Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metformiini lapsille, joilla on Fragile X -oireyhtymä

keskiviikko 6. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Children's Hospital of Fudan University

Metformiinin teho ja turvallisuus hauraan X-oireyhtymän hoidossa

Tämä tutkimus on kontrolloitu tutkimus metformiinista lapsilla, joilla on hauras X-oireyhtymä (FXS). FXS-lasten ikä on 2-16 vuotta. Osallistujat satunnaistetaan kaksoissokkoutettuna saamaan joko lääkettä tai lumelääkettä kuuden kuukauden ajaksi. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida metformiinia hauraan X-oireyhtymän käytös-, kognitiivisten ja kielen ongelmien hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on Fudanin yliopiston lastensairaalan yhden keskuksen tutkimus 2–16-vuotiaille FXS-potilaille. Se on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu metformiinitutkimus.

Tutkimukset osoittivat, että FXS:ssä mTOR- ja MAPK/ERK-reittien patogeenisesti yliaktivoituja. Metformiinin, guanidiinijohdannaisen, on osoitettu vähentävän mTORC1-reitin aktiivisuutta AMPK-riippuvaisella tavalla, ja sen on myös osoitettu vähentävän MAPK-reitin aktiivisuutta. Eläinkokeissa on raportoitu metformiinihoitoja FXS:n hoitoon, ja joistakin avoimista metformiinitutkimuksista on raportoitu FXS-potilailla. Siksi metformiini voi pelastaa oireita FXS-lapsilla.

Tässä tutkimuksessa tutkijat toivovat voivansa tutkia metformiinin parantavaa vaikutusta FXS-oireisiin, kuten käyttäytymisongelmiin, kognitioon ja kieleen.

Interventiojakso on 6 kuukautta, seurantakäynti 1 vuoden kuluttua. Tutkijat arvioivat myös tutkimuslääkkeen sivuvaikutuksia koko kokeen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 201102

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geenitesti vahvistaa FXS-diagnoosin
  • Osallistu tutkimukseen huoltajan tietoisella suostumuksella
  • BMI>3. prosenttipiste
  • Älä käytä enempää kuin 2 terapeuttista lääkettä
  • Pystyy vastaanottamaan säännöllisiä seurantakäyntejä

Poissulkemiskriteerit:

  • Aliravitsemus
  • Primaarinen sydänsairaus
  • Vaikea infektio tai akuutti kliininen sairaus
  • Ruoansulatuskanavan, munuaisten tai maksan sairaus
  • Aikaisempi maitohappoasidoosihistoria
  • aiempi metformiini-intoleranssin käyttö
  • Angiotensiinikonvertaasin estäjien käyttö, antikoagulanttien käyttö, B12-vitamiinin puutos, alkoholin käyttö
  • Muut epästabiilit systeemiset sairaudet kuin FXS
  • Kliinisen lääkityksen muutokset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Metformiini ryhmä
Potilaat saavat metformiinia alkaen 50 mg:sta päivittäin 1-2 grammaan päivässä 6 kuukauden ajan.
Lääke: Metformiini
Tämän ryhmän potilaat saavat metformiinia alkaen 50 mg:sta päivittäin iltaisin ja nostetaan vähitellen suurimmaksi siedettäväksi annokseksi 1-2 g päivässä potilaiden painon mukaan 6 kuukauden ajan.
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
Potilaat saavat tärkkelystabletteja alkaen 50 mg:sta päivittäin 1-2 grammaan päivässä 6 kuukauden ajan.
Lääke: Plasebo
Tämän ryhmän potilaat saavat tärkkelystabletteja (joilla oli sama ulkonäkö ja koko verrattuna metformiiniin) alkaen 50 mg:sta päivittäin 1-2 grammaan päivässä potilaiden painon mukaan 6 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aberrant Behavior Checklist (ABC) -pisteiden muutos
Aikaikkuna: Perustasosta kuudenteen kuukauteen
ABC-pisteiden ero lähtötasosta kuudenteen kuukauteen. ABC on 58 kohdan käyttäytymisasteikko 0:sta ("ei ongelma") 3:een ("vakava ongelma"), joka on vakavin kunkin kohteen kohdalla. 5 alaasteikkoa ovat ärtyneisyys, letargia, stereotypia, yliaktiivisuus ja sopimaton puhe. Sama potilaan vanhempi suorittaa tarkistuslistan lähtötasosta kuudenteen kuukauteen. ABC:n globaalit pistemäärän muutokset mitataan ensisijaisena tuloksena.
Perustasosta kuudenteen kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Fudan University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FXS2021_1.0

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa