Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Metformin hos barn med Fragilt X-syndrom

6 mars 2024 uppdaterad av: Children's Hospital of Fudan University

Effekt och säkerhet av Metformin vid behandling av Fragilt X-syndrom

Denna studie är en kontrollerad studie av metformin hos barn med fragilt X-syndrom (FXS). Åldern på FXS-barn varierar från 2 till 16 år. Deltagarna kommer att randomiseras i en dubbelblind design till antingen läkemedel eller placebo under 6 månaders period. De primära målen är att utvärdera metformin vid behandling av beteendeproblem, kognitiva och språkliga problem med fragilt X-syndrom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en encenterstudie vid Barnsjukhuset vid Fudan University för FXS-patienter i åldern 2 till 16 år inklusive. Det är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av metformin.

Studier visade att det fanns patogena överaktiveringar av mTOR- och MAPK/ERK-vägar i FXS. Metformin, ett guanidinderivat, har visat sig minska aktiviteten i mTORC1-vägen på ett AMPK-beroende sätt och har också visat sig minska aktiviteten i MAPK-vägen. Metforminbehandlingar för FXS har rapporterats i djurförsök, några öppna försök med metformin på FXS-patienter har rapporterats. Därför har metformin potential att rädda symtom hos barn med FXS.

I denna studie hoppas forskarna kunna undersöka den förbättrade effekten av metformin på FXS-symtom som beteendeproblem, kognition, språk.

Insatsperioden är 6 månader, uppföljningsbesök vid 1 år. Forskarna kommer också att bedöma biverkningarna av studiemedicinen under hela försöket.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetisk testning bekräftar diagnosen FXS
  • Delta i studien med vårdnadshavarens informerade samtycke
  • BMI>den 3:e percentilen
  • Tar inte mer än 2 terapeutiska läkemedel
  • Kan ta emot regelbundna uppföljningsbesök

Exklusions kriterier:

  • Undernäring
  • Primär hjärtsjukdom
  • Allvarlig infektion eller akut klinisk sjukdom
  • Gastrointestinal, njur- eller leversjukdom
  • Tidigare historia av laktacidos
  • tidigare användning av metforminintolerant
  • Användning av angiotensinomvandlande enzymhämmare, användning av antikoagulantia, vitamin B12-brist, alkoholkonsumtion
  • Instabila systemiska sjukdomar andra än FXS
  • Förändringar i klinisk medicinering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Metformin grupp
Patienterna kommer att få Metformin från 50 mg varje dag till 1-2 g per dag i 6 månader.
Läkemedel: Metformin
Patienterna i denna grupp kommer att få Metformin från 50 mg varje dag på natten, och gradvis öka till en maximal tolerabel dos på 1-2 g per dag beroende på patientens vikt under 6 månader.
Placebo-jämförare: Placebogrupp
Patienterna kommer att få stärkelsetabletter från 50 mg varje dag till 1-2 g per dag i 6 månader.
Läkemedel: Placebo
Patienterna i denna grupp kommer att få stärkelsetabletter (som hade samma utseende och storlek jämfört med Metformin) från 50 mg varje dag till 1-2 g per dag beroende på patientens vikt under 6 månader.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av poäng för avvikande beteendechecklista (ABC)
Tidsram: Från baslinjen till den 6:e månaden
Skillnad på poängen för ABC från baslinjen till den 6:e månaden. ABC är en beteendeskala med 58 objekt rankad från 0 ("inte ett problem") till 3 ("allvarligt problem") och är den allvarligaste för varje objekt. 5 underskalor inkluderar irritabilitet, letargi, stereotypi, hyperaktivitet och olämpligt tal. Samma förälder till patient kommer att fylla i checklistan från baslinjen till 6:e månaden. De globala poängförändringarna för ABC kommer att mätas som det primära resultatet.
Från baslinjen till den 6:e månaden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 december 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 november 2021

Första postat (Faktisk)

15 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FXS2021_1.0

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på Metformin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera