Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan GT729-universaalisoluiskuen turvallisuutta ja tehokkuutta refraktaarisen tai uusiutuneen kroonisen graft-versus-host-taudin (cGVHD) hoidossa

Osallistumiskriteerit:

• Osallistujat tai heidän lailliset edustajansa allekirjoittavat vapaaehtoisesti kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, ovat halukkaita ja kykeneväisiä noudattamaan tämän tutkimuksen menettelyjä.
• 18–65-vuotiaita (mukaan lukien) tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisen yhteydessä, sukupuolesta riippumatta.

• Osallistujien on täytettävä seuraavat kriteerit:

  1. Koehenkilöt ovat allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (alloHSCT) saajia, joilla on aktiivinen krooninen siirre-vastaanottajasairaus (aktivoitu cGVHD), joka vaatii systemaista immunosupressiivista hoitoa.
  2. Koehenkilöt ovat potilaita, joilla on refraktoitu tai uusiutunut aktiivinen cGVHD vähintään kahden systemaisen hoidon linjan jälkeen.

• Laboratoriotutkimusten tulosten tulee seulontajakson aikana täyttää seuraavat kriteerit (pois lukien tutkimuksen tauteihin liittyvät indikaattorit):

  1. Neutrofiilien määrä ≥ 1,0×10⁹/l;
  2. Hemoglobiini ≥ 80 g/l; Trombosyytit ≥ 30×10⁹/l;
  3. Alaniamiinitransferaasi ≤ 3×normaalin ylärajan (ULN); Aspartaattitransferaasi ≤ 3×ULN; Kokonaisbilirubiini (TBIL) < 2×ULN;
  4. Kreatiniinin clearance ≥ 30 ml/min.
• Lisääntymisikäisten naisten on:

Seulonnassa, tutkijan vahvistamana, seerumin β-humanisen korioonigonadotropiinin (β-hCG) raskaustestin tulos on oltava negatiivinen.

Poissulkemiskriteerit:

• Näyttöä taustalla olevien pahanlaatuisten kasvainten tai siirronjälkeisen lymfoproliferatiivisen häiriön (PTLD) uusiutumisesta seulonnan aikana
• Anamneesissä vaikea yliherkkyys tai allergiat

• Kärsii seuraavista sydäntaudeista:

  1. New Yorkin sydänliiton (NYHA) luokan III tai IV kongesttiivinen sydämen vajaatoiminta;
  2. Sydäninfarkti tai leikkaus ohitusleikkauksessa tapahtui 6 kuukauden kuluessa ennen seulontajaksoa.
• Osallistujilla, joilla on kliinisesti merkittäviä verenvuoto-oireita tai selkeä verenvuototaipumus 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa;
• Osallistujilla, joilla on vaikeita taustalla olevia sairauksia seulonnan aikana;
• Osallistujat, jotka ovat käyneet läpi suuren leikkauksen 8 viikon kuluessa ennen seulontaa tai joilla on suunniteltu leikkaus tutkimusjakson aikana;
• Anamneesissä elinsiirto;
• Tutkijan harkinnan mukaan on olemassa olosuhteita, jotka estäisivät osallistujan suorittamasta koko koetta, hämmentäisivät koetuloksia tai tekisivät osallistumisen koheeseen osallistujan parhaan edun mukaisesti.