P2a avoin tutkimus 2-HPβCD:n arvioimiseksi potilailla, joilla on diabeettinen munuaissairaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Pystyy antamaan ja on toimittanut allekirjoitetun tietoisen suostumuslomakkeen (ICF).
2. Mies tai nainen tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 18-75 vuotta mukaan lukien.
3. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) ja miespuolisten tutkimushenkilöiden, jotka ovat WOCBP:n kumppaneita, on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymuotoa tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
4. Tyypin 2 diabeteksen kliininen diagnoosi ohjeiden mukaan.

5. Diabeettisen munuaissairauden kliininen diagnoosi päätutkijan mielestä tai munuaisbiopsialla todettu diabeettinen munuaissairaus ilman näyttöä vaihtoehtoisen diagnoosin patologisista lisälöydöksistä.

   1. Seulonnassa kahden 24 tunnin virtsan keräämisen perusteella kahden virtsan albumiinin kreatiinisuhteen (UACR) geometrinen keskiarvo ≥ 400 mg/g ja ≤ 3500 mg/g.
   2. Seulonnassa kahden ensimmäisen aamuvirtsan keräyksen perusteella keskimääräinen UACR ≥ 400 mg/g ja ≤ 3500 mg/g.
   3. Seulonnassa eGFR yhtä suuri tai suurempi kuin 30 ja vähemmän kuin 90 ml/min/1,73 m^2.
6. Painoindeksi (BMI) ≤ 40,0 kg/m^2.

7. Jos käytät diabetesta ja verenpainelääkkeitä:

   1. Angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjien (ACEi) tai angiotensiinireseptorin salpaajan (ARB) estäjien annoksen on oltava vakaa 3 kuukauden ajan ennen seulontaa.
   2. Natriumglukoosin rinnakkaiskuljettajan 2 (SGLT2) tai GLP-1-reseptorin agonistin tai pitkävaikutteisen insuliiniannoksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa.
   3. Kaikkien muiden diabetes- ja verenpainelääkkeiden tulee olla vakaita annoksina vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa.
8. Hemoglobiini A1c (HbA1c) ≤10,0 % seulonnassa.
9. Valmis noudattamaan tutkimuslääkkeen suonensisäistä antoa 12 viikon ajan ja kaikkia protokollamenettelyjä tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

1. Hänellä on yksinäinen munuainen.
2. Sillä on positiivinen huumeiden näyttö.
3. Muu tunnettu munuaissairaus kuin diabeettinen munuaissairaus.
4. Loppuvaiheen munuaissairaus (ESRD) (eli peritoneaalidialyysi, hemodialyysi tai aiempi munuaisensiirto).
5. Akuutti munuaisvaurio tai dialyysi viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
6. Hallitsematon diabetes, jonka HbA1c on >10 seulonnassa.
7. Hallitsematon verenpaine, systolinen verenpaine (SBP) >140 mmHg tai diastolinen verenpaine (DBP) >90 mmHg seulonnan aikana.
8. Epästabiili sydän- ja verisuonisairaus tai sydäninfarkti tai valtimotromboemboliset tapahtumat 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai vaikea tai epästabiili angina pectoris, New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sairaus tai QTc-väli > 480 ms.
9. Potilaat, jotka saavat syklodekstriiniä sisältävää IV-lääkitystä.
10. Potilaat, jotka käyttävät steroideja.
11. Leikkaus viimeisen 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa, jonka tutkija on määrittänyt kliinisesti merkitykselliseksi.

12. Tunnettu pahanlaatuinen kasvain, joka etenee tai on vaatinut aktiivista hoitoa viimeisen 3 vuoden aikana. Kaikki poikkeukset on hyväksyttävä Medical Monitorin toimesta.

    a. Huomautus: Osallistujia, joilla on ihon tyvisolusyöpä, ihon okasolusyöpä tai karsinooma in situ (esim. rintasyöpä, kohdunkaulan syöpä in situ), jotka ovat saaneet mahdollisesti parantavaa hoitoa, ei suljeta pois.

13. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (HIV 1/2 -vasta-aineet).
14. Tunnettu aktiivinen hepatiitti B (määritelty hepatiitti B -pinta-antigeeniksi [HBsAg] reaktiiviseksi) tai tunnettu aktiivinen hepatiitti C -virus (määritelty HCV RNA:ksi [laadullinen] havaitaan) infektio.
15. Diabeettinen ketoosi, ketoasidoosi ja vakavat infektiot kuukauden sisällä tai aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä hoitoa.
16. Aiemmat tai nykyiset todisteet tilasta, hoidosta tai laboratoriopoikkeavuudesta, joka saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia, häiritä osallistujien osallistumista tutkimukseen koko ajan tai ei ole osallistujien edun mukaista osallistua tutkimukseen. hoitavan tutkijan mielipide.
17. Tunnetut psykiatriset tai päihdehäiriöt, jotka häiritsevät yhteistyötä tutkimuksen vaatimusten kanssa.
18. Naiset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai odottavat tulevansa raskaaksi tutkimuksen ennustetun keston aikana tai 30 päivän sisällä osallistumisesta.
19. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT) >3 normaalin ylärajaa (ULN). Yksi uusintakoe voidaan sallia 7 päivän sisällä tutkijan harkinnan mukaan.
20. Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≤ 1,5 x 109/l seulonnassa.
21. Verihiutaleet ≤ 100 x 109/l seulonnassa.
22. Epänormaali hemoglobiini (Hgb) (miehillä epänormaalit tasot määritellään alle 11,0 grammaksi desilitrassa (gm/dl) tai >17,5 grammaksi/dl. Naisille < 10,0 g/dl tai > 15,3 g/dl.)
23. Tällä hetkellä osallistuminen tai osallistunut tutkimustuotteen tutkimukseen tai käyttänyt tutkimuslaitetta 3 kuukauden sisällä (tai > 3 puoliintumisaikaa mAb:ille, joiden puoliintumisaika on yli 30 päivää) ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
24. Potilaat, jotka saavat vasta-ainehoitoa.
25. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai esiintyminen 1 vuoden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
26. Tunnettu korvasairauksien historia (esim. Menieren tauti, äkillinen kuulonmenetys, vaihteleva kuulonmenetys, vestibulaarinen schwannoma).
27. Puhdasäänisen ilman johtumiskynnykset kummassakin korvassa kolmella peräkkäisellä taajuudella > 60 dB taajuuksilla 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 kHz.
28. Puhdasäänen luun johtavuuskynnykset > 60 dB kummassakin korvassa, jotka ovat 10 dB parempia kuin ilman johtumiskynnykset (eli ilma-luuväli > 10 dB) kaikilla seuraavilla taajuuksilla: 0,5, 1, 2 ja 4 kHz.
29. Ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) käyttö tutkimusjakson aikana, paitsi krooninen pieni aspiriiniannos, joka on vakaa vähintään 3 kuukauden ajan.
30. Kantasolu- tai geeniterapiatutkimukseen osallistumisen historia.