脆性 X 综合征患儿的二甲双胍
2024年3月6日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
二甲双胍治疗脆性 X 综合征的疗效和安全性
本研究是一项在患有脆性 X 综合征 (FXS) 的儿童中使用二甲双胍的对照试验。
FXS 儿童的年龄范围为 2 至 16 岁。
参与者将在为期 6 个月的双盲设计中随机分配至药物或安慰剂组。
主要目标是评估二甲双胍在治疗脆性 X 综合征的行为问题、认知和语言方面的作用。
研究概览
详细说明
这是复旦大学儿童医院针对 2 至 16 岁（含）FXS 患者的单中心研究。 这是一项关于二甲双胍的随机、双盲、安慰剂对照试验。
研究表明，FXS 中存在 mTOR 和 MAPK/ERK 通路的致病性过度激活。 二甲双胍是一种胍衍生物，已被证明可以以 AMPK 依赖性方式降低 mTORC1 通路活性，并且还被证明可以降低 MAPK 通路活性。 二甲双胍治疗 FXS 的动物实验已有报道，一些二甲双胍在 FXS 患者中的开放标签试验也有报道。 因此，二甲双胍有可能缓解 FXS 儿童的症状。
在本研究中，研究人员希望探讨二甲双胍对行为问题、认知、语言等 FXS 症状的改善作用。
干预期为6个月，随访1年。 研究人员还将在整个试验过程中评估研究药物的副作用。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Qiong Xu, Phd MD
- 电话号码：862164931275
- 邮箱：stellaxuqiong@hotmail.com
研究联系人备份
- 姓名：Chunchun Hu, MD
- 电话号码：862164931275
- 邮箱：14211240007@fudan.edu.com
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、201102
- 招聘中
- Children's Hospital of Fudan University
-
接触：
- Qiong Xu, PhD
- 邮箱：stellaxuqiong@hotmail.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 基因检测证实了 FXS 的诊断
- 在监护人的知情同意下参与研究
- BMI>第三百分位数
- 不服用超过 2 种治疗药物
- 能够接受定期的随访
排除标准：
- 营养不良
- 原发性心脏病
- 严重感染或急性临床疾病
- 胃肠道、肾脏或肝脏疾病
- 既往乳酸性酸中毒史
- 以前使用二甲双胍不耐受
- 使用血管紧张素转换酶抑制剂、使用抗凝剂、维生素 B12 缺乏症、饮酒
- FXS 以外的不稳定全身性疾病
- 临床用药的变化
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：二甲双胍组
患者将服用二甲双胍，从每天 50 毫克到每天 1-2 克，持续 6 个月。
|
本组患者服用二甲双胍50mg起每日晚间，根据患者体重逐渐增加至最大耐受剂量1-2g/d，持续6个月。
|
|
安慰剂比较：安慰剂组
患者将获得淀粉片，从每天 50 毫克到每天 1-2 克，持续 6 个月。
|
本组患者将获得淀粉片（与二甲双胍具有相同的外观和大小），从每天50mg开始，根据患者体重每天1-2g，持续6个月。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
异常行为检查表（ABC）分数的变化
大体时间：从基线到第 6 个月
|
从基线到第 6 个月的 ABC 分数差异。
ABC 是一个包含 58 个项目的行为量表，从 0（“不是问题”）到 3（“严重问题”）是每个项目最严重的。
5个分量表包括烦躁、嗜睡、刻板印象、多动和不恰当的言语。
患者的同一位父母将完成从基线到第 6 个月的清单。
ABC 的全局分数变化将作为主要结果进行衡量。
|
从基线到第 6 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月29日
初级完成 (估计的)
2024年12月30日
研究完成 (估计的)
2024年12月30日
研究注册日期
首次提交
2021年11月3日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月3日
首次发布 (实际的)
2021年11月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月6日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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