Egy klinikai vizsgálat a GT729 univerzális sejtinjekció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a makacs vagy visszatérő krónikus graft-versus-host betegség (cGVHD) kezelésében

Bevonási kritériumok:

• A résztvevők vagy jogi képviselőik önkéntesen aláírják az írásos tájékoztatott beleegyezési nyilatkozatot, és hajlandóak és képesek betartani a vizsgálat eljárásait.
• A tájékoztatott beleegyezés aláírásakor 18 és 65 év közötti (beleértve) korúak, függetlenül a nemtől.

• A résztvevőknek meg kell felelniük a következő kritériumoknak:

  1. A vizsgálati alanyok allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció (alloHSCT) recipiensei aktív krónikus graft-versus-host betegséggel (aktív cGVHD), amely szisztémás immunosuppresszív terápiát igényel.
  2. A vizsgálati alanyok refrakter vagy relabált aktív cGVHD-s betegek, akik legalább két vonalú szisztémás kezelést kaptak.

• A szűrési időszak alatti laboratóriumi vizsgálati eredményeknek meg kell felelniük a következő kritériumoknak (a vizsgálati betegséghez kapcsolódó mutatók kivételével):

  1. Neutrofil szám ≥ 1,0×10⁹/L;
  2. Hemoglobin ≥ 80 g/L; Trombocita szám ≥ 30×10⁹/L;
  3. Alanin-aminotranszferáz ≤ 3×normál felső határ (ULN); Aszpartát-aminotranszferáz ≤ 3×ULN; Teljes bilirubin (TBIL) < 2×ULN;
  4. Kreatinin clearance ≥ 30 mL/perc.
• A gyermekvállalásra képes nőknek:

A szűrés időpontjában, a vizsgálatvezető megerősítése szerint, a szérum β-human choriongonadotropin (β-hCG) terhességi teszt eredménye negatív.

Kizárási kritériumok:

• Az alapvető malignus daganatok visszatérésének vagy a transzplantáció utáni limfoproliferatív zavar (PTLD) bizonyítéka a szűrés időpontjában
• Súlyos túlérzékenység vagy allergia előzménye

• A következő szívbetegségekben szenvedés:

  1. New York-i Szív Egyesület (NYHA) III. vagy IV. osztályú congestív szívelégtelenség;
  2. Szívinfarktus történt vagy koszorúér-bypass műtétet végeztek a szűrési időszaktól számított 6 hónapon belül.
• A résztvevőknél klinikailag jelentős vérzéses tünetek vagy egyértelmű vérzési hajlam a szűrés előtti 6 hónapban;
• A résztvevőknél súlyos alapvető orvosi állapotok a szűrés időpontjában;
• A résztvevők, akik nagyobb műtéten estek át a szűrés előtti 8 héten belül, vagy akiknek műtétre van ütemezve a vizsgálati időszak alatt;
• Szervátültetés előzménye;
• A vizsgálatvezető megítélése szerint olyan körülmények állnak fenn, amelyek megakadályoznák a résztvevőt a teljes vizsgálat befejezésében, összezavarnák a vizsgálati eredményeket, vagy a részvétel a vizsgálatban nem lenne a résztvevő legjobb érdekében.