Estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade de uma dose única de PF-06741086 em participantes adultos chineses com hemofilia grave

Critério de inclusão:

• O participante deve ser do sexo masculino e ter entre 18 e <75 anos de idade, com peso corporal mínimo de 30 kg na triagem.
• Participantes com diagnóstico de hemofilia grave A ou B (atividade FVIII ou FIX <1%, respectivamente)

• Os participantes sem inibidor também devem atender aos seguintes critérios:

  • Sem histórico detectável ou documentado de inibidores
  • Participantes com regime de tratamento sob demanda com ≥6 episódios hemorrágicos agudos (espontâneos ou traumáticos) que necessitaram de infusão de fator de coagulação durante o período de 4 meses antes da inscrição e dispostos a continuar a receber tratamento sob demanda durante o estudo.

• Os participantes com Inibidor também devem atender aos seguintes critérios:

  • Documentação do atual inibidor de título alto (≥5 BU/mL) ou inibidor de título baixo atual (<5 BU/mL) refratário à substituição de FVIII ou FIX e com recuperação de FVIII ou FIX <60% do esperado nos 4 meses anteriores à triagem.
  • Participantes com regime de tratamento sob demanda com ≥6 episódios de sangramento (espontâneos e/ou traumáticos) necessitando de tratamento com fator de bypass por pelo menos 4 meses antes da triagem e dispostos a continuar a receber tratamento sob demanda durante o estudo.

Critério de exclusão:

• Tratamento anterior ou atual para e/ou histórico de doenças das artérias coronárias, trombose venosa ou arterial ou doença isquêmica
• Procedimento cirúrgico planejado conhecido durante o período planejado do estudo.
• Defeito hemostático conhecido, exceto hemofilia A ou B.
• Função renal ou hepática anormal
• Doença hepática ou biliar instável atual
• Parâmetros hematológicos anormais
• Atividade de coagulação anormal
• Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou administração do produto experimental ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador.
• Intervalo QT corrigido (QTc) > 450 ms para participantes do sexo masculino ou QTc > 480 ms para participantes com bloqueio de ramo.
• Indivíduos com hipersensibilidade ou reação alérgica à proteína de hamster ou outros componentes da intervenção do estudo.
• Uma triagem positiva de drogas na urina
• Profilaxia de rotina atual com agente de bypass ou terapia de reposição de fator de não coagulação (por exemplo, emicizumabe)
• Terapia concomitante regular com drogas imunomoduladoras
• Uso contínuo ou planejado de indução ou profilaxia de tolerância imunológica com substituição de FVIII ou FIX durante o estudo.
• Participação em outros estudos envolvendo drogas experimentais dentro de 30 dias (ou conforme determinado pelos requisitos locais) ou 5 meias-vidas antes da entrada no estudo e/ou durante a participação no estudo.
• Contagem de células CD4 ≤200/uL se o vírus da imunodeficiência humana (HIV) for positivo
• ECG basal que demonstra anormalidades clinicamente relevantes que podem afetar a segurança do participante ou a interpretação dos resultados do estudo.
• Membros da equipe do centro do investigador diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do centro supervisionados pelo investigador ou participantes que sejam funcionários da Pfizer, incluindo seus familiares, diretamente envolvidos na condução do estudo