Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Metformin Fragile X szindrómában szenvedő gyermekeknél

2024. március 6. frissítette: Children's Hospital of Fudan University

A metformin hatékonysága és biztonságossága a törékeny X-szindróma kezelésében

Ez a vizsgálat a metformin kontrollált vizsgálata törékeny X szindrómában (FXS) szenvedő gyermekeknél. Az FXS gyerekek életkora 2 és 16 év között van. A résztvevőket kettős vak módszerrel véletlenszerűen választják ki gyógyszerre vagy placebóra 6 hónapos időszakra. Az elsődleges cél a metformin értékelése a törékeny X-szindrómás viselkedési, kognitív és nyelvi problémák kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egyközpontú tanulmány a Fudan Egyetem Gyermekkórházában, 2 és 16 év közötti FXS betegek számára. Ez a metformin randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálata.

Tanulmányok kimutatták, hogy az FXS-ben az mTOR és a MAPK/ERK útvonalak patogén túlaktiválódásai voltak. A metforminról, egy guanidin-származékról kimutatták, hogy AMPK-függő módon csökkenti az mTORC1 útvonal aktivitását, és azt is kimutatták, hogy csökkenti a MAPK útvonal aktivitását. Állatkísérletek során beszámoltak az FXS elleni metformin kezelésről, és néhány nyílt elrendezésű metformin vizsgálatról számoltak be FXS betegeken. Ezért a metformin megmentheti a tüneteket FXS-ben szenvedő gyermekeknél.

Ebben a tanulmányban a kutatók azt remélik, hogy megvizsgálják a metformin javító hatását az FXS tüneteire, például viselkedési problémákra, kognitív problémákra és nyelvre.

A beavatkozás időtartama 6 hónap, utánkövetési vizit 1 év. A kutatók a vizsgálat során felmérik a vizsgálati gyógyszer mellékhatásait is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 201102

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A genetikai vizsgálat megerősíti az FXS diagnózisát
  • A gyám tájékozott beleegyezésével vegyen részt a vizsgálatban
  • BMI>a 3. percentilis
  • Ne vegyen be 2-nél több terápiás gyógyszert
  • Képes rendszeres utóellenőrző látogatásokra

Kizárási kritériumok:

  • Alultápláltság
  • Elsődleges szívbetegség
  • Súlyos fertőzés vagy akut klinikai betegség
  • Emésztőrendszeri, vese- vagy májbetegség
  • Korábbi tejsavas acidózis előfordulása
  • metformin intolerancia korábbi alkalmazása
  • Angiotenzin konvertáló enzim gátlók alkalmazása, véralvadásgátló szerek alkalmazása, B12-vitamin hiány, alkoholfogyasztás
  • Az FXS-től eltérő instabil szisztémás betegségek
  • Változások a klinikai gyógyszeres kezelésben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Metformin csoport
A betegek Metformint kapnak napi 50 mg-tól napi 1-2 g-ig 6 hónapig.
Drog: Metformin
Az ebbe a csoportba tartozó betegek napi 50 mg-tól kezdődően, éjszaka kapják a Metformint, majd fokozatosan emelik a maximális tolerálható napi 1-2 g-ra, a betegek súlyától függően 6 hónapig.
Placebo Comparator: Placebo csoport
A betegek keményítőtablettákat kapnak napi 50 mg-tól napi 1-2 g-ig 6 hónapig.
Drog: Placebo
Az ebbe a csoportba tartozó betegek keményítőtablettákat kapnak (amelyek a metforminhoz képest ugyanolyan megjelenésűek és méretűek), napi 50 mg-tól napi 1-2 g-ig, a betegek súlyától függően 6 hónapig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Aberrant Behaviour Checklist (ABC) pontszámainak változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 6. hónapig
Az ABC pontszámainak különbsége a kiindulási értéktől a 6. hónapig. Az ABC egy 58 tételből álló viselkedési skála, amely 0-tól ("nem probléma") 3-ig ("súlyos probléma") rangsorolható, ami minden elemnél a legsúlyosabb. Az 5 alskála közé tartozik az ingerlékenység, a letargia, a sztereotípia, a hiperaktivitás és a nem megfelelő beszéd. A beteg ugyanaz a szülő fogja kitölteni az ellenőrzőlistát a kiindulási állapottól a 6. hónapig. Elsődleges eredményként az ABC globális pontszámváltozásait mérjük.
Az alaphelyzettől a 6. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Fudan University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 29.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 3.

Első közzététel (Tényleges)

2021. november 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 6.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FXS2021_1.0

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in El Salvador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel