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Determinazione della dose pilota e studio farmacocinetico di fondaparinux nei bambini con trombosi

14 aprile 2015 aggiornato da: Children's Hospital Los Angeles

Uno studio pilota di determinazione della dose e farmacocinetica di fondaparinux nei bambini con trombosi venosa profonda o trombocitopenia indotta da eparina

Questo studio valuterà l'uso di un anticoagulante, fondaparinux, che è approvato per l'uso negli adulti (non nei bambini) in un bambino di età compresa tra 1 e 18 anni. I soggetti con un coagulo di sangue (trombosi) o trombocitopenia indotta da eparina che devono assumere un anticoagulante potranno partecipare. I soggetti riceveranno una dose giornaliera di fondaparinux seguita da esami del sangue a 2, 4, 12 e 24 ore dopo la prima dose al fine di determinare la dose corretta per questa fascia di età. L'ipotesi è che i bambini che ricevono fondaparinux potranno ricevere una dose una volta al giorno. L'agente alternativo attualmente disponibile, l'enoxaparina, deve essere somministrato due volte al giorno. Inoltre, verrà effettuata una valutazione della sicurezza di questo farmaco valutando gli effetti collaterali, in particolare il sanguinamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico valuterà la farmacocinetica e la sicurezza del nuovo anticoagulante, fondaparinux sodico (Arixtra) in pazienti pediatrici con tromboembolia. Gli anticoagulanti attualmente disponibili hanno limitazioni significative soprattutto per quanto riguarda la popolazione pediatrica. Pertanto, sono necessari nuovi agenti con migliori proprietà farmacologiche per migliorare la cura di questa complicanza sempre più riconosciuta nei bambini. Inoltre, l'unico agente disponibile per la terapia anticoagulante a lungo termine nei bambini con trombocitopenia indotta da eparina è il warfarin. L'anticoagulazione con warfarin nella popolazione pediatrica è problematica a causa del suo ristretto indice terapeutico e delle numerose interazioni farmacologiche e alimentari che richiedono un frequente monitoraggio di laboratorio. Inoltre, la somministrazione orale di warfarin (che non può essere miscelata in un liquido) è difficile nei bambini piccoli. Pertanto è necessario un nuovo agente per questa condizione e fondaparinux non reagisce in modo crociato con gli anticorpi anti-eparina. Gli obiettivi dello studio sono determinare il regime di dosaggio corretto (dose e intervallo) e la sicurezza nei pazienti di età inferiore a 18 anni con trombosi o trombocitopenia indotta da eparina. Un altro obiettivo è valutare l'utilità della tromboelastografia come strumento di monitoraggio per i pazienti in fondaparinux. Questo sarà uno studio pilota che avrà un totale di 24 pazienti in 3 coorti di età con 8 pazienti per coorte come segue: 1-5 anni, 6-12 anni e 12-18 anni poiché la farmacocinetica dei farmaci differisce in base all'età. I pazienti riceveranno una dose iniziale di 0,1 mg/kg per via sottocutanea al giorno. Dopo la prima dose, i livelli di fondaparinux saranno tracciati a 2,4,12 e 24 ore dopo la somministrazione. Gli aggiustamenti della dose saranno effettuati in base al livello di 4 ore (picco) e i livelli minimi a 12 e 24 ore determineranno se il dosaggio giornaliero è fattibile. La tromboelastografia verrà eseguita a 2 o 4 ore e 24 ore con i risultati correlati al livello di attività plasmatica. La sicurezza sarà valutata mediante esame fisico, test di laboratorio e, se necessario, diagnostica per immagini per determinare l'incidenza di sanguinamento minore e maggiore. Saranno effettuate analisi farmacocinetiche e determinazioni di sicurezza ed efficacia che forniranno preziose informazioni su questo promettente nuovo anticoagulante per i pazienti pediatrici.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini di età compresa tra 1 anno e 18 anni.
  • La presenza di trombosi venosa o arteriosa documentata confermata dalla diagnostica per immagini.
  • Peso superiore a 8,3 kg.
  • Consenso/assenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con sanguinamento attivo.
  • Pazienti con procedure invasive pianificate a meno di 2 settimane dal momento dell'arruolamento.
  • Pazienti con controindicazione alla terapia anticoagulante.
  • Pazienti che ricevono agenti trombolitici.
  • Pazienti con un INR>1,5 o un tempo di tromboplastina parziale attivata (PTT)>40 secondi.
  • Pazienti con un livello di creatinina superiore a 1,2 volte il limite superiore del normale previsto per l'età.
  • Bambini di età inferiore a 1 anno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di risultati di laboratorio anomali risultanti in eventi avversi.
Lasso di tempo: Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux
La misura dell'esito primario era la valutazione della sicurezza riportando il numero di risultati di laboratorio anomali risultanti in eventi avversi. Le valutazioni di laboratorio sulla sicurezza sono le seguenti: La tossicità epatica e renale sarà determinata mediante misurazioni seriali di AST, ALT, bilirubina totale, azotemia e creatinina. La tossicità ematologica sarà valutata mediante emocromo seriale.
Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux
Concentrazione plasmatica terapeutica di Fondaparinux a 21 giorni
Lasso di tempo: 21 giorni
A tutti i soggetti sono state effettuate misurazioni farmacocinetiche dettagliate che sono state successivamente analizzate in un modello farmacocinetico di popolazione. Questo modello ha quindi informato le raccomandazioni sul dosaggio che sono state pubblicate a seguito dello studio.
21 giorni
Eventi di sanguinamento
Lasso di tempo: Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux
Valutazione del sanguinamento I pazienti saranno monitorati per sintomi di sanguinamento da parte del medico e della valutazione infermieristica. Il sanguinamento maggiore sarà definito come sanguinamento che si trova in uno spazio critico (intracranico, retroperitoneale o viscerale) o che porta alla necessità di trasfusioni di sangue. I sanguinamenti minori saranno tutti gli altri sanguinamenti e saranno classificati come clinicamente significativi (es. se il medico deve intervenire per curare l'emorragia minore) o clinicamente non significativa (cioè se il medico non ha bisogno di intervenire per curare l'emorragia minore).
Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux
Eventi avversi
Lasso di tempo: Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux
Gli eventi avversi saranno definiti come qualsiasi evento spiacevole o imprevisto che può essere un sintomo, un segno di esame fisico o un'anomalia di laboratorio. Gli eventi avversi saranno classificati come gravi se comportano un ricovero prolungato, una nuova ospedalizzazione, il trasferimento in un'unità di terapia intensiva o la morte. Gli eventi avversi saranno classificati in termini della loro probabile associazione con fondaparinux come probabilmente correlati, possibilmente correlati, non correlati o sconosciuti e saranno registrati secondo le linee guida standard per la segnalazione degli eventi avversi per gli studi clinici.
Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux
Eventi trombocitopenici
Lasso di tempo: Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux
La conta piastrinica del paziente deve essere mantenuta al di sopra di 50 x 10^9/L durante lo studio con trasfusioni piastriniche secondo necessità, ad eccezione dei pazienti arruolati con HIT/sospetto di inclusione HIT (le trasfusioni piastriniche sono controindicate in HIT). Per quanto riguarda i pazienti dello studio che manifestano una progressiva diminuzione della conta piastrinica al di sotto di 50 x 10^9/L durante il trattamento con fondaparinux (esclusi i pazienti in trattamento per HIT o sospetto di HIT), fondaparinux verrà interrotto.
Periodo di studio fino a 21 giorni di fondaparinux

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital Los Angeles

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Guy Young, MD, Children's Hospital of Orange County

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2006

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2006

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 dicembre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 aprile 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 3091

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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