Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Myasthenia Gravis Inebilizumab-próba (MINT)

2026. május 1. frissítette: Amgen

Randomizált, kettős-vak, többközpontú, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat nyílt időszakkal az inebilizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére myasthenia gravisban szenvedő felnőtteknél

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú, párhuzamos csoportos vizsgálat opcionális nyílt elrendezésű kiterjesztéssel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyet körülbelül 100 vizsgálati helyszínen kell elvégezni. Körülbelül 270 alanyt (188 AChR-Ab+ és 82 MuSK-Ab+) vesznek fel. Az anti-AChR vagy anti-MuSK antitestekre pozitív MG-ben szenvedő betegeket külön-külön kell besorolni és két populációban elemezni: (1) AChR-Ab+ és (2) MuSK-Ab+. Azok a betegek, akik nem rendelkeznek anti-AChR vagy anti-MuSK antitestekkel, nem kerülnek felvételre. A II., III. vagy IV. osztályú MGFA-betegségben szenvedő betegeket, akiknek MG-ADL pontszáma ≥ 6, QMG pontszáma ≥ 11, és kortikoszteroidot és/vagy nem szteroid immunszuppresszánst szednek, bevonják a vizsgálatba.

Minden olyan alany, aki elvégzi a randomizált kontrollált időszakot, beiratkozhat egy 1,5 éves nyílt időszakra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

238

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1023AAB
        • Viela Bio Investigative Site - 2001
      • Buenos Aires, Argentína, C1199ABB
        • VielaBio Investigative Site - 2002
      • Buenos Aires, Argentína, C1221ADC
        • Viela Bio Investigative Site - 2003
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90035-001
        • VielaBio Investigative Site - 2201
      • Porto Alegre, Brazília, 90840-440
        • VielaBio Investigative Site - 2203
      • Ribeirão Preto, Brazília, 14051-140
        • VielaBio Investigative Site - 2207
      • São Paulo, Brazília, 08270-120
        • Viela Bio Investigative Site - 2205
      • São Paulo, Brazília, 01228-000
        • VielaBio Investigative Site - 2206
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Viela Bio Investigative Site - 5601
  • Dél -Korea
      • Seoul, Dél -Korea, 3722
        • Viela Bio Investigative Site - 4202
      • Seoul, Dél -Korea, 5030
        • Viela Bio Investigative Site - 4203
      • Seoul, Dél -Korea, 6351
        • Viela Bio Investigative Site - 4201
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Viela Bio Investigative Site - 1015
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Viela Bio Investigative Site - 1002
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Viela Bio Investigative Center - 1024
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Viela Bio Investigative Site - 1005
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Viela Bio Investigative Site - 1012
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Viela Bio Investigative Site - 1018
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Egyesült Államok, 44718
        • Viela Bio Investigative Site - 1025
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • Viela Bio Investigative Site - 1001
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Viela Bio Investigative Site - 1009
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
        • Viela Bio Investigative Site - 1008
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78759
        • Viela Bio Investigative Site - 1019
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Viela Bio Investigative Site - 1003
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Viela Bio Investigative Site - 1014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Viela Bio Investigative Site - 1017
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • Viela Bio Investigative Site - 1004
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Viela Bio Investigative Site - 1006
  • Fehéroroszország
      • Grodno, Fehéroroszország, 230030
        • Viela Bio Investigative Site - 5203
      • Minsk, Fehéroroszország, 220114
        • Viela Bio Investigative Site - 5204
      • Vitebsk, Fehéroroszország, 210009
        • Viela Bio Investigative Site - 5201
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Viela Bio Investigative Site - 3003
      • Nice, Franciaország, 06001
        • Viela Bio Investigative Site - 3001
      • Strasbourg, Franciaország, 67098
        • Viela Bio Investigative Site - 3002
  • India
      • Bangalore, India, 560002
        • Viela Bio Investigative Site - 4104
      • Lucknow, India, 226014
        • Viela Bio investigative Site - 4105
      • Manipal, India, 576104
        • Viela Bio Investigative Site - 4103
      • Nashik, India, 422002
        • Viela Bio Investigative Site - 4102
      • Pune, India, 411004
        • Viela Bio Investigative Site - 4109
      • Surat, India, 395002
        • Viela Bio Investigative Site - 4101
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440012
        • Viela Bio Investigative Site - 4113
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440003
        • Viela Bio Investigative Site - 4107
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Viela Bio Investigative Site - 4112
  • Japán
      • Chiba, Japán, 260-8677
        • Viela Bio Investigative Site - 4402
      • Chiba, Japán, 286-8520
        • Viela Bio Investigative Site - 4410
      • Fukuoka, Japán, 812-8582
        • Viela Bio Investigative Site 4409
      • Fukuoka, Japán, 025-0082
        • Viela Bio Investigative Site - 4401
      • Hokkaido, Japán, 041-8680
        • VielaBio Investigative Site - 4408
      • Hyōgo, Japán, 663-8501
        • Viela Bio Investigative Site - 4406
      • Miyagi, Japán, 983-8520
        • Viela Bio Investigative Site 4405
      • Moriguchi, Japán, 570-8507
        • Viela Bio Investigative Site - 4413
      • Morioka, Japán, 020-8505
        • VielaBio Investigative Site - 4407
      • Saitama, Japán, 350-8550
        • Viela Bio Investigative Site - 4404
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Viela Bio Investigative Site - 1102
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3J4
        • Viela Bio Investigative Site - 1101
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Viela Bio Investigative Site - 1103
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100029
        • Viela Bio Investigative Site 4009
      • Beijing, Kína, 100053
        • Viela Bio Investigative Site - 4007
      • Beijing, Kína, 100070
        • Viela Bio Investigative Site 4003
      • Guiyang, Kína, 550004
        • Viela Bio Investigative Site - 4005
      • Hunan, Kína, 410008
        • Viela Bio Investigative site 4010
      • Jinan, Kína, 250012
        • Viela Bio Investigative Site - 4011
      • Shanghai, Kína, 201107
        • Viela Bio Investigative Site - 4006
      • Suzhou, Kína, 215006
        • Viela Bio Investigative Site - 4008
      • Tianjin, Kína, 300052
        • Viela Bio Investigative Site - 4004
      • Xi'an, Kína, 710038
        • Viela Bio Investigative Site 4012
  • Lengyelország
      • Katowice, Lengyelország, 40-635
        • Viela Bio Investigative Site - 3302
      • Katowice, Lengyelország, 40-752
        • Viela Bio Investigative Site - 3303
      • Krakow, Lengyelország, 31-505
        • Viela Bio Investigative Site - 3301
      • Poznan, Lengyelország, 60-693
        • Med Polonia Sp. z o.o - 3311
      • Warsaw, Lengyelország, 01-868
        • Viela Bio Investigative Site - 3310
  • Németország
      • Essen, Németország, 45122
        • VielaBio Investigative Site - 3101
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Viela Bio Investigative Site - 3204
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Viela Bio Investigative Site - 3203
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Viela Bio Investigative Site - 3201
      • Rome, Olaszország, 168
        • Viela Bio Investigative Site - 3202
  • Oroszország
      • Barnaul, Oroszország, 656045
        • Viela Bio Investigative Site - 5303
      • Nizhny Novgorod, Oroszország, 603126
        • Viela Bio Investigative Site - 5302
      • Novosibirsk, Oroszország, 630087
        • Viela Bio Investigative Site - 5304
      • Rostov-on-Don, Oroszország, 344015
        • Viela Bio Investigative Site - 5311
      • Rostov-on-Don, Oroszország, 344022
        • Viela Bio Investigative Site - 5309
      • Saint Petersburg, Oroszország, 197110
        • Viela Bio Investigative Site - 5308
      • Samara, Oroszország, 443095
        • Viela Bio Investigative Site - 5305
      • Ufa, Oroszország, 450083
        • Viela Bio Investigative Site - 5312
    • Altayskiy Kray
      • Barnaul, Altayskiy Kray, Oroszország, 656043
        • Viela Bio Investigative Site - 5313
  • Spanyolország
      • Badalona, Spanyolország, 8916
        • Viela Bio Investigative Site - 3403
      • Barcelona, Spanyolország, 8003
        • Viela Bio Investigative Site - 3402
      • Córdoba, Spanyolország, 14004
        • Viela Bio Investigative Site - 3404
  • Tajvan
      • Kaohsiung City, Tajvan, 83301
        • Viela Bio investigative Site - 4605
      • New Taipei City, Tajvan, 235
        • Viela Bio Investigative Site 4608
      • Tainan, Tajvan, 704
        • Viela Bio Investigative Site - 4606
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • Viela Bio Investigative Site - 4604
      • Taipei, Tajvan, 111
        • Viela Bio Investigative Site - 4603
      • Taipei, Tajvan, 11217
        • Viela Bio Investigative Site -4607
      • Taoyuan City, Tajvan, 333
        • Viela Bio Investigative Site - 4602
  • Törökország (Türkiye)
      • Ankara, Törökország (Türkiye), 6230
        • Viela Bio Investigative Site - 3903
      • Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
        • Viela Bio Investigative Site - 3901
      • Izmir, Törökország (Türkiye), 35330
        • Viela Bio Investigative Site - 3902
      • Kocaeli, Törökország (Türkiye), 41380
        • Viela Bio Investigative Site - 3905
  • Ukrajna
      • Dnipro, Ukrajna, 49005
        • Viela Bio Investigative Site - 5103
      • Dnipro, Ukrajna, 49089
        • Viela Bio Investigative Site - 5108
      • Ivano-Frankivsk, Ukrajna, 76493
        • Viela Bio Investigative Site - 5105
      • Lutsk, Ukrajna, 43005
        • Viela Bio Investigative Site - 5104
      • Vinnytsia, Ukrajna, 21050
        • Viela Bio Investigative Site - 5106

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. MG diagnózisa anti-AChR vagy anti-MuSK antitesttel.
  2. MGFA klinikai besorolás: II., III. vagy IV. osztály.
  3. 6-os vagy nagyobb MG-ADL pontszám a szűréskor és a randomizáláskor, ennek a pontszámnak > 50%-a nem okuláris elemeknek tulajdonítható.
  4. 11 vagy nagyobb QMG-pontszám.

  5. A témáknak a következőknek kell lenniük:

    1. Csak kortikoszteroidok, dózisemelés nélkül a randomizációt megelőző 4 héten belül, ill
    2. Egy engedélyezett nem szteroid IST, folyamatos alkalmazással legalább 6 hónapig a randomizálás előtt, és a randomizálást megelőző 4 hónapon belül nem emelik a dózist, vagy
    3. (1) kortikoszteroidok kombinációja, dózisemelés nélkül a randomizálást megelőző 4 héten belül, és (2) egy nem szteroid IST kombinációja, folyamatos alkalmazással legalább 6 hónapig a randomizálás előtt, és a randomizálást megelőző 4 hónapon belül nem emelték a dózist.

A megengedett IST-k önmagukban vagy kortikoszteroidokkal kombinálva az azatioprin, mikofenolát-mofetil és mikofenolsav.

Kizárási kritériumok:

  1. Átvétel az 1. napot megelőző 4 héten belül:

    1. Ciklosporin (a szemcseppek kivételével)
    2. Takrolimusz (kivéve helyileg)
    3. Metotrexát

  2. Jelenlegi felhasználása:

    1. Prednizon > 40 mg/nap vagy > 80 mg 2 napon keresztül (vagy más kortikoszteroidok ezzel egyenértékű dózisa)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Inebilizumab, (AChR-Ab+) MG

A résztvevők intravénásan (IV) beadott inebilizumabot kapnak az RCP 1., 15. és 183. napján.

Azok a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy belépnek a nyílt fázisba (OLP), az OLP 1. napján IV. inebilizumabot kapnak, az OLP 15. napján IV. placebót (az esetleges vakfeloldás elkerülése érdekében), és IV. inebilizumabot a 183., 365., 547., 729. és OLP napon. 911.
Drog: inebilizumab
A résztvevők IV inebilizumabot kapnak
Más nevek:
  • MEDI-551
  • VIB0551
Placebo Comparator: Placebo, (AChR-Ab+) MG

A résztvevők intravénás placebót kapnak az RCP 1., 15. és 183. napján.

Azok a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy belépnek az OLP-be, intravénás inebilizumabot kapnak az 1., 15., 183., 365., 547., 729. és 911. OLP napon.
Drog: IV Placebo
A résztvevők inebilizumabbal kombinált IV placebót kapnak
Kísérleti: Inebilizumab, (MuSK-Ab+) MG

A résztvevők intravénás inebilizumabot kapnak az RCP 1. és 15. napján.

Azok a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy belépnek az OLP-be, az OLP 1. napján IV. inebilizumabot, az OLP 15. napon IV. placebót kapnak (az esetleges vakfeloldás elkerülése érdekében), és IV. inebilizumabot a 183., 365., 547., 729. és 911. OLP napon.
Drog: inebilizumab
A résztvevők IV inebilizumabot kapnak
Más nevek:
  • MEDI-551
  • VIB0551
Placebo Comparator: Placebo, (MuSK-Ab+) MG
A résztvevők intravénás placebót kapnak az RCP 1. és 15. napján. Azok a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy belépnek az OLP-be, intravénás inebilizumabot kapnak az 1., 15., 183., 365., 547., 729. és 911. OLP napon.
Drog: IV Placebo
A résztvevők inebilizumabbal kombinált IV placebót kapnak

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Myasthenia Gravis Napi Tevékenységek (MG-ADL) Pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 26. héten a teljes vizsgálati populációban
Időkeret: Kiindulási állapot és 26. hét

Az MG-ADL pontszám egy 8 tételből álló kérdőív, amely az előző 7 nap során tapasztalt releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít. Az MG-ADL pontszám az MG-hez kapcsolódó szemészeti (2 tétel), bulbaris (3 tétel), légzőszervi (1 tétel) és nagymotoros vagy végtagi (2 tétel) károsodások miatti fogyatékosságot értékeli. Minden válasz 0-tól (normális) 3-ig (legsúlyosabb) osztályozott. Az összes MG-ADL pontszám tartománya 0-24. Magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelent

Az eredménymérőt a teljes populációra vonatkozóan jelentik be.
Kiindulási állapot és 26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) pontszám alapvonalhoz viszonyított változása a 26. héten a teljes vizsgálati populációban
Időkeret: Alapvonal és 26. hét

A QMG pontszám egy validált eredmény, amely 13 elemből áll: szemészeti (2 tétel), arc (1 tétel), gégészeti (2 tétel), nagymotoros (6 tétel), axiális (1 tétel) és légzési (1 tétel). Minden tétel 0 és 3 pont között pontozható. A teljes pontszámtartomány 0-39 pont, ahol a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.

Az eredménymérőt a teljes populációra vonatkozóan jelentik.
Alapvonal és 26. hét
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás a 26. héten az MG-ADL pontszámban az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: Alapvonal és a 26. hét

A MG-ADL pontszám egy 8 tételből álló kérdőív, amely a releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít az előző 7 nap során. A MG-ADL pontszám a látási (2 tétel), nyelési/artikulációs (3 tétel), légzési (1 tétel) és a nagymotoros vagy végtagi (2 tétel) károsodások miatti fogyatékosságot értékeli, amelyek a MG hatásaihoz kapcsolódnak. Minden válasz 0 (normális) és 3 (legsúlyosabb) között osztályozott. A teljes MG-ADL pontszám tartománya 0-24. A magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelent.

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra vonatkozik.
Alapvonal és a 26. hét
A QMG-pontszám változása a kiinduláshoz képest a 26. héten Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: Kiindulási állapot és 26. hét

A QMG pontszám egy validált eredmény, amely 13 elemből áll: szemhéj (2 elem), arc (1 elem), nyelő (2 elem), nagymotoros (6 elem), axiális (1 elem) és légző (1 elem). Minden elem lehetséges pontszáma 0 és 3 pont között van. A teljes pontszám tartománya 0-39 pont, ahol a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra jelentik.
Kiindulási állapot és 26. hét
Az Összes Vizsgálati Populációban Résztvevők Aránya, Akiknél Mind a MG-ADL Pontszámban Legalább 3 Pontos Javulás Volt a 26. Héten, Mind a 28. Nap és a 26. Hét Között Nem Volt Szükség Mentőterápiára
Időkeret: A 26. hétig

Az MG-ADL pontszám egy 8 tételből álló kérdőív, amely az előző 7 nap során tapasztalt releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít. Az MG-ADL pontszám az MG-hez kapcsolódó szemészeti (2 tétel), bulbaris (3 tétel), légzési (1 tétel) és nagy mozgású vagy végtagi (2 tétel) károsodásokból eredő fogyatékosságot értékeli. Minden válasz 0-tól (normális) 3-ig (legsúlyosabb) osztályozott. Az összes MG-ADL pontszám tartománya 0-24. Magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelent.

A protokoll által engedélyezett mentőterápiás lehetőségek közé tartozott az intravénás immunglobulin (IVIg) és a terápiás plazmacsere (PLEX).

A kimeneti mérőszám a teljes populációra vonatkozóan kerül bejelentésre.
A 26. hétig
Az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban résztvevők százalékos aránya, akiknél a 26. héten legalább 3 pontos javulás történt az MG-ADL pontszámban, és nem alkalmaztak mentőterápiát a 28. nap és a 26. hét között
Időkeret: A 26. hétig

Az MG-ADL pontszám egy 8 tételekből álló kérdőív, amely az előző 7 nap során tapasztalt releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít. Az MG-ADL pontszám a MG-hez kapcsolódó szemészeti (2 tétel), bulbaris (3 tétel), légzési (1 tétel) és durva motoros vagy végtagi (2 tétel) károsodásokból eredő fogyatékosságot értékeli. Minden válasz 0-tól (normális) 3-ig (legsúlyosabb) osztályozható. Az MG-ADL teljes pontszámának tartománya 0-24. Magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelent.

A protokoll által megengedett mentőterápiás lehetőségek közé tartozott az IVIg és a PLEX.

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban kerül jelentésre.
A 26. hétig
Az Anti-AChR-Ab+ populációban a résztvevők százalékos aránya, akiknél a 52. héten legalább 3 pontos javulás volt az MG-ADL pontszámban, és akik nem használtak mentőterápiát a 28. nap és a 52. hét között
Időkeret: A 52. hétig

Az MG-ADL pontszám egy 8 kérdéses kérdőív, amely az előző 7 nap során tapasztalt releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít. Az MG-ADL pontszám a szem (2 tétel), a nyelő- és beszédizomzat (3 tétel), a légzés (1 tétel) és a nagy motorikus vagy végtagi (2 tétel) károsodáshoz kapcsolódó, MG-ből eredő fogyatékosságot értékeli. Minden válasz 0-tól (normális) 3-ig (legsúlyosabb) osztályozott. Az MG-ADL összpontszám tartománya 0-24. Magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelent.

A protokoll által megengedett mentőterápiás lehetőségek közé tartozott az IVIg és a PLEX.

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozik.
A 52. hétig
Az Anti-AChR-Ab+ populációban a résztvevők százalékos aránya, akik nem használtak mentőterápiát a 28. nap és a 52. hét között
Időkeret: Az 52. hétig

A protokoll által megengedett mentőterápiás lehetőségek közé tartoztak a kortikoszteroidok, az IVIg és a PLEX.

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozik.
Az 52. hétig
Az Anti-AChR-Ab+ populációban a 52. héten megfigyelt MG-ADL pontszám változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal és 52. hét

Az MG-ADL pontszám egy 8 tételekből álló kérdőív, amely az elmúlt 7 nap során a releváns tünetekre és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményére összpontosít. Az MG-ADL pontszám az MG-hez kapcsolódó szemészeti (2 tétel), bulbaris (3 tétel), légzési (1 tétel) és nagymotoros vagy végtagi (2 tétel) károsodásból eredő fogyatékosságot értékeli. Minden válasz 0-tól (normális) 3-ig (legsúlyosabb) skálán osztályozott. Az MG-ADL teljes pontszámának tartománya 0-24. Magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelent.

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozik.
Alapvonal és 52. hét
Az anti-AChR-Ab+ populációban a QMG-pontszám alapvonalhoz viszonyított változása a 52. héten
Időkeret: Alapvonal és 52. hét

A QMG-pontszám egy validált eredmény, amely 13 elemből áll: szem (2 elem), arc (1 elem), nyelőcső (2 elem), nagymotoros (6 elem), axiális (1 elem) és légző (1 elem). Minden elem 0 és 3 pont között pontozható. A teljes pontszám tartománya 0-39 pont, ahol a magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozik.
Alapvonal és 52. hét
A Myasthenia Gravis Composite (MGC) pontszám alapvonalhoz képesti változása a 26. héten a teljes vizsgálati populációban
Időkeret: Kiindulási állapot és a 26. hét

Az MGC pontszám a MG-ADL pontszám és a QMG pontszám teszt elemeiből áll, súlyozott válaszlehetőségekkel. A pontszámok 0-50 között mozognak, a magasabb pontszámok a súlyosabb betegségmegnyilvánulásokat jelzik.

A kimeneti mutatót a teljes populációra vonatkozóan jelentik be.
Kiindulási állapot és a 26. hét
Az MGC-pontszám alapvonalhoz viszonyított változása a 26. héten Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: Alapvonal és 26. hét

Az MGC-pontszám a MG-ADL-pontszám és a QMG-pontszám tesztpontjaiból áll, súlyozott válaszlehetőségekkel. A pontszámok 0-50 között mozognak, a magasabb pontszámok súlyosabb betegségnyilvánulásokat jeleznek.

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra vonatkozik.
Alapvonal és 26. hét
Alapvonalhoz képesti változás az MGC pontszámban a 52. héten az Anti-AChR-Ab+ populációban
Időkeret: Kiindulási állapot és 52. hét

Az MGC pontszám az MG-ADL pontszám és a QMG pontszám teszt elemeiből áll, súlyozott válaszlehetőségekkel. A pontszámok 0-50 között mozognak, a magasabb pontszámok a súlyosabb betegségmegnyilvánulásokat jelzik.

A kimeneti mérőszám az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozik.
Kiindulási állapot és 52. hét
A kiindulási értéktől való eltérés a Myasthenia Gravis Quality of Life-15, Revised (MGQOL-15r) pontszámban a 26. héten a teljes vizsgálati populációban
Időkeret: Alapvonal és 26. hét

Az MGQOL-15r pontszám egy validált, beteg által kitöltött eszköz, amely az MG egészséggel összefüggő életminőségre (HRQoL) gyakorolt hatását méri. A kérdőív 15 tétele értékeli a mobilitás (9 tétel), tünetek (3 tétel), általános elégedettség (1 tétel) és érzelmi jól-lét (2 tétel) területeit. Minden tétel egy 3 pontos skálán értékelhető 0 („egyáltalán nem”) és 2 („nagyon”) között az elmúlt néhány hét tapasztalatai alapján. A tételek pontszámait összegezve egy 0-45 közötti összpontszámot kapunk, ahol a magasabb pontszám rosszabb HRQoL-t jelez.

Az eredménymérőt a teljes populációra vonatkozóan jelentik be.
Alapvonal és 26. hét
Az MGQOL-15r pontszám alapvonalhoz viszonyított változása a 26. héten az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: Alapvonal és 26. hét

A MGQOL-15r pontszám egy validált, beteg által kitöltött eszköz, amely az MG betegség egészséggel összefüggő életminőségre (HRQoL) gyakorolt hatását méri. A kérdőív 15 tétele mozgékonyságot (9 tétel), tüneteket (3 tétel), általános elégedettséget (1 tétel) és érzelmi jólétet (2 tétel) értékel. Minden tételt egy 0 ("egyáltalán nem") és 2 ("nagyon") közötti 3 pontos skálán értékelnek, az "elmúlt néhány hét" alatti tapasztalataik alapján. A tétel pontszámok összegzésével egy 0-45 közötti összpontszám áll elő, ahol a magasabb pontszám rosszabb HRQoL-t jelez.

Az eredménymérőt Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban jelentik.
Alapvonal és 26. hét
Az MGQOL-15r pontszám változása a kiinduláshoz képest a 52. héten az Anti-AChR-Ab+ populációban
Időkeret: Alapvonal és 52. hét

Az MGQOL-15r pontszám egy validált, betegek által kitöltött eszköz, amely az MG egészséghez kapcsolódó életminőségre (HRQoL) gyakorolt hatását méri. A kérdőív 15 tétele értékeli a mobilitás (9 tétel), tünetek (3 tétel), általános elégedettség (1 tétel) és érzelmi jólét (2 tétel) területeit. Minden tételt egy 3 pontos skálán értékelnek 0 ("egyáltalán nem") és 2 ("nagyon") között az elmúlt néhány hét tapasztalatai alapján. A tételek pontszámait összeadják, hogy egy 0-45 közötti összpontszámot kapjanak, ahol a magasabb pontszám rosszabb HRQoL-t jelez.

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ populációra jelentik be.
Alapvonal és 52. hét
A beteg globális változás benyomásának (PGIC) pontszámával rendelkező résztvevők százalékos aránya a 26. héten a teljes vizsgálati populációban
Időkeret: 26. hét

A PGIC önbevallásos mérőeszköz a résztvevő hiedelmét tükrözi a kezelés hatékonyságáról. A PGIC egy 7 pontos skála, amely a résztvevő általános javulásának értékelését ábrázolja. A résztvevők a változást a következőképpen értékelik: „nagyon sokat javult”, „sokat javult”, „minimálisan javult”, „nincs változás”, „minimálisan romlott”, „sokat romlott” vagy „nagyon sokat romlott”.

Az eredménymérőt a teljes populációra vonatkozóan jelentik be.
26. hét
Az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban a résztvevők PGIC pontszámmal rendelkező százaléka a 26. héten
Időkeret: 26. hét

A PGIC önbevallásos mérőeszköz a résztvevő hiedelmét tükrözi a kezelés hatékonyságáról. A PGIC egy 7 pontos skála, amely a résztvevő összesített javulásáról alkotott értékelését ábrázolja. A résztvevők a változásukat a következők szerint értékelik: "nagyon sokat javult", "sokat javult", "kissé javult", "nincs változás", "kissé romlott", "sokat romlott" vagy "nagyon sokat romlott".

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra vonatkozóan jelentik.
26. hét
Anti-AChR-Ab+ populációban résztvevők százalékos aránya PGIC pontszámokkal a 52. héten
Időkeret: 52. hét

A PGIC pontszám önbevallásos mérőeszköz, amely tükrözi a résztvevő hitét a kezelés hatékonyságáról. A PGIC egy 7 pontos skála, amely a résztvevő általános javulásáról szóló értékelését ábrázolja. A résztvevők a változásukat a következők egyikével értékelik: "nagymértékben javult", "jelentősen javult", "minimálisan javult", "nincs változás", "minimálisan romlott", "jelentősen romlott" vagy "nagymértékben romlott".

Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozóan kerül bejelentésre.
52. hét
Az összes vizsgálati populációban a 26. héten exacerbációt tapasztaló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 26. hétig

Az exacerbációt a következők egyikeként definiálták:

  • Protokoll által meghatározott mentőterápia alkalmazása, vagy
  • Miaszténiás krízis, amelyet a miaszténiás gyengeség olyan romlásaként definiálnak, amely intubációt vagy nem invazív lélegeztetést igényel az intubáció elkerülésére, kivéve, ha ezeket a beavatkozásokat rutin posztoperatív kezelés során alkalmazzák, vagy
  • Jelentős tünetes romlás a 3-as pontszámig, vagy 2 pontos romlás a kiindulási értékhez képest bármely egyéni MG-ADL pontszámítási ponton, a kettős látás vagy a szemhéj lelógás kivételével.

A kimeneti mérték az összpopulációra vonatkozik.
A 26. hétig
A résztvevők százalékos aránya, akik tünetfokozódást tapasztalnak a 26. héten az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: A 26. hétig

A roham a következők egyikével volt definiálva:

  • Protokollban meghatározott mentőterápia alkalmazása, vagy
  • Miaszténiás krízis, amely a miaszténiás gyengeség romlását jelenti, intubációt vagy nem-invazív lélegeztetést igénylően az intubáció elkerülése érdekében, kivéve, ha ezeket az intézkedéseket rutin posztoperatív kezelés során alkalmazzák, vagy
  • Jelentős tüneti romlás a 3-as pontszámig vagy 2 pontnyi romlás a kiindulási állapothoz képest az MG-ADL skála bármely egyéniben, a kettős látás vagy szemhéjlógás kivételével.

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra jelentik.
A 26. hétig
Az Anti-AChR-Ab+ populációban résztvevők százalékos aránya, akik tüneti rohamot tapasztaltak a 52. héten
Időkeret: Az 52. hétig

Az exacerbációt a következők egyikeként definiáltuk:

  • Protokoll által meghatározott mentőterápia alkalmazása, vagy
  • Miaszténiás krízis, amelyet a miaszténiás gyengeség romlásaként definiálnak, amely intubációt vagy nem-invazív lélegeztetést igényel az intubáció elkerülésére, kivéve, ha ezeket a beavatkozásokat rutin posztoperatív kezelés során alkalmazzák, vagy
  • Jelentős tüneti romlás 3-as pontszámig vagy 2 pontnyi romlás az alapvonaltól bármely egyéni MG-ADL téren, a kettős látás vagy a szemhéjlógás kivételével.

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkoztatva jelentették be.
Az 52. hétig
A résztvevők százalékos aránya, akik a 26. héten minimális tünetkifejezést (MSE) érnek el
Időkeret: A 28. naptól a 26. hétig

Az MSE-t úgy definiálták, hogy MG-ADL = 0 vagy 1.

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK+ populációkra vonatkozóan jelentették be.
A 28. naptól a 26. hétig
A teljes vizsgálati populációban résztvevők százalékos aránya, akiknél a szteroid adagolása 26. héten ≤ 5 mg/nap szteroidra csökkent
Időkeret: 26. hét
Az eredménymérő az egész populációra vonatkozik.
26. hét
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a szteroid adagját a 26. héten ≤ 5 mg/nap szteroidra csökkentették az anti-AChR-Ab+ és anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: 26. hét
Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban jelentik be.
26. hét
Az Anti-AChR-Ab+ populációban a résztvevők százalékos aránya, akiknél a szteroid adagolása 52. héten ≤ 5 mg/nap szteroidra csökkent
Időkeret: 52. hét
Az eredménymérő az Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozik.
52. hét
A teljes vizsgálati populációban a 26. héten elért ≥ 50%-os szteroidcsökkentést elérő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 26. hét
Az eredményváltozó az összpopulációra vonatkozóan kerül bejelentésre.
26. hét
A résztvevők százalékos aránya, akik a 26. héten elérték a ≥ 50%-os szteroidcsökkentést az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: 26. hét
Az eredménykimutatás az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációk esetében történik.
26. hét
Az Anti-AChR-Ab+ populációban résztvevők százalékos aránya, akik a 52. héten ≥ 50%-os szteroidcsökkentést értek el
Időkeret: 52. hét
Az eredménymérő a Anti-AChR-Ab+ populációra vonatkozóan került jelentésre.
52. hét
A résztvevők százalékos aránya, akiknél kezeléshez kapcsolódó mellékhatások (TEAE), különleges jelentőségű mellékhatások (AESI) és súlyos TEAE-k (SAE) jelentkeztek.
Időkeret: RCP AE-jelentéshez: az 1. naptól az RCP végéig vagy a határidőig (legfeljebb 65,4 hétig)

Az AE minden olyan kedvezőtlen orvosi esemény, amely az IP használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy kapcsolódónak tekintik-e. A klinikai laboratóriumi eredmények, életfunkciók és EKG-k alapértékhez képest jelentős klinikai változásait is AE-ként jelentették.

Az AESI olyan orvosi érdeklődést keltő esemény, amely specifikus az IP megértéséhez, és amely szoros megfigyelést és további információk gyűjtését igényelheti.

Az SAE-t „súlyosnak” tekintik, ha a következő eredmények bármelyikéhez vezet:

  • Halál;
  • Életveszélyes AE. Egy eseményt „életveszélyesnek” tekintenek, ha előfordulása a beteget vagy alanyt azonnali halálesélynek teszi ki;
  • Kórházi kezelés vagy meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása;
  • Állandó vagy jelentős munkaképtelenség vagy a normális életfunkciók végzésének jelentős zavara;
  • Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség;
  • Orvosi vagy sebészi beavatkozást igényelhet az ebben a definícióban felsorolt eredmények valamelyikének megelőzéséhez.
RCP AE-jelentéshez: az 1. naptól az RCP végéig vagy a határidőig (legfeljebb 65,4 hétig)
A 26. héten az Anti-gyógyszerellenes Antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők százalékos aránya a teljes vizsgálati populációban
Időkeret: Az alapértékektől a 26. hétig

A kezelés során fellépő ADA-t úgy határozták meg, hogy csak az alapvizsgálat utáni ADA-pozitív eredmény vagy a már meglévő ADA-titer fokozódása esetén jelentkezik.

A kimeneti mérőszám a teljes populációra vonatkozik.
Az alapértékektől a 26. hétig
A résztvevők százalékos aránya ADA-val a 26. héten az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: Az alaptervhez képest a 26. hétig

A kezelés során fellépő ADA-kat olyan ADA-ként határoztuk meg, amelyek csak az alapvonal után pozitívak, vagy amelyek felerősítették a már meglévő ADA-titert.

A kimenetelmutatót az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban jelentik.
Az alaptervhez képest a 26. hétig
Az Anti-AChR-Ab+ populációban az ADA-val rendelkező résztvevők százalékos aránya a 52. héten
Időkeret: Az alapvonalaktól a 52. hétig

A kezelés során fellépő ADA-t úgy definiálták, amelyek csak az alapvizsgálat után voltak ADA-pozitívak, vagy felerősítették a már meglévő ADA-titert.

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ populációra jelentették.
Az alapvonalaktól a 52. hétig
Az Inebilizumab maximális szérumkoncentrációjának eléréséhez szükséges idő (Tmax) Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: 1. és 15. nap az Anti-MuSK-Ab+ populációnál; 1., 15. és 183. nap (26. hét) az Anti-AChR-Ab+ populációnál

Az inebilizumab adagolási napjain az inebilizumab farmakokinetikai (PK) szérummintákat az adagolás előtt és az IP infúzió befejezését követően körülbelül 15 perccel (±5 perc) gyűjtötték.

A kimeneti mérőszám az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra vonatkozik.
1. és 15. nap az Anti-MuSK-Ab+ populációnál; 1., 15. és 183. nap (26. hét) az Anti-AChR-Ab+ populációnál
Az Inebilizumab maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax) az anti-AChR-Ab+ és anti-MuSK-Ab+ populációkban
Időkeret: 1. és 15. nap az Anti-MuSK-Ab+ populációnál; 1., 15. és 183. nap (26. hét) az Anti-AChR-Ab+ populációnál

Az inebilizumab adagolási napjain az inebilizumab PK szérummintákat az adagolás előtt és az IP infúzió befejezése után körülbelül 15 perccel (± 5 perc) gyűjtötték össze.

Az eredménymérőt az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra jelentik.
1. és 15. nap az Anti-MuSK-Ab+ populációnál; 1., 15. és 183. nap (26. hét) az Anti-AChR-Ab+ populációnál
Az Inebilizumab Adagolási Intervallum Szerumkoncentráció-idő Görbe Alatti Területe (AUC0-14 nap)
Időkeret: Az Anti-MuSK-Ab+ populáció esetében az 1. és 15. nap; az Anti-AChR-Ab+ populáció esetében az 1., 15. és 183. nap (26. hét)

Az inebilizumab adagolási napjain az inebilizumab PK szérummintákat az adagolás előtt és az IP infúzió befejezése után körülbelül 15 perccel (± 5 perc) gyűjtötték össze.

A kimeneti mérőszámot az Anti-AChR-Ab+ és Anti-MuSK-Ab+ populációkra vonatkozóan jelentik.
Az Anti-MuSK-Ab+ populáció esetében az 1. és 15. nap; az Anti-AChR-Ab+ populáció esetében az 1., 15. és 183. nap (26. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Amgen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. május 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. június 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 19.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VIB0551.P3.S1

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel