB/IIA allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu zespolenia jelita krętego odbytu i przetok jelita krętego w warunkach choroby Leśniowskiego-Crohna kieszonki

Odtwórcza proktokolektomia z zespoleniem jelita krętego i odbytu (IPAA) jest procedurą z wyboru u pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego, rodzinną polipowatością gruczolakowatą oraz u wybranych pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna ze względu na ogólnie niską chorobowość i dobrą jakość życia. Jednak u niektórych pacjentów może rozwinąć się choroba Leśniowskiego-Crohna torebki, kliniczna diagnoza choroby Leśniowskiego-Crohna po IPAA. Jednym z objawów choroby Leśniowskiego-Crohna torebki jest przetoka z torebki, która przemieszcza się do pochwy lub okolic odbytu. Te przetoki mogą być dość trudne do opanowania za pomocą leków i miejscowej interwencji chirurgicznej, a czasami skutkują rekonstrukcją worka, ale częściej wymagają wycięcia worka z trwałą końcową ileostomią. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności stosowania allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu osób z przetoką okołozaworową związaną z rozpoznaniem klinicznym choroby Leśniowskiego-Crohna kieszonki.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności dorosłych allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (MSC) w leczeniu medycznie opornej na leczenie choroby przetoki okołokieszonkowej w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna torebki. Badanie obejmie losowo 20 uczestników. Zarejestrowani uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy leczenia z MSC w stosunku do grupy otrzymującej placebo w stosunku 3:1. Uczestnicy grupy leczonej otrzymają bezpośrednią iniekcję MSC w dawce 75 milionów komórek. Zostanie on podany w postaci bezpośredniego wstrzyknięcia w kanał przetoki i wokół niego. Uczestnicy zostaną poddani ocenie pod kątem całkowitego wyleczenia po trzech miesiącach. Jeśli osiągnięto całkowite wyleczenie, uczestnicy będą obserwowani przez rok. Jeśli po trzech miesiącach nie zostanie osiągnięte całkowite wyleczenie, uczestnicy będą kwalifikować się do drugiego wstrzyknięcia MSC w tej samej dawce 75 milionów komórek. Uczestnicy grupy kontrolnej, u których nie doszło do całkowitego wyleczenia z placebo, przejdą na wizytę po 6 miesiącach, aby otrzymać zastrzyk z MSC i będą obserwowani przez rok po leczeniu do całkowitego czasu trwania 18 miesięcy. Podstawowa analiza skuteczności zostanie przeprowadzona w punkcie czasowym w 6 miesiącu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

40

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku 18-75 lat, którzy co najmniej 6 miesięcy wcześniej przeszli zespolenie jelita krętego z odbytem, ​​u których rozwinęła się kliniczna diagnoza choroby Leśniowskiego-Crohna kieszonki na podstawie kombinacji objawów klinicznych, pouchoskopii z biopsją, enterografii.

  2. Pojedyncza i wielodrogowa (do 2 otworów wewnętrznych i 3 zewnętrznych) droga przetoki wychodząca z kieszonki jelita krętego, zespolenia jelita krętego odbytu lub kanału odbytu dystalnie od zespolenia, która przemieszcza się do skóry okołoodbytniczej, krocza lub pochwy. Pacjenci z przetokami, które wychodzą z worka, zespolenia lub kanału odbytu dystalnie do zespolenia, będą objęci rejestracją.

    1. Akceptowalne otwory wewnętrzne i lokalizacje dróg, z których może powstać przetoka, obejmują trzon worka jelita krętego, zespolenie worka odbytu i kanał odbytu dystalnie względem zespolenia.
    2. Dopuszczalne zewnętrzne otwory i miejsca, z których może powstać przetoka, to skóra okołoodbytnicza, trzon krocza i/lub ściana pochwy.
  3. Jednoczesne terapie związane z chorobą Leśniowskiego-Crohna ze stałymi dawkami (>2 miesiące) kortykosteroidami, lekami 5-ASA, immunomodulatorami, terapią anty-TNF, antyintegryną i anty-interleukiną są dozwolone.
  4. Nieudane konwencjonalne terapie medyczne opisane powyżej, zdefiniowane jako brak odpowiedzi na ogólnoustrojową supresję immunologiczną (np. azatiopryna, metotreksat, 6-merkaptopuryna) lub biologiczne (np. anty-TNF, anty-integryny, anty-interleukiny) stosowane w leczeniu CD z przetokami przez co najmniej 2 miesiące
  5. Nie mają przeciwwskazań do badań MR: m.in. rozrusznik serca lub magnetycznie aktywne fragmenty metali, klaustrofobia
  6. Kompetentny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  7. Zdolność do przestrzegania protokołu.

Kryteria wyłączenia

  1. Niemożność wyrażenia świadomej zgody.
  2. Ciężkie, oporne na antybiotyki zapalenie zbiornika
  3. Ciężkie zapalenie mankietów oporne na antybiotyki
  4. Zmiana postępowania medycznego w CD w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub zmiany przewidywane w ciągu najbliższych 2 miesięcy
  5. Klinicznie istotne stany medyczne w ciągu sześciu miesięcy przed podaniem MSC: np. zawał mięśnia sercowego, czynna dusznica bolesna, zastoinowa niewydolność serca lub inne stany, które w opinii badaczy mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta.

  6. szczególne wyłączenia;

    1. HIV
    2. Wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
    3. Nieprawidłowe CBC podczas badania przesiewowego

    I. Płytki krwi <50 kg/ul lub więcej niż 1,5 miliona kg/ul ii. WBC <50 x kg/ul iii. Hbg <7,0 g/dl d. Nieprawidłowa aktywność AST lub ALT podczas badania przesiewowego (zdefiniowana jako >/= 2x GGN)

  7. Historia raka, w tym czerniaka (z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry) w ciągu jednego roku od badania przesiewowego
  8. Historia raka jelita grubego w ciągu 5 lat
  9. Badany lek w ciągu trzydziestu (30) dni od wartości wyjściowej
  10. Ciąża lub karmienie piersią lub próba zajścia w ciążę

  11. Przetoka rozgałęziona z > 2 otworami wewnętrznymi lub 3 otworami zewnętrznymi,

    1. Osoby z więcej niż 3 drogami ślepymi/rozgałęzionymi są wykluczone
    2. Dozwolone są przetoki po stronie lewej i/lub prawej
  12. Uczulenie na miejscowe środki znieczulające
  13. Niechęć do wyrażenia zgody na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  14. Osoby z przewlekłym ubytkiem bez ropnia nie będą uwzględniane w rekrutacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki macierzyste
Bezpośrednie wstrzyknięcie allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w dawce 75 milionów komórek do początkowej przetoki kieszonkowej jelita krętego z możliwością powtórnego wstrzyknięcia po 3 miesiącach, jeśli nie zostało całkowicie wyleczone od pierwszego wstrzyknięcia.
Lek: Mezenchymalne komórki macierzyste
Allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego
Komparator placebo: Placebo
Bezpośrednie wstrzyknięcie normalnej soli fizjologicznej. Jeśli po 6 miesiącach nie nastąpi całkowite wyleczenie, uczestnicy zostaną przeniesieni do grupy leczonej, aby otrzymać bezpośrednią iniekcję allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w dawce 75 milionów komórek do przetoki(-ek) jelita krętego.
Inny: Placebo
Zwykła sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem po wstrzyknięciu 75 milionów allogenicznych komórek MSC pochodzących ze szpiku kostnego do leczenia medycznie opornej na leczenie choroby przetoki kieszonkowej, zgodnie z oceną według protokołu CCF-Stem Cells IBD-002
Miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite wyleczenie kliniczne
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12

Liczba uczestników z całkowitym wyleczeniem klinicznym po wstrzyknięciu 75 milionów allogenicznych MSC pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu medycznie opornej na leczenie choroby polegającej na przetokach kieszonkowych w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna kieszonki.

Całkowite uzdrowienie definiuje się jako:

Gojenie radiologiczne: MRI z brakiem gromadzenia płynu >2 cm w 3 z 3 wymiarów, brak obrzęku, stanu zapalnego lub oznak aktywnej odpowiedzi zapalnej. Pozostała blizna po przetoce może pozostać

Gojenie kliniczne: 100% ustanie drenażu zarówno w badaniu klinicznym z głębokim badaniem palpacyjnym, jak i na podstawie raportu pacjenta oraz epitelializacja otworu przetoki zewnętrznej
Miesiąc 6, Miesiąc 12
Częściowe uzdrowienie
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12

Liczba uczestników z częściowym wyzdrowieniem klinicznym po wstrzyknięciu 75 milionów allogenicznych komórek MSC pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu medycznie opornej na leczenie choroby z przetokami kieszonkowymi w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna

Częściowe uzdrowienie definiuje się jako:

Gojenie radiologiczne: MRI z brakiem gromadzenia płynu >2 cm w 2 z 3 wymiarów, brak obrzęku, stanu zapalnego lub oznak aktywnej odpowiedzi zapalnej. Pozostała blizna po przetoce może pozostać

Gojenie kliniczne: Większe lub równe 50% zaprzestania drenażu zarówno w badaniu klinicznym z głębokim badaniem palpacyjnym, jak i na raport pacjenta oraz nabłonkiem ujścia przetoki zewnętrznej
Miesiąc 6, Miesiąc 12
Brak odpowiedzi
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12

Liczba uczestników z brakiem odpowiedzi po wstrzyknięciu 75 milionów allogenicznych komórek MSC pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu medycznie opornej na leczenie choroby z przetokami kieszonkowymi w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna

Brak odpowiedzi definiuje się jako: wygojenie radiologiczne i kliniczne, które nie spełnia progu częściowego wyleczenia
Miesiąc 6, Miesiąc 12
Pogarszająca się choroba
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12

Liczba uczestników z pogarszającą się chorobą - wstrzyknięcie 75 milionów allogenicznych MSC pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu medycznie opornej na leczenie choroby z przetokami kieszonkowymi w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna

Pogarszająca się choroba jest definiowana jako:

Radiograficzny: MRI ze zbiornikiem płynu >2 cm w 2 z 3 wymiarów, obrzękiem, stanem zapalnym lub oznaką aktywnej odpowiedzi zapalnej. Można zaobserwować zwiększoną liczbę dróg lub zwiększone odgałęzienie od drogi pierwotnej,

Kliniczny: Zwiększony drenaż na raport pacjenta i badanie kliniczne
Miesiąc 6, Miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amy Lightner

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20-818

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Leśniowskiego-Crohna

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj