P2a nyílt vizsgálat a 2-HPβCD értékelésére diabéteszes vesebetegségben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Képes megadni, és aláírt informált beleegyező nyilatkozatot (ICF) adott.
2. Férfi vagy nő életkora 18 és 75 év közötti, a beleegyezés aláírásakor.
3. A fogamzóképes korban lévő nőknek (WOCBP) és a WOCBP partnereiként részt vevő férfiaknak bele kell állniuk egy elfogadható fogamzásgátlási forma használatába a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig.
4. A 2-es típusú cukorbetegség klinikai diagnózisa az irányelvek szerint.

5. Diabéteszes vesebetegség klinikai diagnózisa a vezető kutató véleménye szerint, vagy vesebiopsziával igazolt diabéteszes vesebetegség az alternatív diagnózis további kóros leleteinek bizonyítéka nélkül.

   1. A szűréskor, két 24 órás vizeletgyűjtés alapján, két vizelet albumin kreatin arányának (UACR) geometriai átlaga ≥ 400 mg/g és ≤ 3500 mg/g.
   2. A szűréskor két első reggeli ürült vizelet gyűjtése alapján az átlagos UACR ≥ 400 mg/g és ≤ 3500 mg/g.
   3. Szűréskor az eGFR egyenlő vagy nagyobb, mint 30 és kevesebb, mint 90 ml/perc/1,73 m^2.
6. Testtömegindex (BMI) ≤ 40,0 kg/m^2.

7. Ha cukorbetegséget és vérnyomáscsökkentő gyógyszereket szed:

   1. Az angiotenzin-konvertáló enzim-gátló (ACEi) vagy az angiotenzin-receptor-blokkoló (ARB)-gátlók dózisának stabilnak kell lennie 3 hónapig a szűrés előtt.
   2. A nátrium-glükóz társtranszporter 2 (SGLT2) vagy GLP-1 receptor agonista vagy a hosszú hatású inzulin dózisának stabilnak kell lennie legalább 3 hónapig a szűrés előtt.
   3. Minden más cukorbetegség és vérnyomáscsökkentő gyógyszernek stabil dózisban kell lennie legalább 3 hónapig a szűrés előtt.
8. Hemoglobin A1c (HbA1c) ≤10,0% a szűréskor.
9. Hajlandó betartani a vizsgált gyógyszer 12 hétig tartó intravénás beadását és a vizsgálat során minden protokoll eljárást.

Kizárási kritériumok:

1. Magányos veséje van.
2. Pozitív gyógyszerszűrése van.
3. A diabéteszes vesebetegségtől eltérő ismert vesebetegség.
4. Végstádiumú vesebetegség (ESRD) (azaz peritoneális dialízis, hemodialízis vagy veseátültetés az anamnézisben).
5. Akut vesekárosodás vagy dialízis a szűrővizsgálat előtti utolsó 3 hónapban.
6. Nem kontrollált cukorbetegség, amelyet a szűréskor HbA1c >10 határoz meg.
7. Nem kontrollált magas vérnyomás szisztolés vérnyomás (SBP) >140 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás (DBP) >90 Hgmm a szűrés során.
8. Instabil szív- és érrendszeri betegség vagy szívizominfarktus vagy artériás tromboembóliás események a kórtörténetben a szűrést megelőző 3 hónapon belül, vagy súlyos vagy instabil angina, a New York Heart Association (NYHA) III. vagy IV. osztályú betegsége, vagy a QTc-intervallum >480 msec.
9. Ciklodextrint tartalmazó IV gyógyszeres kezelésben részesülő betegek.
10. Szteroidokat szedő betegek.
11. Az első vizsgálati gyógyszer beadását megelőző elmúlt 3 hónapban végzett műtét, amelyet a vizsgáló klinikailag relevánsnak ítélt.

12. Ismert rosszindulatú daganat, amely előrehaladott vagy aktív kezelést igényelt az elmúlt 3 évben. Minden kivételt jóvá kell hagynia a Medical Monitornak.

    a. Megjegyzés: A bőr bazálissejtes karcinómájában, laphámsejtes karcinómájában vagy in situ karcinómában (pl. emlőkarcinóma, méhnyakrák in situ) szenvedő, potenciálisan gyógyító terápián átesett résztvevők nincsenek kizárva.

13. Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés (HIV 1/2 antitestek).
14. Ismert aktív hepatitis B (a definíció szerint Hepatitis B felületi antigén [HBsAg] reaktív) vagy ismert aktív Hepatitis C vírus (a HCV RNS [minőségi] kimutatása) fertőzés.
15. Diabéteszes ketózis, ketoacidózis és súlyos fertőzések egy hónapon belül vagy aktív fertőzés, amely szisztémás kezelést igényel.
16. Bármilyen állapot, terápia vagy laboratóriumi eltérés előzményei vagy jelenlegi bizonyítékai, amelyek megzavarhatják a vizsgálat eredményeit, akadályozhatják a résztvevők részvételét a vizsgálat teljes időtartama alatt, vagy nem szolgálják a résztvevők érdekét a vizsgálatban való részvételhez. a kezelő Nyomozó véleménye.
17. Ismert pszichiátriai vagy kábítószer-használati zavarok, amelyek megzavarják a vizsgálat követelményeivel való együttműködést.
18. Olyan résztvevő nők, akik terhesek, szoptatnak, vagy gyermeket várnak a vizsgálat tervezett időtartamán belül vagy a részvételt követő 30 napon belül.
19. Aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-transzamináz (ALT) >3 normál felső határ (ULN). A vizsgálatot végző személy döntése alapján 7 napon belül egy megismételt vizsgálat engedélyezhető.
20. Abszolút neutrofilszám ≤ 1,5 x 109/L a szűréskor.
21. Vérlemezkék ≤ 100 x 109/L a szűréskor.
22. Rendellenes hemoglobin (Hgb) (férfiaknál az abnormális szint <11,0 gramm/dl (gm/dl) vagy >17,5 g/dl. Nőknél < 10,0 g/dl vagy > 15,3 g/dl.)
23. Jelenleg részt vesz vagy részt vett egy vizsgálati termék vizsgálatában, vagy vizsgálati eszközt használt a vizsgálati beavatkozás első adagját megelőző 3 hónapon belül (vagy több mint 3 felezési idővel olyan mAb-k esetében, amelyek felezési ideje 30 napnál hosszabb).
24. Antitestterápiában részesülő betegek.
25. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés anamnézisében vagy jelenléte az első vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 1 évben.
26. Fülgyógyászati ​​betegség ismert kórtörténetében (pl. Meniere-kór, hirtelen hallásvesztés, ingadozó hallásvesztés, vestibularis schwannoma).
27. Tiszta hang légvezetési küszöbértékek mindkét fülben 3 egymást követő frekvencián > 60 dB, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 és 8 kHz-en.
28. Tiszta tónusú csontvezetési küszöbök > 60 dB mindkét fülben, amelyek 10 dB-lel jobbak, mint a légvezetési küszöbértékek (azaz légcsont-rés > 10 dB) a következő frekvenciák mindegyikén: 0,5, 1, 2 és 4 kHz.
29. Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID) alkalmazása a vizsgálati időszak alatt, kivéve a krónikus alacsony dózisú aszpirint, legalább 3 hónapig stabil.
30. Őssejt- vagy génterápiás kísérletben való részvétel története.