Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A kis intenzitású fókuszált ultrahang paramétereinek optimalizálása pallidális modulációhoz Huntington-kórban

2026. április 23. frissítette: Xinyuan Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

A külső globus pallidus alacsony intenzitású fókuszált ultrahang-stimulációja Huntington-kórban: I/II. fázisú biztonsági és megvalósíthatósági vizsgálat

A kutatás célja annak meghatározása, hogy a Huntington-kórban szenvedő betegek motoros tüneteinek javításában biztonságos és hatékony alacsony intenzitású fókuszált ultrahang optimális impulzusismétlési gyakorisága mekkora.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Huntington-kór egy autoszomális domináns neurodegeneratív rendellenesség, amelyet a HTT gén CAG ismétlődésének kiterjesztése okoz. A külső globusz palliduszra (GPe) vetítő striatális neuronok korai degenerációja abnormális bazális ganglion áramkörökhöz és sérült motoros kontrollhoz vezet, ami önkéntelen mozgásokhoz és egyéb motoros tünetekhez vezet. A jelenlegi kezelések csak tüneti jellegűek, nincsenek betegségmódosító terápiák. A globusz palliduszt célzó mély agyi stimuláció hatékonynak bizonyult, de invazív és jelentős mellékhatásokkal jár.

A kis intenzitású fókuszált ultrahang (LIFU) lehetővé teszi a nem invazív, mély és milliméter-pontos neuromodulációt. Különböző neurológiai és pszichiátriai rendellenességekben alkalmazták kedvező biztonsági és hatékonysági profillal, bizonyítva a bazális ganglion áramkörök neuromodulációjának lehetőségét.

Ez az I/II fázisú adaptív dózis-meghatározó prospektív intervenciós tanulmány értékeli a külső globusz palliduszt célzó LIFU biztonságosságát és hatékonyságát Huntington-kórban szenvedő betegekben. MRI-ből származtatott egyéni fejmodellek és valós idejű neuronavigáció felhasználásával a tanulmány bayesi optimális intervallum (BOIN) tervezést alkalmaz három impulzus-ismétlési frekvenciával: 10 Hz, 50 Hz és 100 Hz. A betegeket három fős szekvenciális kohorszokba sorolják, a dózisemelést egy biztonsági és hatékonysági adatokat integráló hasznosság-alapú megközelítés vezérli. Minden beteg tíz LIFU kezelést kap öt egymást követő napon, napi két kezeléssel. A motoros funkció, kognitív funkció, funkcionális értékelések és mágneses rezonanciás képalkotás értékelése történik az első kezelés előtt és az utolsó kezelés után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kína
        • Toborzás
        • Department of Rehabilitation Medicine, The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. Genetikailag igazolt Huntington-kór, HTT CAG ismétlődési hosszúsággal 40 vagy annál nagyobb
  2. Egységes Huntington-kór Értékelési Skála Teljes Maximális Chorea pontszáma 8 vagy annál magasabb egy 0-tól 28-ig terjedő skálán, ahol a magasabb pontszám súlyosabb choreát jelez
  3. Huntington-kór Integrált Stádiumrendszer 2-es vagy 3-as stádiuma
  4. Hajlandó részt venni és tájékozott beleegyezést adni
  5. Rendelkezik megbízható gondozóval
  6. Nincs súlyos kognitív károsodás, amely megbízható mellékhatások vagy hatékonyság jelentését akadályozná a kezelés során

Kizárási kritériumok:

  1. Önsértés, agresszív viselkedés vagy instabil pszichiátriai zavarok előzménye
  2. Fejsérülés vagy neurosebészeti beavatkozás előzménye
  3. Intrakraniális implantátumok, fémes idegen testek, cochleáris implantátumok vagy szívritmus-szabályozók jelenléte
  4. Súlyos szisztémás betegség, terhesség vagy szoptatás
  5. Mágneses rezonanciás vizsgálat, ultrahang vagy érzéstelenítés ellenjavallatai
  6. Elektrokonvulzív terápia, transzkraniális mágneses stimuláció, transzkraniális egyenáramú stimuláció, transzkraniális váltakozó áramú stimuláció vagy más neuromodulációs terápiák előző kezelése az elmúlt 3 évben
  7. Súlyos agyi atrófia, amelynél az MRI-n az externus globusz pallidusz szerkezete nem egyértelmű
  8. Egyidejű részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban
  9. Bármely más állapot, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint kizárná a részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 10 Hz LIFU Csoport
Alacsony intenzitású fókuszált ultrahang (LIFU), PRF 10 Hz
Eszköz: Alacsony intenzitású fókuszált ultrahang stimuláció (LIFU)

Ez nem hagyományos háromkarú párhuzamos vizsgálat, hanem egy adaptív tervezést alkalmazó I./II. fázisú dózismegállapító tanulmány. A résztvevőket előre meghatározott szabályok alapján három pulzusismétlési frekvenciaszinthez (10 Hz, 50 Hz, 100 Hz) rendelik dinamikusan, nem pedig fix randomizálással.

A tanulmány kétfázisú, hasznosságalapú Bayes-optimális intervallum (U-BOIN) tervezést alkalmaz:

I. fázis: A dózisdöntések kizárólag a dóziskorlátozó toxicitás (DLT) előfordulásán alapulnak. A résztvevőket három fős kohorszokban veszik fel. A megfigyelt DLT-k alapján a következő kohorsz dózisát határozzák meg (emelés/tartás/csökkentés).

II. fázis: Amikor bármely dóziscsoport eléri a 6 résztvevőt, vagy a legmagasabb dózist feltárják, a biztonsági és hatékonysági adatokat integrálják egy hasznossági érték kiszámításához. A következő kohorszokat a legmagasabb hasznossági értékkel rendelkező dóziscsoporthoz rendelik.

A tanulmány akkor fejeződik be, amikor bármely dóziscsoport eléri a 12 résztvevőt, vagy az összes felvétel eléri a 24-et. Nem mindhárom dózisszintet használhatják fel. Az elosztás nem előre rögzített.
Kísérleti: 50 Hz LIFU csoport
Alacsony intenzitású fókuszált ultrahang (LIFU), PRF 50 Hz
Eszköz: Alacsony intenzitású fókuszált ultrahang stimuláció (LIFU)

Ez nem hagyományos háromkarú párhuzamos vizsgálat, hanem egy adaptív tervezést alkalmazó I./II. fázisú dózismegállapító tanulmány. A résztvevőket előre meghatározott szabályok alapján három pulzusismétlési frekvenciaszinthez (10 Hz, 50 Hz, 100 Hz) rendelik dinamikusan, nem pedig fix randomizálással.

A tanulmány kétfázisú, hasznosságalapú Bayes-optimális intervallum (U-BOIN) tervezést alkalmaz:

I. fázis: A dózisdöntések kizárólag a dóziskorlátozó toxicitás (DLT) előfordulásán alapulnak. A résztvevőket három fős kohorszokban veszik fel. A megfigyelt DLT-k alapján a következő kohorsz dózisát határozzák meg (emelés/tartás/csökkentés).

II. fázis: Amikor bármely dóziscsoport eléri a 6 résztvevőt, vagy a legmagasabb dózist feltárják, a biztonsági és hatékonysági adatokat integrálják egy hasznossági érték kiszámításához. A következő kohorszokat a legmagasabb hasznossági értékkel rendelkező dóziscsoporthoz rendelik.

A tanulmány akkor fejeződik be, amikor bármely dóziscsoport eléri a 12 résztvevőt, vagy az összes felvétel eléri a 24-et. Nem mindhárom dózisszintet használhatják fel. Az elosztás nem előre rögzített.
Kísérleti: 100 Hz LIFU csoport
Alacsony intenzitású fókuszált ultrahang (LIFU), PRF 100 Hz
Eszköz: Alacsony intenzitású fókuszált ultrahang stimuláció (LIFU)

Ez nem hagyományos háromkarú párhuzamos vizsgálat, hanem egy adaptív tervezést alkalmazó I./II. fázisú dózismegállapító tanulmány. A résztvevőket előre meghatározott szabályok alapján három pulzusismétlési frekvenciaszinthez (10 Hz, 50 Hz, 100 Hz) rendelik dinamikusan, nem pedig fix randomizálással.

A tanulmány kétfázisú, hasznosságalapú Bayes-optimális intervallum (U-BOIN) tervezést alkalmaz:

I. fázis: A dózisdöntések kizárólag a dóziskorlátozó toxicitás (DLT) előfordulásán alapulnak. A résztvevőket három fős kohorszokban veszik fel. A megfigyelt DLT-k alapján a következő kohorsz dózisát határozzák meg (emelés/tartás/csökkentés).

II. fázis: Amikor bármely dóziscsoport eléri a 6 résztvevőt, vagy a legmagasabb dózist feltárják, a biztonsági és hatékonysági adatokat integrálják egy hasznossági érték kiszámításához. A következő kohorszokat a legmagasabb hasznossági értékkel rendelkező dóziscsoporthoz rendelik.

A tanulmány akkor fejeződik be, amikor bármely dóziscsoport eléri a 12 résztvevőt, vagy az összes felvétel eléri a 24-et. Nem mindhárom dózisszintet használhatják fel. Az elosztás nem előre rögzített.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság: Dóziskorlátozó toxicitás (DLT) előfordulása
Időkeret: A LIFUS alkalmazás napján az intervenció során vagy közvetlenül azt követően bármely időpontban

A DLT a LIFU-kezelés során bekövetkező alábbi hat esemény bármelyikére utal:

  1. II. fokú fejbőrégés;
  2. Klinikai roham;
  3. A chorea romlása vagy új mozgászavar;
  4. A beteg hangulatának vagy mentális állapotának jelentős romlása (pl. szorongás, depresszió, hallucinációk, túlzott álmosság);
  5. Súlyos autonóm diszfunkció, mint például jelentős vérnyomás-ingadozás, szívritmus-zavar vagy légzési nehézség;
  6. Képalkotással kapcsolatos biztonsági események: új vagy jelentősen megnövekedett agyi ödéma, új mikrovérzések, új infarktusok vagy a kezelési területen szerzett struktúráli eltérések a kezelés utáni koponya-MRI-n a kiindulási állapothoz képest, amelyet mind a radiológusok, mind a klinikusok klinikailag jelentősnek ítélnek.
A LIFUS alkalmazás napján az intervenció során vagy közvetlenül azt követően bármely időpontban
Hatékonyság: A Huntington-kór Egységes Értékelő Skálájának teljes motoros pontszámában bekövetkezett változás (UHDRS-TMS)
Időkeret: Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Unified Huntington-kór Értékelési Skála Teljes Motoros Pontszám (UHDRS-TMS) a Huntington-kór motoros károsodását értékeli.

Pontszám tartomány: 0-124 Magasabb pontszámok súlyosabb motoros károsodást jeleznek

A válasz úgy van definiálva, mint legalább 4 pont csökkenés a kiindulási értékhez képest.
Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Átfogó Haszon-Kockázat: Hasznosság
Időkeret: Az 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A hasznosság egy összetett mérőszám, amely integrálja a dózislimitáló toxicitást (DLT) és a hatékonysági választ, hogy kvantifikálja az egyes dóziscsoportok teljes haszon-kockázat egyensúlyát.

A vizsgálat során az egyes dóziscsoportok hasznossági értékét dinamikusan számítják ki az U-BOIN tervezési platform segítségével. A II. szakaszban a hasznossági érték határozza meg a dózisallokációt a következő kohorszok számára. A vizsgálat befejezésekor a legmagasabb hasznossági értékkel rendelkező dóziscsoportot azonosítják az optimális biológiai dózisként.
Az 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beteg Globális Változás Észlelése (PGI-C)
Időkeret: Az 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Beteg Globális Változás Értékelése (PGI-C) egy beteg által kitöltött skála, amely a kezelés utáni általános állapot észlelt változását értékeli.

Pontszám tartomány: 1-7 Az alacsonyabb pontszámok nagyobb javulást jeleznek
Az 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Klinikai Globális Változás Értékelése (CGI-C)
Időkeret: Az 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Clinical Global Impression of Change (CGI-C) egy klinikus által értékelt skála, amely a beteg klinikai állapotának összesített változását értékeli.

Pontszámtartomány: 1-7 Az alacsonyabb pontszámok nagyobb javulást jeleznek
Az 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Egyesített Huntington-kór Értékelési Skála Koreás Pontszámának változása
Időkeret: Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

Az UHDRS Chorea Score a kóreas mozgások súlyosságát értékeli.

Ponttartomány: 0-28 Magasabb pontszám súlyosabb kóreát jelez
Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Változás a Szimbólum-Számjegy Modális Tesztben (SDMT)
Időkeret: Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Szimbólum Számjegy Modális Teszt (SDMT) a feldolgozási sebesség és a figyelem kognitív értékelése.

Ponttartomány: 0-110 (helyesen párosított elemek száma 90 másodpercen belül)

A magasabb pontszám jobb kognitív funkciót jelez
Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Változás a Kontrollált Szóasszociációs Teszt (COWAT) eredményében
Időkeret: Kiindulási érték és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Kontrollált Szóasszociációs Teszt (COWAT) a verbális folyékonyságot és az exekutív funkciókat értékeli.

Ponttartomány: 0-végtelen (a három próba során generált szavak összesített száma, mindegyik 60 másodperc)

A magasabb pontszám jobb verbális folyékonyságot és exekutív funkciókat jelez
Kiindulási érték és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Stroop Interferencia Teszt Pontszámának Változása
Időkeret: Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Stroop Interferencia Teszt a kognitív gátlást és az exekutív funkciókat értékeli.

Pontszám tartomány: 0-végtelen (a helyes válaszok száma az interferencia feladaton egy időkorláton belül)

Magasabb pontszám jobb kognitív funkciót jelez
Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
A funkcionális függetlenségi skála változása
Időkeret: Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Funkcionális Függetlenségi Skála a beteg napi tevékenységekben való függetlenségi szintjét értékeli.

Pontszámtartomány: 0-100

A magasabb pontszámok nagyobb függetlenséget jeleznek
Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
A Teljes Funkcionális Kapacitás (TFC) változása
Időkeret: Kiindulási állapot és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Teljes Funkcionális Kapacitás (TFC) skála a Huntington-kór Egységes Értékelési Skálájának (UHDRS) egyik összetevője, amely a funkcionális kapacitást értékeli.

Pontszám tartománya: 0-13

A magasabb pontszámok jobb funkcionális kapacitást jeleznek
Kiindulási állapot és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
A funkcionális értékelési pontszám változása
Időkeret: Kiindulási állapot és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A Funkcionális Értékelési Pontszám az Egységes Huntington-kór Értékelési Skála (UHDRS) része, amely a beteg képességét értékeli konkrét feladatok elvégzésére.

Pontszám tartomány: 0-25

A magasabb pontszám jobb funkcionális képességet jelez
Kiindulási állapot és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
A szérum neuron-specifikus enoláz (NSE) szintjének változása
Időkeret: Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

A szérum neuron-specifikus enoláz (NSE) a neuronális sérülés biomarker-e.

Mértékegység: ng/mL

A magasabb szintek több neuronális károsodást jeleznek
Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Multimodális Mágneses Rezonancia Vizsgálat (MRI) Paraméterek Változása
Időkeret: Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül
Az alapvonalhoz képest bekövetkező változás a strukturális és funkcionális agyi kapcsolódási mutatókban, melyeket multimodális MRI-vel értékelnek az LIFU neuromodulációs hatásainak értékelésére.
Alapvonal és a 5 napos LIFU kezelés befejezését követő 2 napon belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 31.

Első közzététel (Tényleges)

2026. április 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 23.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MRCTA,ECFAH of FMU[2025]738-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel