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Effetto della vitamina D ad alte dosi sulla densità ossea nell'osteogenesi imperfetta

8 settembre 2014 aggiornato da: Louis-Nicolas Veilleux Ph.D.
  • Obiettivo generale: verificare l'ipotesi che l'integrazione orale di vitamina D a dosi superiori a quelle attualmente prescritte abbia un effetto benefico sullo scheletro di giovani pazienti con osteogenesi imperfetta (OI).
  • Obiettivi specifici: 1. Per determinare se 12 mesi di supplementazione di vitamina D ad alte dosi, rispetto alla supplementazione di vitamina D a dose standard, aumentano i punteggi z della densità minerale ossea areale a livello della colonna lombare. 2. Esaminare l'efficacia dell'integrazione di vitamina D ad alte dosi per aumentare la densità minerale ossea trabecolare e corticale al radio. 3. Esaminare se l'integrazione di vitamina D ad alte dosi ha un effetto sui determinanti fisiologici della massa ossea (ormone paratiroideo, attività del metabolismo osseo, funzione muscolare).
  • Sfondo: In uno studio trasversale preliminare su 282 pazienti con OI abbiamo osservato una relazione inversa tra i livelli sierici di 25-idrossivitamina D e l'ormone paratiroideo e una relazione positiva tra i livelli circolanti di 25-idrossivitamina D e i punteggi z della densità minerale ossea della colonna lombare . Ciò ha suggerito che l'integrazione di vitamina D ad alte dosi avrebbe un effetto benefico sulla densità ossea. La maggior parte dei pazienti con OI riceve attualmente un'integrazione orale di vitamina D di 400 Unità Internazionali al giorno, ma dosi di 2000 Unità Internazionali al giorno sono sicure e si sono dimostrate utili negli studi su adolescenti sani.
  • Disegno dello studio: si tratta di uno studio controllato randomizzato in doppio cieco a gruppi paralleli della durata di 12 mesi su 60 bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 19 anni con una diagnosi clinica di OI. Un gruppo di 30 partecipanti sarà randomizzato per ricevere vitamina D3 a una dose di 2000 unità internazionali al giorno ("gruppo ad alto dosaggio"). L'altro gruppo di 30 partecipanti sarà randomizzato per ricevere vitamina D3 a una dose di 400 unità internazionali al giorno ("gruppo a dose standard"). La randomizzazione sarà stratificata in base allo stato puberale e allo stato del trattamento con bifosfonati.
  • Rilevanza clinica: lo studio proposto mira a miglioramenti diretti nella cura dei pazienti con OI. Se si dimostrasse che un "intervento" semplice ea basso costo come l'integrazione di vitamina D ad alte dosi è efficace nell'alleviare parte del carico di malattia associato all'OI, il beneficio per i pazienti con OI in tutto il mondo sarebbe sostanziale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3G1A6
        • Shriners Hospitals for Children-Canada

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di OI di qualsiasi tipo.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che rende impossibile la misurazione della densità ossea a livello della colonna lombare. Un esempio di ciò è il precedente intervento chirurgico di fusione spinale.
  • Terapia con bifosfonati per meno di due anni di durata.
  • Uso di farmaci, diversi dai bifosfonati, noti per influenzare il metabolismo osseo o le concentrazioni sieriche di 25OHD. Esempi sono gli antiepilettici, i metaboliti attivi della vitamina D, i corticosteroidi e gli ormoni tiroidei.
  • Malattie epatiche e renali note per interferire con il metabolismo della vitamina D.
  • Qualsiasi altro disturbo del metabolismo del calcio e del fosfato (a parte la carenza di vitamina D) che potrebbe interferire con il PTH.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: dose standard di vitamina D
un gruppo di 30 partecipanti sarà randomizzato per ricevere vitamina D3 a una dose di 400 unità internazionali al giorno ("gruppo a dose standard").
Integratore alimentare: dose standard di vitamina D (400 UI al giorno)
Sperimentale: vitamina D ad alto dosaggio
Un gruppo di 30 partecipanti sarà randomizzato per ricevere vitamina D3 a una dose di 2000 unità internazionali al giorno ("gruppo ad alto dosaggio").
Integratore alimentare: vitamina D ad alto dosaggio (2000 UI al giorno)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio z della densità minerale ossea areale della colonna lombare
Lasso di tempo: al basale e a 12 mesi
Lo z-score LS-aBMD sarà utilizzato come risultato primario. La colonna lombare è il sito standard di misurazione sia nel follow-up clinico dei pazienti con OI.
al basale e a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi z della densità minerale ossea volumetrica trabecolare e corticale al raggio, misurata da pQCT, rispetto al basale.
Lasso di tempo: al basale e a 12 mesi
L'osso trabecolare viene analizzato nella metafisi radiale distale ('4% sito'). L'osso corticale viene analizzato alla diafisi radiale ('65% sito').
al basale e a 12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale della potenza muscolare degli arti inferiori per peso corporeo, misurata mediante la meccanografia del salto, rispetto al basale.
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Verrà valutato un salto con contromovimento all'altezza massima ('singolo salto a due gambe'). Nei pazienti che non sono in grado di saltare, verrà utilizzato il test del sollevamento del tallone per determinare la potenza muscolare.
basale e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Louis-Nicolas Veilleux Ph.D.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 settembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 settembre 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • A02-M14-12A

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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