Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

SIPLIZUMAB az AILD-ben és az LT-ben (SET-SAIL)

2025. november 19. frissítette: Elizabeth C. Verna

Egy 12 hónapos, nyílt vizsgálat, amely a siplizumab biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiáját értékeli indukciós terápiaként májtranszplantáción áteső autoimmun májbetegségben szenvedő betegeknél (SET-SAIL)

Jelentős kielégítetlen igény mutatkozik biztonságos és hatékony terápiás megközelítésekre az immunmediált graftsérülések és szövődményeinek megelőzésére az autoimmun májbetegségben (AILD) szenvedő májtranszplantált (LT) recipienseknél, beleértve az autoimmun hepatitist és az elsődleges szklerotizáló cholangitist. A siplizumab egy anti-CD2 monoklonális antitest, amely a sziplizumab kedvező biztonsági profilját igazolta több mint 779 humán alanyban, és kimutatták, hogy a memória T-sejteket célozza meg, amelyek kulcsfontosságúak az AILD-ben a kilökődést és az LT utáni autoimmunitást körülvevő immunfolyamatokban. Ennek a kísérleti, nyílt elrendezésű, 1. fázisú vizsgálatnak a célja a siplizumab biztonságosságának meghatározása az AILD-ben szenvedő, LT-n áteső betegek indukciójában.

Legfeljebb nyolc (8) alany kap 0,6 mg/ttkg/dózis siplizumabot a transzplantáció napján (0. nap) és a transzplantációt követő 4. napon, összesen két adagban.

Az összes alanyt követik a vizsgálatban az LT után 12 hónapig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak a célja a siplizumab biztonságosságának értékelése, ha PSC-ben vagy AIH-ban szenvedő, májtranszplantáción áteső betegek immunszuppressziójaként alkalmazzák. Az indukciós immunszuppresszív gyógyszerek nagyon erős kilökődés elleni szerek, amelyeket közvetlenül a transzplantáció után adnak be a kilökődés megelőzésére. A sziplizumab vizsgálat alatt áll, ami azt jelenti, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) még nem hagyta jóvá a forgalomba hozatalt ebben a betegségben.

Felnőtt betegek (18 évesek és idősebbek), akik a LT-ben szerepelnek, és specifikus PSC vagy AIH AILD diagnózissal rendelkeznek

Minden alany 0,6 mg/ttkg/dózist kap intravénásan a transzplantáció napján (0. nap) intraoperatívan és a transzplantáció utáni 4. napon.

A vizsgálatban való részvétel körülbelül 15 hónapig tart (~ 3 hónap az LT várólistán, legfeljebb 12 hónap a részvétel az LT után)

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

8

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork-Presbyterian Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Elizabeth Verna, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Képes tájékozott beleegyezést adni
  2. Életkor ≥ 18 év
  3. Az AIH és/vagy a PSC klinikai diagnózisa
  4. Májtranszplantációra írták fel
  5. EBV szeropozitív a szűrést követő 12 hónapon belül

Kizárási kritériumok:

  1. Jelenléte vagy anamnézisében az AIH-tól vagy a PSC-től eltérő jelentős májbetegség, beleértve a vírusos hepatitist, az alkohollal összefüggő májbetegséget és a biopsziával igazolt, nem alkoholos steatohepatitist
  2. Előzetes átültetés
  3. Többszerv-átültetésre szerepel
  4. Akut májelégtelenség
  5. Ismert rosszindulatú daganatok, beleértve a cholangiocarcinomát és a hepatocelluláris karcinómát
  6. Egyéb vizsgálati termékek az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési időben
  7. Terhes/szoptató, vagy nem hajlandó fogamzásgátlást alkalmazni
  8. Leukopénia (WBC kevesebb, mint 2000/mm3
  9. Abszolút limfocitaszám < 200/mm3
  10. Szeropozitív HIV-1-re
  11. HCV antitest vagy RNS pozitív (a szűrést követő 6 hónapon belül)
  12. HBsAg, HBV DNS vagy HBcAb pozitív (a szűrést követő 6 hónapon belül)
  13. 30 g/nap feletti alkoholfogyasztás férfiaknál vagy 20 g/nap nőknél, és/vagy ismert PETH-szint >80 az LT előtti 3 hónapban
  14. Kezeletlen látens tbc-fertőzés, amelyet a QuantiFERON Gold Plus IGRA (vagy a TB-re vonatkozó jelenlegi standard gamma-interferon-felszabadulási teszt) észlelt.
  15. Bármely élő attenuált vakcina átvétele az átültetést követő 2 hónapon belül.

TOVÁBBI kizárási feltételeket kell felülvizsgálni AZ ÁLTALÁLTATÁS IDŐPONTJÁN

  1. Veseelégtelenség dialízissel vagy eGFR < 30 az LT idején
  2. MELD-Na pontszám >30
  3. A szívhalál (DCD), HCV Ab vagy NAT+, HBcAb vagy HBsAg+, vagy ABO-val nem kompatibilis szerv Donor jellemzői

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
az alanyok 0,6 mg/ttkg/dózist kapnak intravénásan a transzplantáció napján (0. nap) intraoperatívan és a transzplantáció utáni 4. napon.
Drog: Siplizumab
A siplizumab egy anti-CD2 monoklonális antitest, amely a sziplizumab kedvező biztonsági profilját igazolta több mint 779 humán alanyban, és kimutatták, hogy a memória T-sejteket célozza meg, amelyek kulcsfontosságúak az AILD-ben a kilökődést és az LT utáni autoimmunitást körülvevő immunfolyamatokban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos fertőzés a transzplantációt követő első hónapban,
Időkeret: 1 hónap a transzplantáció után
vírusos, bakteriális vagy gombás fertőzés, amely visszafogadáshoz, hosszan tartó kórházi kezeléshez, ismételt műtéthez, intenzív osztályra történő felvételhez, graft elvesztéséhez vagy halálhoz vezet.
1 hónap a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A graft elvesztésének vagy halálának előfordulása
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
A máj allograft elvesztése vagy a mortalitás előfordulása
12 hónap a transzplantáció után
A BPAR előfordulása
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
biopsziával igazolt akut kilökődés a transzplantációt követő 12 hónapon belül
12 hónap a transzplantáció után
A kezelt BPAR előfordulása
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
biopsziával igazolt akut kilökődés, amely kezelést igényel a transzplantációt követő 12 hónapon belül
12 hónap a transzplantáció után
A tűzálló BPAR előfordulása
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
biopsziával igazolt akut kilökődés a transzplantációt követő 12 hónapon belül, amely nem reagál a kezelésre
12 hónap a transzplantáció után
A donorspecifikus antitestek (DSA) kialakulásának előfordulása
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
Donor specifikus antitestek a transzplantációt követő 12 hónapon belül
12 hónap a transzplantáció után
Az ismétlődő AILD előfordulása
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
az autoimmun hepatitis [AIH] szövettan és az elsődleges szklerotizáló cholangitis [PSC] szövettani és/vagy képalkotó vizsgálata alapján
12 hónap a transzplantáció után
Az immunrendszer által közvetített májkárosodás előfordulása
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
biopsziával igazolt akut kilökődés (BPAR), vagy visszatérő AILD
12 hónap a transzplantáció után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazma csúcskoncentrációja (Cmax) egyszeri adag sziplizumab után
Időkeret: 12 óra utókezelés
Cmax egyszeri adag után
12 óra utókezelés
A görbe alatti terület (AUC) a nulla időponttól az utolsó mérhető plazmakoncentráció mintavételi időpontjáig.
Időkeret: 84 nappal a transzplantáció után
Az AUC a kezelést követő 84 napos plazmakoncentráción alapul
84 nappal a transzplantáció után
Leíró összefoglaló statisztikák adagolási szint és látogatási/mintavételi időpont szerint
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
a sziplizumab koncentrációjának gyakorisága a mennyiségi meghatározás alsó határa (LLOQ) alatt
12 hónap a transzplantáció után
A CD2 receptor foglaltsága dózisszint és alany szerint
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
A CD2 receptor foglaltság mérése
12 hónap a transzplantáció után
A T-sejt alcsoport felépülésének dinamikája a vérben és az allograft májban
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
A T-sejt alcsoport mérése a vérben és az allograft májban
12 hónap a transzplantáció után
A Siplizumab farmakokinetikai (PK) összefoglaló statisztikái
Időkeret: 12 hónap a transzplantáció után
a siplizumab koncentráció átlaga, szórás (SD), variációs koefficiens (CV), medián, minimum és maximum.
12 hónap a transzplantáció után
A T-sejtek koncentrációjának változása
Időkeret: 12 hónap a kezelés után
A T-sejtek koncentrációjának változása (sejt/uL)
12 hónap a kezelés után
A B-sejtek koncentrációjának változása
Időkeret: 12 hónap a kezelés után
A B-sejtek koncentrációjának változása (sejt/uL)
12 hónap a kezelés után
Az NK-sejtek koncentrációjának változása
Időkeret: 12 hónap a kezelés után
Az NK-sejtek koncentrációjának változása (sejt/uL)
12 hónap a kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Elizabeth C. Verna

Együttműködők

ITB-Med LLC

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Elizabeth Verna, MD, Columbia University Irving Medical Center/ New York Presbyterian Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. szeptember 11.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. június 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2024. június 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. november 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 19.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAU7303

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel