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Suivi à long terme après transfert adoptif de produits cellulaires génétiquement modifiés

9 mars 2023 mis à jour par: St. Jude Children's Research Hospital

Les produits de thérapie génique humaine sont conçus pour obtenir un effet thérapeutique par le biais de modifications génétiques de cellules humaines à l'aide de vecteurs rétroviraux ou lentiviraux, entraînant des changements permanents ou à longue durée d'action dans le corps humain. Cette modification génétique s'accompagne d'un risque d'événements indésirables indésirables. En raison de ce risque, la Food and Drug Administration (FDA) et le Center for Biologics Evaluation and research (CBER) exigent un suivi à long terme (15 ans) des participants qui reçoivent des produits expérimentaux de thérapie génique répondant à des critères définis. Ce protocole fournira un mécanisme permettant de surveiller de manière appropriée les participants qui ont reçu un produit cellulaire génétiquement modifié dans le cadre d'une étude initiée par St. Jude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, longitudinale et non thérapeutique qui comprend une évaluation de routine des effets à long terme, conformément aux directives de la FDA, après réception d'un produit de thérapie génique dans le cadre d'un essai clinique initié par l'investigateur St. Jude. Il n'y aura pas d'assignation de groupe, pas d'utilisation de groupes placebo et pas d'utilisation de sujets témoins. Les participants s'inscriront à cette étude de suivi à long terme après avoir terminé les suivis nécessaires de l'essai clinique interventionnel au cours duquel ils ont reçu un traitement avec un produit génétiquement modifié, pour compléter un total de 15 ans de suivi post-perfusion.

Les évaluations incluront les antécédents de routine, l'examen physique et le prélèvement d'échantillons sanguins, conformément aux directives de la FDA, pendant 15 ans après la perfusion du produit de thérapie génique. Les évaluations des études peuvent être effectuées par un fournisseur local en collaboration avec l'équipe de recherche de St. Jude. En outre, les données cliniques standard liées au traitement de thérapie génique antérieur du sujet seront examinées. Les données peuvent inclure, mais sans s'y limiter : les données démographiques des patients, l'historique de la maladie, les mises à jour continues de l'état de la maladie, les caractéristiques du produit et du traitement de thérapie génique, l'état clinique du patient, les thérapies dirigées contre la maladie après la thérapie génique, la rechute et le décès

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

1000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
    - Recrutement
    - St. Jude Children's Research Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les participants qui ont reçu des produits de thérapie cellulaire génétiquement modifiés dans le cadre d'études cliniques initiées par l'investigateur St. Jude.

La description

Critère d'intégration:

Réception d'un produit cellulaire génétiquement modifié dans le cadre d'une étude initiée par un chercheur de St. Jude au cours des 15 années précédentes.

Critère d'exclusion:

Incapacité ou refus du participant à la recherche et/ou du tuteur/représentant légal de donner un consentement éclairé écrit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Obtenir des antécédents pour la détection d'événements médicaux retardés importants après la réception d'un produit de thérapie génique dans le cadre d'un essai clinique initié par l'investigateur St. Jude. Délai: 30 ans	Obtenir des antécédents pour la détection d'événements médicaux retardés importants après la réception d'un produit de thérapie génique dans le cadre d'un essai clinique initié par l'investigateur St. Jude.	30 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Jude Children's Research Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 février 2023

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2052

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2052

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2023

Première publication (Réel)

6 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

10 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

LONGENE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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