Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SIPLIZUMAB i AILD og LT (SET-SAIL)

19. november 2025 opdateret af: Elizabeth C. Verna

Et 12-måneders, åbent studie, der evaluerer sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af Siplizumab som induktionsterapi hos patienter med autoimmune leversygdomme, der gennemgår levertransplantation (SET-SAIL)

Der er et betydeligt udækket behov for sikre og effektive terapeutiske tilgange til forebyggelse af immunmedieret transplantatskade og dens komplikationer hos levertransplanterede (LT) modtagere med autoimmun leversygdom (AILD), herunder autoimmun hepatitis og primær skleroserende kolangitis. Siplizumab er et anti-CD2 monoklonalt antistof, der har vist en gunstig sikkerhedsprofil for siplizumab i over 779 humane forsøgspersoner og har vist sig at målrette mod T-hukommelsesceller - en nøgledriver i immunprocesserne omkring afstødning og autoimmunitet efter LT i AILD. Formålet med denne pilot, åbne fase 1 undersøgelse er at bestemme sikkerheden af ​​siplizumab til induktion hos patienter med AILD, der gennemgår LT.

Op til otte (8) forsøgspersoner vil modtage siplizumab 0,6 mg/kg/dosis på transplantationsdagen (dag 0) og dag 4 efter transplantationen, i alt to doser.

Alle forsøgspersoner vil blive fulgt i undersøgelsen i 12 måneder efter LT.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​siplizumab, når det anvendes som induktionsimmunsuppression hos patienter med PSC eller AIH, der gennemgår levertransplantation. Induktionsimmunsuppressionsmidler er meget potente anti-afstødningsmidler, der gives umiddelbart efter transplantation for at forhindre afstødning. Siplizumab er til undersøgelse, hvilket betyder, at det endnu ikke er blevet godkendt til markedsbrug for denne sygdomstilstand af United States Food and Drug Administration (FDA).

Voksne patienter (18 år og ældre) opført for LT med de specifikke AILD-diagnoser PSC eller AIH

Alle forsøgspersoner vil modtage 0,6 mg/kg/dosis intravenøst ​​på transplantationsdagen (dag 0) intraoperativt og på dag 4 efter transplantationen.

Deltagelse i denne undersøgelse vil vare cirka 15 måneder (~ 3 måneder på LT ventelisten, op til 12 måneders deltagelse efter LT)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork-Presbyterian Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Verna, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kan give informeret samtykke
  2. Alder ≥ 18 år
  3. Klinisk diagnose af AIH og/eller PSC
  4. Opført til levertransplantation
  5. EBV seropositiv inden for 12 måneder efter screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse eller historie af betydelig leversygdom bortset fra AIH eller PSC, herunder viral hepatitis, alkoholrelateret leversygdom og biopsi-bevist ikke-alkoholisk steatohepatitis
  2. Før transplantation
  3. Listet til multiorgantransplantation
  4. Akut leversvigt
  5. Kendt malignitet, herunder cholangiocarcinom og hepatocellulært carcinom
  6. Andre forsøgsprodukter inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider
  7. Gravid/ammende eller uvillig til at bruge prævention
  8. Leukopeni (WBC mindre end 2.000/mm3
  9. Absolut lymfocyttal < 200/mm3
  10. Sero-positiv for HIV-1
  11. HCV-antistof eller RNA-positivt (inden for 6 måneder efter screening)
  12. HBsAg, HBV DNA eller HBcAb positiv (inden for 6 måneder efter screening)
  13. Alkoholforbrug overstiger 30 g/dag for mænd eller 20 g/dag for kvinder og/eller kendt PETH-niveau >80 i de 3 måneder før LT
  14. Ubehandlet latent TB-infektion som påvist af QuantiFERON Gold Plus IGRA (eller nuværende standard interferon gamma-frigivelsesanalyse for TB)
  15. Modtagelse af enhver levende svækket vaccine inden for 2 måneder efter transplantation.

YDERLIGERE eksklusionskriterier, der skal gennemgås på TIDSPUNKTET FOR TRANSPLANTERING

  1. Nyresvigt med dialyse eller med eGFR < 30 på tidspunktet for LT
  2. MELD-Na-score >30
  3. Donortræk ved donation efter hjertedød (DCD), HCV Ab eller NAT+, HBcAb eller HBsAg+ eller ABO inkompatible organ

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn Label
forsøgspersoner vil modtage 0,6 mg/kg/dosis intravenøst ​​på transplantationsdagen (dag 0) intraoperativt og på post-transplantationen dag 4.
Medicin: Siplizumab
Siplizumab er et anti-CD2 monoklonalt antistof, der har vist en gunstig sikkerhedsprofil for siplizumab i over 779 humane forsøgspersoner og har vist sig at målrette mod T-hukommelsesceller - en nøgledriver i immunprocesserne omkring afstødning og autoimmunitet efter LT i AILD.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlig infektion i den første måned efter transplantationen,
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
viral, bakteriel eller svampeinfektion, der fører til genindlæggelse, langvarig indlæggelse, reoperation, intensivafdelingsindlæggelse, tab af transplantat eller død.
1 måned efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af transplantattab eller død
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Tab af leverallograft eller forekomst af dødelighed
12 måneder efter transplantation
Forekomst af BPAR
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
biopsi påvist akut afstødning inden for 12 måneder efter transplantation
12 måneder efter transplantation
Forekomst af behandlet BPAR
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
biopsi bevist akut afstødning, der kræver behandling inden for 12 måneder efter transplantation
12 måneder efter transplantation
Forekomst af refraktær BPAR
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
biopsi påvist akut afstødning inden for 12 måneder efter transplantation, der ikke reagerer på behandling
12 måneder efter transplantation
Forekomst af udvikling af donorspecifikke antistoffer (DSA)
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Donorspecifikke antistoffer inden for 12 måneder efter transplantation
12 måneder efter transplantation
Forekomst af tilbagevendende AILD
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
baseret på histologi for autoimmun hepatitis [AIH] og histologi og/eller billeddiagnostik for primær skleroserende kolangitis [PSC]
12 måneder efter transplantation
Forekomst af immunmedieret leverskade
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
biopsi bevist akut afstødning (BPAR) eller tilbagevendende AILD
12 måneder efter transplantation

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) efter enkelt dosis siplizumab
Tidsramme: 12 timer efter behandling
Cmax efter enkeltdosis
12 timer efter behandling
Arealet under kurven (AUC) fra tidspunktet nul til det sidste målbare plasmakoncentrationsprøveudtagningstidspunkt.
Tidsramme: 84 dage efter transplantation
AUC baseret på plasmakoncentrationer over 84 dage efter behandling
84 dage efter transplantation
Beskrivende opsummerende statistik efter doseringsniveau og besøgs-/prøveudtagningstidspunkt
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
hyppigheden af ​​siplizumab-koncentrationer under den nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ)
12 måneder efter transplantation
CD2-receptorbelægning efter dosisniveau og emne
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Måling af CD2-receptorbelægning
12 måneder efter transplantation
Dynamik af gendannelse af T-celler undergruppe i blodet og allotransplantat leveren
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Måling af T-celle undergruppe i blodet og allotransplantat lever
12 måneder efter transplantation
Sammenfattende statistik over farmakokinetik (PK) af Siplizumab
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
gennemsnit, standardafvigelse (SD), variationskoefficient (CV), median, minimum og maksimum for siplizumab-koncentrationer.
12 måneder efter transplantation
Ændring i koncentration af T-celler
Tidsramme: 12 måneder efter behandling
Ændring i koncentration af T-celler (celler/uL)
12 måneder efter behandling
Ændring i koncentration af B-celler
Tidsramme: 12 måneder efter behandling
Ændring i koncentration af B-celler (celler/uL)
12 måneder efter behandling
Ændring i koncentrationen af ​​NK-celler
Tidsramme: 12 måneder efter behandling
Ændring i koncentrationen af ​​NK-celler (celler/uL)
12 måneder efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Elizabeth C. Verna

Samarbejdspartnere

ITB-Med LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elizabeth Verna, MD, Columbia University Irving Medical Center/ New York Presbyterian hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

12. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAU7303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmun leversygdom

Kliniske forsøg med Siplizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner