Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af NTI164 hos børn og unge voksne med Rett syndrom (TRANSCEND)

26. november 2025 opdateret af: Fenix Innovation Group

En fase II/III dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret, crossover-studie, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af NTI164 hos børn og unge voksne med Rett syndrom

FENRTT2-studiet vil undersøge effektiviteten og sikkerheden af et medicinsk cannabisplanteekstrakt med ekstremt lavt THC-indhold (delta-9-tetrahydrocannabinol), NTI164, på Rett syndrom (RTT) i et crossover-design. RTT er en ødelæggende sjælden genetisk tilstand, der primært rammer piger og involverer invalidiserende fysiske og intellektuelle symptomer. NTI164 er en olie, som har vist effekt i at reducere symptomer ved flere pædiatriske neurologiske tilstande, herunder RTT, autisme spektrumforstyrrelse (ASD) og pædiatrisk akut-opstået neuropsykiatrisk syndrom (PANS). En fase I/II klinisk undersøgelse af NTI164 ved RTT (FENRTT1/NTIRTT1) viste, at NTI164 er sikkert i denne population og signifikant forbedrede den overordnede kliniske sygdomsalvorlighed samt kerne-RTT-symptomer, herunder angst, mental årvågenhed, kommunikationsevner, socialisering/øjenkontakt og opmærksomhed. FENRTT2-studiet vil undersøge NTI164 hos et større antal patienter og sammenligne NTI164 med en placebo-kontrol. Forskningsprøver på patientblod vil også indgå for yderligere at undersøge, hvordan NTI164 virker i kroppen.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FENRTT2-studiet vil undersøge effektiviteten og sikkerheden af et fuld-spektrum medicinsk cannabisplanteekstrakt med ekstremt lavt THC-indhold, NTI164, ved Rett syndrom (RTT). Dette studie vil være et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindt crossover-studie, der spænder fra 28 uger op til 52 uger.

RTT er en ødelæggende sjælden genetisk lidelse, der primært rammer kvinder og involverer svækkende fysiske og intellektuelle symptomer, hvor inflammation ofte driver symptompraegressionen. NTI164 er en stærkt antiinflammatorisk olie, der har vist effekt i reducering af symptomer ved flere pædiatriske neurologiske tilstande, herunder RTT (Fase I/II), autisme spektrum forstyrrelse (ASD) og pædiatrisk akut-onset neuropsykiatrisk syndrom (PANS). Et Fase I/II klinisk forsøg med NTI164 ved RTT (FENRTT1) viste, at NTI164 er sikkert i denne population og forbedrede signifikant den samlede kliniske sygdomsalvorlighed samt kernesymptomer ved RTT, herunder angst, mental årvågenhed, kommunikationsevner, socialisering/øjenkontakt og opmærksomhed.

FENRTT2-studiet vil undersøge NTI164 hos et større antal patienter og vil søge at påvise overlegenhed over placebo i kliniske resultater i denne patientkohorte. Multi-omiske analyser af patientblod vil også inkluderes for yderligere at undersøge NTI164's virkningsmekanisme, herunder transkriptomik, proteomik, fosfoproteomik, methylering og cytokinanalyser. Funktionel og klinisk fordel vil blive målt ved hjælp af flere validerede, guldstandard vurderingsværktøjer, bedømt af både klinikere og forældre.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Michael C Fahey

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinder i alderen 4-25 år
  2. Vægt ≥12 kg
  3. Klassisk/typisk RTT bekræftet med en dokumenteret patogen variant i MECP2-genet
  4. Mindst 6 måneder efter regression ved screening (dvs. ingen tab eller forringelse af gangfunktion, håndfunktion, tale, ikke-verbal kommunikation eller sociale færdigheder inden for 6 måneder fra screening)
  5. Rett Syndrom Klinisk Sværhedsskala rating på 10-36
  6. Clinical Global Impression - Sværhedsgrad af sygdom score ≥4
  7. Stabil anfaldsmønster eller har haft ingen anfald inden for 8 uger fra screening, som bestemt af deltagerens primære læge
  8. Andre patientmedicin skal være stabil (dvs. ingen dosisjusteringer) i mindst 8 uger før screening, inklusive steroider, antiinflammatoriske, angstdæmpende mv.

Eksklusionskriterier:

  1. Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyreose, type 1 diabetes eller ukontrolleret type 2 diabetes), nyre-, lever-, respiratorisk eller gastrointestinal sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarmsygdom), eller planlagt større operation
  2. Kendt historie eller symptomer på langt QT-syndrom
  3. QTcF-interval >450 millisekunder, historie med risikofaktor for torsades de pointes eller klinisk signifikant QT-forlængelse anset for at øge risikoen
  4. Modtager i øjeblikket behandling med DAYBUE™ (Trofinetid)
  5. Bruger i øjeblikket andre uregistrerede lægemidler til behandling af Rett syndrom, såsom Anavex®
  6. Bruger i øjeblikket eller har brugt rekreativ eller medicinsk cannabis eller cannabinoidbaserede lægemidler, inklusive Sativex® eller Epidiolex®, inden for de 12 uger før screening og er ikke villig til at afholde sig i forsøgets varighed
  7. En kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller et af hjælpestofferne
  8. Moderat-svær nedsættelse af leverfunktionen ved screening, defineret som serum alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 x øvre normalgrænse (ULN), eller totalt bilirubin (TBL) > 2 x ULN. Dette kriterium kan kun bekræftes, når laboratorieresultater er tilgængelige, deltagere indskrevet i forsøget, som senere opfylder dette kriterium, vil blive screenet fra.
  9. Deltager er indskrevet i et andet klinisk forsøg inden for 14 dage fra screening eller bliver indskrevet i et andet klinisk forsøg i løbet af denne studietid
  10. Infektion og/eller antibiotikabrug i de 2 uger før screening (deltagere kan rekrutteres efter 2 uger uden infektion og/eller antibiotikabrug)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: NTI164 aktiv
NTI164
Medicin: NTI164
NTI164 er et bredspektret medicinsk cannabisplanteekstrakt med <0,3% THC.
Andre navne:
  • FEN164

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rett Syndrom Adfærds Spørgeskema (RSBQ)
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
Et valideret, FDA-godkendt 45-punkts værktøj, der udfyldes af omsorgspersoner, til vurdering af en række adfærdsmæssige træk, der er nedsat ved RTT. Omsorgspersonen bedømmer punkterne som 0 = ikke sandt, 1 = delvist sandt eller til tider sandt, eller 2 = meget sandt. Symptomer, der vurderes, inkluderer maladaptiv adfærd, humørforstyrrelser, gentagne bevægelser, frygt/angst, åndedrætsabnormiteter, håndadfærd og grovmotoriske færdigheder. En højere score indikerer større nedsættelse/sygdomsalvor.
Baseline, uge 12 og uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
7-punkts skala til vurdering af en klinikers indtryk af sygdomsalvor på et bestemt tidspunkt, hvor en højere score indikerer en mere alvorlig sygdom.
Baseline, uge 12 og uge 28
Clinical Global Impression - Forbedring (CGI-I)
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
Et klinikerbedømt værktøj til at vurdere, hvor meget en persons symptomer forbedres eller forværres efter en intervention på en 7-punkts skala. 1-3 = forbedring, 4 = ingen ændring, 5-7 = forværring. Det forventes, at CGI-I-scoren vil være <4 efter NTI164-behandling, hvilket indikerer moderat-substantiel forbedring.
Baseline, uge 12 og uge 28
RTT-Domænespecifikke Bekymringer - Visuel Analog Skala (RTT-DSC-VAS)
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
En 8-punkts skala, der vurderer områder med funktionel nedsættelse (0 = normal funktion, 7 = mest alvorlig nedsættelse).
Baseline, uge 12 og uge 28
Indflydelse af børns neurologiske handicap skala + Livskvalitet (ICND + QoL)
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
Vurderer virkningen af 4 helbredsproblemer (uopmærksomhed, impulsivitet eller humør; evne til at tænke og huske; neurologiske eller fysiske begrænsninger; epilepsi) på 11 aspekter af barnets og/eller familiens liv (samlet helbred, forhold til forældre, forhold til søskende, forhold mellem din ægtefælle/partner, forhold til barnets venner/jævnaldrende, socialt liv - accept af andre, socialt liv - antal aktiviteter, skole - akademisk præstation, barnets selvværd, tab af oprindelige håb for barnet/sig selv, og familieaktiviteter). En højere score indikerer et lavere niveau af handicap. Livskvalitetskomponenten vurderer patientens livskvalitet på en 6-punkts skala (1 = dårlig, 6 = fremragende).
Baseline, uge 12 og uge 28
RTT-Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI)
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
Vurderer 4 aspekter af belastningen (fysisk, følelsesmæssig og social belastning samt tidsafhængighed) for patientens primære plejer. Underdomæner omfatter generelle plejeopgaver, den følelsesmæssige og sociale påvirkning af plejen samt den finansielle belastning. En højere score indikerer større funktionsnedsættelse og plejebyrdighed.
Baseline, uge 12 og uge 28
EQ-5D-Y-5L
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
En deskriptiv skala, der dækker 5 dimensioner af sundhed (mobilitet, at passe på mig selv, at udføre sædvanlige aktiviteter, at have smerter eller ubehag, og at føle sig bekymret, ked af det eller ulykkelig). Denne version af skalaen har 5 niveauer til hvert svar (5L) og er formuleret sådan, at den er mere børnevenlig (Y). En højere score indikerer større funktionsnedsættelse/dårligere helbredstilstand.
Baseline, uge 12 og uge 28
CSBS-DP-IT
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 28
En pårørende-vurderet skala, der ofte bruges som det første trin i rutinemæssig screening for at afgøre, om en udviklingsmæssig evaluering er nødvendig. I konteksten af RTT kan den bruges til at vurdere funktionel kommunikation. En højere score indikerer en bedre kommunikationsevne.
Baseline, uge 12 og uge 28

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskningsblodprøver - transkriptomik
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 16 og uge 28
For yderligere at klarlægge NTI164's virkningsmekanisme vil både bulk og enkeltcelle RNA-sekventering blive udført på perifere mononukleære blodceller (PBMC'er) fra patienter på specificerede tidspunkter. Dette vil give yderligere oplysninger om, hvilke gener der udtrykkes hos patienter på enten unormalt lave eller høje niveauer sammenlignet med en ikke-RTT-population, og om virkningerne NTI164 har på genudtryk. Denne arbejdsgang omfatter RNA-ekstraktion, depletion af ribosomalt RNA via hybrid capture, biblioteksforberedelse og sekventering. Rengjorte sekvenslæsninger vil derefter blive justeret mod Homo sapiens-genomet (Build version hg38), og STAR-aligneren (v2.5.3a) vil blive brugt til at kortlægge unikke læsninger til de genomiske sekvenser. Dette er udforskende, så gener af interesse kan ikke identificeres på forhånd.
Baseline, uge 12, uge 16 og uge 28
Forskningsblodprøver - proteomik (og fosfoproteomik)
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 16, uge 28
For yderligere at klarlægge virkningsmekanismen for NTI164, vil der blive udført proteomik og fosfoproteomik på perifere mononukleære blodceller (PBMC'er) fra patienter på specificerede tidspunkter. Dette vil give yderligere information om, hvilke proteiner der udtrykkes på enten unormalt lave eller høje niveauer sammenlignet med en ikke-ASD-population, samt hvor omfattende disse proteiner er fosforyleret sammenlignet med en ikke-ASD-population, og hvilke virkninger NTI164 har på proteinudtryk og fosforylering. Prøver vil blive mærket ved hjælp af TMTpro-systemet, og der vil blive udført hydrofil ion væskekromatografifraktionering. Dette er udforskende, så proteiner af interesse kan ikke identificeres på forhånd.
Baseline, uge 12, uge 16, uge 28
Forskningsblodprøver - methylomik
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 16, uge 28
For yderligere at klarlægge virkningsmekanismen for NTI164, vil der blive udført methylomics på fuldblod fra patienter på specificerede tidspunkter. Dette vil give yderligere oplysninger om methyleringsmønstre (f.eks. tilføjelse af en methylgruppe til histoner eller DNA) hos patienter sammenlignet med ikke-patienter, og hvordan NTI164 påvirker denne type epigenetisk modifikation og hvordan gener af interesse muligvis reguleres. Dette er udforskende, så mønstre af interesse kan ikke identificeres på forhånd. Genomvid methylering vil blive vurderet ved hjælp af Illumina MethylationEPIC v2.0 BeadChip (eller den nyeste version, hvis en ny version er tilgængelig for studieteamet på analysetidspunktet).
Baseline, uge 12, uge 16, uge 28
Forskningsblodprøver - cytokinanalyse
Tidsramme: Baseline, Uge 12, Uge 16, Uge 28
For yderligere at klarlægge virkningsmekanismen for NTI164, vil en cytokinanalyse, der undersøger et panel af inflammatoriske markører, blive udført på plasma fra patienter på bestemte tidspunkter. Cytokinanalysen vil sandsynligvis være LEGENDplex Human Neuroinflammation Panel 1 (13 plex). Cytokiner undersøgt med dette panel inkluderer VILIP-1, CCL2, sTREM-2, b-NGF, TGF-b1, TNF-a, IL-6, s-TREM-1, sRAGE, CX3CL1, VEGF, BDNF og IL-18.
Baseline, Uge 12, Uge 16, Uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Samarbejdspartnere

Neurotech International Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. november 2025

Først opslået (Faktiske)

2. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NTIRTT2 (Anden identifikator: Fenix Innovation Group Pty Ltd)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner