Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sulla miastenia grave con inebilizumab (MINT)

1 maggio 2026 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo con periodo in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di inebilizumab negli adulti con miastenia grave

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3, a gruppi paralleli con estensione opzionale in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, da condurre in circa 100 siti di studio. Saranno arruolati circa 270 soggetti (188 AChR-Ab+ e 82 MuSK-Ab+). I pazienti con MG positivi per anticorpi anti-AChR o anti-MuSK saranno arruolati e analizzati separatamente come 2 popolazioni: (1) AChR-Ab+ e (2) MuSK-Ab+. I pazienti che non hanno anticorpi anti-AChR o anti-MuSK non verranno arruolati. Saranno inclusi nello studio i pazienti con malattia di classificazione MGFA II, III o IV, punteggio MG-ADL ≥ 6, punteggio QMG ≥ 11 e uso di un corticosteroide e/o immunosoppressore non steroideo.

Tutti i soggetti che completano il periodo controllato randomizzato avranno la possibilità di iscriversi a un periodo in aperto di 1,5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

238

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • Viela Bio Investigative Site - 2001
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • VielaBio Investigative Site - 2002
      • Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
        • Viela Bio Investigative Site - 2003
  • Bielorussia
      • Grodno, Bielorussia, 230030
        • Viela Bio Investigative Site - 5203
      • Minsk, Bielorussia, 220114
        • Viela Bio Investigative Site - 5204
      • Vitebsk, Bielorussia, 210009
        • Viela Bio Investigative Site - 5201
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-001
        • VielaBio Investigative Site - 2201
      • Porto Alegre, Brasile, 90840-440
        • VielaBio Investigative Site - 2203
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14051-140
        • VielaBio Investigative Site - 2207
      • São Paulo, Brasile, 08270-120
        • Viela Bio Investigative Site - 2205
      • São Paulo, Brasile, 01228-000
        • VielaBio Investigative Site - 2206
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Viela Bio Investigative Site - 1102
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3J4
        • Viela Bio Investigative Site - 1101
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Viela Bio Investigative Site - 1103
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100029
        • Viela Bio Investigative Site 4009
      • Beijing, Cina, 100053
        • Viela Bio Investigative Site - 4007
      • Beijing, Cina, 100070
        • Viela Bio Investigative Site 4003
      • Guiyang, Cina, 550004
        • Viela Bio Investigative Site - 4005
      • Hunan, Cina, 410008
        • Viela Bio Investigative site 4010
      • Jinan, Cina, 250012
        • Viela Bio Investigative Site - 4011
      • Shanghai, Cina, 201107
        • Viela Bio Investigative Site - 4006
      • Suzhou, Cina, 215006
        • Viela Bio Investigative Site - 4008
      • Tianjin, Cina, 300052
        • Viela Bio Investigative Site - 4004
      • Xi'an, Cina, 710038
        • Viela Bio Investigative Site 4012
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 3722
        • Viela Bio Investigative Site - 4202
      • Seoul, Corea del Sud, 5030
        • Viela Bio Investigative Site - 4203
      • Seoul, Corea del Sud, 6351
        • Viela Bio Investigative Site - 4201
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Viela Bio Investigative Site - 5601
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Viela Bio Investigative Site - 3003
      • Nice, Francia, 06001
        • Viela Bio Investigative Site - 3001
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Viela Bio Investigative Site - 3002
  • Germania
      • Essen, Germania, 45122
        • VielaBio Investigative Site - 3101
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 260-8677
        • Viela Bio Investigative Site - 4402
      • Chiba, Giappone, 286-8520
        • Viela Bio Investigative Site - 4410
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Viela Bio Investigative Site 4409
      • Fukuoka, Giappone, 025-0082
        • Viela Bio Investigative Site - 4401
      • Hokkaido, Giappone, 041-8680
        • VielaBio Investigative Site - 4408
      • Hyōgo, Giappone, 663-8501
        • Viela Bio Investigative Site - 4406
      • Miyagi, Giappone, 983-8520
        • Viela Bio Investigative Site 4405
      • Moriguchi, Giappone, 570-8507
        • Viela Bio Investigative Site - 4413
      • Morioka, Giappone, 020-8505
        • VielaBio Investigative Site - 4407
      • Saitama, Giappone, 350-8550
        • Viela Bio Investigative Site - 4404
  • India
      • Bangalore, India, 560002
        • Viela Bio Investigative Site - 4104
      • Lucknow, India, 226014
        • Viela Bio investigative Site - 4105
      • Manipal, India, 576104
        • Viela Bio Investigative Site - 4103
      • Nashik, India, 422002
        • Viela Bio Investigative Site - 4102
      • Pune, India, 411004
        • Viela Bio Investigative Site - 4109
      • Surat, India, 395002
        • Viela Bio Investigative Site - 4101
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440012
        • Viela Bio Investigative Site - 4113
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440003
        • Viela Bio Investigative Site - 4107
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Viela Bio Investigative Site - 4112
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Viela Bio Investigative Site - 3204
      • Milan, Italia, 20133
        • Viela Bio Investigative Site - 3203
      • Pavia, Italia, 27100
        • Viela Bio Investigative Site - 3201
      • Rome, Italia, 168
        • Viela Bio Investigative Site - 3202
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40-635
        • Viela Bio Investigative Site - 3302
      • Katowice, Polonia, 40-752
        • Viela Bio Investigative Site - 3303
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Viela Bio Investigative Site - 3301
      • Poznan, Polonia, 60-693
        • Med Polonia Sp. z o.o - 3311
      • Warsaw, Polonia, 01-868
        • Viela Bio Investigative Site - 3310
  • Russia
      • Barnaul, Russia, 656045
        • Viela Bio Investigative Site - 5303
      • Nizhny Novgorod, Russia, 603126
        • Viela Bio Investigative Site - 5302
      • Novosibirsk, Russia, 630087
        • Viela Bio Investigative Site - 5304
      • Rostov-on-Don, Russia, 344015
        • Viela Bio Investigative Site - 5311
      • Rostov-on-Don, Russia, 344022
        • Viela Bio Investigative Site - 5309
      • Saint Petersburg, Russia, 197110
        • Viela Bio Investigative Site - 5308
      • Samara, Russia, 443095
        • Viela Bio Investigative Site - 5305
      • Ufa, Russia, 450083
        • Viela Bio Investigative Site - 5312
    • Altayskiy Kray
      • Barnaul, Altayskiy Kray, Russia, 656043
        • Viela Bio Investigative Site - 5313
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 8916
        • Viela Bio Investigative Site - 3403
      • Barcelona, Spagna, 8003
        • Viela Bio Investigative Site - 3402
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Viela Bio Investigative Site - 3404
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Viela Bio Investigative Site - 1015
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Viela Bio Investigative Site - 1002
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Viela Bio Investigative Center - 1024
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Viela Bio Investigative Site - 1005
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Viela Bio Investigative Site - 1012
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Viela Bio Investigative Site - 1018
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Viela Bio Investigative Site - 1025
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Viela Bio Investigative Site - 1001
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Viela Bio Investigative Site - 1009
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Viela Bio Investigative Site - 1008
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Viela Bio Investigative Site - 1019
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Viela Bio Investigative Site - 1003
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Viela Bio Investigative Site - 1014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Viela Bio Investigative Site - 1017
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • Viela Bio Investigative Site - 1004
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Viela Bio Investigative Site - 1006
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Viela Bio investigative Site - 4605
      • New Taipei City, Taiwan, 235
        • Viela Bio Investigative Site 4608
      • Tainan, Taiwan, 704
        • Viela Bio Investigative Site - 4606
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Viela Bio Investigative Site - 4604
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Viela Bio Investigative Site - 4603
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Viela Bio Investigative Site -4607
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Viela Bio Investigative Site - 4602
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 6230
        • Viela Bio Investigative Site - 3903
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Viela Bio Investigative Site - 3901
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35330
        • Viela Bio Investigative Site - 3902
      • Kocaeli, Turchia (Türkiye), 41380
        • Viela Bio Investigative Site - 3905
  • Ucraina
      • Dnipro, Ucraina, 49005
        • Viela Bio Investigative Site - 5103
      • Dnipro, Ucraina, 49089
        • Viela Bio Investigative Site - 5108
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76493
        • Viela Bio Investigative Site - 5105
      • Lutsk, Ucraina, 43005
        • Viela Bio Investigative Site - 5104
      • Vinnytsia, Ucraina, 21050
        • Viela Bio Investigative Site - 5106

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di MG con anticorpi anti-AChR o anti-MuSK.
  2. Classificazione clinica MGFA Classe II, III o IV.
  3. Punteggio MG-ADL pari o superiore a 6 allo screening e alla randomizzazione con > 50% di questo punteggio attribuito a elementi non oculari.
  4. Punteggio QMG di 11 o superiore.

  5. I soggetti devono essere su:

    1. Solo corticosteroidi, senza aumento della dose nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione, oppure
    2. Una IST non steroidea consentita, con uso continuo per almeno 6 mesi prima della randomizzazione e nessun aumento della dose entro 4 mesi prima della randomizzazione, o
    3. Associazione di (1) corticosteroidi senza aumento della dose nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione e (2) una IST non steroidea consentita con uso continuo per almeno 6 mesi prima della randomizzazione e nessun aumento della dose nei 4 mesi precedenti la randomizzazione.

Gli IST consentiti, da soli o in combinazione con corticosteroidi, sono azatioprina, micofenolato mofetile e acido micofenolico.

Criteri di esclusione:

  1. Ricevimento entro le 4 settimane prima del Giorno 1:

    1. Ciclosporina (tranne i colliri)
    2. Tacrolimus (eccetto topico)
    3. Metotrexato

  2. Uso attuale di:

    1. Prednisone > 40 mg/die o > 80 mg in un periodo di 2 giorni (o dose equivalente di altri corticosteroidi)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inebilizumab, (AChR-Ab+) MG

I partecipanti riceveranno inebilizumab somministrato per via endovenosa (IV) nei giorni 1, 15 e 183 del RCP.

I partecipanti che scelgono di entrare nella fase in aperto (OLP) riceveranno inebilizumab somministrato per via endovenosa nei giorni 1 dell'OLP, placebo per via endovenosa nel giorno 15 dell'OLP (per evitare un potenziale smascheramento) e inebilizumab per via endovenosa nei giorni 183, 365, 547, 729 dell'OLP e 911.
Droga: inebilizumab
I partecipanti riceveranno IV inebilizumab
Altri nomi:
  • MEDI-551
  • VIB0551
Comparatore placebo: Placebo, (AChR-Ab+) MG

I partecipanti riceveranno placebo somministrato IV nei giorni 1, 15 e 183 del RCP.

I partecipanti che scelgono di entrare nell'OLP riceveranno inebilizumab somministrato per via endovenosa nei giorni 1,15, 183, 365, 547, 729 e 911 dell'OLP.
Droga: IV Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo IV abbinato a inebilizumab
Sperimentale: Inebilizumab, (MuSK-Ab+) MG

I partecipanti riceveranno inebilizumab somministrato IV nei giorni 1 e 15 del RCP.

I partecipanti che scelgono di entrare nell'OLP riceveranno inebilizumab somministrato per via endovenosa il giorno 1 dell'OLP, placebo per via endovenosa il giorno 15 dell'OLP (per evitare il potenziale smascheramento) e inebilizumab per via endovenosa nei giorni 183, 365, 547, 729 e 911 dell'OLP.
Droga: inebilizumab
I partecipanti riceveranno IV inebilizumab
Altri nomi:
  • MEDI-551
  • VIB0551
Comparatore placebo: Placebo, (MuSK-Ab+) MG
I partecipanti riceveranno placebo somministrato IV nei giorni 1 e 15 del RCP. I partecipanti che scelgono di entrare nell'OLP riceveranno inebilizumab somministrato per via endovenosa nei giorni 1,15, 183, 365, 547, 729 e 911 dell'OLP.
Droga: IV Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo IV abbinato a inebilizumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 26 nel punteggio delle attività della vita quotidiana nella miastenia gravis (MG-ADL) nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio MG-ADL è un questionario di 8 voci che si concentra sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali nelle attività della vita quotidiana negli ultimi 7 giorni. Il punteggio MG-ADL valuta la disabilità secondaria a deficit oculari (2 voci), bulbari (3 voci), respiratori (1 voce) e motori grossolani o degli arti (2 voci) correlati agli effetti della MG. Ogni risposta è graduata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo dei punteggi MG-ADL totali è 0-24. Un punteggio più alto rappresenta una malattia più grave

La misura dell'esito è riportata per la popolazione complessiva.
Baseline e Settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio della miastenia gravis quantitativa (QMG) alla settimana 26 nella popolazione totale dello studio
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio QMG è un esito validato composto da 13 elementi: oculari (2 elementi), facciali (1 elemento), bulbari (2 elementi), motori grossolani (6 elementi), assiali (1 elemento) e respiratori (1 elemento). Ogni elemento ha un punteggio possibile compreso tra 0 e 3 punti. Il punteggio totale varia da 0 a 39 punti, con un punteggio più alto che indica una malattia più grave.

La misura dell'esito è riportata per la popolazione complessiva.
Baseline e Settimana 26
Variazione dal Basale alla Settimana 26 nel Punteggio MG-ADL nelle Popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio MG-ADL è un questionario di 8 voci che si concentra sui sintomi rilevanti e sulla performance funzionale nelle attività della vita quotidiana negli ultimi 7 giorni. Il punteggio MG-ADL valuta la disabilità secondaria a compromissioni oculari (2 voci), bulbari (3 voci), respiratorie (1 voce) e motorie grossolane o degli arti (2 voci) correlate agli effetti della MG. Ogni risposta è graduata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo dei punteggi totali MG-ADL è 0-24. Un punteggio più alto rappresenta una malattia più grave.

La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Baseline e Settimana 26
Variazione rispetto al basale nel punteggio QMG alla settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio QMG è un outcome validato composto da 13 elementi: oculari (2 elementi), facciali (1 elemento), bulbari (2 elementi), motori grossolani (6 elementi), assiali (1 elemento) e respiratori (1 elemento). Ogni elemento ha un punteggio possibile compreso tra 0 e 3 punti. L'intervallo del punteggio totale è di 0-39 punti, con un punteggio più alto che indica una malattia più grave.

La misura dell'outcome è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Baseline e Settimana 26
Percentuale di partecipanti con miglioramento ≥ 3 punti nel punteggio MG-ADL alla settimana 26 e nessun uso di terapia di salvataggio tra il giorno 28 e la settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 26

Il punteggio MG-ADL è un questionario di 8 voci che si concentra sui sintomi rilevanti e sulla performance funzionale nelle attività della vita quotidiana negli ultimi 7 giorni. Il punteggio MG-ADL valuta la disabilità secondaria a compromissione oculare (2 voci), bulbare (3 voci), respiratoria (1 voce) e motoria grossolana o degli arti (2 voci) correlata agli effetti della MG. Ogni risposta è graduata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo dei punteggi totali MG-ADL è 0-24. Un punteggio più alto rappresenta una malattia più grave.

Le opzioni di terapia di salvataggio consentite dal protocollo includevano immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) e plasmaferesi terapeutica (PLEX).

La misura dell'esito è riportata per la popolazione complessiva.
Fino alla Settimana 26
Percentuale di partecipanti con miglioramento ≥ 3 punti nel punteggio MG-ADL alla settimana 26 e nessun uso di terapia di salvataggio tra il giorno 28 e la settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 26

Il punteggio MG-ADL è un questionario di 8 elementi che si concentra sui sintomi rilevanti e sulla performance funzionale delle attività della vita quotidiana negli ultimi 7 giorni. Il punteggio MG-ADL valuta la disabilità secondaria a compromissione oculare (2 elementi), bulbare (3 elementi), respiratoria (1 elemento) e motoria grossolana o degli arti (2 elementi) correlata agli effetti della MG. Ogni risposta è graduata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo dei punteggi MG-ADL totali è 0-24. Un punteggio più alto rappresenta una malattia più grave.

Le opzioni di terapia di salvataggio consentite dal protocollo includevano IVIg e PLEX.

La misura dell'esito è riportata nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Fino alla Settimana 26
Percentuale di partecipanti con miglioramento ≥ 3 punti nel punteggio MG-ADL alla settimana 52 e nessun uso di terapia di salvataggio tra il giorno 28 e la settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 52

Il punteggio MG-ADL è un questionario di 8 voci che si concentra sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali delle attività della vita quotidiana negli ultimi 7 giorni. Il punteggio MG-ADL valuta la disabilità secondaria a compromissioni oculari (2 voci), bulbari (3 voci), respiratorie (1 voce) e motorie grossolane o degli arti (2 voci) correlate agli effetti della MG. Ogni risposta è classificata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo dei punteggi totali MG-ADL è 0-24. Un punteggio più alto rappresenta una malattia più grave.

Le opzioni di terapia di salvataggio consentite dal protocollo includevano IVIg e PLEX.

La misura dell'esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Fino alla Settimana 52
Percentuale di partecipanti senza uso di terapia di salvataggio tra il giorno 28 e la settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52

Le opzioni di terapia di salvataggio consentite dal protocollo includevano corticosteroidi, IVIg e PLEX.

La misura dell'esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Fino alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio MG-ADL alla Settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52

Il punteggio MG-ADL è un questionario di 8 elementi che si concentra sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali nelle attività della vita quotidiana negli ultimi 7 giorni. Il punteggio MG-ADL valuta la disabilità secondaria a deficit oculari (2 elementi), bulbari (3 elementi), respiratori (1 elemento) e motori grossolani o degli arti (2 elementi) correlati agli effetti della MG. Ogni risposta è classificata da 0 (normale) a 3 (più grave). L'intervallo dei punteggi MG-ADL totali è 0-24. Un punteggio più alto rappresenta una malattia più grave.

La misura dell'esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Baseline e Settimana 52
Variazione dal basale del punteggio QMG alla settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52

Il punteggio QMG è un outcome validato composto da 13 elementi: oculare (2 elementi), facciale (1 elemento), bulbare (2 elementi), motorio grossolano (6 elementi), assiale (1 elemento) e respiratorio (1 elemento). Ogni elemento ha un punteggio possibile compreso tra 0 e 3 punti. Il punteggio totale varia da 0 a 39 punti, con un punteggio più alto che indica una malattia più grave.

La misura dell'outcome è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Baseline e Settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito della miastenia gravis (MGC) alla settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio MGC comprende elementi di test del punteggio MG-ADL e del punteggio QMG, con opzioni di risposta ponderate. I punteggi vanno da 0 a 50, dove punteggi più alti indicano manifestazioni di malattia più gravi.

La misura dell'esito è riportata per la popolazione complessiva.
Baseline e Settimana 26
Variazione dal basale nel punteggio MGC alla settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio MGC comprende elementi di test del punteggio MG-ADL e del punteggio QMG, con opzioni di risposta ponderate. I punteggi vanno da 0 a 50, con punteggi più alti che indicano manifestazioni di malattia peggiori.

La misura di esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Baseline e Settimana 26
Variazione rispetto al basale nel punteggio MGC alla settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52

Il punteggio MGC comprende voci di test provenienti dal punteggio MG-ADL e dal punteggio QMG, con opzioni di risposta ponderate. I punteggi vanno da 0 a 50, dove punteggi più alti indicano manifestazioni di malattia peggiori.

La misura dell'esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Baseline e Settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio Myasthenia Gravis Quality of Life-15, Revised (MGQOL-15r) alla settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio MGQOL-15r è uno strumento validato, compilato dai pazienti, che misura l'impatto della MG sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL). I 15 elementi del questionario valutano i domini della mobilità (9 elementi), dei sintomi (3 elementi), della soddisfazione generale (1 elemento) e del benessere emotivo (2 elementi). Ogni elemento è valutato su una scala a 3 punti che va da 0 ("per niente") a 2 ("moltissimo") in base alla loro esperienza "nelle ultime settimane". I punteggi degli elementi vengono sommati per generare un punteggio totale compreso tra 0 e 45, con un punteggio più alto che indica una peggiore HRQoL.

La misura dell'esito è riportata per l'intera popolazione.
Baseline e Settimana 26
Variazione del Punteggio MGQOL-15r rispetto al Basale alla Settimana 26 nelle Popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26

Il punteggio MGQOL-15r è uno strumento validato, compilato dal paziente, che misura l'impatto della MG sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL). I 15 elementi del questionario valutano i domini della mobilità (9 elementi), dei sintomi (3 elementi), della soddisfazione generale (1 elemento) e del benessere emotivo (2 elementi). Ogni elemento è valutato su una scala a 3 punti che va da 0 ("per niente") a 2 ("molto") in base all'esperienza "nelle ultime settimane". I punteggi degli elementi vengono sommati per generare un punteggio totale compreso tra 0 e 45, con un punteggio più alto che indica una HRQoL peggiore.

La misura dell'esito è riportata nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Baseline e Settimana 26
Variazione rispetto al basale nel punteggio MGQOL-15r alla settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52

Il punteggio MGQOL-15r è uno strumento validato, compilato dai pazienti, che misura l'impatto della MG sulla qualità di vita correlata alla salute (HRQoL). I 15 elementi del questionario valutano i domini della mobilità (9 elementi), dei sintomi (3 elementi), della soddisfazione generale (1 elemento) e del benessere emotivo (2 elementi). Ogni elemento viene valutato su una scala a 3 punti che va da 0 ("per niente") a 2 ("molto") in base all'esperienza "nelle ultime settimane". I punteggi degli elementi vengono sommati per generare un punteggio totale compreso tra 0 e 45, dove un punteggio più alto indica una peggiore HRQoL.

La misura dell'esito viene riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Baseline e Settimana 52
Percentuale di partecipanti con punteggi Patient Global Impression of Change (PGIC) alla settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Settimana 26

La misura di autovalutazione PGIC riflette la convinzione di un partecipante sull'efficacia del trattamento. PGIC è una scala a 7 punti che rappresenta la valutazione complessiva del miglioramento del partecipante. I partecipanti valutano il loro cambiamento come "migliorato moltissimo", "migliorato molto", "migliorato minimamente", "nessun cambiamento", "peggiorato minimamente", "peggiorato molto" o "peggiorato moltissimo".

La misura di esito viene riportata per la popolazione complessiva.
Settimana 26
Percentuale di partecipanti con punteggi PGIC alla settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Settimana 26

La misura di autovalutazione PGIC riflette la convinzione di un partecipante riguardo all'efficacia del trattamento. PGIC è una scala a 7 punti che rappresenta la valutazione complessiva del miglioramento da parte del partecipante. I partecipanti valutano il loro cambiamento come "migliorato moltissimo", "migliorato molto", "leggermente migliorato", "nessun cambiamento", "leggermente peggiorato", "molto peggiorato" o "peggiorato moltissimo".

La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Settimana 26
Percentuale di partecipanti con punteggi PGIC alla settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Settimana 52

La misura autovalutativa del punteggio PGIC riflette la convinzione di un partecipante riguardo all'efficacia del trattamento. Il PGIC è una scala a 7 punti che rappresenta la valutazione complessiva del miglioramento di un partecipante. I partecipanti valutano il loro cambiamento come "migliorato moltissimo", "migliorato molto", "migliorato minimamente", "nessun cambiamento", "peggiorato minimamente", "peggiorato molto" o "peggiorato moltissimo".

La misura dell'esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Settimana 52
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato esacerbazioni entro la settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 26

Una esacerbazione è stata definita come una delle seguenti:

  • Utilizzo della terapia di salvataggio definita dal protocollo, oppure
  • Crisi miastenica, definita come peggioramento della debolezza miastenica che richiede intubazione o ventilazione non invasiva per evitare l'intubazione, tranne quando queste misure vengono impiegate durante la gestione postoperatoria di routine, oppure
  • Peggioramento sintomatico significativo a un punteggio di 3 o un peggioramento di 2 punti rispetto al basale in uno qualsiasi degli elementi individuali dell'MG-ADL diversi dalla visione doppia o dalla ptosi palpebrale.

La misura di esito è riportata per la popolazione complessiva.
Fino alla Settimana 26
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato una riacutizzazione entro la settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26

Una esacerbazione è stata definita come uno dei seguenti:

  • Uso della terapia di soccorso definita dal protocollo, oppure
  • Crisi miastenica, definita come peggioramento della debolezza miastenica che richiede intubazione o ventilazione non invasiva per evitare l'intubazione, tranne quando queste misure sono impiegate durante la gestione postoperatoria di routine, oppure
  • Peggioramento sintomatico significativo fino a un punteggio di 3 o un peggioramento di 2 punti rispetto al basale su uno qualsiasi degli elementi individuali del MG-ADL diversi dalla diplopia o dalla ptosi palpebrale.

La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Fino alla settimana 26
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato un'esacerbazione entro la settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52

Una riacutizzazione è stata definita come una delle seguenti:

  • Uso della terapia di salvataggio definita dal protocollo, o
  • Crisi miastenica, definita come un peggioramento della debolezza miastenica che richiede intubazione o ventilazione non invasiva per evitare l'intubazione, tranne quando queste misure vengono impiegate durante la gestione postoperatoria di routine, o
  • Peggioramento sintomatico significativo a un punteggio di 3 o un peggioramento di 2 punti rispetto al basale su uno qualsiasi degli elementi individuali della MG-ADL diversi dalla diplopia o dalla ptosi palpebrale.

La misura dell'esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti che raggiungono l'Espressione Minima dei Sintomi (MSE) alla Settimana 26
Lasso di tempo: Dal giorno 28 alla settimana 26

L'MSE è stato definito come MG-ADL = 0 o 1.

La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK+.
Dal giorno 28 alla settimana 26
Percentuale di partecipanti con steroidi ridotti a ≤ 5 mg/giorno alla settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Settimana 26
La misura di esito è riportata per la popolazione complessiva.
Settimana 26
Percentuale di partecipanti con steroidi ridotti a ≤ 5 mg/giorno alla settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Settimana 26
La misura dell'esito è riportata nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Settimana 26
Percentuale di partecipanti con steroidi ridotti a ≤ 5 mg/giorno alla settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Settimana 52
La misura dell'esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Settimana 52
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione dei corticosteroidi ≥ 50% alla settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Settimana 26
La misura dell'esito è riportata per la popolazione complessiva.
Settimana 26
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del trattamento steroideo ≥ 50% alla settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Settimana 26
La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Settimana 26
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione dei corticosteroidi ≥ 50% alla settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Settimana 52
La misura di esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Settimana 52
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE), eventi avversi di speciale interesse (AESI) e eventi avversi seri insorti durante il trattamento (SAE).
Lasso di tempo: Per la segnalazione di eventi avversi in RCP: dal Giorno 1 fino alla fine di RCP o alla data di cutoff (fino a 65,4 settimane)

Un AE è qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso del prodotto in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato. Anche le variazioni clinicamente significative rispetto ai valori basali dei risultati di laboratorio clinico, dei segni vitali e degli ECG sono state segnalate come AE.

Un AESI è un evento di interesse medico specifico per la comprensione del prodotto in studio e che può richiedere un monitoraggio attento e la raccolta di informazioni aggiuntive.

Un SAE è considerato "grave" se comporta uno dei seguenti esiti:

  • Morte;
  • Un AE pericoloso per la vita. Un evento è considerato "pericoloso per la vita" se la sua insorgenza pone il paziente o il soggetto a rischio immediato di morte;
  • Ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente;
  • Un'incapacità persistente o significativa o una sostanziale compromissione della capacità di svolgere le normali funzioni della vita;
  • Un'anomalia congenita/difetto alla nascita;
  • Può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti elencati in questa definizione.
Per la segnalazione di eventi avversi in RCP: dal Giorno 1 fino alla fine di RCP o alla data di cutoff (fino a 65,4 settimane)
Percentuale di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) entro la settimana 26 nella popolazione complessiva dello studio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26

Gli anticorpi anti-farmaco emergenti durante il trattamento sono stati definiti come ADA positivi solo dopo la baseline o come un aumento del titolo degli ADA preesistenti.

La misura di esito è riportata per la popolazione complessiva.
Dal basale alla settimana 26
Percentuale di partecipanti con ADA entro la settimana 26 nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26

Gli anticorpi anti-farmaco (ADA) emergenti durante il trattamento sono stati definiti come ADA positivi solo dopo la baseline o come un aumento del titolo di ADA preesistenti.

La misura di esito è riportata nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Dal basale alla settimana 26
Percentuale di partecipanti con ADA alla settimana 52 nella popolazione Anti-AChR-Ab+
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52

Gli ADA emergenti dal trattamento sono stati definiti come ADA positivi solo dopo la baseline o come potenziamento del titolo ADA preesistente.

La misura di esito è riportata per la popolazione Anti-AChR-Ab+.
Dal basale alla settimana 52
Tempo per la Concentrazione Sierica Massima (Tmax) di Inebilizumab nelle Popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Giorni 1 e 15 per la popolazione Anti-MuSK-Ab+; Giorni 1, 15 e 183 (Settimana 26) per la popolazione Anti-AChR-Ab+

Nei giorni di somministrazione di inebilizumab, i campioni sierici farmacocinetici (PK) di inebilizumab sono stati raccolti prima della dose e circa 15 minuti (± 5 minuti) dopo il completamento dell'infusione del farmaco in studio (IP).

La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Giorni 1 e 15 per la popolazione Anti-MuSK-Ab+; Giorni 1, 15 e 183 (Settimana 26) per la popolazione Anti-AChR-Ab+
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di Inebilizumab nelle popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+
Lasso di tempo: Giorno 1 e 15 per la popolazione Anti-MuSK-Ab+; Giorno 1, 15 e 183 (Settimana 26) per la popolazione Anti-AChR-Ab+

Nei giorni di somministrazione di inebilizumab, i campioni sierici PK di inebilizumab sono stati raccolti prima della dose e circa 15 minuti (± 5 minuti) dopo il completamento dell'infusione del prodotto in studio.

La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Giorno 1 e 15 per la popolazione Anti-MuSK-Ab+; Giorno 1, 15 e 183 (Settimana 26) per la popolazione Anti-AChR-Ab+
Area Sotto la Curva della Concentrazione Sierica in Funzione del Tempo dell'Intervallo di Dosaggio (AUC0-14d) di Inebilizumab
Lasso di tempo: Giorni 1 e 15 per la popolazione Anti-MuSK-Ab+; Giorni 1, 15 e 183 (Settimana 26) per la popolazione Anti-AChR-Ab+

Nei giorni di somministrazione di inebilizumab, i campioni sierici di PK di inebilizumab sono stati raccolti prima della dose e circa 15 minuti (± 5 minuti) dopo il completamento della infusione del farmaco in studio.

La misura dell'esito è riportata per le popolazioni Anti-AChR-Ab+ e Anti-MuSK-Ab+.
Giorni 1 e 15 per la popolazione Anti-MuSK-Ab+; Giorni 1, 15 e 183 (Settimana 26) per la popolazione Anti-AChR-Ab+

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

7 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VIB0551.P3.S1

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

Prove cliniche su inebilizumab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Chile

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi