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APRIL CAR T Cells (AUTO2) mirate a BCMA e TACI per il trattamento del mieloma multiplo (APRIL)

30 settembre 2020 aggiornato da: Autolus Limited

Uno studio a braccio singolo, in aperto, multicentrico, di fase I/II che valuta la sicurezza e l'attività clinica di AUTO2, un trattamento con cellule CAR-T mirato a BCMA e TACI, in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e l'efficacia di AUTO2, un trattamento con cellule CAR T mirato a BCMA e TACI, in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in 2 fasi, una Fase I/fase di aumento della dose e una Fase II/fase di espansione. I pazienti con mieloma multiplo recidivato e recidivato o refrattario saranno arruolati in entrambe le fasi dello studio. I pazienti idonei saranno sottoposti a leucaferesi per raccogliere cellule T, che è il materiale di partenza per la produzione del prodotto autologo CAR T AUTO2. AUTO2 ha un doppio bersaglio BCMA (antigene di maturazione delle cellule B) e TACI (attivatore transmembrana e modulatore del calcio e interagente del ligando della ciclofilina). Dopo il pre-condizionamento mediante un regime chemioterapico, il paziente riceverà AUTO2 per via endovenosa come dose singola o frazionata e quindi entrerà in un periodo di follow-up di 12 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • VU University Medical Centre Amsterdam
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • Freeman Hospital, The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile, di età ≥ 18 anni.
  2. Disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto.
  3. Diagnosi confermata di MM.
  4. Malattia misurabile come definita da IMWG.
  5. Recidiva o malattia refrattaria e hanno avuto almeno 3 diverse linee di terapia precedenti tra cui inibitore del proteasoma, alchilante e terapia immunomodulante (IMiD), o hanno una malattia "doppia refrattaria" a un inibitore del proteasoma e IMiD.
  6. Per le donne in età fertile, un test di gravidanza su siero o urina negativo deve essere documentato allo screening e confermato prima di ricevere il trattamento in studio.
  7. Stato delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 1.
  8. Conta totale dei linfociti nel sangue periferico > 0,5 x 10⁹/L.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Donne in gravidanza o in allattamento.
  2. Precedente trattamento con prodotti di terapia genica o cellulare sperimentali o approvati.
  3. Il paziente ha precedentemente ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche.
  4. Cardiopatia clinicamente significativa, incontrollata o evento cardiaco recente (entro 6 mesi).
  5. Frazione di eiezione ventricolare sinistra <50 a meno che il limite inferiore istituzionale del normale non sia inferiore.
  6. Malattia epatica significativa: alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 3 × ULN, o bilirubina totale > 2,0 mg/dL o evidenza di malattia epatica allo stadio terminale (ad es. ascite, encefalopatia epatica).
  7. Compromissione renale cronica che richiede dialisi o clearance della creatinina calcolata < 30 ml/min
  8. Malattia infettiva batterica o virale attiva (virus dell'epatite B, virus dell'epatite C, virus dell'immunodeficienza umana, virus T-linfotropico umano o sifilide) che richiede trattamentoUso di rituximab negli ultimi 3 mesi.
  9. Malattia autoimmune attiva che richiede immunosoppressione.
  10. - Ricevuto qualsiasi terapia anti-mieloma negli ultimi 21 giorni prima del precondizionamento o 10 giorni prima della leucaferesi; steroidi fino a 160 mg di desametasone sono consentiti purché > 7 giorni dopo la somministrazione prima del precondizionamento o della leucaferesi.
  11. Allergia nota all'albumina, al dimetilsolfossido (DMSO), alla ciclofosfamide o alla fludarabina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AUTO2
Pazienti affetti da mieloma recidivato o refrattario
Biologico: AUTO2

AUTO2 (APRIL CAR T Cells) Dopo il precondizionamento con chemioterapia (ciclofosfamide e fludarabina) i pazienti saranno trattati con dosi da 15 x 10⁶ a 350 x 10⁶ APRIL CAR T Cells.

Dopo la determinazione della dose di fase 2, i pazienti saranno trattati con una dose selezionata di cellule APRIL CAR T

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase I - Numero di soggetti con tossicità di grado da 3 a 5 durante il periodo di tossicità limitante la dose (DLT)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'infusione
Fino a 28 giorni dopo l'infusione
Fase I - Numero di soggetti con tossicità limitante la dose (DLT)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'infusione

La tossicità dose-limitante è stata definita come:

Qualsiasi nuovo evento avverso non ematologico di tossicità di grado 3 o superiore utilizzando l'NCI CTCAE (versione 4.03), che è probabilmente o sicuramente correlato alla terapia AUTO2, che si verifica durante il periodo di valutazione della DLT e che non riesce a risolversi al grado 2 o migliore entro 14 giorni, nonostante adeguate misure di supporto; Un SR di grado 4; Qualsiasi altro motivo di attivazione dell'interruttore di sicurezza dopo aver ricevuto AUTO2; Qualsiasi altro evento fatale (Grado 5) o pericoloso per la vita (Grado 4) che non può essere gestito con misure di supporto convenzionali o che, a parere della SEC, richieda una riduzione della dose o altre modifiche al trattamento sperimentale per evitare un rischio simile nei futuri pazienti . Dovrebbe essere fatto uno sforzo per eseguire un'autopsia in caso di evento fatale in cui l'eziologia non è chiara; Qualsiasi evento che, secondo l'opinione degli investigatori curanti e/o del monitor medico, metta il paziente a rischio eccessivo può anche essere considerato un DLT.
Fino a 28 giorni dopo l'infusione
Numero di pazienti infusi con la migliore risposta complessiva
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La migliore risposta complessiva è stata definita come risposta completa stringente + risposta completa + risposta parziale molto buona + risposta parziale dopo il trattamento con AUTO2. Criteri di risposta secondo le raccomandazioni di consenso IMWG
Fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti per i quali è possibile generare un prodotto AUTO2
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La fattibilità della generazione del prodotto è stata esaminata valutando il numero di AUTO2 prodotti con successo come frazione del numero di pazienti sottoposti a leucaferesi (tutti i pazienti registrati).
Fino a 2 anni
Tasso di beneficio clinico
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Numero di soggetti che hanno mostrato una risposta completa stringente, una risposta completa, una risposta parziale molto buona, una risposta parziale o una risposta minore dopo il trattamento con AUTO2
Fino a 2 anni
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Calcolato dalla data della prima osservazione di sCR, CR, VGPR o PR alla data di progressione della malattia, recidiva o decesso, per i pazienti che erano considerati responder (raggiunti almeno PR). I pazienti che non hanno avuto progressione, recidiva o sono deceduti saranno censurati all'ultima valutazione adeguata della malattia.
Fino a 2 anni
Tempo alla progressione della malattia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Calcolato dalla data del trattamento AUTO2 alla data della progressione. I pazienti che non hanno avuto progressione, recidiva o sono deceduti senza progressione/recidiva saranno censurati all'ultima valutazione adeguata della malattia.
Fino a 2 anni
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Calcolato dalla data del trattamento AUTO2 alla data di progressione o morte. I pazienti che non hanno avuto progressione o recidiva sono stati censurati all'ultima valutazione adeguata della malattia
Fino a 2 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Analisi descrittiva basata sul numero di pazienti vivi al blocco del database (1-maggio-2020).
Fino a 2 anni
Numero di pazienti con espansione seguita dalla persistenza di cellule T RQR8/APRIL CAR positive nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Espansione e persistenza delle cellule T RQR8/APRIL CAR positive determinate mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa e/o citometria a flusso.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Autolus Limited

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Autolus Limited, Sponsor GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AUTO2-MM1
  • 2016-003893-42 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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