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Follow-up a lungo termine dopo il trasferimento adottivo di prodotti cellulari geneticamente modificati

20 maggio 2026 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital
I prodotti per la terapia genica umana sono progettati per ottenere effetti terapeutici attraverso modificazioni genetiche delle cellule umane utilizzando vettori retrovirali o lentivirali, con conseguenti cambiamenti permanenti o ad azione prolungata nel corpo umano. Con questa modifica genetica arriva il rischio di eventi avversi indesiderati. A causa di questo rischio, la Food and Drug Administration (FDA) e il Center for Biologics Evaluation and research (CBER) richiedono un follow-up a lungo termine (15 anni) dei partecipanti che ricevono prodotti di terapia genica sperimentale che soddisfano criteri definiti. Questo protocollo fornirà un meccanismo mediante il quale monitorare adeguatamente i partecipanti che hanno ricevuto un prodotto cellulare geneticamente modificato su uno studio avviato da St. Jude.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico, longitudinale, non terapeutico che include la valutazione di routine degli effetti a lungo termine, secondo le linee guida della FDA, dopo aver ricevuto un prodotto di terapia genica in uno studio clinico avviato dallo sperimentatore St. Jude. Non ci saranno assegnazioni di gruppo, nessun uso di gruppi placebo e nessun uso di soggetti di controllo. I partecipanti si iscriveranno a questo studio di follow-up a lungo termine dopo il completamento dei necessari follow-up sulla sperimentazione clinica interventistica su cui hanno ricevuto il trattamento con un prodotto geneticamente modificato, per completare un totale di 15 anni di follow-up post infusione.

Le valutazioni includeranno anamnesi di routine, esame fisico e prelievo di campioni di sangue, in conformità con le linee guida della FDA, per 15 anni dopo l'infusione del prodotto di terapia genica. Le valutazioni dello studio possono essere eseguite da un fornitore locale in collaborazione con il team di ricerca di St. Jude. Inoltre, verranno esaminati i dati clinici standard relativi al precedente trattamento di terapia genica del soggetto. I dati possono includere, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: dati demografici del paziente, anamnesi della malattia, aggiornamenti sullo stato della malattia in corso, caratteristiche del prodotto di terapia genica e del trattamento, stato clinico del paziente, terapie mirate alla malattia post terapia genica, recidiva e decesso

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aimee Talleur, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i partecipanti che hanno ricevuto prodotti di terapia cellulare geneticamente modificati negli studi clinici avviati dallo sperimentatore St. Jude.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ricevimento di un prodotto cellulare geneticamente modificato in uno studio avviato da un ricercatore di St. Jude nei 15 anni precedenti.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca e/o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ottenere storie per il rilevamento di eventi medici ritardati significativi dopo aver ricevuto un prodotto di terapia genica in uno studio clinico avviato da un ricercatore St. Jude.
Lasso di tempo: 30 anni
Ottenere storie per il rilevamento di eventi medici ritardati significativi dopo aver ricevuto un prodotto di terapia genica in uno studio clinico avviato da un ricercatore St. Jude.
30 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Aimee Talleur, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2052

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2052

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LONGENE

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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