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SIPLIZUMAB em AILD e LT (SET-SAIL)

19 de novembro de 2025 atualizado por: Elizabeth C. Verna

Um estudo aberto de 12 meses que avalia a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do siplizumabe como terapia de indução em pacientes com doenças hepáticas autoimunes submetidos a transplante de fígado (SET-SAIL)

Há uma necessidade significativa não atendida de abordagens terapêuticas seguras e eficazes para prevenir lesões imunomediadas do enxerto e suas complicações em receptores de transplante de fígado (TH) com doença hepática autoimune (AILD), incluindo hepatite autoimune e colangite esclerosante primária. O siplizumabe é um anticorpo monoclonal anti-CD2 que demonstrou um perfil de segurança favorável do siplizumabe em mais de 779 indivíduos humanos e demonstrou ter como alvo as células T de memória – um fator-chave nos processos imunológicos que envolvem a rejeição e a autoimunidade pós-TH na doença de Alzheimer. O objetivo deste estudo piloto aberto de fase 1 é determinar a segurança do siplizumabe para indução em pacientes com AILD submetidos a TH.

Até oito (8) indivíduos receberão 0,6 mg/kg/dose de siplizumabe no dia do transplante (Dia 0) e no Dia 4 pós-transplante, para um total de duas doses.

Todos os assuntos serão acompanhados no estudo por 12 meses pós-LT.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança do siplizumabe quando utilizado como imunossupressão de indução em pacientes com CEP ou HAI submetidos a transplante de fígado. Os medicamentos de imunossupressão de indução são medicamentos anti-rejeição muito potentes, administrados imediatamente após o transplante para prevenir a rejeição. O siplizumab é experimental, o que significa que ainda não foi aprovado para uso comercial para esta doença pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.

Pacientes adultos (18 anos de idade ou mais) listados para TH com diagnósticos específicos de AILD de CEP ou HAI

Todos os indivíduos receberão 0,6 mg/kg/dose por via intravenosa no dia do transplante (Dia 0) no intraoperatório e no Dia 4 pós-transplante.

A participação neste estudo durará aproximadamente 15 meses (~ 3 meses na lista de espera do LT, até 12 meses de participação após o LT)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

8

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork-Presbyterian Hospital
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Verna, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz de fornecer consentimento informado
  2. Idade ≥ 18 anos
  3. Diagnóstico clínico de HAI e/ou CEP
  4. Listado para transplante de fígado
  5. Soropositivo para EBV dentro de 12 meses após a triagem

Critério de exclusão:

  1. Presença ou história de doença hepática significativa que não seja HAI ou CEP, incluindo hepatite viral, doença hepática relacionada ao álcool e esteatohepatite não alcoólica comprovada por biópsia
  2. Transplante prévio
  3. Listado para transplante de múltiplos órgãos
  4. Insuficiência hepática aguda
  5. Malignidade conhecida, incluindo colangiocarcinoma e carcinoma hepatocelular
  6. Outros produtos sob investigação nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas
  7. Grávida/lactante ou que não deseja usar métodos contraceptivos
  8. Leucopenia (leucócitos inferiores a 2.000/mm3
  9. Contagem absoluta de linfócitos < 200/mm3
  10. Soropositivo para HIV-1
  11. Anticorpo HCV ou RNA positivo (dentro de 6 meses após a triagem)
  12. HBsAg, HBV DNA ou HBcAb positivo (dentro de 6 meses após a triagem)
  13. Uso de álcool superior a 30g/dia para homens ou 20g/dia para mulheres e/ou nível conhecido de PETH >80 nos 3 meses anteriores ao TH
  14. Infecção latente de TB não tratada detectada pelo QuantiFERON Gold Plus IGRA (ou ensaio padrão atual de liberação de interferon gama para TB)
  15. Recebimento de qualquer vacina viva atenuada dentro de 2 meses após o transplante.

Critérios de exclusão ADICIONAIS a serem revisados ​​no MOMENTO DO TRANSPLANTE

  1. Insuficiência renal com diálise ou com TFGe < 30 no momento do TH
  2. Pontuação MELD-Na >30
  3. Características do doador de doação após morte cardíaca (DCD), HCV Ab ou NAT+, HBcAb ou HBsAg+ ou órgão incompatível com ABO

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Abrir etiqueta
os indivíduos receberão 0,6 mg/kg/dose por via intravenosa no dia do transplante (Dia 0) no intraoperatório e no Dia 4 pós-transplante.
Medicamento: Siplizumabe
O siplizumabe é um anticorpo monoclonal anti-CD2 que demonstrou um perfil de segurança favorável do siplizumabe em mais de 779 indivíduos humanos e demonstrou ter como alvo as células T de memória – um fator-chave nos processos imunológicos que envolvem a rejeição e a autoimunidade pós-TH na doença de Alzheimer.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Infecção grave no primeiro mês pós-transplante,
Prazo: 1 mês pós-transplante
infecção viral, bacteriana ou fúngica que leva à readmissão, internação prolongada, reoperação, internação em unidade de terapia intensiva, perda do enxerto ou óbito.
1 mês pós-transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de perda ou morte do enxerto
Prazo: 12 meses pós-transplante
Perda de aloenxerto hepático ou incidência de mortalidade
12 meses pós-transplante
Incidência de BPAR
Prazo: 12 meses pós-transplante
biópsia comprovou rejeição aguda dentro de 12 meses após o transplante
12 meses pós-transplante
Incidência de BPAR tratado
Prazo: 12 meses pós-transplante
biópsia comprovada rejeição aguda que requer tratamento dentro de 12 meses após o transplante
12 meses pós-transplante
Incidência de BPAR refratário
Prazo: 12 meses pós-transplante
biópsia comprovou rejeição aguda dentro de 12 meses após o transplante que não responde ao tratamento
12 meses pós-transplante
Incidência de desenvolvimento de anticorpos específicos do doador (DSA)
Prazo: 12 meses pós-transplante
Anticorpos específicos do doador dentro de 12 meses após o transplante
12 meses pós-transplante
Incidência de AILD recorrente
Prazo: 12 meses pós-transplante
com base na histologia para hepatite autoimune [AIH] e histologia e/ou imagem para colangite esclerosante primária [PSC]
12 meses pós-transplante
Incidência de lesão hepática imunomediada
Prazo: 12 meses pós-transplante
rejeição aguda comprovada por biópsia (BPAR) ou AILD recorrente
12 meses pós-transplante

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima (Cmax) após dose única de siplizumab
Prazo: 12 horas pós-tratamento
Cmax após dose única
12 horas pós-tratamento
A área sob a curva (AUC) desde o momento zero até ao último tempo de amostragem da concentração plasmática mensurável.
Prazo: 84 dias pós-transplante
AUC baseada nas concentrações plasmáticas ao longo de 84 dias pós-tratamento
84 dias pós-transplante
Estatísticas resumidas descritivas por nível de dosagem e ponto de tempo de visita/amostragem
Prazo: 12 meses pós-transplante
a frequência das concentrações de siplizumabe abaixo do limite inferior de quantificação (LLOQ)
12 meses pós-transplante
Ocupação do receptor CD2 por nível de dose e sujeito
Prazo: 12 meses pós-transplante
Medição da ocupação do receptor CD2
12 meses pós-transplante
Dinâmica da recuperação do subconjunto de células T no sangue e no fígado do aloenxerto
Prazo: 12 meses pós-transplante
Medição do subconjunto de células T no sangue e no fígado do aloenxerto
12 meses pós-transplante
Estatísticas resumidas da farmacocinética (PK) do Siplizumab
Prazo: 12 meses pós-transplante
média, desvio padrão (DP), coeficiente de variação (CV), mediana, mínimo e máximo das concentrações de siplizumabe.
12 meses pós-transplante
Mudança na concentração de células T
Prazo: 12 meses pós-tratamento
Mudança na concentração de células T (células/uL)
12 meses pós-tratamento
Mudança na concentração de células B
Prazo: 12 meses pós-tratamento
Mudança na concentração de células B (células/uL)
12 meses pós-tratamento
Mudança na concentração de células NK
Prazo: 12 meses pós-tratamento
Mudança na concentração de células NK (células/uL)
12 meses pós-tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Elizabeth C. Verna

Colaboradores

ITB-Med LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Elizabeth Verna, MD, Columbia University Irving Medical Center/ New York Presbyterian hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AAAU7303

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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