A tofacitinib biztonságossága és hatékonysága gyulladásos szövődményekkel járó krónikus granulomatózisos betegségekben

• BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

Ahhoz, hogy egy személy részt vehessen ebben a vizsgálatban, meg kell felelnie az alábbi feltételek mindegyikének:

1. Kora >=18 év.
2. Beiratkozott az NIH 93-I-0119 vizsgálatába.

3. Az alábbiak közül egy vagy több dokumentált diagnózisa van, és a jelenlegi terápia nem szabályozza (vizsgálói értékelés szerint):

   1. Endoszkóposan diagnosztizált enyhe-súlyos CGD-vel kapcsolatos IBD.
   2. Radiográfiai vagy PFT változások (DLCO<60%, FEV1<70%) megfelelnek a CGD-vel összefüggő gyulladásos tüdőbetegségnek.
   3. Bármilyen CGD-vel kapcsolatos gyulladásos bőrbetegség (pl. hidradenitis suppurativa vagy granulomatosus bőrbetegség).
4. Képes tájékozott beleegyezést adni.
5. Azoknak a résztvevőknek, akik teherbe eshetnek, vagy akik teherbe tudják hozni partnerüket, vállalniuk kell, hogy legalább egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak olyan szexuális tevékenység során, amely terhességet eredményezhet, a tofacitinib első adagjától kezdve az utolsó adag után 2 napig. A rendkívül hatékony módszerek közé tartozik a gát (pl. óvszer, rekeszizom, nyaksapka), méhen belüli eszköz vagy hormonális fogamzásgátlás.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül a vizsgálatból:

1. Ismert allergia vagy túlérzékenység a tofacitinib készítmény bármely összetevőjével szemben.
2. Ismert allergia vagy túlérzékenység az acyclovir vagy valacyclovir készítmény bármely összetevőjével szemben.
3. Aktív vagy látens tuberkulózis.
4. Hepatitis B vagy C fertőzés vagy HIV fertőzés.
5. Aktív EBV fertőzés.
6. A GI perforáció története.
7. Rosszindulatú daganat az anamnézisben (kivéve a nem melanómás bőrrákot).
8. Acetilszalicilsav és/vagy NSAID-ok egyidejű alkalmazása, amelyek szedését nem lehet biztonságosan abbahagyni.
9. A kötőszöveti betegség története.
10. Végstádiumú vesebetegség vagy krónikus vesebetegség, becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) <15 ml/perc/1,73 m^2.
11. Egyéb invazív vagy szisztémás gombás, bakteriális vagy vírusos fertőzések, amelyek kezelést igényelnek.
12. Terhes.
13. Szoptatás.
14. Belélegzett dohánytermékek, gőzölő termékek, inhalált kannabisz vagy más tiltott belélegzett kábítószerek jelenlegi használata.
15. Jelenleg erős CYP3A4 induktort használnak, és nem lehet abbahagyni legalább 14 nappal a tofacitinib kezelés megkezdése előtt.
16. Egyidejű egészségügyi állapot, amely megzavarhatja a vizsgált gyógyszer értékelését, vagy amely ellenjavallat a javasolt vizsgálati kezelésnek az ismert szer biztonságossági profilja vagy toxicitása alapján.

17. Az alábbi laboratóriumi eltérések bármelyike:

    1. Az alkalikus foszfatáz és az ALT vagy az AST a normálérték felső határának (ULN) több mint 2,5-szerese.
    2. A szérum kreatinin szintje >5 mg/dl.
    3. Abszolút neutrofilszám (ANC) <1000 sejt/mikroL.
    4. Limfocitaszám <500 sejt/mikroL.
18. Provokálatlan mélyvénás trombózis, tüdőembólia vagy egyéb trombózisos események anamnézisében.
19. A szívelégtelenség története.
20. Jelenlegi immobilizáció, azaz ágyhoz kötött és mozgásképtelen.
21. Bármely vizsgált szerrel való érintkezés az elmúlt 4 hétben.
22. Bármilyen egyéb olyan megállapítás, amely a vizsgáló megítélése szerint megzavarná a protokoll betartását, a biztonságosság vagy a reaktogenitás értékelését, vagy a résztvevő azon képességét, hogy tájékozott beleegyezést adjanak, vagy annak ellenjavallataként szolgáljon, vagy növeli a káros hatások kockázatát. a vizsgálatban való részvétel eredménye.