Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A SYNCAR-100 klinikai vizsgálata relabált/refrakter akut B-limfoblasztikus leukémia kezelésében

2026. február 22. frissítette: He Huang, Zhejiang University

Korai felderítő klinikai vizsgálat a SYNCAR-100 biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére CD19-pozitív relabált vagy refrakter akut B-limfoblasztos leukémiában (R/R B-ALL)

Ennek a vizsgálatnak a célja a SYNCAR-100 biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának felmérése CD19-pozitív, relabált vagy refrakter B-sejtes akut lymphoblastos leukémiában (R/R B-ALL) szenvedő betegekben. A tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot aláírt résztvevők az inklúziós és exklúziós kritériumok alapján kerülnek szűrésre. A megfelelő résztvevők hetente egyszer kapják a vizsgálati szer beadását, összesen négy adagot, majd egy 1 éves biztonsági és hatékonysági utókövetési megfigyelési időszak következik. A vizsgálat befejezése után hosszú távú utókövetésre lehet szükség a résztvevőknél egészségi és túlélési állapotuk nyomon követésére a kezelést követő 15 évig, vagy amíg bekövetkezik a beteg halála, a nyomvesztés vagy a beleegyezés visszavonása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az akut lymphoblastos leukémia (ALL) egy hematológiai malignitás, amelyet a lymphoid prekurzor sejtek (B vagy T vonal) klonális abnormális proliferációja és felhalmozódása jellemez a csontvelőben, a perifériás vérben és más szervekben. A B-sejtes akut lymphoblastos leukémia (B-ALL) a gyakoribb altípus, amely az összes eset körülbelül 80%-át teszi ki. A relabált vagy refrakter B-ALL felnőtt betegeknél csak körülbelül 5-30% érhet el teljes remissziót (CR) a mentőterápia után. Ezenkívül az allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációt (allo-HSCT) átesett betegek körülbelül 35%-ánál fordul elő a betegség relapszusa, az átlagos teljes túlélés legfeljebb 6 hónap; a becsült 1 éves, 2 éves és 5 éves teljes túlélési arányok körülbelül 30%, 15% és 10%. A relapszus az allo-HSCT után továbbra is jelentős kihívást jelent a hematológiai malignitások kezelésében, és nincs hatékony terápiás megközelítés, amelyet a klinikai gyakorlat irányelvei vagy konszenzus nyilatkozatok ajánlanának. Az olyan terápiák, mint az újratranszplantáció, a donor limfocita infúzió (DLI) és a blinatumomab, általában aloptimális hatékonyságot mutatnak, ami sürgősen kielégítetlen orvosi szükségletet teremt új és hatékony terápiás stratégiák iránt.

A SYNCAR-100 egy következő generációs nukleinsav gyógyszerjelölt, amelyet a Bisheng (Peking) Biotechnology Co., Ltd. fejlesztett ki körkörös RNS (circRNA) technológia alapján. A SYNCAR-100 biztonságosságát a dóziskorlátozó toxicitások (DLT), életfontosságú jelzések mérése, fizikális vizsgálatok, laboratóriumi tesztek, 12-csatlakozós elektrokardiográfia (EKG), perifériás vér B-sejt és T-sejt szintek, valamint mellékhatások (AE) értékelésével fogják értékelni. A SYNCAR-100 hatékonyságát a CD19-pozitív relabált vagy refrakter B-sejtes akut lymphoblastos leukémia (R/R B-ALL) betegeknél a 12 héten belüli teljes válaszarány (ORR), a minimális reziduális betegség (MRD)-negativitással járó teljes remisszió aránya, a válasz időtartama (DOR), a progressziómentes túlélés (PFS), valamint a 48 héten belüli ORR, az MRD negativitással CR-t elérő betegek aránya, DOR, PFS és a teljes túlélés (OS) mérésével fogják értékelni. A tanulmány befejezése után a résztvevők hosszú távú követése szükséges lehet egészségi és túlélési állapotuk nyomon követéséhez a kezelést követő 15 évig, vagy amíg a beteg halála, követés elvesztése vagy tájékoztatott beleegyezés visszavonása nem következik be.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

16

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310003
        • Toborzás
        • The first affiliated hospital of medical college of zhejiang university
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Beillesztési kritériumok:

  • 1. 18 és 75 év közötti (beleértve) korú, bármely nemű.
  • 2. Karnofsky Teljesítményállapot pontszám ≥ 70.
  • 3. Becsült várható élettartam ≥ 12 hét.
  • 4. Pozitív CD19 expresszió a tumorsejteken, amelyet flow citometriával igazoltak a csontvelőben vagy a perifériás vérben.
  • 5. B-sejtes akut limfoblasztos leukémia (B-ALL) diagnózisa megerősítve csontvelő vizsgálattal, és a következő kritériumok egyikének megfelelés:
  • ① Refrakter B-ALL: Teljes remisszió (CR) elérésének elmaradása 2 kurzus szabványos indukciós kemoterápia után, vagy a teljes remisszió elérésének elmaradása első vonalú/többvonalas mentő kemoterápia után.
  • ② Relapszusos B-ALL: Relapszus az első remisszió után 12 hónapon belül, vagy relapszus első vonalú/többvonalas mentő kemoterápia után.
  • ③ Relapszus autológ vagy allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció (HSCT) után.
  • ④ Philadelphia kromoszóma-pozitív (Ph+) betegek esetén: Legalább 2 vonalú tirozin-kináz gátló (TKI) terápia sikertelen volt, vagy a beteg intoleráns a TKI terápiával szemben, vagy a beteg hordozza a T315I mutációt és rezisztens a TKI-kkal szemben.
  • 6. Blasztok és éretlen limfociták aránya a csontvelőben > 5%, amelyet csontvelő morfológiai vizsgálattal igazoltak.
  • 7. Nincs előző hematopoetikus őssejt-transzplantáció (HSCT) a beiratkozást megelőző 6 hónapban.
  • 8. Megfelelő szervi funkció tartalék, amelyet minden következő kritérium meghatároz:
  • ① Kreatinin clearance (a Cockcroft-Gault képlettel számolva) > 60 mL/perc: Férfi: Kreatinin Clearance = [(140 - Életkor) × Testtömeg (kg)] / [0.818 × Szerum Kreatinin (µmol/L)] Nő: Kreatinin Clearance = [(140 - Életkor) × Testtömeg (kg) × 0.85] / [0.818 × Szerum Kreatinin (µmol/L)]
  • ② Szerum alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) < 2,5-szerese a normál felső határértéknek (ULN); májáttétes betegek esetén AST és ALT ≤ 5-szöröse a normál felső határértéknek (ULN).
  • ③ Szerum teljes bilirubin < 1,5-szerese a normál felső határértéknek (ULN); Gilbert-szindrómás betegek esetén teljes bilirubin ≤ 3-szorosa a normál felső határértéknek (ULN).
  • ④ Abszolút limfocita szám (ALC) ≥ 0,1 × 10^9/L.
  • ⑤ Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) > 50%, amelyet echokardiográfiával igazoltak, klinikailag jelentős pericardialis effúzió nélkül az echokardiográfián.
  • ⑥ Nincs klinikailag jelentős pleuralis effúzió.
  • ⑦ Alapvonal perifériás oxigén telítettség (ujjbegyen mérve) > 92% szobalevegő lélegzése közben.
  • 9. Gyermekvállalásra képes nők esetén: Nem szoptat; negatív eredményű, nagy érzékenységű szerum vagy vizelet terhességi teszt a szűrés során. Minden gyermekvállalásra képes nőnek orvosilag elfogadott fogamzásgátló módszereket kell alkalmaznia (pl. méhen belüli eszköz, orális fogamzásgátlók) a kezelési időszak alatt és az első kezelést követő 2 évben. Gyermekvállalásra képes férfiak esetén: Spermaadományozás tilos ugyanezen időszak alatt.
  • 10. Hatékony kommunikáció képessége a vizsgálóorvossal; hajlandóság és képesség a vizsgálati protokoll betartására, az összes vizsgálathoz kapcsolódó eljárás teljesítésére a követelmények szerint, és írásbeli tájékoztatott beleegyezés (a beteg vagy jogi képviselője által önkéntesen aláírt) megadására.

Kizárási kritériumok:

  • 1. Izolált extramedulláris leukémia vagy izolált extramedulláris relapszus.
  • 2. Leukémia központi idegrendszeri (CNS) érintettsége CNS2 stádiumban.
  • 3. Egyéb rosszindulatú daganatok előélete, kivéve a következőket: gyógyult nem-melanóma bőrrák, méhnyak carcinoma in situ, lokalizált prosztatarák, felszíni hólyagrák, ductalis carcinoma in situ, vagy egyéb rosszindulatú daganatok, amelyeknél a betegségmentes túlélés több mint 5 év.
  • 4. Pozitív teszt eredmények a következő fertőző betegségek bármelyikére: HIV; HCV; HBsAg; pozitív HBcAb egyidejű pozitív HBV DNS másolatszámmal; TPPA.
  • 5. Élő vagy gyengített élő védőoltások beadása a beiratkozást megelőző 4 héten belül.
  • 6. Philadelphia kromoszóma-pozitív (Ph+) akut limfoblasztos leukémia (ALL) tirozin-kináz gátló (TKI) terápiával a beiratkozást megelőző 1 héten belül.
  • 7. Korábbi CD19-célzott terápia, CAR-T sejt terápia vagy más génszerkesztett T sejt terápia.
  • 8. ≥2-es fokú akut graft versus host betegség (GVHD) (Glucksberg kritériumok szerint), amely kezelést igényel, vagy kiterjedt krónikus GVHD (Seattle kritériumok szerint) a beiratkozást megelőző 4 héten belül; vagy olyan betegek, akiket a vizsgálóorvos úgy ítél meg, hogy potenciálisan anti-GVHD terápiát igényelhetnek a vizsgálati időszak alatt.
  • 9. A vizsgálóorvos által megítélt együttjáró betegségek, amelyek szisztémás kortikoszteroid terápiát vagy más immunszuppresszív terápiát igényelnek a vizsgálati időszak alatt; vagy allogén sejtterápia (pl. donor limfocita infúzió [DLI]) a beiratkozást megelőző 4 héten belül.
  • 10. CNS-irányú sugárterápia a beiratkozást megelőző 4 héten belül.
  • 11. Nem feloldódott akut toxicitások korábbi terápiából (a hematológiai toxicitások és a hajhullás kivételével), amelyek nem javultak 1-es fokra vagy annál alacsonyabbra.
  • 12. Ismert életveszélyes túlérzékenység vagy más intolerancia a vizsgálati gyógyszerrel szemben, vagy súlyos atopiás betegség előélete.
  • 13. Aktív autoimmun betegségek (beleértve, de nem kizárólagosan: szisztémás lupus erythematosus, Sjögren-szindróma, reumatoid arthritis, psoriasis, sclerosis multiplex, gyulladásos bélbetegség, Hashimoto-thyreoiditis stb.), kivéve a hipothyreosis, amely kizárólag hormonpótló terápiával kontrollálható.
  • 14. Nagy műtét, amely általános érzéstelenítést igényel, a beiratkozást megelőző 4 héten belül; vagy a korábbi sebészeti kezelésből való felépülés és klinikai stabilitás elérésének elmaradása; vagy várt nagy műtét, amely általános érzéstelenítést igényel a vizsgálati időszak alatt.
  • 15. Más vizsgálati gyógyszerek használata a beiratkozást megelőző 28 napon belül.
  • 16. Bármilyen instabil szív- és érrendszeri betegség előélete a beiratkozást megelőző 6 hónapban, beleértve, de nem kizárólagosan: instabil angina pectoris, szívinfarktus, szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] osztály ≥III), súlyos szívritmuszavarok, amelyek gyógyszeres kezelést igényelnek; vagy percutan transluminális coronaria angioplastica, coronaria stent beültetés vagy koszorúér bypass műtét a beiratkozást megelőző 6 hónapban.
  • 17. Központi idegrendszeri (CNS) betegség vagy rendellenesség előélete (pl. rohamos betegség, agyi ér iszkémia/verés, dementia, kisagyi betegség) vagy bármilyen autoimmun betegség, amely érinti a CNS-t.
  • 18. Kontrollálatlan aktív fertőzés a szűrés során (pl. szepszis, bakterémia, fungémia, virémia).
  • 19. Bármely más állapot, amelyet a vizsgálóorvos úgy ítél meg, hogy a beteg nem alkalmas a részvételre ebben a klinikai vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SYNCAR-100 Kezelési Csoport
Heti intravénás (IV) beadás 4 dózison keresztül. A kutató és a szponzor meghatározhatja a dózisközi időt és a dózisok számát a következő dóziskohorszoknál a 0,02 mg/kg dóziskohorsz biztonságossága/tűrhetősége, farmakokinetikai paraméterei, klinikai hatékonysága és korábbi klinikai vizsgálati tapasztalatai alapján.
Drog: SYNCAR-100 Injekció
A résztvevők hetente egyszer intravénás injekciót kapnak, összesen 4 alkalommal.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Káros események (AE)
Időkeret: a dózis utáni 48 hét alatt
Laboratóriumi vizsgálatok, 12-csatornás elektrokardiográfia és életfunkciós jelek alapján értékelve.
a dózis utáni 48 hét alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános Válaszráta (ORR)
Időkeret: az adagolást követő 12 hét és 48 hét között
Az akut limfoblasztikus leukémia (ALL) remissziós kritériumai szerint értékelve
az adagolást követő 12 hét és 48 hét között
Minimális Maradék Betegség (MRD)
Időkeret: a dózis beadását követő 12 héten és 48 héten belül
Az akut limfoblasztikus leukémia (ALL) remissziós kritériumai szerint értékelve
a dózis beadását követő 12 héten és 48 héten belül
Válasz időtartama (DOR)
Időkeret: a dózis beadásától számított 12 és 48 héten belül
Az akut limfoblasztikus leukémia (ALL) remissziós kritériumai szerint értékelve
a dózis beadásától számított 12 és 48 héten belül
Progressziómentes Túlélés（PFS）
Időkeret: a dózis utáni 12 és 48 héten belül
Az akut lymphoblastos leukémia (ALL) remissziós kritériumai szerint értékelve
a dózis utáni 12 és 48 héten belül
Összes túlélés (OS)
Időkeret: a dózis beadását követő 12 héten és 48 héten belül
Az akut limfoblasztikus leukémia (ALL) remissziós kritériumai szerint értékelve
a dózis beadását követő 12 héten és 48 héten belül
Farmakokinetika (PK)
Időkeret: 4 héten belül az adagolást követően
A perifériás vérben mért CAR-kópia szám és egyéb paraméterek alapján értékelve.
4 héten belül az adagolást követően
Farmakodinamika (PD)
Időkeret: a dózis beadását követő 48 héten belül
Perifériás vér citokinek a SYNCAR-100 infúzió utáni 48 hétben.
a dózis beadását követő 48 héten belül
Anti-Drug Antibody (ADA)
Időkeret: a dózis beadását követő 48 héten belül
Anti-SYNCAR-100 antitestek (ADA) a perifériás vérben a SYNCAR-100 infúzió után 48 héten belül.
a dózis beadását követő 48 héten belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zhejiang University

Együttműködők

Bisheng (Beijing) Biotechnology Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. február 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2041. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 22.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 22.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BSW-001-I

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel