Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú nyomon követés a genetikailag módosított sejttermékek örökbefogadása után

2026. június 15. frissítette: St. Jude Children's Research Hospital
A humán génterápiás termékeket úgy tervezték, hogy terápiás hatást érjenek el az emberi sejtek retrovirális vagy lentivírus vektorok segítségével történő genetikai módosításával, amelyek tartós vagy hosszan tartó változásokat eredményeznek az emberi szervezetben. Ezzel a genetikai módosítással nemkívánatos mellékhatások kockázata áll fenn. E kockázat miatt az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) és a Biológiai Értékelési és Kutatási Központ (CBER) hosszú távú (15 éves) nyomon követést követel meg azon résztvevők esetében, akik meghatározott kritériumoknak megfelelő vizsgálati génterápiás termékeket kapnak. Ez a protokoll olyan mechanizmust biztosít majd, amellyel megfelelően nyomon követhető a St. Jude által kezdeményezett vizsgálat során genetikailag módosított sejtterméket kapó résztvevők.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy prospektív, longitudinális, nem terápiás vizsgálat, amely magában foglalja a hosszú távú hatások rutinszerű értékelését az FDA iránymutatásai szerint, miután megkapták a génterápiás terméket egy St. Jude-i kutató által kezdeményezett klinikai vizsgálaton. Nem lesz csoportos beosztás, nem használnak placebo csoportokat és nem használnak kontroll alanyokat. A résztvevők az intervenciós klinikai vizsgálat szükséges nyomon követésének elvégzése után jelentkeznek be ebbe a hosszú távú követési vizsgálatba, amely során géntechnológiával módosított termékkel kezelték őket, hogy az infúzió után összesen 15 éves követést végezzenek.

A felmérések magukban foglalják a rutin anamnézist, a fizikális vizsgálatot és a vérminta beszerzését, az FDA útmutatásainak megfelelően, a génterápiás termék infúzióját követő 15 évig. A tanulmányok értékelését egy helyi szolgáltató végezheti a St. Jude kutatócsoporttal együttműködve. Ezen túlmenően áttekintik az alany korábbi génterápiás kezelésével kapcsolatos standard klinikai adatokat. Az adatok többek között a következőket foglalhatják magukban: a betegek demográfiai adatai, betegségtörténet, folyamatban lévő betegségállapot-frissítések, génterápiás termékek és kezelési jellemzők, a beteg klinikai állapota, a génterápia utáni betegségre irányított terápiák, visszaesés és halálozás

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

500

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Toborzás
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Aimee Talleur, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden résztvevő, aki génmódosított sejtterápiás termékeket kapott a St. Jude kutató által kezdeményezett klinikai vizsgálatok során.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Egy géntechnológiával módosított sejttermék átvétele egy St. Jude-i kutató által kezdeményezett vizsgálatban az elmúlt 15 évben.

Kizárási kritériumok:

  • A kutatásban résztvevő és/vagy törvényes gyám/képviselő képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését adni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szerezzen előzményeket a jelentős késleltetett orvosi események kimutatásához, miután megkapta a génterápiás terméket egy St. Jude-i kutató által kezdeményezett klinikai vizsgálat során.
Időkeret: 30 év
Szerezzen előzményeket a jelentős késleltetett orvosi események kimutatásához, miután megkapta a génterápiás terméket egy St. Jude-i kutató által kezdeményezett klinikai vizsgálat során.
30 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Aimee Talleur, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. február 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2052. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2052. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 31.

Első közzététel (Tényleges)

2023. február 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LONGENE

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel