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SIPLIZUMAB en AILD y LT (SET-SAIL)

19 de noviembre de 2025 actualizado por: Elizabeth C. Verna

Un estudio abierto de 12 meses que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de siplizumab como terapia de inducción en pacientes con enfermedades hepáticas autoinmunes sometidos a trasplante de hígado (SET-SAIL)

Existe una importante necesidad insatisfecha de enfoques terapéuticos seguros y eficaces para prevenir la lesión del injerto mediada por el sistema inmunológico y sus complicaciones en receptores de trasplante de hígado (TH) con enfermedad hepática autoinmune (AILD), incluida la hepatitis autoinmune y la colangitis esclerosante primaria. Siplizumab es un anticuerpo monoclonal anti-CD2 que ha demostrado un perfil de seguridad favorable de siplizumab en más de 779 sujetos humanos y se ha demostrado que se dirige a las células T de memoria, un factor clave en los procesos inmunitarios que rodean el rechazo y la autoinmunidad después del LT en AILD. El propósito de este estudio piloto de fase 1, abierto, es determinar la seguridad de siplizumab para la inducción en pacientes con EAIL sometidos a LT.

Hasta ocho (8) sujetos recibirán siplizumab 0,6 mg/kg/dosis el día del trasplante (día 0) y el día 4 posterior al trasplante, para un total de dos dosis.

Todos los sujetos serán seguidos en el estudio durante 12 meses después del LT.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de siplizumab cuando se utiliza como inmunosupresión de inducción en pacientes con CEP o HAI sometidos a trasplante de hígado. Los fármacos inmunosupresores de inducción son fármacos antirrechazo muy potentes que se administran inmediatamente después del trasplante para prevenir el rechazo. Siplizumab está en fase de investigación, lo que significa que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aún no ha aprobado su uso en el mercado para esta enfermedad.

Pacientes adultos (de 18 años de edad y mayores) incluidos para LT con diagnósticos específicos de AILD de CEP o HAI

Todos los sujetos recibirán 0,6 mg/kg/dosis por vía intravenosa el día del trasplante (día 0) intraoperatoriamente y el día 4 posterior al trasplante.

La participación en este estudio durará aproximadamente 15 meses (~ 3 meses en la lista de espera de LT, hasta 12 meses de participación después de LT)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

8

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork-Presbyterian Hospital
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Verna, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de dar consentimiento informado
  2. Edad ≥ 18 años
  3. Diagnóstico clínico de HAI y/o CEP
  4. Listado para trasplante de hígado
  5. EBV seropositivo dentro de los 12 meses posteriores a la detección

Criterio de exclusión:

  1. Presencia o antecedentes de enfermedad hepática significativa distinta de HAI o CEP, incluida hepatitis viral, enfermedad hepática relacionada con el alcohol y esteatohepatitis no alcohólica comprobada por biopsia.
  2. Trasplante previo
  3. Listado para trasplante multiorgánico
  4. Insuficiencia hepática aguda
  5. Neoplasias malignas conocidas, incluidos colangiocarcinoma y carcinoma hepatocelular
  6. Otros productos en investigación en los últimos 30 días o 5 vidas medias
  7. Embarazada/lactante o no dispuesta a usar anticonceptivos
  8. Leucopenia (leucocitos inferiores a 2000/mm3
  9. Recuento absoluto de linfocitos < 200/mm3
  10. Seropositivo para VIH-1
  11. Anticuerpos o ARN del VHC positivos (dentro de los 6 meses posteriores a la detección)
  12. HBsAg, ADN del VHB o HBcAb positivos (dentro de los 6 meses posteriores a la detección)
  13. Consumo de alcohol superior a 30 g/día para hombres o 20 g/día para mujeres, y/o nivel conocido de PETH >80 en los 3 meses previos al TH
  14. Infección de tuberculosis latente no tratada detectada por QuantiFERON Gold Plus IGRA (o el ensayo de liberación de interferón gamma estándar actual para la tuberculosis)
  15. Recibir cualquier vacuna viva atenuada dentro de los 2 meses posteriores al trasplante.

Criterios de exclusión ADICIONALES que se revisarán en el MOMENTO DEL TRASPLANTE

  1. Insuficiencia renal con diálisis o con eGFR < 30 en el momento del TH
  2. Puntuación MELD-Na >30
  3. Características del donante de donación después de muerte cardíaca (DCD), HCV Ab o NAT+, HBcAb o HBsAg+, u órgano incompatible con ABO

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abierto
los sujetos recibirán 0,6 mg/kg/dosis por vía intravenosa el día del trasplante (día 0) intraoperatoriamente y el día 4 posterior al trasplante.
Droga: Siplizumab
Siplizumab es un anticuerpo monoclonal anti-CD2 que ha demostrado un perfil de seguridad favorable de siplizumab en más de 779 sujetos humanos y se ha demostrado que se dirige a las células T de memoria, un factor clave en los procesos inmunitarios que rodean el rechazo y la autoinmunidad después del LT en AILD.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Infección grave en el primer mes postrasplante,
Periodo de tiempo: 1 mes post-trasplante
Infección viral, bacteriana o fúngica que conduce a reingreso, hospitalización prolongada, reoperación, ingreso a unidad de cuidados intensivos, pérdida del injerto o muerte.
1 mes post-trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de pérdida o muerte del injerto
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
Pérdida de aloinjerto hepático o incidencia de mortalidad.
12 meses Post-trasplante
Incidencia de BPAR
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
rechazo agudo demostrado por biopsia dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
12 meses Post-trasplante
Incidencia de BPAR tratados
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
Rechazo agudo comprobado por biopsia que requiere tratamiento dentro de los 12 meses posteriores al trasplante.
12 meses Post-trasplante
Incidencia de BPAR refractario
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
Rechazo agudo comprobado por biopsia dentro de los 12 meses posteriores al trasplante que no responde al tratamiento.
12 meses Post-trasplante
Incidencia del desarrollo de anticuerpos específicos del donante (DSA)
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
Anticuerpos específicos del donante dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
12 meses Post-trasplante
Incidencia de AILD recurrente
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
basado en la histología para la hepatitis autoinmune [HAI] y la histología y/o imágenes para la colangitis esclerosante primaria [PSC]
12 meses Post-trasplante
Incidencia de lesión hepática inmunomediada
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
rechazo agudo comprobado por biopsia (BPAR) o AILD recurrente
12 meses Post-trasplante

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) después de una dosis única de siplizumab
Periodo de tiempo: 12 horas Post-tratamiento
Cmax después de una dosis única
12 horas Post-tratamiento
El área bajo la curva (AUC) desde el momento cero hasta el último momento de muestreo de concentración plasmática medible.
Periodo de tiempo: 84 días después del trasplante
AUC basada en concentraciones plasmáticas durante 84 días después del tratamiento
84 días después del trasplante
Estadísticas resumidas descriptivas por nivel de dosificación y momento de visita/muestreo
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
la frecuencia de concentraciones de siplizumab por debajo del límite inferior de cuantificación (LLOQ)
12 meses Post-trasplante
Ocupación del receptor CD2 por nivel de dosis y sujeto
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
Medición de la ocupación del receptor CD2.
12 meses Post-trasplante
Dinámica de la recuperación del subconjunto de células T en la sangre y el hígado del aloinjerto
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
Medición del subconjunto de células T en la sangre y el hígado del aloinjerto.
12 meses Post-trasplante
Resumen estadístico de la farmacocinética (PK) de siplizumab
Periodo de tiempo: 12 meses Post-trasplante
media, desviación estándar (DE), coeficiente de variación (CV), mediana, mínima y máxima de las concentraciones de siplizumab.
12 meses Post-trasplante
Cambio en la concentración de células T
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento
Cambio en la concentración de células T (células/uL)
12 meses después del tratamiento
Cambio en la concentración de células B
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento
Cambio en la concentración de células B (células/uL)
12 meses después del tratamiento
Cambio en la concentración de células NK
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento
Cambio en la concentración de células NK (células/uL)
12 meses después del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Elizabeth C. Verna

Colaboradores

ITB-Med LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Elizabeth Verna, MD, Columbia University Irving Medical Center/ New York Presbyterian hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

12 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAU7303

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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