Az SNS851 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése egészséges résztvevőknél

Bevonási kritériumok:

1. Képes írásbeli tájékoztatott beleegyezés megadására.
   Hajlandó, elkötelezett és képes visszatérni az összes klinikai vizsgálatra, valamint elvégezni az összes protokoll által meghatározott eljárást.
2. Egészséges férfi vagy nő, 18 és 55 év közötti (beleértve) szűréskor.
3. Testtömegindex (BMI) nagyobb vagy egyenlő, mint 18 kg/m² és kisebb vagy egyenlő, mint 32 kg/m² a szűréskor.
4. Negatív humán immunhiány vírus, hepatitis B és C szerológia a szűréskor.
5. Nincs jelentős változás az étrendben, alkoholfogyasztásban vagy fizikai aktivitásban a beadást megelőző 4 héten belül, és nincs szándék módosításra a zártkörű tartózkodás vagy a követés alatt.
6. Nincs akut betegség a bejelentkezést megelőző 4 héten belül, fizikális vizsgálat és kórtörténet alapján megállapítva.
7. A résztvevő hajlandó tartózkodni a koffein és/vagy xantin termékek (pl. kávé, tea, csokoládé és koffeintartalmú üdítőitalok, kolák) fogyasztásától minden egyes vizsgálati látogatást megelőző 12 órában, valamint a vizsgálati helyszínen való tartózkodás alatt.
8. A szaporodásra képes összes résztvevőnek rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmaznia a beleegyezéstől a kezelés utolsó adagját követő 90 napig.

Kizárási kritériumok:

1. Több mint 10%-os testsúlycsökkenés a szűrést megelőző utolsó 3 hónapban.
2. Bármilyen klinikai biztonsági laboratóriumi eredmény, amelyet a Vizsgálatvezető (vagy megbízottja) klinikailag jelentősnek ítél.
3. A Fővizsgáló (vagy megbízottja) véleménye szerint más ismert krónikus májbetegség jelei vannak.
4. Résztvevők, akiknek előzménye vagy előzetes vesebetegsége van.
5. Releváns előzmény (a Fővizsgáló vagy megbízottja véleménye szerint) szívritmuszavarokkal, beleértve a hosszú QT szindrómát, hirtelen szívhalált, vagy Torsades de Pointes-t és/vagy szinkópét és/vagy klinikailag jelentős kardiovaszkuláris eseményt, vagy a Szűrési Látogatást megelőző utolsó 6 hónapban történt kontrollálatlan hypertonia vagy ortosztatikus hypotonia előzményét.
6. QTcF intervallum időtartama > 450 msec férfiaknál vagy > 470 msec nőknél a Szűréskor vagy a 0. napon.
7. Klinikailag jelentős tüdő- és légzőszervi betegségek jelei vagy előzménye, beleértve bármilyen klinikailag jelentős tüdőbetegséget vagy COVID-19 fertőzés szekvélláit, amelyek növelhetik a kockázatot a vizsgálati részvételtől.
8. Vizsgálati szer vagy eszköz használata a kezelést megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül az előző vizsgálati termék vagy eszköz utolsó adagjától, vagy a jelen vizsgálat 1. napjának gyógyszer beadásától, attól függően, hogy melyik a hosszabb a kezelést megelőzően, vagy jelenlegi részvétel egy vizsgálati tanulmányban.
9. Előzmény hosszú hatásidejű RNS-alapú terápiák megkapásáról az 1. naptól számított 12 hónapon belül.
10. Bármilyen vényköteles gyógyszer vagy egyidejű gyógyszerek használata a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 14 napon belül, vagy szabadon forgalmazható gyógyszer/vitamin/kiegészítő használata a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 7 napon belül.
    Kivételek közé tartozik a fogamzásgátlás, vas kiegészítők azoknak a résztvevőknek, akiknek ferritin szintje a szűréskor 15-30 µg/L között van, alkalmi paracetamol (maximum napi 2 gramm).
11. Bármilyen védőoltás használata az első vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 14 napon belül.
12. Anabolikus szteroidok használata és glükokortikoszteroidokkal történő szisztémás kezelés a Szűrési Látogatást megelőző 3 hónapon belül.
13. Anyagfüggőség előzménye (az elmúlt 12 hónapon belül) vagy pozitív vizelet drog szűrés a szűréskor, vagy pozitív alkohol kilégzési teszt a szűréskor.
14. A szűréskor mért vizelet kotinin szintek dohányzásra utalnak, vagy a résztvevőnek rendszeres dohány- vagy nikotintartalmú termékek használatának előzménye van.
15. Bármilyen klinikailag jelentős betegség, orvosi/sebészi beavatkozás vagy trauma a vizsgálati beavatkozás első beadásától számított 4 héten belül.
16. A Fővizsgáló (vagy megbízottja) véleménye szerint ellenérzése van a bőr alá történő beadásokkal szemben, vagy előzménye van helyi reakcióknak a bőr alá történő beadásoknál, ami alkalmatlanná tenné őket a bevonásra ebben a vizsgálatban.
17. Vér vagy vértermék adományozása az első adag beadását megelőző 3 hónapon belül.
18. Napégés, hegszövet, tetoválás, nyílt sebre vagy branding jelenléte vagy jele, amely a Fővizsgáló vagy orvosilag képzett megbízottja véleménye szerint zavarná a bőr mellékhatások értelmezését az injekciós helyen.
19. A Fővizsgáló (vagy megbízottja) véleménye szerint bármilyen kontrollálatlan vagy súlyos betegség, orvosi vagy sebészi állapot van, amely zavarhatja a részvételt vagy az adatok értelmezését.
20. Bármilyen más állapot vagy előző terápia, amely a Fővizsgáló (vagy megbízottja) véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt erre a tanulmányra, beleértve a vizsgálati protokoll követelményeivel való teljes együttműködés képtelenségét vagy bármely vizsgálati követelmény betartásának valószínűtlenségét.
21. Oligonukleotid terápiákra vagy injekciós helyi reakciókra való túlérzékenység előzménye.