PF-06741086 Súlyos hemofília-ben - Klinikai vizsgálatok nyilvántartása

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Súlyos hemofília

Beavatkozás / kezelés

Biológiai: PF-06741086

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Kína
- Tianjin
  - Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
    - Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A résztvevőnek 18 és 75 év közötti férfinak kell lennie, testtömegének minimum 30 kg-nak kell lennie a szűréskor.
Súlyos hemofília A vagy B diagnózisú résztvevők (FVIII vagy FIX aktivitás <1%)
Az inhibitor nélküli résztvevőknek a következő kritériumoknak is meg kell felelniük:
- Nincs kimutatható vagy dokumentált inhibitorok története
- Azok a résztvevők, akik igény szerinti kezelési rendet kaptak ≥6 akut vérzéses epizóddal (spontán vagy traumás), amelyek véralvadási faktor infúziót igényeltek a felvételt megelőző 4 hónapos időszakban, és hajlandóak voltak továbbra is igény szerinti kezelésben részesülni a vizsgálat során.
Az Inhibitorral rendelkező résztvevőknek a következő kritériumoknak is meg kell felelniük:
- A jelenlegi magas titerű inhibitor (≥5 BU/mL) vagy jelenlegi alacsony titerű inhibitor (<5 BU/ml) dokumentálása, amely refrakter FVIII vagy FIX pótlásra, és FVIII vagy FIX felépülése a szűrést megelőző 4 hónapban a várt érték <60%-a alatt van.
- Azok a résztvevők, akik igény szerinti kezelési rendet kaptak ≥ 6 vérzéses epizóddal (spontán és/vagy traumás), amelyek a szűrés előtt legalább 4 hónapig bypass faktoros kezelést igényelnek, és hajlandóak továbbra is igény szerinti kezelésben részesülni a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

Koszorúér-betegségek, vénás vagy artériás trombózis vagy ischaemiás betegség korábbi vagy jelenlegi kezelése és/vagy kórtörténete
Ismert tervezett műtéti eljárás a tervezett vizsgálati időszakban.
Az A vagy B hemofília kivételével ismert hemosztatikus hiba.
Rendellenes vese- vagy májműködés
Jelenlegi instabil máj- vagy epebetegség
Rendellenes hematológiai paraméterek
Rendellenes koagulációs aktivitás
Egyéb akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését és a vizsgáló megítélése szerint.
A korrigált QT-intervallum (QTc) >450 msec férfi résztvevőknél vagy QTc >480 msec a köteg elágazás blokkolása esetén.
A hörcsögfehérjére vagy a vizsgálati beavatkozás egyéb összetevőire túlérzékeny vagy allergiás reakcióban szenvedő egyének.
Pozitív vizelet gyógyszer szűrés
Jelenlegi rutin profilaxis bypassing szerrel vagy nem alvadási faktor-pótló terápiával (pl. emicizumab)
Rendszeres, egyidejű terápia immunmoduláló gyógyszerekkel
Folyamatos vagy tervezett immuntolerancia indukció vagy profilaxis alkalmazása FVIII vagy FIX helyettesítéssel a vizsgálat során.
Részvétel a vizsgálati gyógyszer(ek)et érintő egyéb vizsgálatokban 30 napon belül (vagy a helyi követelmények szerint) vagy 5 felezési időn belül a vizsgálatba való belépés előtt és/vagy a vizsgálatban való részvétel alatt.
CD4 sejtszám ≤200/uL, ha humán immundeficiencia vírus (HIV)-pozitív
Kiindulási EKG, amely klinikailag jelentős eltéréseket mutat, amelyek befolyásolhatják a résztvevők biztonságát vagy a vizsgálati eredmények értelmezését.
A vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő helyszíni személyzet tagjai és családtagjaik, a helyszíni munkatársak, akiket egyébként a vizsgáló felügyel, vagy a Pfizer alkalmazottai, beleértve családtagjaikat is, akik közvetlenül részt vesznek a vizsgálat lefolytatásában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Elsődleges cél: Alapvető tudomány
Kiosztás: N/A
Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek száma

1

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar	Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: egyetlen kar PF-06741086 300 mg szubkután (SC)	Biológiai: PF-06741086 egyszeri adag 300 mg PF-06741086 szubkután injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

To obtain contact information for a study center near you, click here.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. augusztus 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. április 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 5.

Első közzététel (Tényleges)

2021. május 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 8.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

B7841010

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
A marstacimab átlagos plazmakoncentrációja az idő függvényében az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A marstacimab átlagos plazmakoncentrációja, miután a résztvevők egyetlen 300 mg marstacimab injekciót kaptak szubkután.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A marstacimab maximális plazmakoncentrációja (Cmax). Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A marstacimab maximális plazmakoncentrációja, miután a résztvevők egyetlen 300 mg-os SC injekciót kaptak.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A marstacimab Cmax (Tmax) ideje Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A marstacimab Cmax értékének elérési ideje azután, hogy a résztvevők egyetlen 300 mg-os marstacimab SC injekciót kaptak.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A plazmakoncentráció-idő profil alatti terület a nulla időponttól a marstacimab utolsó számszerűsíthető koncentrációjának (AUClast) időpontjáig Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A plazmakoncentráció-idő profil alatti terület a nulla időponttól a marstacimab utolsó számszerűsíthető koncentrációjának időpontjáig, miután a résztvevők egyetlen 300 mg-os SC injekciót kaptak marstacimabból.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A Marstacimab plazmakoncentráció-idő profilja alatti terület a nulla időtől a végtelenig extrapolált (AUCinf) Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A koncentráció-idő görbe alatti terület a marstacimab nullától a végtelenségig, miután a résztvevők egyetlen 300 mg-os SC injekciót kaptak marstacimabból.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A marstacimab terminális felezési ideje (t1/2). Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A marstacimab terminális felezési ideje (t1/2), miután a résztvevők egyetlen 300 mg-os SC injekciót kaptak. A t1/2 az az idő, amikor a plazmakoncentráció felére csökken.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A marstacimab látszólagos eloszlási térfogata (Vz/F). Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A marstacimab látszólagos megoszlási térfogata, miután a résztvevők egyetlen 300 mg-os SC injekciót kaptak. Az eloszlási térfogat az az elméleti térfogat, amelyben a gyógyszer teljes mennyiségét egyenletesen kell elosztani a gyógyszer kívánt plazmakoncentrációjának eléréséhez. A Vz/F értéket az elnyelt frakció befolyásolta. A Vz/F-et dózis/AUCinf-ként számítottuk ki. AUCinf = a koncentrációs idő görbe alatti terület nullától a végtelenig.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A marstacimab látszólagos clearance-e (CL/F). Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	A marstacimab látszólagos clearance-e (CL/F), miután a résztvevők egyetlen 300 mg-os SC injekciót kaptak. A gyógyszer kiürülése annak a sebességnek a mértéke, amellyel a gyógyszer normális biológiai folyamatok során metabolizálódik vagy eliminálódik. A CL/F-et Dózis/-ként (AUCinf*kel) számítottuk ki. AUCinf = a koncentrációs idő görbe alatti terület nullától a végtelenig. kel = terminális fázissebesség-állandó, amelyet a log lineáris koncentráció-idő görbe lineáris regressziójával számítanak ki.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) maximális növekedése az alapértékhez képest, az 1. naptól a 28. napig Időkeret: 1. naptól 28. napig	A TFPI egy proteáz inhibitor, amely a külső véralvadási útvonal antagonistájaként működik a szöveti faktor által aktivált VII-es koagulációs faktor (FVIIa) és az aktivált X-es faktor (FXa) gátlásán keresztül. A plazma teljes TFPI-szintjét mértük, hogy tükrözze a marstacimabhoz való kötődést. Az eredményekben a TFPI a teljes TFPI-t jelentette.	1. naptól 28. napig
A TFPI alapértékeihez viszonyított változás görbe alatti területe (AUC) (1–7. nap, 1–14. nap, 1–28. nap) Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	Az alapvonal-időprofilhoz viszonyított változást a TFPI alapvonalhoz képest bizonyos időpontokban bekövetkezett változásai alapján állapították meg. Ebben az eredménymérőben a TFPI változása alatti területet mutatjuk be az alapvonal-idő profiltól a nulla időponttól (1. nap) a 7. napig, a nulla időponttól a 14. napig és a nulla időponttól a 28. napig. A TFPI a teljes TFPI-t jelentette.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
Maximális növekedés az alapvonalhoz képest az 1+2. protrombin fragmensek (PF 1+2) esetében, az 1. naptól a 28. napig Időkeret: 1. naptól 28. napig	A PF1+2 egy in vivo végpont, amely a koagulációs útvonal aktiválódását tükrözi. A PF 1+2 esetében a kiindulási értékhez képest maximális növekedést biztosítottak.	1. naptól 28. napig
A kiindulási értékekhez viszonyított változás AUC-je (1-7. nap, 1-14. nap, 1-28. nap) PF 1+2 esetén Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	Az alapvonal-idő profilhoz viszonyított változást a PF 1+2 alapvonalhoz képest bizonyos időpontokban bekövetkezett változásai alapján állapították meg. A PF 1+2 változása alatti területet a kiindulási időprofiltól a nulla időponttól (1. nap) a 7. napig, a nulla időponttól a 14. napig és a nulla időponttól a 28. napig mutatja ez az eredménymérő.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
Maximális növekedés az alapvonaltól a D-Dimer esetében, az 1. naptól a 28. napig Időkeret: 1. naptól 28. napig	A D-dimer egy in vivo végpont, amely a koagulációs útvonal aktiválódását tükrözi. A D-Dimer maximális növekedése az alapvonalhoz képest biztosított.	1. naptól 28. napig
A D-Dimer alapértékeihez viszonyított változás AUC (1-7. nap, 1-14. nap, 1-28. nap) Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	Az alapvonal-idő profilhoz viszonyított változást a D-dimer kiindulási értékéhez képest meghatározott időpontokban bekövetkezett változásai alapján állapították meg. A D-dimer változása alatti terület az alapvonal-idő profiltól a nulla időponttól (1. nap) a 7. napig, a nulla időponttól a 14. napig és a nulla időponttól a 28. napig látható ebben az eredménymérőben.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
Maximális csökkenés a kiindulási értékhez képest a híg protrombin időre (dPT), az 1. naptól a 28. napig Időkeret: 1. naptól 28. napig	A híg protrombin idő (dPT) egy ex vivo végpont, amely a koagulációs útvonal aktiválódását tükrözi. A dPT maximális csökkenése az alapvonalhoz képest biztosított.	1. naptól 28. napig
A dPT alapértékeihez viszonyított változás AUC-értéke (1-7. nap, 1-14. nap, 1-28. nap) Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	Az alapvonal-idő profilhoz viszonyított változást a dPT alapvonalhoz képest bizonyos időpontokban bekövetkezett változásai alapján állapították meg. Ebben az eredménymérőben a dPT változása alatti területet mutatjuk be az alapvonal-idő profiltól a nulla időponttól (1. nap) a 7. napig, a nulla időponttól a 14. napig és a nulla időponttól a 28. napig.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
Maximális csökkenés a kiindulási értékhez képest a thrombin Generation Assay (TGA) késleltetési idejének 1. naptól a 28. napig Időkeret: 1. naptól 28. napig	A TGA késleltetési ideje egy ex vivo végpont, amely a koagulációs útvonal aktiválódását tükrözi. A TGA késleltetési idő maximális csökkenése biztosított az alapvonalhoz képest.	1. naptól 28. napig
Az alapértékek változásának AUC-értéke (1-7. nap, 1-14. nap, 1-28. nap) a TGA késleltetési időre Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	Az alapvonal-időprofilhoz viszonyított változást a TGA késleltetési idejének meghatározott időpontokban bekövetkezett változásai alapján állapították meg. A TGA késleltetési idő alatti területe az alapvonal-idő profiltól a nulla időponttól (1. nap) a 7. napig, a nulla időponttól a 14. napig és a nulla időponttól a 28. napig látható ebben az eredménymérőben.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
Maximális növekedés az alapvonaltól a TGA-csúcshoz, az 1. naptól a 28. napig Időkeret: 1. naptól 28. napig	A TGA-csúcs egy ex vivo végpont, amely a koagulációs útvonal aktiválódását tükrözi. A TGA Peak alapvonalhoz képest maximális növekedést biztosít.	1. naptól 28. napig
Az alapértékek változásának AUC-értéke (1-7. nap, 1-14. nap, 1-28. nap) a TGA-csúcshoz Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	Az alapvonal-idő profilhoz viszonyított változást a TGA-csúcs kiindulási értékéhez képest meghatározott időpontokban bekövetkezett változásai alapján állapították meg. A TGA csúcs alatti terület változása az alapvonal-idő profiltól a nulla időponttól (1. nap) a 7. napig, a nulla időponttól a 14. napig és a nulla időponttól a 28. napig látható ebben az eredménymérőben.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
Maximális növekedés a kiindulási értékhez képest a TGA endogén trombin potenciál (EGTP) tekintetében, az 1. naptól a 28. napig Időkeret: 1. naptól 28. napig	A TGA EGTP egy ex vivo végpont, amely a koagulációs útvonal aktiválódását tükrözi. A TGA endogén trombin potenciáljának maximális növekedése biztosított az alapvonalhoz képest.	1. naptól 28. napig
A TGA EGTP alapértékeihez viszonyított változás AUC (1–7. nap, 1–14. nap, 1–28. nap) Időkeret: Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után	Az alapvonal-időprofilhoz viszonyított változást a TGA EGTP-ben meghatározott időpontokban az alapvonalhoz képest történt változások alapján állapították meg. A TGA EGTP változása alatti terület az alapvonal-idő profiltól a nulla időponttól (1. nap) a 7. napig, a nulla időponttól a 14. napig és a nulla időponttól a 28. napig látható ebben az eredménymérőben.	Az adagolás előtt és 1 óra, 4 óra, 12 óra, 24 óra, 48 óra, 72 óra és körülbelül 144 óra, 312 óra, 480 óra és 648 óra az 1. napi adagolás után
A marstacimab elleni gyógyszerellenes antitesttel (ADA) rendelkező résztvevők száma Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (-2 órától -5 percig az adagolás előtt); 14. nap; 21. nap; 28. nap	Bemutatjuk az ADA előfordulásának látogatásonkénti összefoglalását. Az ADA-pozitív titer >=1,54 volt.	1. nap az adagolás előtt (-2 órától -5 percig az adagolás előtt); 14. nap; 21. nap; 28. nap
A marstacimab elleni semlegesítő antitesttel (NAb) rendelkező résztvevők száma Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (-2 órától -5 percig az adagolás előtt); 14. nap; 21. nap; 28. nap	Bemutatjuk a NAb előfordulásának vizitenkénti összefoglalását. A NAb-pozitív titer >=1,08 volt. Az ADA-pozitív résztvevőket (a titer >=1,54) NAb-re elemeztük.	1. nap az adagolás előtt (-2 órától -5 percig az adagolás előtt); 14. nap; 21. nap; 28. nap

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma Időkeret: 1. naptól 42. napig	A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül a vizsgálati kezeléssel való ok-okozati összefüggés lehetőségére. TEAE=AE, amelyek a kezelés hatékony időtartama alatt kezdődtek, függetlenül attól, hogy volt-e hasonló esemény a kiinduláskor. A mellékhatások fokozatait a National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) 5.0 verziója határozta meg. 1. fokozat = tünetmentes/enyhe tünetek, csak klinikai vagy diagnosztikai megfigyelések, beavatkozás nem javallott; 2. fokozat = minimális, helyi vagy nem invazív beavatkozás javasolt, korlátozza a mindennapi életkornak megfelelő műszeres tevékenységet (ADL); 3. fokozat = súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes, kórházi kezelés vagy a kórházi kezelés meghosszabbítása javasolt; korlátozó önellátás letiltása ADL; 4. fokozat = életveszélyes következményekkel járó események, sürgős beavatkozás jelezve; 5. fokozat = AE-hez kapcsolódó halál. A kezeléssel összefüggő TEAE-ket a vizsgáló állapította meg.	1. naptól 42. napig
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma Időkeret: 1. naptól 42. napig	A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény volt, amely bármilyen dózis mellett halálhoz vezetett; életveszélyes volt; szükséges fekvőbeteg-kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós fogyatékosságot/képtelenséget eredményezett; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt. A kezeléssel összefüggő SAE-ket a vizsgáló határozta meg.	1. naptól 42. napig
Maximum 3., 4. vagy 5. fokozatú TEAE-vel rendelkező résztvevők száma Időkeret: 1. naptól 42. napig	A nemkívánatos esemény bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül a vizsgálati kezeléssel fennálló okozati összefüggés lehetőségére. TEAE=AE, amelyek a kezelés hatékony időtartama alatt kezdődtek, függetlenül attól, hogy volt-e hasonló esemény az alapidőszakban. Az AE fokozatait az NCI CTCAE 5.0-s verziója határozta meg. 1. fokozat = tünetmentes/enyhe tünetek, csak klinikai vagy diagnosztikai megfigyelések, beavatkozás nem javallt; 2. fokozat = minimális, helyi vagy noninvazív beavatkozás javasolt, korlátozza a mindennapi életkornak megfelelő instrumentális tevékenységet (ADL); 3. fokozat = súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes, kórházi kezelés vagy a kórházi kezelés meghosszabbítása javasolt; a korlátozó önellátási ADL letiltása; 4. fokozat = életveszélyes következményekkel járó események, sürgős beavatkozás javasolt; 5. fokozat = AE-hez kapcsolódó halálozás. A kezeléssel összefüggő TEAE-ket a vizsgáló határozta meg.	1. naptól 42. napig
A TEAE-vel rendelkező résztvevők száma, amelyek a tanulmányok végleges vagy ideiglenes abbahagyásához vezetnek Időkeret: 1. naptól 42. napig	A nemkívánatos esemény bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül a vizsgálati kezeléssel fennálló okozati összefüggés lehetőségére. TEAE=AE, amelyek a kezelés hatékony időtartama alatt kezdődtek, függetlenül attól, hogy volt-e hasonló, azonos vagy nagyobb súlyosságú esemény az alapidőszakban. Az AE fokozatait az NCI CTCAE 5.0-s verziója határozta meg. 1. fokozat = tünetmentes/enyhe tünetek, csak klinikai vagy diagnosztikai megfigyelések, beavatkozás nem javallt; 2. fokozat = minimális, helyi vagy noninvazív beavatkozás javasolt, korlátozza a mindennapi életkornak megfelelő instrumentális tevékenységet (ADL); 3. fokozat = súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes, kórházi kezelés vagy a kórházi kezelés meghosszabbítása javasolt; a korlátozó önellátási ADL letiltása; 4. fokozat = életveszélyes következményekkel járó események, sürgős beavatkozás javasolt; 5. fokozat = AE-hez kapcsolódó halálozás. A kezeléssel összefüggő TEAE-ket a vizsgáló határozta meg.	1. naptól 42. napig
Laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma, tekintet nélkül a kiindulási eltérésre Időkeret: 1. naptól 28. napig	A laboratóriumi vizsgálatok közé tartozott a kémia, a hematológia, a protrombin idő/nemzetközi normalizált arány (PT/INR), az aktivált részleges tromboplasztin idő (APTT), a vizelet, a fibrinogén, az antitrombin III (ATIII) aktivitás és a szív troponin I (cTnI). A legalább 1 résztvevő által jelentett laboratóriumi vizsgálati eltérések jelennek meg ebben az eredménymérőben. ULN = a normál érték felső határa.	1. naptól 28. napig
A protrombin idő átlagos abszolút értéke (PT) / nemzetközi normalizált arány (INR) Időkeret: 1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	A PT az egyik laboratóriumi vizsgálat a véralvadási képesség értékelésére. Az INR a PT-ből származik, amelyet a résztvevő PT és az Egészségügyi Világszervezet (WHO) által a tromboplasztin reagens hatékonyságára standardizált kontroll PT arányaként számítanak ki a következő képlettel: INR = résztvevő PT / Kontroll PT. A PT/INR értékeléséhez vérmintákat vettünk.	1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
Változás az alapvonalhoz képest PT/INR-ben a 2., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	A PT az egyik laboratóriumi vizsgálat a véralvadási képesség értékelésére. Az INR a PT-ből származik, amelyet a résztvevő PT és a WHO által kifejlesztett, a tromboplasztin reagens hatékonyságára standardizált kontroll PT arányaként számítanak ki a következő képlettel: INR = Résztvevő PT / Kontroll PT. A PT/INR értékeléséhez vérmintákat vettünk.	Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
Az aktivált parciális tromboplasztin idő (APTT) átlagos abszolút értéke Időkeret: 1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	Az APTT egy szűrővizsgálat, amely segít felmérni, hogy a személy képes-e megfelelően vérrögképződni. Azt méri, hogy hány másodperc alatt képződik a vérrög a vérmintában az anyagok (reagensek) hozzáadása után. Az APTT értékeléséhez vérmintákat vettünk.	1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
Változás az alapvonalhoz képest az APTT-ben a 2., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	Az APTT egy szűrővizsgálat, amely segít felmérni, hogy a személy képes-e megfelelően vérrögképződni. Azt méri, hogy hány másodperc alatt képződik a vérrög a vérmintában az anyagok (reagensek) hozzáadása után. Az APTT értékeléséhez vérmintákat vettünk.	Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
A fibrinogén átlagos abszolút értéke Időkeret: 1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	A fibrinogén egy fehérje, különösen egy véralvadási faktor (I. faktor), amely elengedhetetlen a megfelelő vérrögképződéshez. Vérmintákat vettünk a fibrinogén mennyiségének értékelésére.	1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
Változás az alapvonalhoz képest a fibrinogénben a 2., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	A fibrinogén egy fehérje, különösen egy véralvadási faktor (I. faktor), amely elengedhetetlen a megfelelő vérrögképződéshez. Vérmintákat vettünk a fibrinogén mennyiségének értékelésére.	Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
Az antitrombin III (ATIII) átlagos abszolút értéke Időkeret: 1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	Az ATIII egy nem K-vitamin-függő proteáz, amely a trombin és a Xa faktor lízisével gátolja a véralvadást. Az antitrombin aktivitási teszt azt méri, hogy a fehérje mennyire gátolja a trombint, 75-125%-os referencia-tartományban. Vérmintákat vettünk az ATIII aktivitás értékelésére.	1. nap, 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
Változás az alapvonalhoz képest az ATIII-ban a 2., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap	Az ATIII egy nem K-vitamin-függő proteáz, amely a trombin és a Xa faktor lízisével gátolja a véralvadást. Az antitrombin aktivitási teszt azt méri, hogy a fehérje mennyire gátolja a trombint, 75-125%-os referencia-tartományban. Vérmintákat vettünk az ATIII aktivitás értékelésére.	Alapállapot (1. nap), 2. nap, 7. nap, 14. nap, 21. nap, 28. nap
A szív troponin I (cTnI) átlagos abszolút értéke Időkeret: 1. nap, 2. nap, 4. nap	A cTnI egyike azon szívszabályozó fehérjéknek, amelyek szabályozzák az aktin és a miozin közötti kalcium által közvetített kölcsönhatást, és a szívkárosodás specifikus markereként tartják számon. A cTnI mennyiségének értékeléséhez vérmintákat vettünk.	1. nap, 2. nap, 4. nap
Változás az alapvonalhoz képest a cTnI-ben a 2. és 4. napon Időkeret: Alapállapot (1. nap), 2. nap, 4. nap	A cTnI egyike azon szívszabályozó fehérjéknek, amelyek szabályozzák az aktin és a miozin közötti kalcium által közvetített kölcsönhatást, és a szívkárosodás specifikus markereként tartják számon. A cTnI mennyiségének értékeléséhez vérmintákat vettünk.	Alapállapot (1. nap), 2. nap, 4. nap
Azon résztvevők száma, akik életjelekre vonatkozó adatok megfelelnek a lehetséges klinikai aggodalom kategorikus kritériumainak Időkeret: 1. naptól 28. napig	Az életjelek mérései a következők voltak: vérnyomás (BP), pulzusszám, légzésszám és szájhőmérséklet. A potenciális klinikai aggodalomra okot adó vitális tünetek kategorikus osztályai a következők: (1) szisztolés vérnyomás - minimális (min) érték <90 Hgmm, maximális (max) csökkenés/növekedés az alapvonalhoz képest >=30 Hgmm; (2) diasztolés vérnyomás - min érték <50 Hgmm, max csökkenés/növekedés az alapvonalhoz képest >=20 Hgmm; (3) hanyatt fekvő pulzusszám – min <40 ütés/perc (bpm) vagy max >120 ütés/perc; (4) álló pulzusszám - min <40 bpm vagy max >140 bpm; (5) szájhőmérséklet > 38,5 celsius fok (°C). A vérnyomásértékeket fekvő helyzetben mérték, így az álló vérnyomásokat nem értékelték és nem jelentették.	1. naptól 28. napig
Változás az alapvonalhoz képest a fekvő szisztolés vérnyomásban az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	A vérnyomást hanyatt fekvő helyzetben, teljesen automatizált eszközzel mértük. A hanyatt fekvő szisztolés vérnyomás potenciális klinikai aggodalomra okot adó kategorikus osztályai közé tartozott a minimális érték <90 Hgmm, a maximális csökkenés/növekedés a kiindulási értékhez képest >=30 Hgmm.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás a kiindulási értékhez képest a diasztolés szisztolés vérnyomásban az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	A vérnyomást hanyatt fekvő helyzetben, teljesen automatizált eszközzel mértük. A hanyatt fekvő, potenciálisan klinikai aggodalomra okot adó diasztolés vérnyomás kategorikus osztályai közé tartozott a minimális érték <50 Hgmm, a maximális csökkenés/növekedés az alapvonalhoz képest >=20 Hgmm.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonalhoz képest a fekvő pulzusszámban az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	A pulzusszámokat hanyatt fekvő helyzetben, teljesen automatizált készülékkel mértük. A potenciális klinikai aggodalomra okot adó hanyatt fekvő pulzusszám kategorikus osztályai közé tartozott a minimális érték <40 bpm vagy a max. érték >120 bpm.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonalhoz képest az orális hőmérsékletben az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	A szájhőmérséklet mérése előtt 15 percig tilos enni, inni vagy dohányozni. A potenciális klinikai aggodalomra okot adó szájhőmérséklet kritériuma a 38,5°C feletti szájhőmérséklet volt.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	A légzésszám mérését legalább 5 perc pihenő előzte meg a résztvevő számára csendes környezetben, zavaró tényezők nélkül. A légzésszámot „percenkénti lélegzetvétellel” mérték, a résztvevő légzéseinek 30 másodpercig tartó megfigyelésével és számlálásával, majd 2-vel megszorozva.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Az elektrokardiogram (EKG) adataival rendelkező résztvevők száma megfelel a lehetséges klinikai aggodalom kategorikus kritériumainak Időkeret: 1. naptól 28. napig	Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t végeztek minden résztvevőnél fekvő helyzetben egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan számította a pulzusszámot, és mérte a PR, QRS és QT intervallumokat. Ha az EKG egyetlen időpontban kóros volt, háromszori EKG-ra volt szükség, amelyet körülbelül 2-4 perc különbséggel végeztek; az 1. napon, az adagolás előtt gyűjtött háromszori EKG-mérés átlaga szolgált minden résztvevő alapértékeként. A potenciálisan klinikai aggodalomra okot adó EKG-adatok kategorikus osztályai a következők: (1) QTcF – 450 msec (msec) ≤ max érték < 480 msec, 480 ms ≤ max érték < 500 ms, max érték ≥ 500 ms; 30 msec ≤ QTcF max növekedés a kiindulási értékhez képest <60 msec; max növekedés az alapvonalhoz képest ≥60 msec; (2) PR-intervallum - max érték ≥300 msec, kiindulási érték >200 és max növekedés az alapvonalhoz képest ≥25%, kiindulási érték ≤200 és maximális növekedés az alapvonalhoz képest ≥50%; (3) QRS intervallum - maximális érték ≥140 msec, növekedés az alapvonalhoz képest ≥50%.	1. naptól 28. napig
Az EKG átlagos pulzusszámának változása az alapvonalhoz képest az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	A pulzusszámot "percenkénti ütemben" mérték. Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t végeztek minden résztvevőnél fekvő helyzetben egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan kiszámította a pulzusszámot, és mérte a PR, QRS és QT intervallumokat. Ha egyetlen időpontban végzett EKG kóros volt, háromszori EKG-ra volt szükség, amelyet körülbelül 2-4 perc különbséggel vettek fel; az 1. napon, az adagolás előtt gyűjtött háromszori EKG-mérés átlaga szolgált minden résztvevő alapértékeként.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonaltól a PR-intervallumban az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t végeztek minden résztvevőnél fekvő helyzetben egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan kiszámította a pulzusszámot, és mérte a PR, QRS és QT intervallumokat. A lehetséges klinikai aggodalomra okot adó PR intervallum adatok kategorikus osztályai a következők voltak: max érték ≥ 300 ms, kiindulási érték > 200 és maximális növekedés a kiindulási értékhez képest ≥ 25%, kiindulási érték ≤ 200 és maximális növekedés a kiindulási értékhez képest ≥ 50%.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonaltól a QRS-intervallumban az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t végeztek minden résztvevőnél fekvő helyzetben egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan kiszámította a pulzusszámot, és mérte a PR, QRS és QT intervallumokat. A lehetséges klinikai aggodalomra okot adó QRS-intervallum adatok kategorikus osztályai a következők voltak: max érték ≥140 ms, növekedés a kiindulási értékhez képest ≥50%.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonaltól a QT-intervallumban az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t végeztek minden résztvevőnél fekvő helyzetben egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan kiszámította a pulzusszámot, és mérte a PR, QRS és QT intervallumokat.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonalhoz képest a QT-intervallumban, az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon korrigált Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t végeztek minden résztvevőnél fekvő helyzetben egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan kiszámította a pulzusszámot, és mérte a PR, QRS és QT intervallumokat. A korrigált QT-intervallum (QTc) 60 bpm-es standard pulzusszám mellett becsüli meg a QT-intervallumot.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Változás az alapvonalhoz képest a korrigált QT-intervallumban (Fridericia-módszer) (QTcF-intervallum) az 1., 2., 3., 4., 7., 14., 21. és 28. napon Időkeret: 1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.	Egyetlen 12 elvezetéses EKG-t végeztek minden résztvevőnél fekvő helyzetben egy EKG-gép segítségével, amely automatikusan kiszámította a pulzusszámot, és mérte a PR, QRS és QT intervallumokat. QTcF = Fridericia módszerrel korrigált QT intervallum. A potenciálisan klinikai aggodalomra okot adó QTcF adatok kategorikus osztályai a következők: 450 ms≤ max érték < 480 ms, 480 ≤ max érték < 500 ms, max érték ≥ 500 ms; 30 ms ≤ QTcF max növekedés a kiindulási értékhez képest <60 ms; maximális növekedés az alapvonalhoz képest ≥60 ms.	1. nap az adagolás előtt (alapvonal); 1 óra, 2 óra, 4 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után; 2. nap; 3. nap; 4. nap; 7. nap; 14. nap; 21. nap; 28. nap.
Fizikális vizsgálattal rendelkezők száma Időkeret: Szűrés (-35. naptól -2. napig), -1. nap, 1. nap (általános megjelenés, szív, tüdő), 7. nap (általános megjelenés, szív, tüdő), 28. nap (általános megjelenés, szív, tüdő)	A teljes testnevelés magában foglalta a fej, a fülek, a szemek, az orr, a száj, a bőr, a szív és a tüdő, a nyirokcsomók, a gyomor-bélrendszer, a mozgásszervi és a neurológiai rendszerek vizsgálatát. A rövid PE az általános megjelenést, a légzőrendszert és a szív-érrendszert, valamint a résztvevők által jelentett tüneteket tartalmazta. A szűrésre tervezett teljes PE-t a vizsgáló döntése alapján az adagolás előtti -1. napon végezték el. Ha teljes testnevelést végeztek a szűrési látogatáson, akkor az 1. napon egy rövid testnevelést kellett végrehajtani. Az -1. nap után a jelek és tünetek alapján rövid vizsgálatokat végezhettek, ha klinikailag indokolt, a vizsgáló döntése alapján, hogy felmérjék a folyamatban lévő tünetek kiindulási/korábbi látogatásaihoz képest bekövetkezett változásokat.	Szűrés (-35. naptól -2. napig), -1. nap, 1. nap (általános megjelenés, szív, tüdő), 7. nap (általános megjelenés, szív, tüdő), 28. nap (általános megjelenés, szív, tüdő)
Az injekció beadásának helyén reagáló résztvevők száma Időkeret: 1. naptól 7. napig	Az injekció beadásának helyén fellépő reakciók fokozatait az NCI CTCAE 5.0 verziója szerint határoztuk meg. 1. fokozat = érzékenység társuló tünetekkel vagy anélkül (pl. melegség, bőrpír, viszketés); 2. fokozat = Fájdalom, lipodystrophia, ödéma, phlebitis; 3. fokozat: fekély vagy nekrózis, súlyos szövetkárosodás, műtéti beavatkozás javallt; 4. fokozat = Életveszélyes következmények, sürgős beavatkozás javasolt; 5. fokozat = halál. Az injekció beadásának helyén bármilyen fokú reakciót mutató résztvevőket jelentenek ebben az eredménymérőben.	1. naptól 7. napig

Vizsgálat a PF-06741086 egyszeri dózisának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére súlyos hemofíliában szenvedő kínai felnőtt résztvevőknél

1. FÁZIS, EGYKARÚ, NYÍLT CÍMKÉZÉS, NEM RANDOMIZÁLT, NEM IRÁNYÍTOTT TÖBBKÖZPONTÚ VIZSGÁLAT A FARMAKOKINETIKÁJÁNAK, FARMAKODINAMIKÁJÁNAK, BIZTONSÁGÁNAK ÉS AZ EGYETLEN SZABÁLYBŐR 86 SZABÁLYBAN 86 SZABÁLYBAN EGYEDI GYÓGY RÉSZÉNEK ÉRTÉKELÉSÉRE

A tanulmány áttekintése

Állapot

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beiratkozás (Tényleges)

Fázis

Kapcsolatok és helyek

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Egészséges önkénteseket fogad

Leírás

Tanulási terv

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Fegyverek száma

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Beavatkozás / kezelés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő

Intézkedés leírása

Időkeret

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő

Intézkedés leírása

Időkeret

Együttműködők és nyomozók

Szponzor

Nyomozók

Publikációk és hasznos linkek

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Elsődleges befejezés (Tényleges)

A tanulmány befejezése (Tényleges)

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Első közzététel (Tényleges)

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Utolsó ellenőrzés

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IPD terv leírása

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz