A crofelemer biztonsága és hatékonysága felnőtt betegeknél rövid bél szindrómában és bélhiányban (SBS-IF) vastagbél-folyadék nélkül (CIC) (CRO-SBS-IF)

Befogadási kritériumok

A betegek beiratkoznak a vizsgálatba, ha megfelelnek a következő kritériumoknak:

1. A betegeknek meg kell érteniük és írásbeli tájékozott hozzájárulást kell biztosítaniuk, mielőtt részt vehetnek a vizsgálatban. Meg kell érteniük a vizsgálati eljárásokat, és hajlandóak elvégezni a szükséges értékeléseket;
2. ≥ 18 éves korú férfi és női beteg;
3. A bélhibás és a vastagbél-folytonosság nélküli SBS-betegek, akik nem jogosultak vagy nem hajlandóak elfogadni egy jóváhagyott GLP-2-t;
4. Azok a betegek, akiknek kórtörténetében az SBS-t kórtörténetében bélhibát okoznak, amelyet egy súlyos bél-reszekció (például sérülés, rák*, Crohn-kór, érrendszeri betegség, Volvulus) okozott vastagbél-folyadék nélkül (duodenostomia, jejunostomia vagy ileostomia betegek). A bél kudarcot az Európai Klinikai Táplálkozási és Ápolási Társaság (ESPEN), azaz a bél funkciójának csökkentése szerint kell meghatározni, azaz a makroelemek és/vagy az elektrolitok felszívódásához szükséges minimum alatt, hogy az intravénás (IV) kiegészítés szükséges az egészség és/vagy a növekedés fenntartásához. *A rákos kórtörténetben szenvedő betegeknek az elmúlt 6 hónapban remisszióban kell lenniük, és nem folyamatban lévő rákellenes kezeléssel (hosszú távú hormonterápia megengedett).
5. Minimális fennmaradó hossza 100 cm vékonybél;
6. Legalább 6 hónap telt el a legutóbbi műtéti bélreszekció óta;
7. A teljes vizsgálati időszak alatt nem tervezett helyreállító műtét;
8. Legalább 4 folyamatos PS -függőséggel rendelkező betegek (parenterális táplálkozás és/vagy intravénás folyadék);
9. A krónikus, nem fertőző hasmenés, amelyet napi legalább 1 laza vizes széklet áthaladásaként definiálnak, több mint 4 egymást követő héten.
10. A stabil parenterális támogatást kapó betegek (folyadékok, elektrolitok és/vagy tápanyagok) hetente legalább három napot, valamint hetente legalább 2 liter PS -t kapnak, hogy kielégítsék a kalória-, folyadék- vagy elektrolit -igényeket;
11. A Crohn -kórban szenvedő betegeknek klinikai remisszióban kell lenniük ≥ 12 hétig;
12. A betegeknek képesnek kell lenniük arra, hogy szilárd vagy félig szilárd ételeket és inni folyadékokat fogyasztanak;
13. A szűrés során, az antimotilitás és az antidiarrhealis szerek (loperamid, difenoxilát, kodein és más opiátok) használata esetén a H2-Receptor antagonisták, a protonpumpa-gátlók, az epevezető szerek, az orális glutamin, a diuretikumok és az orális rehidrációs oldatokhoz; az előzetes hetekig;
14. Ha a nőstény és a gyermekhordozó potenciál, akkor a betegnek "elfogadható hatékony fogamzásgátló mérést" kell használnia a teljes vizsgálat teljes időtartama alatt és az utolsó adag után 4 hétig. Az elfogadható fogamzásgátló módszerek, amelyek évente több mint 1% -os kudarcot eredményeznek, a következők: csak a progesztogén számára az orális hormonális fogamzásgátlás, ahol az ovuláció gátlása nem az elsődleges hatásmód, ha a férfi vagy a nők óvszere, vagy anélkül, diafragmával vagy szivacsokkal, spermicide-vel (a dupla gáttal is elfogadható), akár a sperma, a spermiket), a spermicidekkel is figyelembe véve). A férfi betegeknek beleegyeznek abban, hogy elfogadható fogamzásgátlási formát alkalmaznak, és a vizsgálat során nem adományozzanak spermát és az utolsó adag után 4 hétig.
15. Ha női és gyermekhordozó potenciál, akkor a betegnek negatív vizelet-terhességi teszttel kell rendelkeznie a vizsgálati termék első beadását megelőzően;
16. Kielégítő általános egészségi állapot, amelyet a vizsgáló a jelenlegi orvosi státusz, kórtörténet és fizikai vizsgálat alapján határoz meg.

Kizárási kritériumok

A betegeket nem lehet beiratkozni a vizsgálatba, ha megfelelnek a következő kritériumoknak:

1. Testtömeg -index (BMI) <17,5 vagy> 30 kg/m2;
2. Klinikailag szignifikáns bél adhéziók és/vagy krónikus hasi fájdalom jelenléte, amely zavarhatja a vizsgálat elvégzését;
3. Radiológiai (radiográfia és/vagy CT) betegek bél tágulásának vagy ál-zavarának;
4. Aktív Crohn -betegség, a kutató által alkalmazott szokásos eljárások alapján;
5. Gyulladásos bélbetegség (IBD), amely olyan immunszuppresszáns terápiát igényelt, amelyet az elmúlt 3 hónapban vezettek be vagy megváltoztattak, vagy a biológiával való kezeléssel az elmúlt 6 hónapban;
6. Bél vagy más jelentős műtét, amelyet a vizsgálat időkeretében terveznek;
7. Látható vér a székletben az elmúlt 12 hétben;
8. Folyamatban lévő sugárteritis vagy sérült enterális szövetek jelenléte a sugárterhelés, a scleroderma, a celiakia, a refrakter vagy a trópusi sprue miatt;
9. Veszélyeztetett immunrendszer (például szerzett immunhiányos szindróma [AIDS], súlyos kombinált immunhiány);
10. Nem megfelelő májfunkció: alanin -aminotranszferáz (ALT) és/vagy aszpartát -aminotranszferáz (AST) és/vagy teljes bilirubin és/vagy lúgos foszfatázok> 2 -szerese a beteg átlagos relatív értékeinek az elmúlt 3 hónapban;
11. Nem megfelelő vesefunkció: szérum kreatinin vagy vér karbamid -nitrogén> 2 -szeres a normál felső határ (UNL);
12. Vizelet -nátrium <20 mmol/nap;
13. Az elmúlt 12 hónapban több mint négy SBS-hez kapcsolódó kórházi befogadás (kivéve, ha egy vagy több felvétel kizárta a sepsist) vagy a kórházi felvételt az elmúlt 4 hétben;
14. Az infliximab, a növekedési hormon vagy a növekedési faktorok, például a natív glükagon-szerű peptid-2 (GLP-2) vagy más biológiai terápia egyidejű vagy múltbeli használata az elmúlt 12 hétben;
15. Szisztémás kortikoszteroidok, metotrexát, ciklosporin, takrolimusz, szirolimusz, oktreotid, intravénás glutamin használata az elmúlt 4 hétben;
16. Antibiotikumok használata az elmúlt héten vagy aktív fertőzésen;
17. Az alkoholfogyasztás története (több mint 12 g/nap alkoholfogyasztás nőknek és 24 g alkoholnak a férfiak számára) vagy a kábítószer -visszaélés az elmúlt évben;
18. Terhes vagy szoptató nők;
19. A pszichiátriai betegségek története, amelyek arra késztetik a beteget, hogy képessé váljanak, és megakadályozzák, hogy megalapozott beleegyezést nyújtsanak;
20. Bármely más, ellenőrizetlen krónikus vagy akut egyidejű betegség története, amely a kutató véleménye szerint ellenjavallja a tanulmányi részvételt vagy az eredmények összetévesztését;
21. A beteg nem képes megérteni vagy nem hajlandó betartani a tanulmányi látogatási ütemterveket és az egyéb protokoll követelményeket;
22. Bármely más intervenciós klinikai vizsgálatban való részvétel a vizsgálati gyógyászati ​​termék / releváns metabolitok (az előző klinikai vizsgálat) öt héten belüli felezési idején, vagy a szűrés előtt 4 hét (attól függően, hogy melyik hosszabb);
23. Ismert túlérzékenység/allergia az IP bármely összetevőjéhez.