Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NTI164 hatékonysága és biztonságossága Rett-szindrómás gyermekeknél és fiatal felnőtteknél (TRANSCEND)

2026. szeptember 6. frissítette: Fenix Innovation Group

NTI164 hatékonyságát és biztonságosságát vizsgáló II./III. fázisú, kettős vak, randomizált, placebó-kontrollált, keresztezett vizsgálat Rett-szindrómás gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

Az FENRTT2 vizsgálat keresztezett kivitelben fogja vizsgálni egy nagyon alacsony THC (delta-9-tetrahidrokannabinol) tartalmú gyógyászati kannabisz növényi kivonat, az NTI164 hatásosságát és biztonságosságát Rett-szindróma (RTT) esetén.
Az RTT egy pusztító ritka genetikai állapot, amely a nőket érinti, és gyengítő fizikai és szellemi tüneteket foglal magában.
Az NTI164 egy olaj, amely hatékonyságot mutatott több gyermekkori neurológiai állapot tüneteinek csökkentésében, beleértve az RTT-t, az autizmus spektrumzavarát (ASD) és a gyermekkori akut kezdetű neuropszichiátriai szindrómát (PANS).
Az NTI164 RTT-ben történő I/II. fázisú klinikai vizsgálata (FENRTT1/NTIRTT1) kimutatta, hogy az NTI164 biztonságos ebben a populációban, és jelentősen javította a betegség általános klinikai súlyosságát, valamint az RTT alapvető tüneteit, beleértve a szorongást, a mentális éberséget, a kommunikációs készségeket, a szocializálódást/szemkontaktust és a figyelmességet.
Az FENRTT2 vizsgálat nagyobb számú betegben fogja vizsgálni az NTI164-et, és összehasonlítja azt egy placebo kontrollal.
A betegek vérével végzett kutatási tesztek is szerepelni fognak, hogy tovább vizsgálják, hogyan működik az NTI164 a szervezetben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A FENRTT2 vizsgálat a teljes spektrumú gyógynövényi kannabisz növényi kivonat, az extrémül alacsony THC-tartalmú NTI164 hatásosságát és biztonságosságát vizsgálja a Rett-szindróma (RTT) esetén. Ez a vizsgálat véletlenszerű, placebó-kontrollált, kettős vak, keresztezett vizsgálat lesz, amely 28 héttől akár 52 hétig is eltarthat.

A RTT egy pusztító ritka genetikai állapot, amely a nőket érinti, és súlyos fizikai és szellemi tüneteket von maga után, a gyulladás pedig gyakran hajtja a tünetek előrehaladását. Az NTI164 egy erősen gyulladáscsökkentő olaj, amely hatékonyságot mutatott több gyermekkori neurológiai állapot, köztük az RTT (I/II. fázis), az autizmus spektrumzavar (ASD) és a gyermekkori akut kezdetű neuropszichiátriai szindróma (PANS) tüneteinek csökkentésében. Az NTI164 I/II. fázisú klinikai vizsgálata az RTT-ben (FENRTT1) kimutatta, hogy az NTI164 biztonságos ebben a populációban, és jelentősen javította a betegség általános klinikai súlyosságát, valamint az RTT alapvető tüneteit, beleértve a szorongást, a mentális éberséget, a kommunikációs készségeket, a szocializációt/szemkontaktust és a figyelmet.

A FENRTT2 vizsgálat nagyobb számú betegben vizsgálja az NTI164-et, és azt kívánja demonstrálni, hogy a placebóhoz képest felsőbbrendű a klinikai eredményekben ebben a betegkohorszban. A betegvér multi-omikus elemzései is beletartoznak, hogy tovább vizsgálják az NTI164 hatásmechanizmusát, beleértve a transzkriptomikát, proteomikát, foszfoproteomikát, metilációt és citokinelemzéseket. A funkcionális és klinikai előnyt több validált, arany standard értékelési eszközzel mérik, amelyeket mind a klinikusok, mind a szülők értékelnek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Michael C Fahey

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. 4-25 éves női nemű személyek
  2. Testtömeg ≥12 kg
  3. Klasszikus/tipikus RTT, amelyet dokumentált patogén variáns igazol a MECP2 génben
  4. Legalább 6 hónap telt el a regresszió után a szűrés időpontjában (azaz a szűréstől számított 6 hónapon belül nem történt járóképesség, kézhasználat, beszéd, nem verbális kommunikáció vagy szociális készségek romlása vagy elvesztése)
  5. Rett-szindróma Klinikai Súlyossági Skála értéke 10-36
  6. Klinikai Globális Benyomás – Betegség Súlyossága pontszám ≥4
  7. Stabil rohammintázat, vagy a szűréstől számított 8 héten belül nem volt roham, a résztvevő elsődleges orvosa által meghatározott módon
  8. Egyéb beteggyógyszereknek stabilnak kell lenniük (azaz nincs adagbeállítás) legalább 8 héttel a szűrés előtt, beleértve a szteroidokat, gyulladáscsökkentőket, szorongáscsökkentőket stb.

Kizárási kritériumok:

  1. Jelenlegi klinikailag jelentős cardiovascularis, endokrin (például hypo- vagy hyperthyreosis, 1-es típusú diabetes vagy kontrollálatlan 2-es típusú diabetes), vese-, máj-, légző- vagy gasztrointesztinális betegség (például coeliakia vagy gyulladásos bélbetegség), vagy tervezett nagyobb műtét
  2. Ismert anamnézis vagy tünetek a hosszú QT-szindrómára
  3. QTcF intervallum >450 milliszekundum, anamnézis a torsades de pointes kockázati tényezőire vagy klinikailag jelentős QT-megnyúlás, amely növeli a kockázatot
  4. Jelenleg DAYBUE™ (Trofinetide) kezelés alatt áll
  5. Jelenleg egyéb nem regisztrált gyógyszereket használ a Rett-szindróma kezelésére, például Anavex®
  6. Jelenleg használ vagy használt szórakoztató vagy gyógyászati kannabiszt vagy kannabinoid alapú gyógyszereket, beleértve a Sativex® vagy Epidiolex® termékeket, a szűréstől számított 12 héten belül, és nem hajlandó tartózkodni a használatától a vizsgálat ideje alatt
  7. Ismert vagy gyanított érzékenység a kannabinoidokra vagy bármelyik segédanyagra
  8. Közepes-súlyos májfunkció-romlás a szűréskor, amelyet a szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 2 x felső határérték (ULN), vagy teljes bilirubin (TBL) > 2 x ULN határoz meg. Ez a kritérium csak a laboreredmények elérhetővé válása után erősíthető meg; a vizsgálatba bevont résztvevők, akik később ennek a kritériumnak megfelelnek, szűrési sikertelenek lesznek.
  9. A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatba van beiratkozva a szűréstől számított 14 napon belül, vagy beiratkozik egy másik klinikai vizsgálatba a jelen tanulmány időtartama alatt
  10. Fertőzés és/vagy antibiotikum használat a szűréstől számított 2 héten belül (a résztvevők toborzhatók 2 hét fertőzés és/vagy antibiotikum használat nélküli időszak után)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Placebo
Aktív összehasonlító: NTI164 aktív
NTI164
Drog: NTI164
Az NTI164 egy teljes spektrumú gyógyászati kannabisz növényi kivonat, amely kevesebb mint 0,3% THC-t tartalmaz.
Más nevek:
  • FEN164

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rett-szindróma Viselkedési Kérdőív (RSBQ)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 28. hét
Egy érvényesített, az FDA által elfogadott, 45 tételből álló, gondozó által kitöltött eszköz, amely a RTT-ben károsodott különféle viselkedési jellemzők értékelésére szolgál. A gondozó a tételeket 0 = nem igaz, 1 = némileg igaz vagy néha igaz, vagy 2 = nagyon igaz értékekkel értékeli. Az értékelt tünetek közé tartoznak a maladaptív viselkedésmódok, a hangulatzavarok, az ismétlődő mozdulatok, a félelem/szorongás, a légzési rendellenességek, a kézviselkedés és a nagymotoros készségek. A magasabb pontszám nagyobb károsodást/betegség súlyosságát jelzi.
Alapvonal, 12. hét és 28. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai Globális Értékelés - Súlyosság (CGI-S)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 28. hét
7-pontos skála, amely a klinikus benyomását értékeli a betegség súlyosságáról egy adott időpontban, ahol magasabb pontszám súlyosabb betegséget jelez.
Alapvonal, 12. hét és 28. hét
Klinikai globális benyomás - Javulás (CGI-I)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 28. hét
Egy klinikusan értékelt eszköz, amely egyén tüneteinek javulását vagy romlását értékeli egy beavatkozást követően egy 7 pontos skálán. 1-3 = javulás, 4 = nincs változás, 5-7 = romlás. Várhatóan a CGI-I pontszám <4 lesz az NTI164 kezelés után, ami mérsékelt-jelentős javulást jelez.
Alapvonal, 12. hét és 28. hét
RTT-Doménspecifikus Aggályok - Vizualizációs Analóg Skála (RTT-DSC-VAS)
Időkeret: Kiinduló állapot, 12. hét és 28. hét
Egy 8 pontos skála, amely a funkcionális károsodás területeit értékeli (0 = normális funkció, 7 = legnagyobb súlyosságú károsodás).
Kiinduló állapot, 12. hét és 28. hét
A gyermekkori neurológiai fogyatékosság skála hatása + életminőség (ICND + QoL)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 28. hét
Négy egészségügyi probléma (figyelemzavar, impulzivitás vagy hangulat; gondolkodási és emlékezőképesség; neurológiai vagy fizikai korlátozások; epilepszia) hatását értékeli a gyermek és/vagy család életének 11 aspektusára vonatkozóan (általános egészség, szülőkkel való kapcsolatok, testvérekkel való kapcsolatok, házastárs/partnerrel való kapcsolat, gyermek barátaival/társaival való kapcsolatok, társadalmi élet – mások általi elfogadás, társadalmi élet – tevékenységek száma, iskola – tanulmányi teljesítmény, gyermek önbecsülése, eredeti remények elvesztése a gyermekkel/saját magával kapcsolatban, és családi tevékenységek). A magasabb pontszám alacsonyabb fokú fogyatékosságot jelez. Az ÉM-komponens a beteg életminőségét egy 6 pontos skálán értékeli (1 = rossz, 6 = kiváló).
Alapvonal, 12. hét és 28. hét
RTT-Gondozói Teher Kérdőív (RTT-CBI)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 28. hét
A beteg elsődleges gondozójának 4 terhelési aspektusát (fizikai, érzelmi és társadalmi terhelés, valamint időfüggőség) értékeli. Az aldomainok közé tartoznak az általános gondozói feladatok, a gondozás érzelmi és társadalmi hatásai, valamint a pénzügyi terhelés. Magasabb pontszám nagyobb károsodást és gondozói terhelést jelez.
Alapvonal, 12. hét és 28. hét
EQ-5D-Y-5L
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 28. hét
Egy leíró skála, amely az egészség 5 dimenzióját öleli fel (mozgás, önmagam gondozása, szokásos tevékenységek végzése, fájdalom vagy kellemetlenség érzése, valamint aggodalom, szomorúság vagy boldogtalanság érzése). A skála ezen változatában minden válaszhoz 5 szint tartozik (5L), és a megfogalmazása gyermekbarátabb (Y). Magasabb pontszám nagyobb funkcionális korlátozást/rosszabb egészségi állapotot jelez.
Alapvonal, 12. hét és 28. hét
CSBS-DP-IT
Időkeret: Alapvonal, 12. hét és 28. hét
Egy gondozó által kitöltött skála, amelyet gyakran használnak az első lépésként a rutinszűrés során annak meghatározására, hogy fejlődési értékelésre van-e szükség. Az RTT kontextusában funkcionális kommunikáció értékelésére használható. A magasabb pontszám jobb kommunikációs képességet jelez.
Alapvonal, 12. hét és 28. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kutatási vérminták - transzkriptomika
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 16. hét és 28. hét
Az NTI164 hatásmechanizmusának további tisztázása érdekében tömeges és egysejtes RNS-szekvenálást is végeznek a betegek perifériás vér mononukleáris sejtjein (PBMC) meghatározott időpontokban. Ez további információt szolgáltat arról, hogy mely gének expresszálódnak a betegekben abnormálisan alacsony vagy magas szinten egy nem-RTT populációhoz képest, valamint az NTI164 génkifejeződésre gyakorolt hatásairól. Ez a munkafolyamat magában foglalja az RNS-kinyerést, a riboszomális RNS eltávolítását hibridbefogással, könyvtár-előkészítést és szekvenálást. A megtisztított szekvenciaolvasatokat ezután a Homo sapiens genomjához (hg38 verzió) illesztik, és a STAR igazító (v2.5.3a) segítségével egyedi olvasatokat képeznek le a genomikus szekvenciákra. Ez feltáró jellegű, így az érdeklődésre számot tartó géneket előre nem lehet azonosítani.
Alapvonal, 12. hét, 16. hét és 28. hét
Kutatási vérvizsgálatok - proteomika (és foszforproteomika)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 16. hét, 28. hét
Az NTI164 hatásmechanizmusának további tisztázása érdekében a betegek perifériás vér mononukleáris sejtjein (PBMC) meghatározott időpontokban proteomikai és foszfoproteomikai vizsgálatokat végeznek. Ez további információt nyújt arról, hogy mely fehérjék kifejeződnek abnormálisan alacsony vagy magas szinten az autizmus spektrumzavarral (ASD) nem rendelkező populációhoz képest, valamint arról, hogy ezek a fehérjék milyen mértékben foszforilálódnak az ASD-mentes populációhoz képest, és az NTI164 milyen hatással van a fehérje-expresszióra és a foszforilációra. A mintákat a TMTpro rendszerrel jelölik meg, és hidrofil ionos folyadékkromatográfiás frakcionálást végeznek. Ez feltáró jellegű vizsgálat, így a vizsgálat előtt nem lehet azonosítani az érdekes fehérjéket.
Alapvonal, 12. hét, 16. hét, 28. hét
Kutatási vérvizsgálatok - metilomika
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 16. hét, 28. hét
Az NTI164 hatásmechanizmusának további tisztázása érdekében metilomikai vizsgálatokat végeznek a betegek teljes vérén meghatározott időpontokban. Ez további információt szolgáltat a metilációs mintázatokról (pl. metilcsoport hozzáadása hisztonokhoz vagy DNS-hez) betegekben a nem betegekkel összehasonlítva, valamint arról, hogy az NTI164 hogyan befolyásolja az ilyen típusú epigenetikus módosulásokat és hogyan szabályozhatók az érdekes gének. Ez feltáró jellegű vizsgálat, így az érdekes mintázatokat előre nem lehet azonosítani. A teljes genomra kiterjedő metilációt az Illumina MethylationEPIC v2.0 BeadChip segítségével értékelik (vagy a legújabb verzióval, ha a vizsgálati csapat számára elérhető újabb verzió van az elemzés időpontjában).
Alapvonal, 12. hét, 16. hét, 28. hét
Kutatási vérvizsgálat - citokin analízis
Időkeret: Kiindulási állapot, 12. hét, 16. hét, 28. hét
Az NTI164 hatásmechanizmusának további tisztázása érdekében, a betegek plazmájából meghatározott időpontokban citokinvizsgálatot végeznek egy gyulladásos markerek paneljének vizsgálatára. A citokinvizsgálat valószínűleg a LEGENDplex Human Neuroinflammation Panel 1 (13 plex) lesz. Ezzel a panellel vizsgált citokinek között szerepel a VILIP-1, CCL2, sTREM-2, b-NGF, TGF-b1, TNF-a, IL-6, s-TREM-1, sRAGE, CX3CL1, VEGF, BDNF és az IL-18.
Kiindulási állapot, 12. hét, 16. hét, 28. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fenix Innovation Group

Együttműködők

Neurotech International Limited

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2027. július 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 26.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NTIRTT2 (Egyéb azonosító: Fenix Innovation Group Pty Ltd)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel