Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Sicherheit von NTI164 bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Rett-Syndrom (TRANSCEND)

26. November 2025 aktualisiert von: Fenix Innovation Group

Eine Phase-II/III-Doppelblind-, Randomisierte, Placebo-kontrollierte, Crossover-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von NTI164 bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Rett-Syndrom

Die FENRTT2-Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit eines medizinischen Cannabispflanzenextrakts mit extrem niedrigem THC-Gehalt (Delta-9-Tetrahydrocannabinol), NTI164, bei Rett-Syndrom (RTT) in einem Crossover-Design untersuchen. RTT ist eine verheerende seltene genetische Erkrankung, die Frauen betrifft und mit schwächenden körperlichen und geistigen Symptomen einhergeht. NTI164 ist ein Öl, das seine Wirksamkeit bei der Verringerung von Symptomen bei mehreren pädiatrischen neurologischen Erkrankungen, einschließlich RTT, Autismus-Spektrum-Störung (ASD) und pädiatrischem akut einsetzendem neuropsychiatrischen Syndrom (PANS), gezeigt hat. Eine Phase-I/II-Studie von NTI164 bei RTT (FENRTT1/NTIRTT1) zeigte, dass NTI164 in dieser Population sicher ist und die allgemeine klinische Schwere der Erkrankung sowie die Kern-RTT-Symptome, einschließlich Angst, geistige Wachsamkeit, Kommunikationsfähigkeiten, Sozialisation/Augenkontakt und Aufmerksamkeit, signifikant verbesserte. Die FENRTT2-Studie wird NTI164 bei einer größeren Anzahl von Patienten untersuchen und NTI164 mit einer Placebo-Kontrolle vergleichen. Forschungstests mit Patient:innenblut werden ebenfalls einbezogen, um weiter zu untersuchen, wie NTI164 im Körper wirkt.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die FENRTT2-Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit eines Vollspektrum-Heilcannabis-Pflanzenextrakts mit extrem niedrigem THC-Gehalt, NTI164, bei Rett-Syndrom (RTT) untersuchen. Diese Studie wird eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, Cross-over-Studie sein, die sich über einen Zeitraum von 28 Wochen bis zu 52 Wochen erstreckt.

RTT ist eine verheerende seltene genetische Erkrankung, die Frauen betrifft und mit schwächenden körperlichen und geistigen Symptomen einhergeht, wobei Entzündungen oft das Fortschreiten der Symptome vorantreiben. NTI164 ist ein stark entzündungshemmendes Öl, das seine Wirksamkeit bei der Reduzierung von Symptomen bei mehreren pädiatrischen neurologischen Erkrankungen, einschließlich RTT (Phase I/II), Autismus-Spektrum-Störung (ASD) und pädiatrischem akut einsetzendem neuropsychiatrischen Syndrom (PANS), gezeigt hat. Eine klinische Studie der Phase I/II mit NTI164 bei RTT (FENRTT1) zeigte, dass NTI164 in dieser Population sicher ist und die allgemeine klinische Schwere der Erkrankung sowie die Kern-RTT-Symptome, einschließlich Angst, geistige Wachsamkeit, Kommunikationsfähigkeiten, Sozialisation/Augenkontakt und Aufmerksamkeit, signifikant verbesserte.

Die FENRTT2-Studie wird NTI164 bei einer größeren Anzahl von Patienten untersuchen und wird versuchen, die Überlegenheit gegenüber Placebo bei klinischen Ergebnissen in dieser Kohorte von Patienten nachzuweisen. Multi-omische Analysen von Patientenblut werden ebenfalls einbezogen, um den Wirkmechanismus von NTI164 weiter zu untersuchen, einschließlich Transkriptomik, Proteomik, Phosphoproteomik, Methylierung und Zytokinanalysen. Der funktionelle und klinische Nutzen wird mit mehreren validierten, Goldstandard-Bewertungstools gemessen, die sowohl von Klinikern als auch von Eltern bewertet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Michael C Fahey

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Weibliche Personen im Alter von 4–25 Jahren
  2. Gewicht ≥12 kg
  3. Klassisches/typisches RTT, bestätigt durch eine dokumentierte pathogene Variante im MECP2-Gen
  4. Mindestens 6 Monate nach der Regression zum Zeitpunkt des Screenings (d.h. kein Verlust oder Abbau der Gehfähigkeit, Handfunktion, Sprache, nonverbalen Kommunikation oder sozialen Fähigkeiten innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening)
  5. Rett-Syndrom klinischer Schweregrad-Skala Bewertung von 10–36
  6. Clinical Global Impression – Schweregrad der Erkrankung Score ≥4
  7. Stabiles Anfallsmuster oder keine Anfälle innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening, wie vom behandelnden Arzt festgestellt
  8. Andere Patientenmedikamente müssen mindestens 8 Wochen vor dem Screening stabil sein (d.h. keine Dosisanpassungen), einschließlich Steroide, Antiphlogistika, Anxiolytika usw.

Ausschlusskriterien:

  1. Derzeit klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine (wie Hypo- oder Hyperthyreose, Typ-1-Diabetes oder unkontrollierter Typ-2-Diabetes), Nieren-, Leber-, Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankungen (wie Zöliakie oder entzündliche Darmerkrankungen) oder geplante größere Operationen
  2. Bekannte Vorgeschichte oder Symptome eines langen QT-Syndroms
  3. QTcF-Intervall >450 Millisekunden, Vorgeschichte von Risikofaktoren für Torsade de Pointes oder klinisch signifikante QT-Verlängerung, die als risikosteigernd eingestuft wird
  4. Derzeitige Behandlung mit DAYBUE™ (Trofinetid)
  5. Derzeitige Verwendung anderer nicht zugelassener Medikamente zur Behandlung des Rett-Syndroms, wie Anavex®
  6. Derzeitige oder frühere Verwendung von Freizeit- oder medizinischem Cannabis oder Cannabinoid-basierten Medikamenten, einschließlich Sativex® oder Epidiolex®, innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening und Unwilligkeit, für die Dauer der Studie darauf zu verzichten
  7. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe
  8. Mittelschwere bis schwere Einschränkung der Leberfunktion beim Screening, definiert als Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 2-fache obere Normgrenze (ULN) oder Gesamtbilirubin (TBL) > 2-fache ULN. Dieses Kriterium kann erst bestätigt werden, wenn Laborergebnisse vorliegen; Teilnehmer, die in die Studie aufgenommen wurden und später dieses Kriterium erfüllen, werden als Screen-Fail eingestuft.
  9. Teilnehmer ist innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening in einer anderen klinischen Studie eingeschrieben oder wird während der Dauer dieser Studie in eine andere klinische Studie aufgenommen
  10. Infektion und/oder Antibiotikaeinnahme in den 2 Wochen vor dem Screening (Teilnehmer können nach 2 Wochen ohne Infektion und/oder Antibiotikaeinnahme rekrutiert werden)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Aktiver Komparator: NTI164 aktiv
NTI164
Arzneimittel: NTI164
NTI164 ist ein Vollspektrum-Arzneimittel-Cannabis-Pflanzenextrakt mit <0,3 % THC.
Andere Namen:
  • FEN164

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 28
Ein validiertes, von der FDA akzeptiertes 45-Punkte-Tool, das von Betreuern ausgefüllt wird, um eine Vielzahl von Verhaltensmerkmalen zu bewerten, die bei RTT beeinträchtigt sind. Der Betreuer bewertet die Punkte mit 0 = nicht zutreffend, 1 = teilweise zutreffend oder manchmal zutreffend oder 2 = sehr zutreffend. Die bewerteten Symptome umfassen maladaptive Verhaltensweisen, Stimmungsstörungen, repetitive Bewegungen, Angst/Furcht, Atmungsanomalien, Handverhalten und grobmotorische Fähigkeiten. Ein höherer Score weist auf eine stärkere Beeinträchtigung/Krankheitsschwere hin.
Baseline, Woche 12 und Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 28
7-Punkte-Skala zur Bewertung des Eindrucks eines Klinikers über den Schweregrad der Erkrankung zu einem bestimmten Zeitpunkt, ein höherer Wert weist auf eine schwerere Erkrankung hin.
Baseline, Woche 12 und Woche 28
Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 28
Ein klinisch bewertetes Instrument zur Beurteilung, wie sehr sich die Symptome einer Person nach einer Intervention auf einer 7-Punkte-Skala verbessern oder verschlechtern. 1-3 = Verbesserung, 4 = keine Veränderung, 5-7 = Verschlechterung. Es wird erwartet, dass der CGI-I-Wert nach der NTI164-Behandlung <4 sein wird, was auf eine mäßige bis erhebliche Verbesserung hindeutet.
Baseline, Woche 12 und Woche 28
RTT-Domänen-spezifische Bedenken - Visuelle Analogskala (RTT-DSC-VAS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 28
Eine 8-Punkte-Skala zur Bewertung von Bereichen funktionaler Beeinträchtigung (0 = normale Funktion, 7 = schwerste Beeinträchtigung).
Baseline, Woche 12 und Woche 28
Einfluss der neurologischen Behinderung im Kindesalter-Skala + Lebensqualität (ICND + QoL)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und Woche 28
Bewertet die Auswirkungen von 4 Gesundheitsproblemen (Unaufmerksamkeit, Impulsivität oder Stimmung; Denk- und Erinnerungsfähigkeit; neurologische oder körperliche Einschränkungen; Epilepsie) auf 11 Aspekte des Lebens des Kindes und/oder der Familie (allgemeine Gesundheit, Beziehungen zu den Eltern, Beziehungen zu Geschwistern, Beziehung zu Ihrem Ehepartner/Partner, Beziehungen zu Freunden/Gleichaltrigen des Kindes, soziales Leben - Akzeptanz durch andere, soziales Leben - Anzahl der Aktivitäten, Schule - akademische Leistungen, Selbstwertgefühl des Kindes, Verlust ursprünglicher Hoffnungen für das Kind/sich selbst und Familienaktivitäten). Eine höhere Punktzahl weist auf ein geringeres Maß an Behinderung hin. Die QoL-Komponente bewertet die Lebensqualität des Patienten auf einer 6-Punkte-Skala (1 = schlecht, 6 = ausgezeichnet).
Ausgangswert, Woche 12 und Woche 28
RTT-Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 28
Bewertet 4 Aspekte der Belastung (physische, emotionale und soziale Belastung sowie Zeitabhängigkeit) für die primäre Pflegeperson des Patienten. Unterbereiche umfassen allgemeine Pflegeaufgaben, emotionale und soziale Auswirkungen der Pflege sowie finanzielle Belastung. Ein höherer Wert weist auf eine stärkere Beeinträchtigung und Pflegebelastung hin.
Baseline, Woche 12 und Woche 28
EQ-5D-Y-5L
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und Woche 28
Eine beschreibende Skala, die 5 Dimensionen der Gesundheit abdeckt (Mobilität, Selbstversorgung, Ausführung üblicher Aktivitäten, Schmerzen oder Beschwerden haben, und sich besorgt, traurig oder unglücklich fühlen). Diese Version der Skala hat 5 Antwortstufen pro Frage (5L) und ist so formuliert, dass sie kinderfreundlicher ist (Y). Ein höherer Wert deutet auf eine stärkere Beeinträchtigung/einen schlechteren Gesundheitszustand hin.
Ausgangswert, Woche 12 und Woche 28
CSBS-DP-IT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und Woche 28
Eine von Betreuungspersonen bewertete Skala, die häufig als erster Schritt bei Routineuntersuchungen verwendet wird, um festzustellen, ob eine entwicklungsbezogene Bewertung erforderlich ist.
Im Zusammenhang mit RTT kann sie zur Bewertung der funktionalen Kommunikation eingesetzt werden.
Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Kommunikationsfähigkeit hin.
Ausgangswert, Woche 12 und Woche 28

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Forschungsblutproben - Transkriptomik
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 16 und Woche 28
Um den Wirkmechanismus von NTI164 weiter zu klären, werden sowohl Bulk- als auch Einzelzell-RNA-Sequenzierungen an peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs) von Patienten zu bestimmten Zeitpunkten durchgeführt. Dies wird zusätzliche Informationen darüber liefern, welche Gene bei Patienten im Vergleich zu einer nicht-RTT-Population entweder ungewöhnlich niedrig oder hoch exprimiert werden, sowie die Auswirkungen von NTI164 auf die Genexpression. Dieser Arbeitsablauf umfasst RNA-Extraktion, Depletion von ribosomaler RNA durch Hybrid-Capture, Bibliotheksvorbereitung und Sequenzierung. Bereinigte Sequenz-Reads werden dann an das Homo sapiens-Genom (Build-Version hg38) angeglichen und der STAR-Aligner (v2.5.3a) wird verwendet, um eindeutige Reads den genomischen Sequenzen zuzuordnen. Dies ist explorativ, daher können Gene von Interesse nicht im Voraus identifiziert werden.
Baseline, Woche 12, Woche 16 und Woche 28
Forschungsblutproben - Proteomik (und Phosphoproteomik)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 16, Woche 28
Zur weiteren Klärung des Wirkmechanismus von NTI164 werden Proteomik- und Phosphoproteomik-Analysen an peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs) von Patienten zu bestimmten Zeitpunkten durchgeführt. Dies liefert zusätzliche Informationen darüber, welche Proteine im Vergleich zu einer nicht-ASD-Population entweder ungewöhnlich niedrig oder hoch exprimiert werden, sowie darüber, wie stark diese Proteine im Vergleich zu einer nicht-ASD-Population phosphoryliert sind, und welche Auswirkungen NTI164 auf die Proteinexpression und Phosphorylierung hat. Die Proben werden mit dem TMTpro-System markiert und eine hydrophile Ionen-Flüssigkeitschromatographie-Fraktionierung durchgeführt. Da es sich um eine explorative Studie handelt, können die Proteine von Interesse nicht im Voraus identifiziert werden.
Baseline, Woche 12, Woche 16, Woche 28
Forschungsblutproben - Methylomik
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 16, Woche 28
Um den Wirkmechanismus von NTI164 weiter zu klären, wird an Vollblut von Patienten zu bestimmten Zeitpunkten eine Methylomik durchgeführt. Dies liefert zusätzliche Informationen zu Methylierungsmustern (z. B. Addition einer Methylgruppe an Histone oder DNA) bei Patienten im Vergleich zu Nicht-Patienten, wie NTI164 diese Art der epigenetischen Modifikation beeinflusst und wie Gene von Interesse reguliert werden könnten. Dies ist explorativ, sodass Muster von Interesse nicht im Voraus identifiziert werden können. Die genomweite Methylierung wird mit dem Illumina MethylationEPIC v2.0 BeadChip (oder der neuesten Version, falls dem Studienteam zum Zeitpunkt der Analyse eine neue Version zur Verfügung steht) bewertet.
Baseline, Woche 12, Woche 16, Woche 28
Forschungsblutproben - Zytokin-Assay
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 16, Woche 28
Um den Wirkmechanismus von NTI164 weiter zu klären, wird an Plasma von Patienten zu bestimmten Zeitpunkten ein Zytokinassay durchgeführt, der eine Reihe von Entzündungsmarkern untersucht. Der Zytokinassay wird voraussichtlich der LEGENDplex Human Neuroinflammation Panel 1 (13 plex) sein. Mit diesem Panel untersuchte Zytokine umfassen VILIP-1, CCL2, sTREM-2, b-NGF, TGF-b1, TNF-a, IL-6, s-TREM-1, sRAGE, CX3CL1, VEGF, BDNF und IL-18.
Baseline, Woche 12, Woche 16, Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Mitarbeiter

Neurotech International Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NTIRTT2 (Andere Kennung: Fenix Innovation Group Pty Ltd)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Rett-Syndrom

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Guatemala

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren